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La JCA ha scatenato: Principali punti salienti e prospettive dei primi rapporti
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Ruairi O'Donnell, PhD
Ruairi O'Donnell, Responsabile dell'accesso al mercato per l'Europa e Responsabile dell'HTA dell'UE di Cencora, esplora i primi risultati dei primi rapporti di valutazione clinica congiunta e cosa potrebbero significare per le aspettative sulle evidenze, la valutazione delle malattie rare e l'accesso dei pazienti in tutta Europa.
Con la pubblicazione dei primi rapporti di valutazione clinica congiunta (JCA), inizia a emergere un quadro del processo e delle implicazioni future. I produttori stanno acquisendo informazioni su come vengono applicati i metodi e sulle sfide che questi presentano.
La prossima area di interesse sarà l'impatto dei risultati sulle decisioni a livello nazionale e il modo in cui raggiungono l'obiettivo generale di migliorare l'accesso dei pazienti in ciascun mercato dell'Unione europea.
In una tavola rotonda ISPOR - Comprendere le prime JCA: Practical Takeaways for Key Stakeholders – tenutosi il 23 giugno 2026, i principali stakeholder del settore, delle autorità di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA), dei gruppi di difesa dei pazienti e di un rispettato analista dell'accesso al mercato si sono riuniti per discutere dei primi rapporti e delle implicazioni per l'industria, l'innovazione e l'accesso dei pazienti.
La prossima area di interesse sarà l'impatto dei risultati sulle decisioni a livello nazionale e il modo in cui raggiungono l'obiettivo generale di migliorare l'accesso dei pazienti in ciascun mercato dell'Unione europea.
In una tavola rotonda ISPOR - Comprendere le prime JCA: Practical Takeaways for Key Stakeholders – tenutosi il 23 giugno 2026, i principali stakeholder del settore, delle autorità di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA), dei gruppi di difesa dei pazienti e di un rispettato analista dell'accesso al mercato si sono riuniti per discutere dei primi rapporti e delle implicazioni per l'industria, l'innovazione e l'accesso dei pazienti.
Domande e preoccupazioni dai primi rapporti
A metà luglio 2026, la Commissione europea aveva pubblicato tre rapporti JCA: uno con risultati critici relativi a tovorafenib (Ojemda®) e due interruzioni. Per gli stakeholder del settore, i primi rapporti pongono dubbi sul fatto che il quadro abbia la flessibilità necessaria per valutare adeguatamente i prodotti per le malattie rare in cui, in alcuni casi, il gold standard degli studi clinici randomizzati controllati (RCT) non è fattibile o etico.
Durante la tavola rotonda, James Ryan, Director, Global HTA Policy, HTA and Modelling Science di AstraZeneca, ha sollevato preoccupazioni su ciò che sarebbe fattibile in termini di evidenza nel contesto di una malattia rara e sui fattori decisionali del mondo reale che la circondano. Tuttavia, Anja Schiel, PhD, Senior Advisor, Norwegian Medical Products Agency, non è d'accordo, osservando che i valutatori della JCA prendono in considerazione i confronti indiretti dei trattamenti e non concentrano strettamente le loro revisioni su studi clinici randomizzati controllati (RCT).
"Quando facciamo un HTA, valutiamo il vantaggio aggiunto o ci concentriamo sull'efficacia in termini di costi, quindi modelliamo e creiamo scenari e siamo molto aperti a tutti i tipi di altri costrutti di prove che ci aiuteranno a comprendere l'incertezza intorno alla metodologia stessa", ha affermato. Tuttavia, ha aggiunto che i produttori devono chiedersi come il loro studio a braccio singolo possa essere progettato per adattarsi ai dati del mondo reale, non il contrario. "Molte HTA chiedono prove del mondo reale. Rendilo convincente. A volte devi generare il tuo. Puoi usare diversi criteri di inclusione-esclusione, puoi cercare una popolazione diversa".
I primi rapporti sollevano anche domande sull'input del paziente. Antonella Cardone, CEO di Cancer Patients Europe, un'associazione paneuropea di pazienti oncologici, ha osservato che, sebbene i pazienti e gli operatori sanitari siano stati consultati secondo il processo e le linee guida della JCA, non è chiaro in che modo tale feedback abbia influito sulle decisioni contenute nel rapporto.
