Artikel
Botsing tussen JCA en MFN tussen de EU en de VS: De volgende wereldwijde risicogrens voor prijsstelling en markttoegang
-
Rafael de Alencar
Hoe klinische evaluaties van de EU en het Amerikaanse referentieprijsbeleid kunnen worden gecombineerd om de wereldwijde prijsstrategie en het risico van markttoegang opnieuw vorm te geven.
Twee cruciale beleidsterreinen voor markttoegang en prijsstelling, die ooit als grotendeels gescheiden strategische kwesties werden beschouwd, worden geconfronteerd met een botsing die aanzienlijke belemmeringen kan vormen voor bedrijven en de evaluatie van gezondheidstechnologie (HTA) onderhandelingsprocessen.
Toen de Europese Unie (EU) de Joint Clinical Assessment (JCA) aannam als de hoeksteen van haar Health Technology Assessment Regulation (HTAR),1 lag de beoordeling van de implicaties ervan grotendeels bij de Europese markttoegang, Health Economics and Outcomes Research (HEOR) en aan de regelgeving grenzende teams. Ondertussen beoordeelden afzonderlijke teams het Amerikaanse prijsbeleid, overheidszaken en commercieel leiderschap.
Met de introductie van het meestbegunstigingsbeleid (MFN) in de Verenigde Staten (VS),2 wordt die scheiding steeds moeilijker vol te houden - en het risico dat dit met zich meebrengt heeft potentieel brede strategische implicaties. Een sterke JCA kan het waardeverhaal van een bedrijf aanzienlijk ondersteunen. Een ongunstige, onzekere of betwiste JCA zou echter vorm kunnen geven aan het verhaal van klinisch bewijs dat wordt gebruikt in nationale onderhandelingen over prijsstelling en vergoeding (P&R) in heel Europa. Die nationale uitkomsten kunnen vervolgens de Europese prijscorridors beïnvloeden via internationale referentieprijzen (IRP).
Toen de Europese Unie (EU) de Joint Clinical Assessment (JCA) aannam als de hoeksteen van haar Health Technology Assessment Regulation (HTAR),1 lag de beoordeling van de implicaties ervan grotendeels bij de Europese markttoegang, Health Economics and Outcomes Research (HEOR) en aan de regelgeving grenzende teams. Ondertussen beoordeelden afzonderlijke teams het Amerikaanse prijsbeleid, overheidszaken en commercieel leiderschap.
Met de introductie van het meestbegunstigingsbeleid (MFN) in de Verenigde Staten (VS),2 wordt die scheiding steeds moeilijker vol te houden - en het risico dat dit met zich meebrengt heeft potentieel brede strategische implicaties. Een sterke JCA kan het waardeverhaal van een bedrijf aanzienlijk ondersteunen. Een ongunstige, onzekere of betwiste JCA zou echter vorm kunnen geven aan het verhaal van klinisch bewijs dat wordt gebruikt in nationale onderhandelingen over prijsstelling en vergoeding (P&R) in heel Europa. Die nationale uitkomsten kunnen vervolgens de Europese prijscorridors beïnvloeden via internationale referentieprijzen (IRP).
Dit is van belang omdat Amerikaanse MFN-achtige beleidsmechanismen steeds meer naar internationale prijzen kijken als benchmarks voor de prijsstelling van geneesmiddelen in de VS. Het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services (HHS) heeft MFN-doelen beschreven die zijn gekoppeld aan prijzen in economisch vergelijkbare landen, en de Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) hebben sindsdien MFN-gerelateerde modellen ontwikkeld voor Medicaid en voorgestelde Medicare Part B- en Part D-mechanismen.4,5,6
Dit creëert een nieuwe wereldwijde risicogrens voor prijsstelling en markttoegang (P&MA) die verstrekkende gevolgen heeft. Als meerdere Europese betalers in hun onderhandelingen het spook van klinische onzekerheid oproepen, kunnen anderen dit voorbeeld volgen. IRP kan dat patroon vervolgens versterken, waardoor het prijspotentieel wordt verminderd, en Amerikaanse MFN-achtige mechanismen kunnen worden gebruikt als benchmark tegen die ongunstige prijsresultaten.
Hoewel deze complexe nieuwe P&MA-omgeving onzekerheid creëert voor biofarmaceutische bedrijven, zijn deze problemen niet onoverkomelijk met een zorgvuldige en vroege planning rond potentiële prijsankers en een holistische benadering van wereldwijde prijsblootstelling.
