Artikkel
Implementering av EUs metodevurderinger: Lærdom fra det første året
-
Ruairi O'Donnell, PhD
Strategisk innsikt i EUs HTA-forskrifter fra år én
EUs forordning om medisinsk teknologivurdering (HTA), som ble lansert i januar 2025, markerer en viktig milepæl i harmoniseringen av evaluering av medisinsk teknologi i hele Europa.i Målene er ambisiøse: effektivisere vurderinger, minimere overflødigheter og akselerere pasienttilgang til innovative behandlinger. Selv om forskriften har blitt møtt med optimisme, har det første året fremhevet både fremgang og utfordringer som krever strategisk tilpasning, spesielt for produsenter som navigerer i dette nye systemet.
Under ISPOR Europe 2025 arrangerte Cencora-teamet intervjuer med viktige interessenter, noe som ga uvurderlig innsikt i EUs HTA-landskap:
- Niklas Hedberg (sjefsfarmasøyt i TLV og medformann i HTA-koordineringsgruppen) delte sitt perspektiv på Sveriges utviklende rolle under forskriften, fremdriften i PICO-konsolideringen og viktigheten av forutsigbare prosesser for medlemslandene.
- Antonella Cardone (administrerende direktør i Cancer Patients Europe) understreket det essensielle behovet for meningsfull pasientinvolvering i HTA-prosesser og fremhevet initiativer for å forbedre pasientengasjementet, for eksempel tidlig deltakelse i PICO-definisjonsfaser.
- Natalie Steck (EUs HTA-teamleder, HTA Strategy and Policy Director hos MSD) diskuterte utfordringer produsenter står overfor når de skal tilpasse bevisgenerering til PICO-kravene, og oppfordret til større åpenhet og formalisert bransjeengasjement under omfanget.
- Alexander Natz (generalsekretær i European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs – EUCOPE) reflekterte over de bredere implikasjonene av EUs HTA og behovet for effektiv bruk av JCA-rapporter i medlemslandene for å redusere oppsigelser og fremme innovasjon.
Deres kombinerte ekspertise gir verdifull lærdom om fremgang, hindringer og muligheter fremover for interessenter som navigerer i EUs HTA-system. Denne artikkelen destillerer viktige lærdommer fra disse diskusjonene for å gi praktisk veiledning for produsenter og interessenter som forbereder seg på suksess under forskriften.
Fremgang: Tidlige milepæler i implementeringen av EUs HTA
Det første året med implementering har sett flere bemerkelsesverdige prestasjoner:
Felles kliniske vurderinger (JCA):
Innsending av de første JCA-dossierene og konsolidering av PICO-rammeverk (populasjon, intervensjon, komparator og resultater) var viktige milepæler.ii Disse rammeverkene definerer omfanget av vurderinger og er grunnleggende for å utarbeide saker av høy kvalitet. For produsenter er det viktig å tilpasse evidensgenerering til PICO-kravene for å oppfylle forventningene til HTA-organer i alle medlemsland.
Koordinering og kapasitetsbygging:
Koordineringen mellom medlemslandene har blitt bedre, med erfarne HTA-organer som støtter mindre erfarne kolleger via tandemvurderinger, undergruppenettverk og formelle opplæringsprogrammer. Denne innsatsen tar sikte på å bygge kapasitet på tvers av alle 27 medlemsland og sikre konsistent vurderingskvalitet.
Interessentengasjement:
Mekanismer som EUs HTA-nettverksgruppe med flere interessenter har fremmet samarbeid mellom pasienter, klinikere, utviklere av helseteknologi og betalere. Foreslåtte initiativer, som sammendrag av dokumenter i klarspråk, har som mål å gjøre HTA-prosessen mer inkluderende.iii For produsenter bidrar tidlig engasjement med interessenter til å sikre at produktene deres dekker udekkede medisinske behov.
Disse tidlige gevinstene viser potensialet til å harmonisere HTA-prosesser, redusere ineffektivitet og forbedre pasienttilgangen. Det er imidlertid fortsatt arbeid som må gjøres for å sikre langsiktig suksess, og produsenter må forbli proaktive i å tilpasse seg de utviklende kravene.
