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La JCA desató lo siguiente: Conclusiones clave y perspectivas de los primeros informes
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Ruairi O'Donnell, PhD
Ruairi O'Donnell, director de acceso al mercado europeo de Cencora y responsable de HTA en la UE, analiza las primeras conclusiones de los primeros informes de evaluación clínica conjunta, y lo que podrían significar para las expectativas de evidencia, la evaluación de enfermedades raras y el acceso de los pacientes en toda Europa.
Con la publicación de los primeros informes de Evaluación Clínica Conjunta (JCA, por sus siglas en inglés), está comenzando a surgir una imagen del proceso y las implicaciones futuras. Los fabricantes están adquiriendo información sobre cómo se aplican los métodos y los desafíos que presentan.
La siguiente área de enfoque será cómo los hallazgos impactan las decisiones a nivel nacional y cómo logran el objetivo general de mejorar el acceso de los pacientes en cada mercado de la Unión Europea.
En una mesa redonda de ISPOR — Entendiendo las primeras JCA: Conclusiones prácticas para las principales partes interesadas : celebrada el 23 de junio de 2026, las principales partes interesadas de la industria, las autoridades de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA), los grupos de defensa de los pacientes, así como un respetado analista de acceso al mercado se reunieron para debatir los primeros informes y cuáles son las implicaciones para la industria, la innovación y el acceso de los pacientes.
La siguiente área de enfoque será cómo los hallazgos impactan las decisiones a nivel nacional y cómo logran el objetivo general de mejorar el acceso de los pacientes en cada mercado de la Unión Europea.
En una mesa redonda de ISPOR — Entendiendo las primeras JCA: Conclusiones prácticas para las principales partes interesadas : celebrada el 23 de junio de 2026, las principales partes interesadas de la industria, las autoridades de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA), los grupos de defensa de los pacientes, así como un respetado analista de acceso al mercado se reunieron para debatir los primeros informes y cuáles son las implicaciones para la industria, la innovación y el acceso de los pacientes.
Preguntas e inquietudes de los primeros informes
A mediados de julio de 2026, la Comisión Europea había publicado tres informes de la JCA: uno con conclusiones críticas relacionadas con el tovorafenib (Ojemda®) y dos suspensiones. Para las partes interesadas de la industria, los primeros informes plantean preguntas sobre si el marco tiene la flexibilidad necesaria para evaluar adecuadamente los productos para enfermedades raras donde, en algunos casos, el estándar de oro de los ensayos clínicos controlados aleatorizados (ECA) no es factible o ético.
Durante la mesa redonda, James Ryan, director de Política Global de HTA, HTA y Modelización Científica de AstraZeneca, planteó su preocupación por lo que sería factible en términos de evidencia en el contexto de una enfermedad rara y los factores de toma de decisiones del mundo real que la rodean. Sin embargo, Anja Schiel, PhD, asesora principal de la Agencia Noruega de Productos Médicos, no estuvo de acuerdo, señalando que los evaluadores de la JCA sí consideran las comparaciones de tratamientos indirectos y no centran sus revisiones en ensayos clínicos controlados aleatorios (ECA).
"Cuando hacemos una ETS, evaluamos el beneficio agregado o nos enfocamos en la rentabilidad, luego modelamos y creamos escenarios, y estamos muy abiertos a todo tipo de otras construcciones de evidencia que nos ayudarán a comprender la incertidumbre en torno a la metodología en sí", dijo. Sin embargo, añadió que los fabricantes deben preguntarse cómo se puede diseñar su ensayo de un solo brazo para que se ajuste a los datos del mundo real, y no al revés. "Muchas HTA piden pruebas del mundo real. Hazlo convincente. A veces tienes que generar el tuyo propio. Se pueden usar diferentes criterios de inclusión-exclusión, se puede buscar una población diferente".
