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RWE Insights: Der Beitrag deutscher Anspruchsdaten zur wissenschaftlichen Evidenzgenerierung
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Christian Jacob, PhD
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Svitlana Schnaidt, MSc
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Christopher Maas, MSc
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Sebastian Braun, PhD
Erfahren Sie, wie das deutsche Health Data Lab den Zugang zu Evidenz aus der Praxis erweitert und was dies für Entscheidungen über den Produktlebenszyklus, regulatorische Rahmenbedingungen und die Bewertung von Gesundheitstechnologien in ganz Europa bedeutet.
In den letzten zwei Jahrzehnten sind Real-World-Evidence (RWE), die aus Real-World-Daten (Real-World-Daten, RWD) abgeleitet werden, die während der klinischen Routineversorgung gesammelt wurden, zu einer unverzichtbaren Ressource für die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln geworden. Die Anwendungen erstrecken sich über den gesamten Produktlebenszyklus von der frühen Marktbewertung und klinischen Entwicklung über die regulatorische Entscheidungsfindung bis hin zur Evidenzgenerierung nach der Markteinführung. Sowohl die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) als auch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) haben Leitlinien für den Einsatz von RWD und RWE veröffentlicht, und ihre Rolle wird mit der Einführung der europäischen Verordnung über die Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTAR) und gemeinsamen klinischen Bewertungen weiter ausgebaut.
In Deutschland wurde der Zugang zu groß angelegten Schadendaten seit Oktober 2025 deutlich verbessert, als das Health Data Lab (HDL; Das Forschungsdatenzentrum Gesundheit – FDZ), das zum Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) gehört, hat damit begonnen, einen zentralen Zugang zu Leistungsdaten der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) für rund 90 % der deutschen Bevölkerung bereitzustellen. Forschende aus registrierten Einrichtungen können zu genehmigten Forschungszwecken im Sinne des § 303e Abs. 2 SGB V auf eine Secure Processing Environment (SPE) zugreifen.
In Deutschland wurde der Zugang zu groß angelegten Schadendaten seit Oktober 2025 deutlich verbessert, als das Health Data Lab (HDL; Das Forschungsdatenzentrum Gesundheit – FDZ), das zum Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) gehört, hat damit begonnen, einen zentralen Zugang zu Leistungsdaten der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) für rund 90 % der deutschen Bevölkerung bereitzustellen. Forschende aus registrierten Einrichtungen können zu genehmigten Forschungszwecken im Sinne des § 303e Abs. 2 SGB V auf eine Secure Processing Environment (SPE) zugreifen.
Zum Start umfasste die HDL-Datenbank Längsschnittdaten aus 15 Jahren (2009–2023), wobei die Daten für 2024 bis Ende 2026 erwartet werden und danach vierteljährliche vorläufige Aktualisierungen geplant sind – was einen der umfassendsten Schadendatensätze in Europa darstellt.
Deutsche Schadendaten
Deutschland ist einer der größten Pharmamärkte Europas mit 83,6 Millionen Einwohnern, von denen rund 90 % gesetzlich krankenversichert sind. Alle SHI-Fonds bieten unabhängig vom Arbeitgeber ein standardisiertes, umfassendes Leistungspaket und bieten eine einzigartig konsistente und längsschnittliche Datenlandschaft für die Forschung. Deutsche Anspruchsdaten sind über den gesamten Lebenszyklus eines Arzneimittels anwendbar und bieten Einblicke in Patientenpopulationen, darunter Kinder, ältere Menschen und Schwerkranke, die in randomisierten klinischen Studien typischerweise unterrepräsentiert sind.
Die Breite und Tiefe dieser Daten ermöglicht es Forschern, Gesundheitsdienstleistern und nationalen Behörden, reale Behandlungsmuster, Krankheitslasten und die Nutzung von Gesundheitsressourcen auf Bevölkerungs- und Subpopulationsebene besser zu verstehen.
Inhalt der deutschen Schadendaten
Die deutschen Schadendaten bestehen aus anonymisierten Längsschnittdaten auf Patientenebene, die sektorübergreifend verknüpft werden können. Zu den wichtigsten Datendomänen gehören:
Alter, Geschlecht, Geburtsdatum, Wohnregion, Versicherungsstatus (Mitglied/Rentner/Familie) und Start-/Enddatum des Versicherungsschutzes.
Verfahren und Internationale Klassifikation der Krankheiten, Zehnte Revision, Deutsche Modifikation (ICD-10-GM) Diagnosen (vierteljährlich) für alle ambulanten Fachgebiete, einschließlich Untersuchungen, Diagnostik, Impfungen und ambulante Operationen; täglich erfasste Verfahren mit erstatteten Kosten.
