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Collision entre la JCA de l’UE et la NPF des États-Unis : La prochaine frontière mondiale en matière de tarification et d’accès au marché
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Rafael de Alencar
Comment les évaluations cliniques de l’UE et les politiques américaines de prix de référence pourraient se combiner pour remodeler la stratégie mondiale de tarification et le risque d’accès au marché.
Deux domaines cruciaux de la politique d’accès au marché et de tarification, autrefois considérés comme des questions stratégiques largement distinctes, sont confrontés à une collision qui pourrait constituer un obstacle important pour les entreprises et les processus de négociation de l’évaluation des technologies de la santé (ETS).
Lorsque l’Union européenne (UE) a adopté l’évaluation clinique conjointe (JCA) comme pierre angulaire de son règlement sur l’évaluation des technologies de la santé (HTAR)1 ,l’examen de ses implications a été largement confié aux équipes européennes d’accès au marché, d’économie de la santé et de recherche sur les résultats (HEOR) et aux équipes adjacentes à la réglementation. Pendant ce temps, des équipes distinctes ont examiné la politique de prix américaine, les affaires gouvernementales et le leadership commercial.
Avec l’introduction de la politique de la nation la plus favorisée (NPF) aux États-Unis2 ,cette séparation devient de plus en plus difficile à maintenir – et le risque qu’elle pose a potentiellement de vastes implications stratégiques. Une JCA solide peut contribuer de manière significative à l’histoire de valeur d’une entreprise. Cependant, une JCA défavorable, incertaine ou contestée pourrait façonner le récit des preuves cliniques utilisé dans les négociations nationales sur la tarification et le remboursement (P&R) en Europe. Ces résultats nationaux peuvent ensuite influencer les corridors de prix européens par le biais de la tarification de référence internationale (IRP).
Lorsque l’Union européenne (UE) a adopté l’évaluation clinique conjointe (JCA) comme pierre angulaire de son règlement sur l’évaluation des technologies de la santé (HTAR)1 ,l’examen de ses implications a été largement confié aux équipes européennes d’accès au marché, d’économie de la santé et de recherche sur les résultats (HEOR) et aux équipes adjacentes à la réglementation. Pendant ce temps, des équipes distinctes ont examiné la politique de prix américaine, les affaires gouvernementales et le leadership commercial.
Avec l’introduction de la politique de la nation la plus favorisée (NPF) aux États-Unis2 ,cette séparation devient de plus en plus difficile à maintenir – et le risque qu’elle pose a potentiellement de vastes implications stratégiques. Une JCA solide peut contribuer de manière significative à l’histoire de valeur d’une entreprise. Cependant, une JCA défavorable, incertaine ou contestée pourrait façonner le récit des preuves cliniques utilisé dans les négociations nationales sur la tarification et le remboursement (P&R) en Europe. Ces résultats nationaux peuvent ensuite influencer les corridors de prix européens par le biais de la tarification de référence internationale (IRP).
Cela est important parce que les mécanismes politiques de type NPF aux États-Unis se tournent de plus en plus vers les prix internationaux comme références pour le prix des médicaments aux États-Unis. Le Département de la santé et des services sociaux des États-Unis (HHS) a décrit les objectifs NPF liés aux prix dans des pays économiquement comparables, et les Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) ont depuis fait progresser les modèles NPF dans Medicaid et proposé des mécanismes Medicare Part B et Part D.4,5,6
Cela crée une nouvelle frontière mondiale en matière de tarification et d’accès au marché (P&MA) qui a des implications considérables. Si plusieurs payeurs européens agitent le spectre de l’incertitude clinique dans leurs négociations, d’autres pourraient suivre le mouvement. L’IRP peut alors amplifier ce modèle, réduisant ainsi le potentiel de tarification, et les mécanismes de type NPF aux États-Unis peuvent être utilisés comme référence contre ces résultats défavorables en matière de tarification.
Bien que ce nouvel environnement complexe de P&MA crée de l’incertitude pour les sociétés biopharmaceutiques, ces problèmes ne sont pas insurmontables avec une planification minutieuse et précoce des ancrages de prix potentiels et une approche holistique de l’exposition aux prix mondiaux.