Utfordringer: Viktige hindringer å ta tak i
Til tross for fremgangen som er gjort, har flere utfordringer dukket opp:
Kompleksiteten til PICO-konsolidering:
Som forventet har det vist seg utfordrende å harmonisere ulike nasjonale krav til ett enkelt europeisk PICO-rammeverk.iv Produsenter står ofte overfor usikkerhet om hvordan PICO-er formuleres og konsolideres, noe som former omfanget av innsendingsdokumentet de må utarbeide som en del av JCA. Formaliserte konsultasjoner med HTD-er under omfangsprosessen er nødvendig for å forbedre forutsigbarhet og justering.
Kapasitetsbegrensninger:
Både HTA-organer og interessenter i industrien står overfor ressursbegrensninger, spesielt når det gjelder å håndtere den økte arbeidsmengden knyttet til JCA-er og felles vitenskapelige konsultasjoner (JSC). Mindre selskaper kan slite med å allokere tilstrekkelige ressurser til å navigere effektivt i systemet.
Pasient- og ekspertengasjement:
Strenge retningslinjer for interessekonflikter og begrenset kapasitet risikerer å skape barrierer for meningsfull involvering av pasienter og kliniske eksperter, spesielt innen sjeldne sykdommer der eksperttilgjengeligheten er begrenset.v For produsenter kan dette komplisere arbeidet med å sikre at produktene deres samsvarer med pasientenes behov og kliniske prioriteringer.
Disse utfordringene er ikke uoverkommelige, men de krever kontinuerlig forbedring og samarbeid mellom interessenter for å overvinne effektivt.
Muligheter: Praktiske tiltak for å forbedre EUs metodevurdering
EUs utviklende HTA-system gir flere muligheter for produsenter til å optimalisere engasjementet sitt og bidra til suksessen:
Forbedre åpenhet og forutsigbarhet:
Tydelig kommunikasjon, rettidige oppdateringer og formaliserte konsultasjonsmuligheter for HTD-er er nøkkelen.iv Kontinuerlige prosessforbedringer, som ofte stilte spørsmål og tilbakemeldingsmekanismer, kan bidra til å bygge tillit og forutsigbarhet i systemet. Å holde seg informert om endringer vil hjelpe produsenter med å bedre forutse krav og forberede dossierene sine effektivt.
Utnytte JCA-er for nasjonal beslutningstaking:
Suksess vil avhenge av hvor effektivt JCA-rapporter brukes av medlemslandene for å effektivisere refusjonsprosesser. Produsenter bør samarbeide tett med HTA-organer for å sikre at JCA-innsendingene deres er i tråd med nasjonale behov, slik at de unngår redundans og maksimerer effektiviteten.
Utvidelse av JSC-plasser:
JSC-er gir produsenter en mulighet til å engasjere seg med HTA-organer tidlig i utviklingsprosessen, noe som sikrer tilpasning til evidensgenerering og vurderingsforventninger. Å ta til orde for flere JSC-plasser og prioritere tidlig engasjement kan hjelpe produsenter med å optimalisere sine kliniske utviklingsstrategier.
Styrke pasientinvolvering:
Tidlig pasientengasjement under PICO-definisjonsfaser er nøkkelen til å sikre at produktene dekker udekkede medisinske behov. Produsenter bør proaktivt engasjere seg med pasientorganisasjoner og støtte initiativer som klarspråklige sammendrag av dossierer og JCA-rapporter for å gjøre prosessen mer inkluderende og gjennomsiktig, til fordel for alle interessenter.
Ved å ta disse skrittene kan produsenter posisjonere seg som viktige bidragsytere til suksessen til EUs HTA-forordning, samtidig som de sikrer at produktene deres oppfyller behovene til pasienter og helsevesen.
Leksjoner om pasientsentrert
Et av de tilbakevendende temaene i intervjuene var viktigheten av å integrere pasientenes stemmer i EUs HTA-prosess. Pasienter bringer unike perspektiver forankret i deres levde erfaringer med sykdommer, og gir verdifull innsikt i udekkede medisinske behov, design av kliniske studier og behandlingsetterlevelse.
