Articol

Informații RWE: Contribuția datelor privind afirmațiile germane la generarea de dovezi științifice

  • Christian Jacob, PhD

  • Svitlana Schnaidt, MSc

  • Christopher Maas, MSc

  • Sebastian Braun, PhD

Explorați modul în care Laboratorul de date medicale din Germania extinde accesul la dovezi din lumea reală și ce înseamnă acestea pentru deciziile privind ciclul de viață al produselor, cadrele de reglementare și evaluarea tehnologiei medicale în întreaga Europă.
În ultimele două decenii, dovezile din lumea reală (RWD) derivate din datele din lumea reală (RWD) colectate în timpul îngrijirii clinice de rutină au devenit o resursă indispensabilă pentru evaluarea siguranței și eficacității medicamentelor. Aplicațiile acoperă întregul ciclu de viață al produsului, de la evaluarea inițială a pieței și dezvoltarea clinică, până la luarea deciziilor de reglementare și generarea de dovezi post-lansare. Atât Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din Statele Unite (SUA), cât și Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) au publicat cadre de orientare pentru utilizarea RWD și RWE, iar rolul lor se extinde și mai mult odată cu introducerea Regulamentului european privind evaluarea tehnologiilor medicale (HTAR) și a evaluărilor clinice comune.

În Germania, accesul la date privind cererile de despăgubire la scară largă a fost îmbunătățit semnificativ din octombrie 2025, când Laboratorul de date privind sănătatea (HDL; Forschungsdatenzentrum Gesundheit – FDZ), parte a Institutului Federal pentru Medicamente și Dispozitive Medicale (BfArM), a început să ofere acces centralizat la datele privind cererile de rambursare ale asigurărilor de sănătate obligatorii (SHI) care acoperă aproximativ 90% din populația germană. Cercetătorii din instituțiile înregistrate pot accesa un mediu de prelucrare securizat (SPE) în scopuri de cercetare aprobate, așa cum sunt definite în § 303e subsecțiunea 2 SGB V.

La lansare, baza de date HDL cuprindea 15 ani de date longitudinale (2009-2023), datele pentru 2024 fiind așteptate până la sfârșitul anului 2026 și actualizările preliminare trimestriale planificate ulterior – reprezentând unul dintre cele mai cuprinzătoare seturi de date de daune din Europa.

Date privind cererile de despăgubire din Germania


Germania este una dintre cele mai mari piețe farmaceutice din Europa, cu o populație de 83,6 milioane de locuitori, dintre care aproximativ 90% sunt acoperiți de asigurarea de sănătate obligatorie (SHI). Toate fondurile SHI oferă un pachet de beneficii standardizat și cuprinzător, indiferent de angajator, oferind un peisaj unic de date coerente și longitudinale pentru cercetare. Datele privind cererile de despăgubire din Germania sunt aplicabile pe întregul ciclu de viață al produsului farmaceutic și oferă informații despre populațiile de pacienți, inclusiv copii, persoane în vârstă și bolnavi sever, care sunt de obicei subreprezentați în studiile clinice randomizate.

Amploarea și profunzimea acestor date permit cercetătorilor, furnizorilor de servicii medicale și autorităților naționale să înțeleagă mai bine modelele de tratament din lumea reală, povara bolilor și utilizarea resurselor medicale la nivel de populație și subpopulație.