JCA: Geen prijsbeslissing, maar een krachtig bewijssignaal
JCA richt zich op vergelijkend klinisch bewijs, waarbij de relatieve klinische effecten van een geneesmiddel worden beoordeeld aan de hand van relevante vergelijkingsmiddelen. Hoewel het latere nationale EGT-werkzaamheden ondersteunt, bepaalt het niet de vergoeding, stelt het geen prijzen vast en vervangt het geen nationale beoordeling of onderhandeling.
"Niet bindend" moet echter niet worden verward met "niet invloedrijk". Een JCA-rapport kan het gemeenschappelijke startpunt voor klinisch bewijs worden voor meerdere nationale processen. Als het rapport onzekerheid benadrukt - rond de relevantie van vergelijkingspunten, onvolwassen overlevingsgegevens, indirecte vergelijkingen, robuustheid van subgroepen, eindpuntvaliditeit of generaliseerbaarheid naar de Europese klinische praktijk - kunnen die zorgen wegen op nationale onderhandelingen.
Hoewel een uitdagende JCA niet automatisch leidt tot slechte toegang of een lage prijs, kan het de bewijslast veranderen. Het kan nationale betalers voorzichtiger maken, de druk voor toegangsbeperkingen verhogen, de vraag naar kortingen of beheerde toetredingsovereenkomsten versterken en het vermogen van de fabrikant om het waardeverhaal in verschillende landen op te bouwen verzwakken.
Dit verschilt van nationale EGT-onderhandelingen, waarbij een minder gunstige conclusie in de ene markt soms kan worden gecompenseerd door een gunstigere beoordeling elders. Onder het JCA-raamwerk wordt de klinische bewijslaag meer gecoördineerd, waardoor het moeilijker wordt om bewijsuitdagingen markt voor markt te compartimenteren.
"Niet bindend" moet echter niet worden verward met "niet invloedrijk". Een JCA-rapport kan het gemeenschappelijke startpunt voor klinisch bewijs worden voor meerdere nationale processen. Als het rapport onzekerheid benadrukt - rond de relevantie van vergelijkingspunten, onvolwassen overlevingsgegevens, indirecte vergelijkingen, robuustheid van subgroepen, eindpuntvaliditeit of generaliseerbaarheid naar de Europese klinische praktijk - kunnen die zorgen wegen op nationale onderhandelingen.
Hoewel een uitdagende JCA niet automatisch leidt tot slechte toegang of een lage prijs, kan het de bewijslast veranderen. Het kan nationale betalers voorzichtiger maken, de druk voor toegangsbeperkingen verhogen, de vraag naar kortingen of beheerde toetredingsovereenkomsten versterken en het vermogen van de fabrikant om het waardeverhaal in verschillende landen op te bouwen verzwakken.
Dit verschilt van nationale EGT-onderhandelingen, waarbij een minder gunstige conclusie in de ene markt soms kan worden gecompenseerd door een gunstigere beoordeling elders. Onder het JCA-raamwerk wordt de klinische bewijslaag meer gecoördineerd, waardoor het moeilijker wordt om bewijsuitdagingen markt voor markt te compartimenteren.
Amerikaanse meestbegunstiging: Internationale prijzen worden steeds relevanter
Tegelijkertijd evolueert het Amerikaanse prijsbeleid in de richting van een groter gebruik van internationale benchmarks. In het uitvoeringsbesluit van mei 2025 over meestbegunstigingsprijzen stond dat Amerikanen toegang moeten hebben tot meestbegunstigingsprijzen voor geneesmiddelen op recept en biologische geneesmiddelen. Deze push komt te midden van bevindingen dat de prijzen voor de top 25 merkgeneesmiddelen gemiddeld 81% stegen na de lancering op de Amerikaanse markt, maar gemiddeld met 13% daalden in 19 andere landen met een hoog inkomen.7
HHS beschreef vervolgens de verwachting dat fabrikanten de Amerikaanse prijzen voor bepaalde merkproducten zonder generieke of biosimilaire concurrentie afstemmen op de prijzen in economisch vergelijkbare landen. 3 De Amerikaanse overheid heeft vrijwillige meestbegunstigingsovereenkomsten gesloten met 17 van de grootste farmaceutische bedrijven en andere bedrijven bereiden zich voor op een uitbreiding van meestbegunstiging,8 wat waarschijnlijk zou betekenen dat veel meer merkgeneesmiddelen en biologische geneesmiddelen zullen worden beïnvloed.