Los primeros informes también plantean preguntas sobre la opinión de los pacientes. Antonella Cardone, directora ejecutiva de Cancer Patients Europe, una asociación paneuropea de pacientes con cáncer, señaló que aunque se consultó a los pacientes y a los profesionales de la salud según el proceso y la guía de la JCA, no está claro cómo esos comentarios afectaron las decisiones del informe.
"Lo que está documentado es que el paciente pidió la evaluación de la calidad de vida sobre la seguridad a largo plazo, los comparadores del mundo real, la interrupción y la reducción, y la equidad de acceso", dijo. "Pero esos criterios se consideraron inaccesibles. Entonces, ¿de qué sirve involucrar a los expertos si no se puede tomar en consideración lo que recomiendan?"
Añadió que hay varias cuestiones con respecto a la participación significativa de los expertos en el proceso, incluida la forma en que se seleccionan los expertos, si un solo individuo o grupo de pacientes es suficiente para representar a toda una comunidad de pacientes, cómo influyó su aportación en la definición de los PICO (Population Intervention Comparator Outcome), el número de PICO identificados, y las conclusiones finales del informe.
"Escuchamos del grupo de coordinación que buscarán formas de solucionar estos problemas y ser más transparentes", dijo.
Durante la mesa redonda, James Ryan, director de Política Global de HTA, HTA y Modelización Científica de AstraZeneca, planteó su preocupación por lo que sería factible en términos de evidencia en el contexto de una enfermedad rara y los factores de toma de decisiones del mundo real que la rodean. Sin embargo, Anja Schiel, PhD, asesora principal de la Agencia Noruega de Productos Médicos, no estuvo de acuerdo, señalando que los evaluadores de la JCA sí consideran las comparaciones de tratamientos indirectos y no centran sus revisiones en ensayos clínicos controlados aleatorios (ECA).
"Cuando hacemos una ETS, evaluamos el beneficio agregado o nos enfocamos en la rentabilidad, luego modelamos y creamos escenarios, y estamos muy abiertos a todo tipo de otras construcciones de evidencia que nos ayudarán a comprender la incertidumbre en torno a la metodología en sí", dijo. Sin embargo, añadió que los fabricantes deben preguntarse cómo se puede diseñar su ensayo de un solo brazo para que se ajuste a los datos del mundo real, y no al revés. "Muchas HTA piden pruebas del mundo real. Hazlo convincente. A veces tienes que generar el tuyo propio. Se pueden usar diferentes criterios de inclusión-exclusión, se puede buscar una población diferente".
Los primeros informes también plantean preguntas sobre la opinión de los pacientes. Antonella Cardone, directora ejecutiva de Cancer Patients Europe, una asociación paneuropea de pacientes con cáncer, señaló que aunque se consultó a los pacientes y a los profesionales de la salud según el proceso y la guía de la JCA, no está claro cómo esos comentarios afectaron las decisiones del informe.
"Lo que está documentado es que el paciente pidió la evaluación de la calidad de vida sobre la seguridad a largo plazo, los comparadores del mundo real, la interrupción y la reducción, y la equidad de acceso", dijo. "Pero esos criterios se consideraron inaccesibles. Entonces, ¿de qué sirve involucrar a los expertos si no se puede tomar en consideración lo que recomiendan?"
Añadió que hay varias cuestiones con respecto a la participación significativa de los expertos en el proceso, incluida la forma en que se seleccionan los expertos, si un solo individuo o grupo de pacientes es suficiente para representar a toda una comunidad de pacientes, cómo influyó su aportación en la definición de los PICO (Population Intervention Comparator Outcome), el número de PICO identificados, y las conclusiones finales del informe.
"Escuchamos del grupo de coordinación que buscarán formas de solucionar estos problemas y ser más transparentes", dijo.
Respuesta a los PICO
En su propia evaluación de su evidencia, Ipsen, el destinatario del primer informe de la JCA, señaló las limitaciones inherentes a su análisis de comparación indirecta ajustado por igualación, señalando que estaban tratando de responder al PICO. Sin embargo, en el informe no se incluyó ninguno de los comentarios de la empresa sobre sus propias pruebas; sólo la crítica del evaluador.