"Ciò che è documentato è che il paziente ha chiesto la valutazione della qualità della vita sulla sicurezza a lungo termine, sui comparatori del mondo reale, sull'interruzione e sulla riduzione graduale e sull'equità di accesso", ha affermato. "Ma quei criteri sono stati considerati non accessibili. Quindi, qual è lo scopo di coinvolgere gli esperti se ciò che raccomandano non può essere preso in considerazione?"
Ha aggiunto che ci sono diverse questioni per quanto riguarda il coinvolgimento significativo degli esperti nel processo, tra cui il modo in cui vengono selezionati gli esperti, se un singolo individuo o gruppo di pazienti è sufficiente a rappresentare un'intera comunità di pazienti, come il loro contributo ha influenzato la definizione dei PICO (Population Intervention Comparator Outcome), il numero di PICO identificati, e le conclusioni finali del rapporto.
"Abbiamo sentito dal gruppo di coordinamento che cercheranno modi per risolvere questi problemi e per essere più trasparenti", ha detto.
Durante la tavola rotonda, James Ryan, Director, Global HTA Policy, HTA and Modelling Science di AstraZeneca, ha sollevato preoccupazioni su ciò che sarebbe fattibile in termini di evidenza nel contesto di una malattia rara e sui fattori decisionali del mondo reale che la circondano. Tuttavia, Anja Schiel, PhD, Senior Advisor, Norwegian Medical Products Agency, non è d'accordo, osservando che i valutatori della JCA prendono in considerazione i confronti indiretti dei trattamenti e non concentrano strettamente le loro revisioni su studi clinici randomizzati controllati (RCT).
"Quando facciamo un HTA, valutiamo il vantaggio aggiunto o ci concentriamo sull'efficacia in termini di costi, quindi modelliamo e creiamo scenari e siamo molto aperti a tutti i tipi di altri costrutti di prove che ci aiuteranno a comprendere l'incertezza intorno alla metodologia stessa", ha affermato. Tuttavia, ha aggiunto che i produttori devono chiedersi come il loro studio a braccio singolo possa essere progettato per adattarsi ai dati del mondo reale, non il contrario. "Molte HTA chiedono prove del mondo reale. Rendilo convincente. A volte devi generare il tuo. Puoi usare diversi criteri di inclusione-esclusione, puoi cercare una popolazione diversa".
I primi rapporti sollevano anche domande sull'input del paziente. Antonella Cardone, CEO di Cancer Patients Europe, un'associazione paneuropea di pazienti oncologici, ha osservato che, sebbene i pazienti e gli operatori sanitari siano stati consultati secondo il processo e le linee guida della JCA, non è chiaro in che modo tale feedback abbia influito sulle decisioni contenute nel rapporto.
"Ciò che è documentato è che il paziente ha chiesto la valutazione della qualità della vita sulla sicurezza a lungo termine, sui comparatori del mondo reale, sull'interruzione e sulla riduzione graduale e sull'equità di accesso", ha affermato. "Ma quei criteri sono stati considerati non accessibili. Quindi, qual è lo scopo di coinvolgere gli esperti se ciò che raccomandano non può essere preso in considerazione?"
Ha aggiunto che ci sono diverse questioni per quanto riguarda il coinvolgimento significativo degli esperti nel processo, tra cui il modo in cui vengono selezionati gli esperti, se un singolo individuo o gruppo di pazienti è sufficiente a rappresentare un'intera comunità di pazienti, come il loro contributo ha influenzato la definizione dei PICO (Population Intervention Comparator Outcome), il numero di PICO identificati, e le conclusioni finali del rapporto.
"Abbiamo sentito dal gruppo di coordinamento che cercheranno modi per risolvere questi problemi e per essere più trasparenti", ha detto.
Rispondere ai PICO
Nella sua valutazione delle prove, Ipsen – il destinatario del primo rapporto JCA – ha segnalato i limiti inerenti alla loro analisi di confronto indiretto aggiustata per la corrispondenza, osservando che stavano tentando di rispondere al PICO. Tuttavia, nessuno dei commenti della società sulle proprie prove è stato incluso nel rapporto; solo la critica dell'assessore.