Daarnaast heeft CMS het vrijwillige GENEROUS Medicaid-model geïntroduceerd,4 dat tot doel heeft de nettoprijzen van Medicaid af te stemmen op de prijzen die in geselecteerde andere landen worden betaald. CMS heeft ook voorgestelde verplichte MFN-initiatieven vrijgegeven via zijn GLOBE5 - en GUARD6-modellen voor respectievelijk Medicare Part B en Part D, die internationale benchmarks zouden gebruiken om kortingen te beoordelen wanneer de Amerikaanse prijzen hoger zijn dan de prijzen in vergelijkbare landen.
Hoewel juridische, operationele, politieke en implementatievragen zich kunnen blijven ontwikkelen, is de strategische richting duidelijk: Europese prijsuitkomsten kunnen in toenemende mate van belang zijn voor de prijsblootstelling in de VS.
De uitdaging wordt nog groter door het feit dat veel Europese markten economisch vergelijkbaar en commercieel belangrijk zijn en ingebed zijn in IRP-systemen, ondanks verschillen in methoden tussen landen.
HHS beschreef vervolgens de verwachting dat fabrikanten de Amerikaanse prijzen voor bepaalde merkproducten zonder generieke of biosimilaire concurrentie afstemmen op de prijzen in economisch vergelijkbare landen. 3 De Amerikaanse overheid heeft vrijwillige meestbegunstigingsovereenkomsten gesloten met 17 van de grootste farmaceutische bedrijven en andere bedrijven bereiden zich voor op een uitbreiding van meestbegunstiging,8 wat waarschijnlijk zou betekenen dat veel meer merkgeneesmiddelen en biologische geneesmiddelen zullen worden beïnvloed.
Daarnaast heeft CMS het vrijwillige GENEROUS Medicaid-model geïntroduceerd,4 dat tot doel heeft de nettoprijzen van Medicaid af te stemmen op de prijzen die in geselecteerde andere landen worden betaald. CMS heeft ook voorgestelde verplichte MFN-initiatieven vrijgegeven via zijn GLOBE5 - en GUARD6-modellen voor respectievelijk Medicare Part B en Part D, die internationale benchmarks zouden gebruiken om kortingen te beoordelen wanneer de Amerikaanse prijzen hoger zijn dan de prijzen in vergelijkbare landen.
Hoewel juridische, operationele, politieke en implementatievragen zich kunnen blijven ontwikkelen, is de strategische richting duidelijk: Europese prijsuitkomsten kunnen in toenemende mate van belang zijn voor de prijsblootstelling in de VS.
De uitdaging wordt nog groter door het feit dat veel Europese markten economisch vergelijkbaar en commercieel belangrijk zijn en ingebed zijn in IRP-systemen, ondanks verschillen in methoden tussen landen.
De beleidsbotsing aanpakken met slimme planning
Deze strategische prijsrisico's vormen een uitdaging voor biofarmaceutische bedrijven. Europa blijft echter een essentiële marktplaats - klinisch, commercieel en strategisch - voor het succes van de lancering. Het antwoord is niet om de lancering in Europa te vermijden, maar om een sterkere sequencing-discipline, duidelijkere bewijsbereidheid en een beter inzicht in de gevolgen van downstream-prijsstelling aan te nemen. Er zijn verschillende belangrijke stappen die biofarmaceutische leiders kunnen nemen.
1. Wereldwijde prijsrisicoplanning uitvoeren
JCA-voorbereiding mag niet geïsoleerd worden gedaan. In plaats daarvan moeten bedrijven potentiële JCA-uitkomsten stresstesten aan de hand van nationale P&R-gevolgen, IRP-verbindingen en Amerikaanse MFN-scenario's.
2. Bouw een cross-functioneel prijsforum
Bedrijven moeten EU-markttoegang, wereldwijde prijzen, HEOR, Amerikaanse markttoegang, beleid en prioritaire lokale filialen samenbrengen. Als dit forum bewijsmateriaal, risico's, bezwaren van verwachte betalers, lanceringsvolgorde, prijscorridors en contractopties beoordeelt voordat belangrijke beslissingen over markttoegang worden vergrendeld, kan het risico van kostbare wereldwijde prijsblootstelling worden verminderd.
3. Stresstest het bewijsverhaal in een vroeg stadium
De belangrijkste JCA-risico's komen vaak naar voren voordat ze worden ingediend: vergelijkingskeuze, eindpuntvolwassenheid, generaliseerbaarheid van de studie naar echte patiënten, subgroepbewijs en geloofwaardigheid van indirecte vergelijking. Deze moeten worden aangevochten tijdens de planning van fase 2/3, niet nadat de JCA-scope is afgerond.
