Données probantes de l’EAMS : Un acteur clé de la proposition de valeur des médicaments et de l’approbation NICE ?

Vue d’ensemble de l’EAMS 

L’EAMS crée la possibilité d’un traitement avec des médicaments non homologués lorsqu’aucune autre option de traitement n’est viable et consiste en une évaluation en 2 étapes sur le processus, comme détaillé ci-dessous. Ce système n’est pas considéré comme un substitut aux voies d’octroi de licences standard ; Cependant, si des critères prédéfinis sont remplis, les patients pourraient potentiellement avoir accès aux médicaments jusqu’à un an avant l’autorisation de mise sur le marché.

La désignation de médicament innovant prometteur (PIM) 

Les demandes de PIM peuvent être soumises lorsque les premières preuves cliniques démontrent que le produit présente un avantage potentiel pour les patients atteints de maladies potentiellement mortelles ou gravement débilitantes avec des besoins non satisfaits évidents. En cas de succès, la désignation PIM est généralement accordée à la suite d’un examen lors d’une réunion de la MHRA.

L’avis scientifique (SO) de l’EAMS

En cas de désignation positive du PIM, la MHRA évaluera le rapport risque/bénéfice du médicament sur la base des données disponibles au moment de la soumission de l’EAMS. Cela permet d’éclairer les décisions de traitement du clinicien et du patient avant que le médicament ne soit approuvé. Une fois qu’un SO positif a été communiqué, la MHRA publiera un rapport d’évaluation public (PAR) avec le protocole de traitement EAMS. Un SO positif est susceptible d’être renouvelé chaque année.

À la suite de ces deux processus, la période EAMS commence officiellement, au cours de laquelle la société fournit le médicament gratuitement et recueille des preuves concrètes jusqu’à ce que l’autorisation de mise sur le marché soit accordée. En parallèle, l’entreprise se préparera également à l’évaluation de la technologie NICE. Les patients qui ont commencé le traitement pendant cette période d’EAMS continueront à recevoir le médicament sans frais pour le National Health Service (NHS) jusqu’à ce qu’une recommandation positive soit émise.

Objectif de l’analyse rétrospective

Bien que l’EAMS offre aux fabricants de médicaments une occasion cruciale de fournir un traitement aux patients avant l’approbation réglementaire, permet aux cliniciens d’acquérir de l’expérience avec le produit et commence à générer des preuves dans le monde réel, l’impact d’un avis positif de l’EAMS sur la probabilité de recevoir une recommandation NICE positive reste incertain. À ce titre, nous avons mené une analyse rétrospective pour évaluer tous les produits EAMS et leurs résultats d’évaluation NICE au cours des 4 dernières années.

Tous les produits pour lesquels l’SO de l’EAMS a expiré de janvier 2020 à décembre 2023 et la recommandation NICE correspondante, le cas échéant, ont été analysés.

Résultats

Au total, 25 produits EAMS ayant un EAMS SO périmé au cours de la période désignée ont été identifiés, dont 60 % (n = 15) étaient des traitements oncologiques. De ce nombre, la durée moyenne de l’EAMS était de 8,7 mois (fourchette : 1,2 mois [remdesivir] à 39,7 mois [raxone]; Graphique 1). C’était environ deux fois plus long que la période moyenne de l’EAMS au cours de la période de 2015 à 2019 (3,8 mois). Bien que la cause profonde de cette tendance ne soit pas claire, la raison potentielle de ce retard pourrait être liée à la COVID-19. La pandémie de COVID-19 a forcé le détournement de ressources réglementaires pour faire face à la crise de santé publique imprévue. L’influence du Brexit et les changements dans les voies d’octroi des licences peuvent entraîner des retards d’approbation, ce qui pourrait prolonger la période de l’EAMS. Cette tendance était évidente en 2021, lorsque la MHRA a autorisé moins de nouveaux médicaments que ses homologues européens, bien qu’aucun d’entre eux ne soit un produit EAMS. Néanmoins, il est essentiel de noter que le Brexit pourrait avoir affecté d’autres produits EAMS et pourrait continuer à le faire à l’avenir. Par conséquent, d’autres analyses sont nécessaires pour obtenir une compréhension globale de l’impact.