Conținutul datelor privind cererile de despăgubire din Germania

Datele privind cererile de despăgubire din Germania constau în date longitudinale, anonimizate, la nivel de pacient, care pot fi conectate în sectoarele de sănătate. Domeniile cheie de date includ:
Vârsta, sexul, data nașterii, regiunea de reședință, starea de asigurare (membru/pensionat/familie) și datele de începere/încheiere a acoperirii.
Proceduri și clasificare internațională a bolilor, a zecea revizuire, diagnostice de modificare germană (ICD-10-GM) (trimestrial) pentru toate specialitățile ambulatorii, care acoperă examinări, diagnostice, vaccinări și intervenții chirurgicale ambulatorii; proceduri înregistrate zilnic cu costuri rambursate.
Internări în spital cu coduri ICD-10-GM (primare/secundare), coduri germane de grup legat de diagnostic (G-DRG), durata șederii, motivul internării, procedurile operatorii, mortalitatea în spital și costurile la nivel de DRG.
Medicamente eliberate identificate de Pharmazentralnummer (mapate la codurile de clasificare chimică [ATC] terapeutică anatomică), inclusiv dozele zilnice definite, datele de prescriere și de eliberare, costurile din perspectiva SHI și specialitatea medicului care prescrie.
Tipul, codul, cantitatea, furnizorul de servicii medicale, datele de începere/încheiere și costurile pentru remedii (de exemplu, fizioterapie, logopedie) și dispozitive/ajutoare (de exemplu, scaune cu rotile, dispozitive de măsurare).
Diagnostice ICD-10-GM per episod de concediu medical, durata episodului, datele de începere/sfârșit ale concediului medical și plăților, tipul de medic și costurile asociate.

Potențiale subiecte de cercetare

German SHI susține că datele deschid un spectru remarcabil de larg de oportunități de cercetare care se extind mult dincolo de ceea ce pot oferi studiile clinice randomizate tradiționale. În îngrijirea de zi cu zi, rezultatele tratamentului arată adesea izbitor de diferite de cele observate în condiții de studiu controlat, și tocmai aici devine evidentă valoarea unică a studiilor bazate pe RWE. De la evaluarea impactului la nivel de populație al programelor naționale de imunizare până la evaluarea eficacității comparative a terapiilor anticoagulante în practica de rutină, datele germane și-au dovedit capacitatea de a genera informații robuste, la nivel de populație, care completează și extind constatările studiilor clinice. 

Analizele modelelor de tratament de zi cu zi, ale aderenței și persistenței dezvăluie modul în care pacienții navighează prin sistemul de sănătate și își folosesc terapiile în afara mediilor controlate. Studiile privind programele de vaccinare, terapiile biologice în artrita psoriazică și tratamentele care modifică boala în scleroza multiplă ilustrează în mod constant că chiar și terapiile extrem de eficiente adesea nu își ating întregul potențial în îngrijirea de rutină, un semnal clar pentru necesitatea unor strategii țintite de sprijin al pacientului și optimizarea căilor de tratament.
Domeniul siguranței medicamentelor este la fel de bine servit de datele privind cererile de despăgubire, permițând supravegherea post-comercializare pe scară largă a populațiilor de pacienți diverse și vulnerabile. Printre exemple se numără analize ale interacțiunilor medicamentoase la pacienții care primesc terapie antiretrovirală și evaluări ale tolerabilității tratamentelor pentru dependența de alcool. Ambele studii evidențiază modul în care datele de îngrijire de rutină pot scoate la iveală semnale de siguranță semnificative din punct de vedere clinic care ar putea să nu fie detectabile în mediul controlat al unui studiu clinic.

În cele din urmă, studiile privind povara bolii, nevoile nesatisfăcute și utilizarea resurselor medicale aduc în centrul atenției consecințele sociale și economice mai largi ale bolii. Într-o serie de afecțiuni, de la boli hepatice cronice și tulburări metabolice rare până la boala celiacă și boala severă a coronavirusului 2019 (COVID-19), analizele bazate pe afirmații au cuantificat impactul substanțial al bolii asupra pacienților și sistemelor de sănătate deopotrivă și au identificat lacune critice în care opțiunile actuale de tratament rămân insuficiente. Luate împreună, aceste domenii de cercetare stabilesc datele germane privind cererile de despăgubire ca unul dintre cele mai puternice instrumente disponibile în cercetarea serviciilor de sănătate contemporane și în politica de sănătate bazată pe dovezi.