JCA: Il ne s’agit pas d’une décision de prix, mais d’un signal de preuve puissant
La JCA se concentre sur les preuves cliniques comparatives, évaluant les effets cliniques relatifs d’un médicament par rapport à des comparateurs pertinents. Bien qu’il soutienne les travaux nationaux ultérieurs d’ETS, il ne détermine pas le remboursement, ne fixe pas les prix et ne remplace pas l’évaluation ou la négociation nationales.
Cependant, « non contraignant » ne doit pas être confondu avec « non influent ». Un rapport de la JCA peut devenir le point de départ commun des preuves cliniques pour plusieurs processus nationaux. Si le rapport met en évidence des incertitudes – concernant la pertinence des comparateurs, les données de survie immatures, les comparaisons indirectes, la robustesse des sous-groupes, la validité des critères d’évaluation ou la généralisabilité à la pratique clinique européenne – ces préoccupations peuvent peser sur les négociations nationales.
Bien qu’une JCA difficile n’entraîne pas automatiquement un accès médiocre ou un prix bas, elle peut modifier la charge de la preuve. Cela peut rendre les payeurs nationaux plus prudents, accroître la pression pour des restrictions d’accès, renforcer les demandes de rabais ou d’accords d’entrée gérés et affaiblir la capacité du fabricant à construire le récit de la valeur dans les pays.
Cela diffère des négociations nationales d’ETS, où une conclusion moins favorable sur un marché pourrait parfois être contrebalancée par une évaluation plus favorable ailleurs. Dans le cadre de la JCA, la couche de preuves cliniques devient plus coordonnée, ce qui rend plus difficile de compartimenter les défis de preuves marché par marché.
Cependant, « non contraignant » ne doit pas être confondu avec « non influent ». Un rapport de la JCA peut devenir le point de départ commun des preuves cliniques pour plusieurs processus nationaux. Si le rapport met en évidence des incertitudes – concernant la pertinence des comparateurs, les données de survie immatures, les comparaisons indirectes, la robustesse des sous-groupes, la validité des critères d’évaluation ou la généralisabilité à la pratique clinique européenne – ces préoccupations peuvent peser sur les négociations nationales.
Bien qu’une JCA difficile n’entraîne pas automatiquement un accès médiocre ou un prix bas, elle peut modifier la charge de la preuve. Cela peut rendre les payeurs nationaux plus prudents, accroître la pression pour des restrictions d’accès, renforcer les demandes de rabais ou d’accords d’entrée gérés et affaiblir la capacité du fabricant à construire le récit de la valeur dans les pays.
Cela diffère des négociations nationales d’ETS, où une conclusion moins favorable sur un marché pourrait parfois être contrebalancée par une évaluation plus favorable ailleurs. Dans le cadre de la JCA, la couche de preuves cliniques devient plus coordonnée, ce qui rend plus difficile de compartimenter les défis de preuves marché par marché.
NPF des États-Unis : Les prix internationaux deviennent plus pertinents
Dans le même temps, la politique de prix des États-Unis s’oriente vers une plus grande utilisation des références internationales. Le décret de mai 2025 sur la tarification NPF indiquait que les Américains devraient avoir accès aux prix NPF pour les médicaments sur ordonnance et les produits biologiques. Cette poussée intervient alors que les prix des 25 principaux médicaments de marque ont augmenté en moyenne de 81 % après leur lancement sur le marché américain, mais qu’ils ont diminué en moyenne de 13 % dans 19 autres pays à revenu élevé.7
Le HHS a ensuite décrit les attentes selon lesquelles les fabricants alignent les prix américains pour certains produits de marque sans concurrence générique ou biosimilaire sur les prix des pays économiquement comparables. 3 Le gouvernement américain a conclu des accords NPF volontaires avec 17 des plus grandes sociétés pharmaceutiques et d’autres sociétés se préparent à une expansion de la NPF8 ,ce qui signifierait probablement que beaucoup plus de médicaments de marque et de produits biologiques seraient touchés.