Krankenhauseinweisungen mit ICD-10-GM-Codes (primär/sekundär), G-DRG-Codes, Aufenthaltsdauer, Aufnahmegrund, Operationsverfahren, Krankenhausmortalität und DRG-Kosten.
Abgegebene Arzneimittel, identifiziert durch Pharmazentralnummer (zugeordnet zu den Codes der anatomisch-therapeutisch-chemischen [ATC] Klassifizierung), einschließlich definierter Tagesdosen, Verschreibungs- und Abgabedaten, Kosten aus der SHI-Perspektive und Fachgebiet des verschreibenden Arztes.
Art, Code, Menge, Leistungserbringer, Start-/Enddatum und Kosten für Heilmittel (z. B. Physiotherapie, Logopädie) und Geräte/Hilfsmittel (z. B. Rollstühle, Messgeräte).
ICD-10-GM-Diagnosen pro Krankheitsurlaubsepisode, Episodendauer, Start-/Enddatum des Krankenstands und der Zahlungen, Arzttyp und damit verbundene Kosten.
Mögliche Forschungsthemen
Deutsche Daten zu SHI-Ansprüchen eröffnen ein bemerkenswert breites Spektrum an Forschungsmöglichkeiten, die weit über das hinausgehen, was herkömmliche randomisierte klinische Studien bieten können. Im Pflegealltag unterscheiden sich die Behandlungsergebnisse oft deutlich von denen, die unter kontrollierten Studienbedingungen beobachtet werden, und genau hier zeigt sich der einzigartige Wert von Studien auf Basis von RWE. Von der Bewertung der Auswirkungen nationaler Impfprogramme auf Bevölkerungsebene bis hin zur Bewertung der vergleichenden Wirksamkeit von Antikoagulationstherapien in der Routinepraxis haben deutsche Schadendaten ihre Fähigkeit bewiesen, robuste, bevölkerungsweite Erkenntnisse zu gewinnen, die die Ergebnisse klinischer Studien ergänzen und erweitern.
Analysen der täglichen Behandlungsmuster, der Therapietreue und der Persistenz zeigen, wie sich Patienten im Gesundheitssystem zurechtfinden und ihre Therapien außerhalb kontrollierter Umgebungen anwenden. Studien zu Impfplänen, biologischen Therapien bei Psoriasis-Arthritis und krankheitsmodifizierenden Behandlungen bei Multipler Sklerose zeigen immer wieder, dass selbst hochwirksame Therapien in der Routineversorgung häufig nicht ihr volles Potenzial ausschöpfen – ein klares Signal für die Notwendigkeit gezielter Strategien zur Patientenunterstützung und Optimierung der Behandlungspfade.
Analysen der täglichen Behandlungsmuster, der Therapietreue und der Persistenz zeigen, wie sich Patienten im Gesundheitssystem zurechtfinden und ihre Therapien außerhalb kontrollierter Umgebungen anwenden. Studien zu Impfplänen, biologischen Therapien bei Psoriasis-Arthritis und krankheitsmodifizierenden Behandlungen bei Multipler Sklerose zeigen immer wieder, dass selbst hochwirksame Therapien in der Routineversorgung häufig nicht ihr volles Potenzial ausschöpfen – ein klares Signal für die Notwendigkeit gezielter Strategien zur Patientenunterstützung und Optimierung der Behandlungspfade.
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Der Bereich der Arzneimittelsicherheit wird ebenfalls durch Anspruchsdaten unterstützt, die eine groß angelegte Überwachung nach dem Inverkehrbringen verschiedener und gefährdeter Patientengruppen ermöglichen. Beispiele hierfür sind Analysen von Arzneimittelwechselwirkungen bei Patienten, die eine antiretrovirale Therapie erhalten, und Verträglichkeitsbewertungen von Behandlungen für Alkoholabhängigkeit. Beide Studien zeigen, wie Routineversorgungsdaten klinisch bedeutsame Sicherheitssignale ans Licht bringen können, die in der kontrollierten Umgebung einer klinischen Studie möglicherweise nicht nachweisbar sind.
Schließlich rücken Studien zur Krankheitslast, zum ungedeckten Bedarf und zur Nutzung von Ressourcen im Gesundheitswesen die breiteren gesellschaftlichen und wirtschaftlichen Folgen von Krankheiten in den Fokus. Bei einer Reihe von Erkrankungen, von chronischen Lebererkrankungen und seltenen Stoffwechselstörungen bis hin zu Zöliakie und schwerer Coronavirus-Krankheit 2019 (COVID-19), haben anspruchsbasierte Analysen die erheblichen Auswirkungen der Krankheit auf Patienten und Gesundheitssysteme gleichermaßen quantifiziert und kritische Lücken identifiziert, in denen die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten noch unzureichend sind. Zusammengenommen etablieren diese Forschungsbereiche deutsche Anspruchsdaten als eines der leistungsfähigsten Instrumente, die in der modernen Versorgungsforschung und der evidenzbasierten Gesundheitspolitik zur Verfügung stehen.