Come è stato evidenziato, vi è una mancanza di prove disponibili sugli standard di cura molto vari nel particolare contesto della malattia, il glioma pediatrico di basso grado. Mentre la JCA pone l'onere sui produttori di espandere la loro analisi, senza le prove necessarie per condurre l'analisi o per effettuare un braccio di confronto, la credibilità del processo è aperta alla discussione, il che lascia quei produttori a rischio di critiche nel rapporto della JCA.
Ryan ha osservato che le JCA successive basate su grandi RCT avranno dossier più grandi e avranno rapporti JCA molto più grandi con risultati molto più disponibili, inclusi molti comparatori e potenzialmente molte sottopopolazioni. "Quando avremo dossier di migliaia di pagine, otterremo rapporti JCA molto grandi e la domanda sarà: come fanno le persone a gestirli e usarli in un modo che alla fine si concentri sui punti chiave su cui il decisore deve concentrarsi?"
Come è stato evidenziato, vi è una mancanza di prove disponibili sugli standard di cura molto vari nel particolare contesto della malattia, il glioma pediatrico di basso grado. Mentre la JCA pone l'onere sui produttori di espandere la loro analisi, senza le prove necessarie per condurre l'analisi o per effettuare un braccio di confronto, la credibilità del processo è aperta alla discussione, il che lascia quei produttori a rischio di critiche nel rapporto della JCA.
Ryan ha osservato che le JCA successive basate su grandi RCT avranno dossier più grandi e avranno rapporti JCA molto più grandi con risultati molto più disponibili, inclusi molti comparatori e potenzialmente molte sottopopolazioni. "Quando avremo dossier di migliaia di pagine, otterremo rapporti JCA molto grandi e la domanda sarà: come fanno le persone a gestirli e usarli in un modo che alla fine si concentri sui punti chiave su cui il decisore deve concentrarsi?"
Qual è il prossimo passo a livello nazionale?
Per le interruzioni e per qualsiasi JCA con risultati negativi, la domanda su cosa succede a quei prodotti a livello nazionale diventa pertinente. I prodotti vengono bloccati a livello nazionale? In caso contrario, ciò mina l'integrità della JCA? E quali sono le implicazioni per le future JCA e l'accesso a prodotti innovativi in un momento in cui il mercato europeo è visto negativamente, soprattutto alla luce delle preoccupazioni per l'impatto delle politiche e delle tariffedella nazione più favorita (NPF)?
Il controllo del settore si intensificherà man mano che il processo JCA progredisce e i prodotti di tale processo iniziano a farsi strada nel processo di valutazione e determinazione dei prezzi per paese. "I paesi stanno preparando e adattando i loro modelli, ma non sappiamo come il rapporto JCA influenzerà le decisioni HTA negli Stati membri", ha affermato Cardone.
Mentre Schiel afferma che le autorità HTA si sono impegnate a riutilizzare il più possibile la JCA, dipende dal tipo di valutazione che ogni Stato membro vuole fare e se il rapporto è pertinente. "Se il rapporto non contiene nulla che sia rilevante per il quadro del mio decisore, allora c'è poco che posso riutilizzare".
Ha aggiunto che molti paesi hanno criteri di valutazione diversi, tra cui percorsi alternativi, procedure semplificate e altri approcci, e nelle malattie molto rare l'Agenzia norvegese per i prodotti medici non esegue affatto analisi di utilità dei costi e che i responsabili delle decisioni comprendono che spesso hanno a che fare con l'incertezza.
"Le aziende possono presentare qualcosa che non è identico alla JCA, e probabilmente lo faranno perché leggeranno la JCA e si renderanno conto di non aver affrontato i PICO pertinenti", ha detto. "Non stiamo attivamente leggendo le JCA e facendo valutazioni HTA perché ci affidiamo a ciò che ci viene sottoposto".
La JCA ha anche il potenziale per influenzare i mercati HTA al di fuori dell'Europa, che esamineranno come portare qualcosa di simile nei loro processi, hanno osservato i relatori.