Como se ha destacado, hay una falta de evidencia disponible sobre los muy variados estándares de atención en el contexto particular de la enfermedad, el glioma pediátrico de bajo grado. Si bien la JCA hace recaer en los fabricantes la responsabilidad de ampliar su análisis, sin las pruebas necesarias para llevar a cabo el análisis o para llevar a cabo una comparación, la credibilidad del proceso es cuestionable, lo que deja a esos fabricantes en riesgo de ser criticados en el informe de la JCA.
Ryan señaló que las JCA posteriores que se basan en ECA grandes tendrán expedientes más grandes y tendrán informes de JCA mucho más grandes con muchos más resultados disponibles, incluidos muchos comparadores y potencialmente muchas subpoblaciones. "Cuando tengamos expedientes de miles de páginas, obtendremos informes muy grandes de la JCA y la pregunta será, ¿cómo maneja la gente eso y lo usa de una manera que, en última instancia, se centre en las partes clave en las que el tomador de decisiones debe concentrarse?"
Como se ha destacado, hay una falta de evidencia disponible sobre los muy variados estándares de atención en el contexto particular de la enfermedad, el glioma pediátrico de bajo grado. Si bien la JCA hace recaer en los fabricantes la responsabilidad de ampliar su análisis, sin las pruebas necesarias para llevar a cabo el análisis o para llevar a cabo una comparación, la credibilidad del proceso es cuestionable, lo que deja a esos fabricantes en riesgo de ser criticados en el informe de la JCA.
Ryan señaló que las JCA posteriores que se basan en ECA grandes tendrán expedientes más grandes y tendrán informes de JCA mucho más grandes con muchos más resultados disponibles, incluidos muchos comparadores y potencialmente muchas subpoblaciones. "Cuando tengamos expedientes de miles de páginas, obtendremos informes muy grandes de la JCA y la pregunta será, ¿cómo maneja la gente eso y lo usa de una manera que, en última instancia, se centre en las partes clave en las que el tomador de decisiones debe concentrarse?"
¿Qué sigue a nivel de país?
En el caso de las suspensiones y de las ECA con resultados negativos, la cuestión de qué ocurre con esos productos a nivel nacional es pertinente. ¿Los productos se bloquean a nivel de país? Si no es así, ¿eso socava la integridad de la JCA? ¿Y cuáles son las implicaciones para las futuras JCA y el acceso a productos innovadores en un momento en que el mercado europeo es visto negativamente, especialmente a la luz de las preocupaciones sobre el impacto de las políticas y arancelesde la Nación Más Favorecida (NMF)?
El escrutinio de la industria se intensificará a medida que avance el proceso de JCA y los productos de ese proceso comiencen a abrirse camino en el proceso de evaluación y fijación de precios del país. "Los países están preparando y adaptando sus plantillas, pero no sabemos cómo va a afectar el informe de la JCA a las decisiones de ETS en los Estados miembros", dijo Cardone.
Si bien Schiel dice que las autoridades de HTA se han comprometido a reutilizar la mayor cantidad posible de la JCA, depende del tipo de evaluación que cada estado miembro quiera hacer y de si el informe es relevante. "Si el informe no contiene nada que sea relevante para el marco de mi responsable de la toma de decisiones, entonces hay poco que pueda reutilizar".
Añadió que muchos países tienen diferentes criterios de evaluación, incluidas vías alternativas, procedimientos simplificados y otros enfoques, y que en enfermedades muy raras la Agencia Noruega de Productos Médicos no realiza ningún análisis de costo-utilidad y que los responsables de la toma de decisiones entienden que a menudo están lidiando con la incertidumbre.
"Las empresas pueden presentar algo que no sea idéntico a la JCA, y probablemente lo harán porque leerán la JCA y se darán cuenta de que no han abordado los PICO relevantes", dijo. "No estamos leyendo activamente las JCA y haciendo evaluaciones de HTA porque dependemos de lo que se nos presenta".