Graphique 1. Longueur de l’EAMS par produit entre 2020 et 2023

• L’adoption répond à des besoins non satisfaits
• Les données observées sur l’efficacité et l’innocuité valident les bénéfices démontrés dans les essais 
• L’utilisation aide au positionnement du produit
• Grâce à l’EAMS, de plus en plus de centres traitent les patients, ce qui réduit le délai de diagnostic
• Des bénéfices cliniques ont été observés peu de temps après l’administration
• Temps d’infusion confirmé 
• Les cliniciens qui ont de l’expérience avec le produit par le biais de l’EAMS peuvent aider à former d’autres cliniciens
• Les données sur les coûts recueillies dans le cadre de l’EAMS ont été incluses dans les modèles économiques de la santé

Conclusion

Bien que la durée de l’EAMS ait doublé au cours des quatre dernières années, on ne sait toujours pas s’il s’agit d’une tendance plus générale ou si elle a été influencée par les retards liés à la COVID-19. De plus, la durée de l’EAMS est très variable, allant d’un peu plus d’un mois à plus de trois ans. Cependant, si l’on exclut les trois produits ayant les périodes d’EAMS les plus longues (raxone, cipaglucosidase alfa, avalglucosidase alfa), les 22 produits restants (88 % du total) étaient disponibles pendant ≤12 mois, ce qui réduisait considérablement la variabilité en ce qui concerne la durée de l’EAMS. En ce qui concerne la raxone et la cipaglucosidase alfa, la prolongation de la période d’EAMS était due à des retards dans les évaluations NICE.

Cette analyse révèle également que les produits EAMS sont plus susceptibles de recevoir une recommandation NICE positive que les produits évalués via des voies d’octroi de licences standard (58 % contre 43 %, respectivement). Les données recueillies dans le cadre de l’EAMS peuvent étayer la proposition de valeur d’un produit, même si les données ne sont que de nature qualitative. Par conséquent, lorsqu’ils se préparent à l’EAMS, il est crucial que les fabricants évaluent minutieusement les données qui peuvent être collectées pour faire face aux incertitudes et anticiper les futurs défis d’accès au marché.

Sources

Association de l’industrie pharmaceutique britannique (ABPI). Programme d’accès anticipé aux médicaments. Consulté en avril 2024. https://www.abpi.org.uk/media/dfikg1ka/early_access_to_medicines_scheme.pdf

École de commerce de l’Imperial College. Approbations de médicaments post-Brexit : ce que nous savons. Consulté en avril 2024. https://www.imperial.ac.uk/business-school/ib-knowledge/health/post-brexit-medicine-approvals-what-we-know/

Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA). Inscrivez-vous au programme d’accès anticipé aux médicaments (EAMS). Consulté en avril 2024. https://www.gov.uk/guidance/apply-for-the-early-access-to-medicines-scheme-eams

Centre d’excellence de l’Institut national de la santé et des soins pour l’évaluation des technologies de la santé. Note décrivant les procédures à suivre par le NICE pour soutenir le programme d’accès anticipé aux médicaments. Consulté en avril 2024. https://www.nice.org.uk/Media/Default/About/Who-we-are/Policies-and-procedures/eams-process-jan-16.pdf

Institut national pour l’excellence en matière de santé et de soins (NICE). Des conseils, des conseils NICE et des normes de qualité. Consulté en janvier 2024. https://www.nice.org.uk/guidance/published?sp=on

Ringger D, Wissinger E. Examen de l’impact du programme d’accès précoce aux médicaments (EAMS) sur les recommandations du National Institute for Health and Care Excellence (NICE) au cours des 4 dernières années. Affiche présentée à : Réunion 2024 de la Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR) ; mai 2024 ; Atlanta, Géorgie, États-Unis.

Cet article résume la compréhension du sujet par Cencora sur la base d’informations accessibles au public au moment de la rédaction (voir les sources énumérées) et de l’expertise des auteurs dans ce domaine. Les recommandations formulées dans l’article peuvent ne pas s’appliquer à toutes les situations et ne constituent pas des conseils juridiques. Les lecteurs ne doivent pas se fier à l’article pour prendre des décisions liées aux sujets abordés.