"I limiti di prendere un rapporto JCA e applicarlo a tutti i sistemi sanitari e HTA che operano su principi e standard di cura diversi possono essere messi in discussione", ha affermato Neil Grubert, specialista indipendente in accesso al mercato farmaceutico. "Detto questo, sono sicuro che ci sarà un enorme interesse perché è nuovo, rappresenta una prospettiva multinazionale ed è in inglese. So dalle tavole rotonde che il NICE (National Institute for Health and Care Excellence del Regno Unito) studierà con interesse quei primi rapporti JCA, ma resta da vedere fino a che punto questo influenzerà il loro lavoro".
Il controllo del settore si intensificherà man mano che il processo JCA progredisce e i prodotti di tale processo iniziano a farsi strada nel processo di valutazione e determinazione dei prezzi per paese. "I paesi stanno preparando e adattando i loro modelli, ma non sappiamo come il rapporto JCA influenzerà le decisioni HTA negli Stati membri", ha affermato Cardone.
Mentre Schiel afferma che le autorità HTA si sono impegnate a riutilizzare il più possibile la JCA, dipende dal tipo di valutazione che ogni Stato membro vuole fare e se il rapporto è pertinente. "Se il rapporto non contiene nulla che sia rilevante per il quadro del mio decisore, allora c'è poco che posso riutilizzare".
Ha aggiunto che molti paesi hanno criteri di valutazione diversi, tra cui percorsi alternativi, procedure semplificate e altri approcci, e nelle malattie molto rare l'Agenzia norvegese per i prodotti medici non esegue affatto analisi di utilità dei costi e che i responsabili delle decisioni comprendono che spesso hanno a che fare con l'incertezza.
"Le aziende possono presentare qualcosa che non è identico alla JCA, e probabilmente lo faranno perché leggeranno la JCA e si renderanno conto di non aver affrontato i PICO pertinenti", ha detto. "Non stiamo attivamente leggendo le JCA e facendo valutazioni HTA perché ci affidiamo a ciò che ci viene sottoposto".
La JCA ha anche il potenziale per influenzare i mercati HTA al di fuori dell'Europa, che esamineranno come portare qualcosa di simile nei loro processi, hanno osservato i relatori.
"I limiti di prendere un rapporto JCA e applicarlo a tutti i sistemi sanitari e HTA che operano su principi e standard di cura diversi possono essere messi in discussione", ha affermato Neil Grubert, specialista indipendente in accesso al mercato farmaceutico. "Detto questo, sono sicuro che ci sarà un enorme interesse perché è nuovo, rappresenta una prospettiva multinazionale ed è in inglese. So dalle tavole rotonde che il NICE (National Institute for Health and Care Excellence del Regno Unito) studierà con interesse quei primi rapporti JCA, ma resta da vedere fino a che punto questo influenzerà il loro lavoro".
Impatto della JCA sul futuro
Nel 2028, i farmaci orfani saranno soggetti alla JCA obbligatoria, che secondo alcuni osservatori solleverà ulteriori domande sul processo e sul fatto che i suoi metodi supportino il processo decisionale per farmaci che potrebbero non adattarsi ai tradizionali modelli di dati delle evidenze cliniche.
"Quando è entrato in vigore il nuovo regolamento HTA, speravamo che avrebbe alleggerito parte dell'onere della valutazione HTA nei paesi e accelerato l'accesso ai trattamenti. Ma accadrà questo? Nessuno può dirlo", ha detto Cardone.
Ryan ha detto che la sua speranza è che i rapporti o l'uso del dossier normativo forniscano un contesto a livello locale, aggiungendo che se i decisori dipendono esclusivamente dal rapporto JCA, o più preoccupante dal rapporto di sintesi, potrebbe rappresentare un rischio per il modo in cui le decisioni HTA vengono raggiunte in tutta Europa.
"Quando è entrato in vigore il nuovo regolamento HTA, speravamo che avrebbe alleggerito parte dell'onere della valutazione HTA nei paesi e accelerato l'accesso ai trattamenti. Ma accadrà questo? Nessuno può dirlo", ha detto Cardone.