De plus, CMS a introduit le modèle volontaire GENEROUS Medicaid,4 qui vise à aligner les prix nets de Medicaid sur les prix payés dans certains autres pays. CMS a également publié des initiatives NPF obligatoires proposées par le biais de ses modèles GLOBE5 et GUARD 6 pour Medicare Part B et PartD, respectivement, qui utiliseraient des références internationales pour évaluer les rabais lorsque les prix américains dépassent les prix dans des pays comparables.
Bien que les questions juridiques, opérationnelles, politiques et de mise en œuvre puissent continuer à évoluer, l’orientation stratégique est claire : Les résultats des prix européens pourraient avoir de plus en plus d’importance pour l’exposition aux prix américains.
Le défi est aggravé par le fait que de nombreux marchés européens sont économiquement comparables, commercialement importants et intégrés dans les systèmes IRP, malgré les différences de méthodes entre les pays.
Le HHS a ensuite décrit les attentes selon lesquelles les fabricants alignent les prix américains pour certains produits de marque sans concurrence générique ou biosimilaire sur les prix des pays économiquement comparables. 3 Le gouvernement américain a conclu des accords NPF volontaires avec 17 des plus grandes sociétés pharmaceutiques et d’autres sociétés se préparent à une expansion de la NPF8 ,ce qui signifierait probablement que beaucoup plus de médicaments de marque et de produits biologiques seraient touchés.
De plus, CMS a introduit le modèle volontaire GENEROUS Medicaid,4 qui vise à aligner les prix nets de Medicaid sur les prix payés dans certains autres pays. CMS a également publié des initiatives NPF obligatoires proposées par le biais de ses modèles GLOBE5 et GUARD 6 pour Medicare Part B et PartD, respectivement, qui utiliseraient des références internationales pour évaluer les rabais lorsque les prix américains dépassent les prix dans des pays comparables.
Bien que les questions juridiques, opérationnelles, politiques et de mise en œuvre puissent continuer à évoluer, l’orientation stratégique est claire : Les résultats des prix européens pourraient avoir de plus en plus d’importance pour l’exposition aux prix américains.
Le défi est aggravé par le fait que de nombreux marchés européens sont économiquement comparables, commercialement importants et intégrés dans les systèmes IRP, malgré les différences de méthodes entre les pays.
Répondre à la collision politique avec la planification intelligente
Ces risques stratégiques en matière de tarification posent des défis aux entreprises biopharmaceutiques. Cependant, l’Europe reste un marché essentiel - cliniquement, commercialement et stratégiquement - pour le succès du lancement. La réponse n’est pas d’éviter de se lancer en Europe, mais d’adopter une discipline de séquençage plus stricte, une préparation plus claire aux preuves et une meilleure visibilité des conséquences des prix en aval. Les dirigeants biopharmaceutiques peuvent franchir plusieurs étapes clés.
1. Planifier l’exposition aux prix à l’échelle mondiale
La préparation de la JCA ne doit pas se faire de manière isolée. Au lieu de cela, les entreprises devraient tester les résultats potentiels de la JCA par rapport aux conséquences nationales des P&R, aux connexions IRP et aux scénarios NPF américains.
2. Créer un forum de tarification interfonctionnel
Les entreprises doivent réunir l’accès au marché de l’UE, la tarification mondiale, l’économie de la santé et la recherche sur le revenu, l’accès au marché américain, la politique et les filiales locales prioritaires. Le fait que ce forum examine les preuves, les risques, les objections attendues des payeurs, la séquence de lancement, les corridors de tarification et les options contractuelles avant que les décisions majeures d’accès au marché ne soient verrouillées peut réduire le risque d’exposition coûteuse aux prix mondiaux.
3. Tester rapidement le récit des données probantes
Les risques les plus importants de l’ACJ apparaissent souvent avant la soumission : choix du comparateur, maturité du critère d’évaluation, généralisabilité de l’essai aux patients du monde réel, preuves de sous-groupes et crédibilité de la comparaison indirecte. Ceux-ci devraient être remis en question lors de la planification des phases 2 et 3, et non après la finalisation de la portée de la JCA.