La JCA también tiene el potencial de influir en los mercados de HTA fuera de Europa, que buscarán cómo pueden incorporar algo similar a sus procesos, señalaron los panelistas.
"Las limitaciones de tomar un informe de la JCA y aplicarlo en todos los sistemas de atención médica y HTA que operan con diferentes principios y estándares de atención pueden estar abiertas a cuestionamientos", dijo Neil Grubert, especialista independiente en acceso al mercado farmacéutico. "Dicho esto, estoy seguro de que va a haber un enorme interés porque es nuevo, representa una perspectiva de varios países y está en inglés. Sé por las mesas redondas que el NICE (Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia Asistencial del Reino Unido) estudiará con interés esos primeros informes de la JCA, pero queda por ver hasta qué punto eso influye en su trabajo".
El escrutinio de la industria se intensificará a medida que avance el proceso de JCA y los productos de ese proceso comiencen a abrirse camino en el proceso de evaluación y fijación de precios del país. "Los países están preparando y adaptando sus plantillas, pero no sabemos cómo va a afectar el informe de la JCA a las decisiones de ETS en los Estados miembros", dijo Cardone.
Si bien Schiel dice que las autoridades de HTA se han comprometido a reutilizar la mayor cantidad posible de la JCA, depende del tipo de evaluación que cada estado miembro quiera hacer y de si el informe es relevante. "Si el informe no contiene nada que sea relevante para el marco de mi responsable de la toma de decisiones, entonces hay poco que pueda reutilizar".
Añadió que muchos países tienen diferentes criterios de evaluación, incluidas vías alternativas, procedimientos simplificados y otros enfoques, y que en enfermedades muy raras la Agencia Noruega de Productos Médicos no realiza ningún análisis de costo-utilidad y que los responsables de la toma de decisiones entienden que a menudo están lidiando con la incertidumbre.
"Las empresas pueden presentar algo que no sea idéntico a la JCA, y probablemente lo harán porque leerán la JCA y se darán cuenta de que no han abordado los PICO relevantes", dijo. "No estamos leyendo activamente las JCA y haciendo evaluaciones de HTA porque dependemos de lo que se nos presenta".
La JCA también tiene el potencial de influir en los mercados de HTA fuera de Europa, que buscarán cómo pueden incorporar algo similar a sus procesos, señalaron los panelistas.
"Las limitaciones de tomar un informe de la JCA y aplicarlo en todos los sistemas de atención médica y HTA que operan con diferentes principios y estándares de atención pueden estar abiertas a cuestionamientos", dijo Neil Grubert, especialista independiente en acceso al mercado farmacéutico. "Dicho esto, estoy seguro de que va a haber un enorme interés porque es nuevo, representa una perspectiva de varios países y está en inglés. Sé por las mesas redondas que el NICE (Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia Asistencial del Reino Unido) estudiará con interés esos primeros informes de la JCA, pero queda por ver hasta qué punto eso influye en su trabajo".
Impacto de la JCA en el futuro
En 2028, los medicamentos huérfanos estarán sujetos a la JCA obligatoria, lo que algunos observadores han señalado que planteará más preguntas sobre el proceso y si sus métodos respaldan la toma de decisiones para medicamentos que pueden no ajustarse a los modelos tradicionales de datos de evidencia clínica.
"Cuando entró en vigor la nueva regulación de la ETS, esperábamos que eliminara parte de la carga de la evaluación de la ETS en los países y acelerara el acceso al tratamiento. Pero, ¿sucederá esto? Nadie puede decirlo", dijo Cardone.
Ryan dijo que espera que los informes o el uso del expediente regulatorio proporcionen algún contexto a nivel local, y agregó que si los responsables de la toma de decisiones dependen únicamente del informe de la JCA, o lo que es más preocupante, del informe resumido, podría representar un riesgo para la forma en que se toman las decisiones de HTA en toda Europa.