Imidlertid står pasientorganisasjoner ofte overfor utfordringer med å bygge kapasiteten og evnene som trengs for å delta effektivt. Mens initiativer som ad-hoc-opplæringsprogrammer hjelper mindre pasientorganisasjoner med å forberede seg på involvering, er det nødvendig med mer systematiske tilnærminger for å sikre meningsfylt engasjement. Produsenter kan spille en rolle i å støtte pasientengasjement ved å samarbeide med organisasjoner, gi ressurser for opplæring og sikre at produktene deres stemmer overens med pasientens prioriteringer.
Lovende utvikling inkluderer EU-kommisjonens etablering av en egen arbeidsgruppe for pasientrekruttering og kontrakter. Dette viser en vilje til å lytte til tilbakemeldinger og samskape løsninger, noe som er viktig for å forankre pasientenes stemmer gjennom hele HTA-prosessen.
Imidlertid står pasientorganisasjoner ofte overfor utfordringer med å bygge kapasiteten og evnene som trengs for å delta effektivt. Mens initiativer som ad-hoc-opplæringsprogrammer hjelper mindre pasientorganisasjoner med å forberede seg på involvering, er det nødvendig med mer systematiske tilnærminger for å sikre meningsfylt engasjement. Produsenter kan spille en rolle i å støtte pasientengasjement ved å samarbeide med organisasjoner, gi ressurser for opplæring og sikre at produktene deres stemmer overens med pasientens prioriteringer.
Lovende utvikling inkluderer EU-kommisjonens etablering av en egen arbeidsgruppe for pasientrekruttering og kontrakter. Dette viser en vilje til å lytte til tilbakemeldinger og samskape løsninger, noe som er viktig for å forankre pasientenes stemmer gjennom hele HTA-prosessen.
Ser fremover:
Hvordan suksess ser ut
Innen 2028 forventes EUs HTA-forordning å levere en betydelig mengde JCA- og JSC-rapporter, noe som gir et klarere bilde av livssykluspåvirkningen. Suksess vil bli målt ved:
For produsenter betyr suksess å sikre at produktene deres vurderes effektivt og rettferdig, med JCA-er og JSC-er som muliggjør raskere tilgang til markeder over hele Europa. For å oppnå dette må produsenter forbli proaktive når det gjelder å møte utfordringer, engasjere seg med interessenter og gå inn for kontinuerlige forbedringer av systemet.
- Forbedret pasienttilgang til innovative behandlinger i hele Europa
- Reduserte forskjeller mellom medlemslandene
- Strømlinjeformede refusjonsprosesser som minimerer byråkrati og redundans
For produsenter betyr suksess å sikre at produktene deres vurderes effektivt og rettferdig, med JCA-er og JSC-er som muliggjør raskere tilgang til markeder over hele Europa. For å oppnå dette må produsenter forbli proaktive når det gjelder å møte utfordringer, engasjere seg med interessenter og gå inn for kontinuerlige forbedringer av systemet.
Avslutningsvis
EUs HTA-forordning representerer en transformativ mulighet til å harmonisere HTA-er over hele Europa. Selv om det er gjort betydelige fremskritt i løpet av det første året, gjenstår det utfordringer, spesielt på områder som PICO-konsolidering, kapasitetsbegrensninger og meningsfullt engasjement fra interessenter.
For produsenter er det avgjørende å forstå det utviklende systemet, håndtere utfordringer og utnytte muligheter for å sikre suksess under den nye forskriften. Ved å fokusere på åpenhet, samarbeid og pasientsentrert kan interessenter bidra til å gjøre EUs HTA til en suksess, levere bedre resultater for pasienter, støtte bærekraftige helsesystemer og fremme innovasjon over hele Europa.
Etter hvert som EUs metodevurdering utvikler seg, vil samarbeid og ekspertstøtte fortsatt være avgjørende for å realisere dens fulle potensial. Å engasjere seg med en erfaren partner kan gi produsenter ekspertisen og ressursene som trengs for å navigere i kompleksiteten til EUs HTA. Med dyp HTA-kunnskap og spesialistkompetanse hjelper Cencoras EU HTA Center of Excellence produsenter med å optimalisere JCA-er og forberede implementering på nasjonalt nivå. Fra tidlig evidensplanlegging til gjennomføring etter JCA, tilbyr Cencora kapasiteten og den strategiske veiledningen som er avgjørende for å lykkes i dette landskapet i utvikling.