4. Cartographier les marchés de transmission IRP
Tous les marchés ne comportent pas le même risque de prix de référence. Les entreprises doivent identifier les pays qui sont commercialement importants, fréquemment référencés, visibles dans les sources de prix officielles ou susceptibles d’affecter les prix entre les régions. Cela se traduira par une carte thermique pratique de l’opportunité d’accès par rapport à l’exposition aux prix mondiaux.
5. Revoir le séquençage du lancement
Le séquençage du lancement doit équilibrer la vitesse, l’accès des patients, la préparation aux preuves, la réceptivité des payeurs, la visibilité des prix et les implications de la tarification de référence. L’objectif devrait être de veiller à ce que les lancements précoces ne fixent pas involontairement des points d’ancrage mondiaux défavorables, tout en cherchant à limiter les conséquences d’un accès retardé.
6. Se préparer à plusieurs scénarios NPF aux États-Unis
La politique NPF des États-Unis reste dynamique. Les entreprises doivent modéliser plusieurs conceptions potentielles : Medicaid uniquement, Medicare partie B, Medicare partie D, points de référence bruts par rapport aux points de référence nets, paniers de différents pays, calculs du prix le plus bas par rapport au prix moyen et traitement des rabais confidentiels. Cependant, si les détails de la mise en œuvre peuvent évoluer, les modèles déjà mis en œuvre par CMS montrent que la pensée NPF n’est plus théorique.
L’impératif stratégique : Intégrer — ne pas battre en retraite
La manière dont la JCA peut avoir un impact sur la NPF ne doit pas conduire les fabricants à négliger la priorité de l’Europe, qui reste l’une des régions les plus importantes pour l’adoption clinique, l’engagement scientifique et la stratégie commerciale mondiale.
Au lieu de cela, la planification des lancements européens doit maintenant être intégrée de manière plus globale. La planification des données probantes, la préparation à l’ETS, la préparation nationale des P&R, le séquençage des lancements, la passation de contrats, la gestion des IRP et le suivi des politiques américaines ne peuvent plus être gérés isolément. Ils doivent être connectés plus tôt, gouvernés plus étroitement et évalués sous l’angle de la tarification globale.
Les dirigeants du secteur biopharmaceutique devraient s’éloigner de la question « Comment se préparer à l’ACC de l’UE ? » ou « Comment gérer la NPF américaine ? » Au lieu de cela, ils devraient se demander : « Comment gérer les conséquences mondiales des décisions en matière de données probantes et d’accès sur les prix dans un monde où les marchés sont de plus en plus liés ? »
Les entreprises qui peuvent répondre à cette question seront mieux placées pour préserver l’accès des patients, maintenir l’intégrité des prix, conserver les informations cliniques mondiales cruciales et maintenir une flexibilité stratégique. Une planification précoce et minutieuse des scénarios permettra aux entreprises d’être plus résilientes dans un monde où les récits de preuves et les références de prix s’entrechoquent.
Au lieu de cela, la planification des lancements européens doit maintenant être intégrée de manière plus globale. La planification des données probantes, la préparation à l’ETS, la préparation nationale des P&R, le séquençage des lancements, la passation de contrats, la gestion des IRP et le suivi des politiques américaines ne peuvent plus être gérés isolément. Ils doivent être connectés plus tôt, gouvernés plus étroitement et évalués sous l’angle de la tarification globale.
Les dirigeants du secteur biopharmaceutique devraient s’éloigner de la question « Comment se préparer à l’ACC de l’UE ? » ou « Comment gérer la NPF américaine ? » Au lieu de cela, ils devraient se demander : « Comment gérer les conséquences mondiales des décisions en matière de données probantes et d’accès sur les prix dans un monde où les marchés sont de plus en plus liés ? »
Les entreprises qui peuvent répondre à cette question seront mieux placées pour préserver l’accès des patients, maintenir l’intégrité des prix, conserver les informations cliniques mondiales cruciales et maintenir une flexibilité stratégique. Une planification précoce et minutieuse des scénarios permettra aux entreprises d’être plus résilientes dans un monde où les récits de preuves et les références de prix s’entrechoquent.