"Cuando entró en vigor la nueva regulación de la ETS, esperábamos que eliminara parte de la carga de la evaluación de la ETS en los países y acelerara el acceso al tratamiento. Pero, ¿sucederá esto? Nadie puede decirlo", dijo Cardone.
Ryan dijo que espera que los informes o el uso del expediente regulatorio proporcionen algún contexto a nivel local, y agregó que si los responsables de la toma de decisiones dependen únicamente del informe de la JCA, o lo que es más preocupante, del informe resumido, podría representar un riesgo para la forma en que se toman las decisiones de HTA en toda Europa.
"Lo interesante de observar en el futuro será qué papel desempeñan el evaluador y el co-evaluador, y hasta qué punto pueden influir en el resultado, incluso si eso no es intencional", dijo Grubert, y agregó que espera que con el tiempo haya una convergencia metodológica en el enfoque que las diferentes agencias aportan a su trabajo en la JCA como evaluadores y coevaluadores.
"Estoy seguro de que todo el mundo va a estudiar no solo este primero, sino los otros que siguen y ver qué características comunes hay, y de hecho qué problemas pueden surgir que debemos abordar", agregó. "Y eso quizás también habla del proceso de revisión que debe comenzar en cuestión de meses con miras a presentar un informe en enero de 2028 a la Comisión en términos de qué adaptaciones pueden ser necesarias.
El objetivo general de la Comisión Europea y de los Estados miembros es promover una mayor disponibilidad, accesibilidad y asequibilidad de los nuevos medicamentos, y la JCA desempeña un papel en ese objetivo. Sin embargo, algunos de los elementos centrales de la HTA están fuera del alcance de la JCA, señaló Grubert, a lo que se suman las incertidumbres geopolíticas que afectan al lanzamiento de medicamentos en Europa.
"La JCA es solo un elemento en ese panorama más amplio, pero si va según lo planeado, debería conducir a una convergencia en términos de enfoques para las HTA, lo que esperamos que resulte en un acceso más rápido y uniforme y en una reducción de las disparidades en el estándar de atención", dijo.
"Estoy seguro de que todo el mundo va a estudiar no solo este primero, sino los otros que siguen y ver qué características comunes hay, y de hecho qué problemas pueden surgir que debemos abordar", agregó. "Y eso quizás también habla del proceso de revisión que debe comenzar en cuestión de meses con miras a presentar un informe en enero de 2028 a la Comisión en términos de qué adaptaciones pueden ser necesarias.
El objetivo general de la Comisión Europea y de los Estados miembros es promover una mayor disponibilidad, accesibilidad y asequibilidad de los nuevos medicamentos, y la JCA desempeña un papel en ese objetivo. Sin embargo, algunos de los elementos centrales de la HTA están fuera del alcance de la JCA, señaló Grubert, a lo que se suman las incertidumbres geopolíticas que afectan al lanzamiento de medicamentos en Europa.
"La JCA es solo un elemento en ese panorama más amplio, pero si va según lo planeado, debería conducir a una convergencia en términos de enfoques para las HTA, lo que esperamos que resulte en un acceso más rápido y uniforme y en una reducción de las disparidades en el estándar de atención", dijo.
Sobre el autor:
Ruairi O'Donnell es vicepresidente de Market Access Europe y responsable de HTA en la UE en Cencora. Con 20 años de experiencia en el sector de servicios de consultoría de acceso al mercado global y HEOR, Ruairi ha ocupado numerosos puestos de liderazgo en organizaciones de consultoría líderes a nivel mundial, con una sólida experiencia en estrategia de valor, desarrollo de pruebas y vías de acceso al mercado.
Descargo de responsabilidad:
La información proporcionada en este artículo no constituye asesoramiento legal. Cencora, Inc. recomienda encarecidamente a los lectores que revisen la información disponible relacionada con los temas tratados y que confíen en su propia experiencia y conocimientos para tomar decisiones al respecto.