4. IRP-transmissiemarkten in kaart brengen
Niet alle markten dragen hetzelfde referentieprijsrisico. Bedrijven moeten landen identificeren die commercieel belangrijk zijn, waarnaar vaak wordt verwezen, die zichtbaar zijn in officiële prijsbronnen of die de prijsstelling in verschillende regio's kunnen beïnvloeden. Dit zal resulteren in een praktische heatmap van toegangsmogelijkheden versus wereldwijde prijsblootstelling.
5. De volgorde van de lancering opnieuw bekijken
Lanceringssequencing moet een evenwicht vinden tussen snelheid, toegang voor patiënten, bewijsbereidheid, ontvankelijkheid van de betaler, zichtbaarheid van de prijs en implicaties voor referentieprijzen. Het doel moet zijn ervoor te zorgen dat vroege lanceringen niet onbedoeld ongunstige wereldwijde ankers vormen, terwijl de gevolgen van vertraagde toegang worden beperkt.
6. Bereid je voor op meerdere MFN-scenario's in de VS
Het meestbegunstigingsbeleid van de VS blijft dynamisch. Bedrijven moeten verschillende mogelijke ontwerpen modelleren: Alleen Medicaid, Medicare Part B, Medicare Part D, bruto versus netto benchmarks, verschillende landenmanden, berekeningen van de laagste prijs versus de gemiddelde prijs en behandeling van vertrouwelijke kortingen. Hoewel implementatiedetails kunnen evolueren, laten modellen die al door CMS zijn geïmplementeerd zien dat MFN-denken niet langer theoretisch is.
De strategische noodzaak: Integreren — niet terugtrekken
De manier waarop JCA MFN kan beïnvloeden, mag er niet toe leiden dat fabrikanten minder prioriteit geven aan Europa, dat een van de belangrijkste regio's blijft voor klinische acceptatie, wetenschappelijke betrokkenheid en wereldwijde commerciële strategie.
In plaats daarvan moet de Europese lanceringsplanning nu meer wereldwijd worden geïntegreerd. Bewijsplanning, HTA-gereedheid, nationale P&R-voorbereiding, lanceringssequencing, contractering, IRP-beheer en monitoring van het Amerikaanse beleid kunnen niet langer geïsoleerd worden beheerd. Ze moeten eerder worden aangesloten, strakker worden bestuurd en geëvalueerd door een wereldwijde prijslens.
Biofarmaceutische leiders moeten hun denken verleggen van "Hoe bereiden we ons voor op de JCA van de EU?" of "Hoe beheren we Amerikaanse MFN?" In plaats daarvan zouden ze moeten vragen: "Hoe gaan we om met de wereldwijde prijsstelling van beslissingen over bewijs en toegang in een wereld waarin markten steeds meer met elkaar verbonden zijn?"
Bedrijven die deze vraag kunnen beantwoorden, zullen beter gepositioneerd zijn om de toegang tot patiënten te behouden, prijsintegriteit te behouden, cruciale wereldwijde klinische inzichten te behouden en strategische flexibiliteit te behouden. Vroegtijdige en zorgvuldige scenarioplanning zal bedrijven in staat stellen veerkrachtiger te zijn in een wereld waar bewijsverhalen en prijsbenchmarks botsen.
In plaats daarvan moet de Europese lanceringsplanning nu meer wereldwijd worden geïntegreerd. Bewijsplanning, HTA-gereedheid, nationale P&R-voorbereiding, lanceringssequencing, contractering, IRP-beheer en monitoring van het Amerikaanse beleid kunnen niet langer geïsoleerd worden beheerd. Ze moeten eerder worden aangesloten, strakker worden bestuurd en geëvalueerd door een wereldwijde prijslens.
Biofarmaceutische leiders moeten hun denken verleggen van "Hoe bereiden we ons voor op de JCA van de EU?" of "Hoe beheren we Amerikaanse MFN?" In plaats daarvan zouden ze moeten vragen: "Hoe gaan we om met de wereldwijde prijsstelling van beslissingen over bewijs en toegang in een wereld waarin markten steeds meer met elkaar verbonden zijn?"
Bedrijven die deze vraag kunnen beantwoorden, zullen beter gepositioneerd zijn om de toegang tot patiënten te behouden, prijsintegriteit te behouden, cruciale wereldwijde klinische inzichten te behouden en strategische flexibiliteit te behouden. Vroegtijdige en zorgvuldige scenarioplanning zal bedrijven in staat stellen veerkrachtiger te zijn in een wereld waar bewijsverhalen en prijsbenchmarks botsen.