Concluzie

Datele germane privind cererile de despăgubire SHI reprezintă o resursă unică de valoare pentru generarea RWE, oferind o acoperire longitudinală, reprezentativă pentru populație, a utilizării asistenței medicale în toate sectoarele majore. Amploarea datelor disponibile, care acoperă îngrijirea ambulatorie și spitalizatorie, eliberarea farmaciilor, dispozitivele medicale și concediile medicale, permite investigarea riguroasă a epidemiologiei bolilor, a modelelor de tratament, a rezultatelor clinice și a poverii economice în domeniul sănătății.

Stabilirea HDL ca punct de acces centralizat pentru datele SHI la nivel național marchează un pas semnificativ înainte în facilitarea cercetării sistematice și reproducibile la scară largă. În combinație cu peisajul european în evoluție al evaluării tehnologiilor medicale (HTA) – inclusiv HTAR și Spațiul european al datelor medicale – comunitatea științifică este bine poziționată pentru a genera dovezi solide, evaluate de colegi, care pot informa în mod semnificativ practica clinică, politica de sănătate și îngrijirea pacienților.

Pe măsură ce metodele de analiză a datelor privind cererile de despăgubire la scară largă continuă să se maturizeze, asigurarea rigurozității metodologice, a transparenței și a reproductibilității va rămâne esențială pentru credibilitatea și utilitatea RWE în contexte de reglementare și HTA. Colaborarea continuă între cercetători, deținătorii de date, autoritățile de reglementare și organismele HTA va fi esențială pentru realizarea întregului potențial al datelor germane privind cererile de despăgubire pentru luarea deciziilor bazate pe dovezi.
Notă: Sursele enumerate mai jos


Precizare:
Informațiile furnizate în acest articol nu constituie consultanță juridică. Cencora, Inc. încurajează insistent cititorii să revizuiască informațiile disponibile legate de subiectele discutate și să se bazeze pe propria experiență și expertiză în luarea deciziilor legate de acestea.

Fiți la curent cu știrile globale privind ETM

Rămâneți la curent cu cele mai recente știri din evaluarea tehnologiilor medicale (HTA) la nivel global și revedeți principalele informații și repere din buletinele informative anterioare.