For produsenter er det avgjørende å forstå det utviklende systemet, håndtere utfordringer og utnytte muligheter for å sikre suksess under den nye forskriften. Ved å fokusere på åpenhet, samarbeid og pasientsentrert kan interessenter bidra til å gjøre EUs HTA til en suksess, levere bedre resultater for pasienter, støtte bærekraftige helsesystemer og fremme innovasjon over hele Europa.
Etter hvert som EUs metodevurdering utvikler seg, vil samarbeid og ekspertstøtte fortsatt være avgjørende for å realisere dens fulle potensial. Å engasjere seg med en erfaren partner kan gi produsenter ekspertisen og ressursene som trengs for å navigere i kompleksiteten til EUs HTA. Med dyp HTA-kunnskap og spesialistkompetanse hjelper Cencoras EU HTA Center of Excellence produsenter med å optimalisere JCA-er og forberede implementering på nasjonalt nivå. Fra tidlig evidensplanlegging til gjennomføring etter JCA, tilbyr Cencora kapasiteten og den strategiske veiledningen som er avgjørende for å lykkes i dette landskapet i utvikling.
*Kildene fortsetter nedenfor
Om forfatteren:
Ruairi O'Donnell er Vice President, Market Access Europe og EU HTA Lead, hos Cencora. Ruairi er en 20-årig veteran fra den globale markedstilgangs- og HEOR-konsulenttjenestesektoren, og har hatt en rekke lederstillinger i ledende globale konsulentorganisasjoner, med en sterk bakgrunn innen verdistrategi, bevisutvikling og markedstilgangsveier.
Ansvarserklæring:
Informasjonen i denne artikkelen utgjør ikke juridisk rådgivning. Cencora, Inc. oppfordrer leserne på det sterkeste til å gjennomgå tilgjengelig informasjon relatert til emnene som diskuteres og stole på sin egen erfaring og ekspertise når de tar beslutninger relatert til dette.
Ta kontakt med teamet vårt
Vårt team av ledende verdieksperter arbeider iherdig med å omsette bevis, policy-innsikt og markedsinformasjon til effektive tilgangsstrategier for det globale markedet. Vi hjelper deg med å finne frem i dagens komplekse helsetjenester. Kontakt oss, så hjelper vi deg med å nå målene dine.
Kilder:
I. Eu. Europaparlamentets og rådets forordning (EU) 2021/2282 av 15. desember 2021 om vurdering av medisinsk teknologi og om endring av direktiv 2011/24/EU (EØS-relevant tekst). Åpnet 28. november 2025. https://eur-lex.europa.eu/eli/reg/2021/2282/oj/eng
Ii. Europakommisjonen. Veiledning om omfangsprosessen. Åpnet 28. november 2025. https://health.ec.europa.eu/publications/guidance-scoping-process_en
Iii. Europeisk pasientforum. 10 Viktige anbefalinger fra pasientorganisasjoner om felles kliniske vurderinger i henhold til EUs HTA-forordning. Åpnet 28. november 2025. 20240610-10-key-recommendations-from-patient-organisations-on-jcas---disclaimer.pdf
Iv. EFPIA – European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations. Fra veiledning til implementering: EFPIAs refleksjoner om EUs HTA-omfang og PICO-øvelser. Åpnet 28. november 2025. https://www.efpia.eu/news-events/the-efpia-view/blog-articles/from-guidance-to-implementation-efpia-s-reflections-on-eu-hta-scoping-pico-exercises/
mot Europakommisjonen. Metodevurdering – prosedyreregler for vurdering og håndtering av interessekonflikter - Tilbakemelding fra: Kreftpasienter Europa. Åpnet 28. november 2025. https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/13751-Health-technology-assessment-procedural-rules-for-assessing-and-managing-conflicts-of-interest/F3470140_en