*Onderstaande bronnen
Over de auteur:
Rafael de Alencar is Senior Director of Global Pricing bij Cencora. Als strategisch adviseur van biofarmaceutische leiders is hij gespecialiseerd in het maximaliseren van de waarde van activa gedurende de hele levenscyclus van het product. Hij leidt complexe wereldwijde prijsstellingsopdrachten, ontwikkelt innovatieve diensten, draagt bij aan thought leadership in de branche en begeleidt goed presterende adviesteams. Met meer dan 15 jaar ervaring en meer dan 300 prijs- en commerciële strategieopdrachten, brengt Rafael diepgaande expertise mee in belangrijke therapiegebieden in zowel ontwikkelde als opkomende markten. Zijn specialiteiten zijn onder meer de lanceringsstrategie van P&MA en wereldwijd prijsbeheer, op waarde gebaseerde en innovatieve contracten, optimalisatie van nettoprijzen en kortingen, concurrentie- en levenscyclusprijsbeheer, en verlies van exclusiviteit en aanbestedingsgereedheid.
Rafael heeft een Master of Science in Finance van de Universiteit van Amsterdam en een Bachelor in Bestuurskunde van Fundação Getúlio Vargas. Hij spreekt vloeiend Engels, Spaans en Portugees en werkt effectief samen met wereldwijde, regionale en gelieerde belanghebbenden, waarbij hij een brug slaat tussen strategie en uitvoering om duurzame toegang en inkomstenresultaten te garanderen.
Rafael heeft een Master of Science in Finance van de Universiteit van Amsterdam en een Bachelor in Bestuurskunde van Fundação Getúlio Vargas. Hij spreekt vloeiend Engels, Spaans en Portugees en werkt effectief samen met wereldwijde, regionale en gelieerde belanghebbenden, waarbij hij een brug slaat tussen strategie en uitvoering om duurzame toegang en inkomstenresultaten te garanderen.
Disclaimer:
De informatie in dit artikel vormt geen juridisch advies. Cencora, Inc. raadt lezers ten zeerste aan om de beschikbare informatie met betrekking tot de besproken onderwerpen door te nemen en te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen met betrekking tot deze onderwerpen.
Bronnen:
1. Gezamenlijke klinische evaluaties. Europese Commissie. Geraadpleegd op 30 juni 2026. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
2. Het Witte Huis: Het leveren van de prijzen van geneesmiddelen op recept van de meest begunstigde natie aan Amerikaanse patiënten. WhiteHouse.gov. Geplaatst op 12 mei 2025. Geraadpleegd op 23 april 2026. https://www.whitehouse.gov/presidential-actions/2025/05/delivering-most-favored-nation-prescription-drug-pricing-to-american-patients/
3. Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services (HHS). HHS, CMS heeft prijsdoelen voor de meest begunstigde natie vastgesteld om een einde te maken aan de wereldwijde freeloading van Amerikaanse patiënten. HHS.gov. Geplaatst op 20 mei 2025. Geraadpleegd op 30 juni 2026. https://www.hhs.gov/press-room/cms-mfn-lower-us-drug-prices.html
4. Centra voor Medicare & Medicaid Services. GENEREUS (GENEREREN van kostenverlagingen voor U.S. Medicaid) model. Pagina laatst gewijzigd: 23 december 2025. Geraadpleegd op 30 juni 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/generous
5. Centra voor Medicare & Medicaid Services. GLOBE-model (Global Benchmark for Efficient Drug Pricing). Pagina laatst gewijzigd: 29 december 2025. Geraadpleegd op 23 april 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/globe
6. Centra voor Medicare & Medicaid Services. GUARD-model (Amerikaanse Medicare bewaken tegen stijgende medicijnkosten). Pagina laatst gewijzigd: 29 december 2025. Geraadpleegd op 23 april 2026. https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/guard
7. Phengsitthy N. De drugskosten in de VS stijgen in eigen land, dalen in het buitenland terwijl Trump actie afweegt. Bloomberg-wet. Gepubliceerd op 28 mei 2026. Geraadpleegd op 30 juni 2026. https://news.bloomberglaw.com/health-law-and-business/aarp-compares-us-drug-costs-as-trump-weighs-foreign-price-plans
8. Liu A. Met een besparing van $ 529 miljard over een periode van 10 jaar, wil het Witte Huis MFN-deals met farma uitbreiden. Felle Pharma. Gepubliceerd op 06 mei 2026. Geraadpleegd op 30 juni 2026. https://www.fiercepharma.com/pharma/touting-529b-savings-over-10-years-white-house-looks-expand-mfn-deals-pharma