Surse
  • Lucrare de reflecție privind utilizarea datelor din lumea reală în studiile non-intervenționale pentru a genera dovezi din lumea reală. EMA. Aprilie 2024. Accesat la 23 mai 2025. https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/reflection-paper-use-real-world-data-non-interventional-studies-generate-real-world-evidence_en.pdf    
  • Noile norme ale UE privind evaluarea tehnologiilor medicale deschid o nouă eră pentru accesul pacienților la inovare. Comisia Europeană. Accesat la 23 mai 2025. https://ec.europa.eu/commission/presscorner/detail/en/ip_25_226  
  • Laboratorul de date medicale. Institutul Federal pentru Medicamente și dispozitive Medicale. Accesat la 23 mai 2025. https://www.healthdatalab.de    
  • Arzideh R, Jendrossek M, Zittlau I. Kooperation zwischen dem Health Data Hub und dem FDZ Gesundheit am BfArM beim Aufbau des europäischen Gesundheitsdatenraums [Cooperation between the Health Data Hub and the Health Data Lab at the BfArM in setting up the European Health Data Space]. Bundesgesundheitsblatt Gesundheitsforschung Gesundheitsschutz. Februarie 2024; 67(2):189-194. germană. doi: 10.1007/s00103-023-03829-7. Epub 2024 10 ianuarie. PMID: 38197926; PMCID: PMC10834556.
  • Germania, prezentare generală a țării. Observatorul European al Sistemelor și Politicilor de Sănătate, OMS. Accesat la 9 iunie 2025. https://eurohealthobservatory.who.int/countries/germany#:~:text=Country%20overview,hospitals%20come%20from%20states'%20budgets 
  • Lista tabelară a ICD-10-GM. Institutul Federal pentru Medicamente și dispozitive Medicale. Accesat la 23 mai 2025. https://www.bfarm.de/EN/Code-systems/Classifications/ICD/ICD-10-GM/Tabular-list/_node.html#:~:text=The%20core%20of%20ICD%20-10-%20GM%20is%20the,on%20the%20respective%20version%20of%20ICD%20-10-%20GM  
  • Goodman E, Reuschenbach M, Viering T, Luzak A, Greiner W, Hampl M, Jacob C. Impactul programului de imunizare a virusului papiloma uman din Germania asupra bolilor anogenitale legate de HPV: o analiză retrospectivă a datelor privind cererile de despăgubire de la asigurările de sănătate obligatorii. Arch Gynecol Obstet. Noiembrie 2024; 310(5):2639-2646. doi: 10.1007/s00404-024-07692-y. Epub 2024 4 sept. PMID: 39230793; PMCID: PMC11485141.
  • Hohmann C, Lutz M, Vignali S, Borchert K, Seidel K, Braun S, Baldus S, Näbauer M. Rezultate clinice la pacienții cărora li se administrează edoxaban sau fenprocumonă pentru prevenirea accidentului vascular cerebral în fibrilația atrială: un studiu de cohortă german din lumea reală. Thromb J. 4 iulie 2022; 20(1):37. doi: 10.1186/s12959-022-00395-x. PMID: 35787710; PMCID: PMC9251920.
  • Laurenz M, von Eiff C, Borchert K, Jacob C, Seidel K, Schley K. Ratele de vaccinare și aderența la vaccinarea pneumococică conjugată la sugarii născuți maturi înainte și după schimbarea programului de vaccinare - o analiză a bazei de date a cererilor. Vaccin. 2 iunie 2021; 39(24):3287-3295. doi: 10.1016/j.vaccine.2021.04.029. Epub 2021 5 mai. PMID: 33962835.
  • Sewerin P, Borchert K, Meise D, Schneider M, Mahlich J. Utilizarea resurselor de sănătate și costurile de îngrijire a sănătății asociate medicamentelor antireumatice biologice care modifică boala la pacienții germani cu artrită psoriazică. Artrita Care Res (Hoboken). Septembrie 2022; 74(9):1435-1443. doi: 10.1002/acr.24598. Epub 2 iunie 2022. PMID: 33742791.
  • Ziemssen T, Prosser C, Haas JS, Lee A, Braun S, Landsman-Blumberg P, Kempel A, Gleißner E, Patel S, Huang MY. Utilizarea resurselor medicale și costurile pacienților cu scleroză multiplă în Germania înainte și în timpul tratamentului cu fampridină. BMC Neurol. 27 martie 2017; 17(1):62. doi: 10.1186/s12883-017-0844-z. PMID: 28347283; PMCID: PMC5369011.