*Sources énumérées ci-dessous
À propos de l’auteur :
Rafael de Alencar est directeur principal de la tarification mondiale chez Cencora. Conseiller stratégique auprès de dirigeants biopharmaceutiques, il se spécialise dans la maximisation de la valeur des actifs tout au long du cycle de vie du produit. Il dirige des missions complexes en matière de tarification mondiale, développe des offres de services innovantes, contribue au leadership éclairé du secteur et encadre des équipes de consultants très performantes. Avec plus de 15 ans d’expérience et plus de 300 engagements en matière de tarification et de stratégie commerciale, Rafael apporte une expertise approfondie dans les principaux domaines thérapeutiques des marchés développés et émergents. Ses spécialités comprennent la stratégie de lancement des P&MA et la gouvernance mondiale des prix, les contrats innovants et basés sur la valeur, l’optimisation des prix nets et des remises, la gestion des prix concurrentiels et du cycle de vie, ainsi que la perte d’exclusivité et la préparation aux appels d’offres.
Rafael est titulaire d’un Master of Science en finance de l’Université d’Amsterdam et d’une licence en administration publique de la Fundação Getúlio Vargas. Parlant couramment l’anglais, l’espagnol et le portugais, il collabore efficacement avec les parties prenantes mondiales, régionales et affiliées, faisant le lien entre la stratégie et l’exécution pour garantir un accès durable et des résultats commerciaux.
Rafael est titulaire d’un Master of Science en finance de l’Université d’Amsterdam et d’une licence en administration publique de la Fundação Getúlio Vargas. Parlant couramment l’anglais, l’espagnol et le portugais, il collabore efficacement avec les parties prenantes mondiales, régionales et affiliées, faisant le lien entre la stratégie et l’exécution pour garantir un accès durable et des résultats commerciaux.
Clause de non responsabilité :
Les informations fournies dans cet article ne constituent pas des conseils juridiques. Cencora, Inc. encourage vivement les lecteurs à consulter les informations disponibles relatives aux sujets abordés et à s’appuyer sur leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à ce sujet.
Références :
1. Évaluations cliniques conjointes. Commission européenne. Consulté le 30 juin 2026. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
2. La Maison Blanche : Offrir aux patients américains le prix des médicaments sur ordonnance de la nation la plus favorisée. WhiteHouse.gov. Publié le 12 mai 2025. Consulté le 23 avril 2026. https://www.whitehouse.gov/presidential-actions/2025/05/delivering-most-favored-nation-prescription-drug-pricing-to-american-patients/
3. Département américain de la santé et des services sociaux (HHS). HHS et CMS ont fixé des objectifs de tarification de la nation la plus favorisée pour mettre fin au parasitisme mondial sur les patients américains. HHS.gov. Publié le 20 mai 2025. Consulté le 30 juin 2026. https://www.hhs.gov/press-room/cms-mfn-lower-us-drug-prices.html
4. Centres pour les services Medicare et Medicaid. Modèle GÉNÉREUX (GÉNÉRANT des réductions de coûts pour Medicaid aux États-Unis). Dernière modification de la page : 23 décembre 2025. Consulté le 30 juin 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/generous
5. Centres pour les services Medicare et Medicaid. Modèle GLOBE (Global Benchmark for Efficient Drug Pricing). Dernière modification de la page : 29 décembre 2025. Consulté le 23 avril 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/globe
6. Centres pour les services Medicare et Medicaid. Modèle GUARD (Guarding U.S. Medicare Against Rising Drug Costs). Dernière modification de la page : 29 décembre 2025. Consulté le 23 avril 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/guard
7. Phengsitthy N. Les coûts des médicaments aux États-Unis augmentent dans le pays, chutent à l’étranger alors que Trump envisage d’agir. Loi Bloomberg. Publié le 28 mai 2026. Consulté le 30 juin 2026. https://news.bloomberglaw.com/health-law-and-business/aarp-compares-us-drug-costs-as-trump-weighs-foreign-price-plans
8. Liu A. Vantant 529 milliards de dollars d’économies sur 10 ans, la Maison Blanche cherche à étendre les accords NPF avec l’industrie pharmaceutique. Fierce Pharma. Publié le 06 mai 2026. Consulté le 30 juin 2026. https://www.fiercepharma.com/pharma/touting-529b-savings-over-10-years-white-house-looks-expand-mfn-deals-pharma