Schließlich rücken Studien zur Krankheitslast, zum ungedeckten Bedarf und zur Nutzung von Ressourcen im Gesundheitswesen die breiteren gesellschaftlichen und wirtschaftlichen Folgen von Krankheiten in den Fokus. Bei einer Reihe von Erkrankungen, von chronischen Lebererkrankungen und seltenen Stoffwechselstörungen bis hin zu Zöliakie und schwerer Coronavirus-Krankheit 2019 (COVID-19), haben anspruchsbasierte Analysen die erheblichen Auswirkungen der Krankheit auf Patienten und Gesundheitssysteme gleichermaßen quantifiziert und kritische Lücken identifiziert, in denen die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten noch unzureichend sind. Zusammengenommen etablieren diese Forschungsbereiche deutsche Anspruchsdaten als eines der leistungsfähigsten Instrumente, die in der modernen Versorgungsforschung und der evidenzbasierten Gesundheitspolitik zur Verfügung stehen.
Fazit
Deutsche GKV-Anspruchsdaten stellen eine einzigartig wertvolle Ressource für die RWE-Generierung dar und bieten eine längsschnittliche, bevölkerungsrepräsentative Abdeckung der Inanspruchnahme von Gesundheitsleistungen in allen wichtigen Sektoren. Die Breite der verfügbaren Daten, die ambulante und stationäre Versorgung, Apothekenabgabe, Medizinprodukte und Krankenstände umfassen, ermöglicht eine gründliche Untersuchung der Krankheitsepidemiologie, der Behandlungsmuster, der klinischen Ergebnisse und der gesundheitsökonomischen Belastung.
Die Etablierung des HDL als zentraler Zugangspunkt für landesweite SHI-Daten ist ein bedeutender Schritt nach vorne, um systematische, reproduzierbare Forschung in großem Maßstab zu ermöglichen. In Kombination mit der sich entwickelnden europäischen Regulierungs- und Health Technology Assessment (HTA)-Landschaft – einschließlich der HTAR und des Europäischen Gesundheitsdatenraums – ist die wissenschaftliche Gemeinschaft gut positioniert, um robuste, von Experten begutachtete Evidenz zu generieren, die die klinische Praxis, die Gesundheitspolitik und die Patientenversorgung sinnvoll informieren kann.
Da die Methoden zur Analyse umfangreicher Schadendaten weiter ausgereift sind, wird die Gewährleistung methodischer Strenge, Transparenz und Reproduzierbarkeit für die Glaubwürdigkeit und den Nutzen von RWE im regulatorischen und HTA-Kontext von zentraler Bedeutung bleiben. Die kontinuierliche Zusammenarbeit zwischen Forschern, Dateninhabern, Aufsichtsbehörden und HTA-Gremien wird unerlässlich sein, um das volle Potenzial deutscher Anspruchsdaten für eine evidenzbasierte Entscheidungsfindung auszuschöpfen.
Die Etablierung des HDL als zentraler Zugangspunkt für landesweite SHI-Daten ist ein bedeutender Schritt nach vorne, um systematische, reproduzierbare Forschung in großem Maßstab zu ermöglichen. In Kombination mit der sich entwickelnden europäischen Regulierungs- und Health Technology Assessment (HTA)-Landschaft – einschließlich der HTAR und des Europäischen Gesundheitsdatenraums – ist die wissenschaftliche Gemeinschaft gut positioniert, um robuste, von Experten begutachtete Evidenz zu generieren, die die klinische Praxis, die Gesundheitspolitik und die Patientenversorgung sinnvoll informieren kann.
Da die Methoden zur Analyse umfangreicher Schadendaten weiter ausgereift sind, wird die Gewährleistung methodischer Strenge, Transparenz und Reproduzierbarkeit für die Glaubwürdigkeit und den Nutzen von RWE im regulatorischen und HTA-Kontext von zentraler Bedeutung bleiben. Die kontinuierliche Zusammenarbeit zwischen Forschern, Dateninhabern, Aufsichtsbehörden und HTA-Gremien wird unerlässlich sein, um das volle Potenzial deutscher Anspruchsdaten für eine evidenzbasierte Entscheidungsfindung auszuschöpfen.
Anmerkung: Nachfolgend aufgeführte Quellen
Hinweis:
Die in diesem Artikel enthaltenen Informationen stellen keine Rechtsberatung dar. Cencora, Inc. empfiehlt den Lesern dringend, die verfügbaren Informationen zu den behandelten Themen zu lesen und sich bei diesbezüglichen Entscheidungen auf ihre eigene Erfahrung und ihr Fachwissen zu verlassen.
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Quellen
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