  • Lopes S, O'Day K, Meyer K, Van Stiphout J, Punekar Y, Radford M, Haas JS. Modelele de prescriere a comedicației și potențialul de interacțiuni medicamento-medicament cu terapia antiretrovirală la persoanele care trăiesc cu infecția cu virusul imunodeficienței umane de tip 1 în Germania. Farmacoepidemiol Medicament Saf. martie 2020; 29(3):270-278. doi: 10.1002/pds.4928. Epub 2020 16 ianuarie. PMID: 31950545.
  • Chick J, Andersohn F, Guillo S, Borchert K, Toussi M, Braun S, Haas JS, Kuppan K, Lemming OM, Reines EH, Tubach F. Siguranța și persistența tratamentului cu nalmefen pentru dependența de alcool: rezultate din două studii de siguranță post-autorizare. Consumul de băuturi alcoolice. 30 august 2021; 56(5):556-564. doi: 10.1093/alcalc/agab045. PMID: 34196359; PMCID: PMC8406067.
  • Canbay A, Kachru N, Haas JS, Sowa JP, Meise D, Ozbay AB. Modele și predictori ai mortalității și progresiei bolii în rândul pacienților cu boală hepatică grasă non-alcoolică. Aliment Pharmacol Ther. octombrie 2020; 52(7):1185-1194. doi: 10.1111/apt.16016. Epub 2020 17 august. PMID: 33016540.
  • Trefz F, Muntau AC, Schneider KM, Altevers J, Jacob C, Braun S, Greiner W, Jha A, Jain M, Alvarez I, Lane P, Zeiss C, Rutsch F. Povara economică a sănătății pacienților cu fenilcetonurie (PKU) - Un studiu retrospectiv al datelor privind cererile de despăgubire germane. Mol Genet Metab Rep. 2021 13 mai;27:100764. doi: 10.1016/j.ymgmr.2021.100764. PMID: 34036045; PMCID: PMC8138676.
  • Bokemeyer B, Serdani-Neuhaus L, Sünwoldt J, Dünweber C, Schnaidt S, Schuppan D. Povara bolii celiace în Germania: informații din lumea reală dintr-o analiză retrospectivă mare a bazei de date a cererilor de asigurare de sănătate. Ther Adv Gastroenterol. 4 februarie 2025;18:17562848251314803. doi: 10.1177/17562848251314803. PMID: 39906416; PMCID: PMC11792009.
  • Stremel T, Schnaidt S, Bihrer N, Fröling E, Jacob C, Kisser A. O analiză retrospectivă a datelor privind povara spitalizării legate de COVID-19 la adulții cu risc ridicat de progresie severă a bolii în Germania. Infect Dis Ther. Ianuarie 2025; 14(1):149-165. doi: 10.1007/s40121-024-01088-w. Epub 2024 8 dec. PMID: 39648195; PMCID: PMC11782760.
  • Laurenz M, von Eiff C, Borchert K, Jacob C, Seidel K, Schley K. Ratele de vaccinare și aderența la sugarii prematuri înainte și după modificarea schemei de vaccinare pneumococică conjugată pentru sugarii la termen - O analiză a bazei de date a cererilor de despăgubire în Germania. Vaccin. 17 decembrie 2021; 39(51):7387-7393. doi: 10.1016/j.vaccine.2021.11.002. Epub 2021 28 noiembrie. PMID: 34852945.
  • Reuschenbach M, Mihm S, Wölle R, Schneider KM, Jacob C, Braun S, Greiner W, Hampl M. Povara bolilor anogenitale legate de HPV la femeile tinere din Germania - o analiză a datelor privind cererile de asigurări de sănătate din Germania din 2012 până în 2017. BMC Infect Dis. 22 aprilie 2020; 20(1):297. doi: 10.1186/s12879-020-05002-W. PMID: 32321435; PMCID: PMC7178589.
  • Regulamentul european privind spațiul datelor medicale (EHDS). Comisia Europeană. Accesat la 23 mai 2025. https://health.ec.europa.eu/ehealth-digital-health-and-care/european-health-data-space-regulation-ehds_en  
  • Dovezi din lumea reală. FDA. Accesat la 23 mai 2025. https://www.fda.gov/science-research/science-and-research-special-topics/real-world-evidence  
  • Dovezi din lumea reală. EMA. Accesat la 23 mai 2025. https://www.ema.europa.eu/en/about-us/how-we-work/data-regulation-big-data-other-sources/real-world-evidence  

Resurse conexe

Articol

Prețul pe care îl plătesc pacienții: O privire asupra poverii financiare pentru pacienții cu cancer de sân diagnosticați cu comorbidități de sănătate mintală
Mai multe detalii

Articol

Când prețurile călătoresc: Cum prețurile de referință pentru Most Favored Nation și internaționale remodelează accesul pe piața globală
Mai multe detalii

Articol

JCA a dezlănțuit: Concluzii esențiale și perspective din rapoartele timpurii
Mai multe detalii