Ryan ha detto che la sua speranza è che i rapporti o l'uso del dossier normativo forniscano un contesto a livello locale, aggiungendo che se i decisori dipendono esclusivamente dal rapporto JCA, o più preoccupante dal rapporto di sintesi, potrebbe rappresentare un rischio per il modo in cui le decisioni HTA vengono raggiunte in tutta Europa.
"La cosa interessante da osservare in futuro sarà quale ruolo svolgeranno il valutatore e il co-valutatore e in che misura potrebbero influenzare il risultato, anche se non intenzionale", ha detto Grubert, aggiungendo che si aspetta che nel tempo ci sarà una convergenza metodologica nell'approccio che le diverse agenzie porteranno al loro lavoro sulla JCA come valutatori e co-valutatori.
"Sono sicuro che tutti studieranno non solo questo primo, ma gli altri che seguiranno e vedranno quali caratteristiche comuni ci sono, e in effetti quali problemi potrebbero sorgere che dobbiamo affrontare", ha aggiunto. "E questo forse parla anche del processo di revisione che dovrebbe iniziare nel giro di pochi mesi in vista della presentazione di un rapporto alla Commissione nel gennaio 2028 in termini di quali adattamenti potrebbero essere necessari.
L'obiettivo generale della Commissione europea e degli Stati membri è promuovere una più ampia disponibilità, accessibilità e convenienza economica dei nuovi medicinali, e la JCA svolge un ruolo in questo obiettivo. Tuttavia, alcuni degli elementi fondamentali dell'HTA si trovano al di fuori dell'ambito della JCA, ha osservato Grubert, a cui si aggiungono le incertezze geopolitiche che incidono sul lancio dei farmaci in Europa.
"La JCA è solo un elemento di quel quadro più ampio, ma se va secondo i piani, dovrebbe portare a una convergenza in termini di approcci alle HTA, che speriamo si traduca in un accesso più rapido e uniforme e in una riduzione delle disparità negli standard di cura", ha affermato.
"Sono sicuro che tutti studieranno non solo questo primo, ma gli altri che seguiranno e vedranno quali caratteristiche comuni ci sono, e in effetti quali problemi potrebbero sorgere che dobbiamo affrontare", ha aggiunto. "E questo forse parla anche del processo di revisione che dovrebbe iniziare nel giro di pochi mesi in vista della presentazione di un rapporto alla Commissione nel gennaio 2028 in termini di quali adattamenti potrebbero essere necessari.
L'obiettivo generale della Commissione europea e degli Stati membri è promuovere una più ampia disponibilità, accessibilità e convenienza economica dei nuovi medicinali, e la JCA svolge un ruolo in questo obiettivo. Tuttavia, alcuni degli elementi fondamentali dell'HTA si trovano al di fuori dell'ambito della JCA, ha osservato Grubert, a cui si aggiungono le incertezze geopolitiche che incidono sul lancio dei farmaci in Europa.
"La JCA è solo un elemento di quel quadro più ampio, ma se va secondo i piani, dovrebbe portare a una convergenza in termini di approcci alle HTA, che speriamo si traduca in un accesso più rapido e uniforme e in una riduzione delle disparità negli standard di cura", ha affermato.
Informazioni sull'autore:
Ruairi O'Donnell è Vicepresidente, Market Access Europe e Responsabile dell'HTA dell'UE presso Cencora. Con 20 anni di esperienza nel settore dell'accesso al mercato globale e dei servizi di consulenza in materia di ricerca sui risultati dell'economia sanitaria (HEOR), Ruairi ha ricoperto numerose posizioni di leadership nelle principali organizzazioni di consulenza globali, con un solido background nella strategia del valore, nello sviluppo delle evidenze e nei percorsi di accesso al mercato.
Dichiarazione di non responsabilità:
Le informazioni fornite in questo articolo non costituiscono una consulenza legale. Cencora, Inc. incoraggia vivamente i lettori a rivedere le informazioni disponibili relative agli argomenti discussi e a fare affidamento sulla propria esperienza e competenza nel prendere decisioni correlate.
