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Libérer le potentiel des données nordiques du monde réel pour les évaluations PICO dans l’ETS européenne
La complexité des PICO jouant un rôle important dans le processus de la JCA, il convient d’explorer l’utilité d’utiliser les RWD, en particulier à partir des riches données des registres des pays nordiques, pour informer les PICO.
L’attention accrue portée aux PICO
À partir de 2025, l’Union européenne a évolué vers un cadre centralisé d’évaluation des technologies de la santé (ETS) par le biais du processus d’évaluation clinique conjointe (JCA), qui fonctionne parallèlement aux procédures réglementaires, qui vise à accélérer et à normaliser l’accès aux médicaments et aux dispositifs médicaux dans les États membres. Les premières catégories à passer par la JCA sont les produits d’oncologie et les médicaments de thérapie innovante (MTI). À ce jour, plusieurs soumissions sont en cours d’évaluation dans le cadre du nouveau processus.
Le résultat escompté de la JCA est d’établir l’efficacité et la sécurité relatives d’une nouvelle technologie de la santé par rapport aux technologies nouvelles ou existantes. Cela commence par un processus de cadrage PICO (Population, Intervention, Comparateur, Outcome) pour déterminer quelles questions de recherche doivent être abordées dans le dossier de soumission et, par conséquent, déterminer les données qui seront demandées.
Le résultat escompté de la JCA est d’établir l’efficacité et la sécurité relatives d’une nouvelle technologie de la santé par rapport aux technologies nouvelles ou existantes. Cela commence par un processus de cadrage PICO (Population, Intervention, Comparateur, Outcome) pour déterminer quelles questions de recherche doivent être abordées dans le dossier de soumission et, par conséquent, déterminer les données qui seront demandées.
Les PICO finaux seront élaborés sur la base des contributions des États membres afin de garantir que les questions de recherche reflètent les politiques nationales. Il convient de noter qu’il n’y a pas de dialogue entre les fabricants et les organismes de réglementation, ni de prise en compte des données probantes disponibles pendant la phase de définition de la portée du PICO. Cela souligne l’importance de la génération proactive de données probantes pour correspondre aux PICO finaux, où les données du monde réel (RWD) peuvent jouer un rôle important.
Registres de santé nordiques pour explorer les PICO
La possibilité d’explorer les PICO à l’aide de RWD pourrait être un outil puissant. Les données recueillies pourraient aider les fabricants à anticiper les exigences réglementaires et à rationaliser l’ensemble des preuves, ce qui est fondamental pour le succès d’une soumission dans le contexte de la JCA.
Les pays nordiques sont réputés pour leurs registres de santé complets, de haute qualité et à long terme, qui s’étendent souvent sur des décennies. Ces registres ont le potentiel d’agir comme des sources essentielles de RWD, soutenant les évaluations PICO pour les produits pharmaceutiques et les dispositifs médicaux. Il est important de noter que le numéro d’identification personnel utilisé dans les pays nordiques permet une intégration transparente des données provenant de sources multiples et facilite les analyses multivariées au niveau individuel.
Les pays nordiques sont réputés pour leurs registres de santé complets, de haute qualité et à long terme, qui s’étendent souvent sur des décennies. Ces registres ont le potentiel d’agir comme des sources essentielles de RWD, soutenant les évaluations PICO pour les produits pharmaceutiques et les dispositifs médicaux. Il est important de noter que le numéro d’identification personnel utilisé dans les pays nordiques permet une intégration transparente des données provenant de sources multiples et facilite les analyses multivariées au niveau individuel.
Comment RWD peut-il prendre en charge chaque dimension PICO ?
RWD a le potentiel d’informer toutes les dimensions PICO de différentes manières. En plus d’une épidémiologie détaillée, une compréhension de la prise en charge clinique (par exemple, le parcours du patient, les habitudes d’utilisation des médicaments, les complications et les comorbidités) peut fournir des informations à la fois sur la (P)opulation et le (C)omparateur pertinents. Si vous accédez à RWD à temps pour donner suite aux résultats, les données recueillies peuvent orienter la nécessité et la conception d’études futures dans le cadre du programme d’essai prévu ou d’études complémentaires concernant, par exemple, les paramètres pertinents (p. ex. (O)utcome). Pour la dimension de l’intervention, les RWD peuvent également être utilisées pour des activités post-lancement (par exemple, des études de données probantes [RWE] dans le monde réel sur l’impact de la mise en œuvre de la thérapie dans la routine clinique et des études de suivi sur l’efficacité/la sécurité demandées par les organismes de réglementation et/ou de remboursement). Il est essentiel de planifier en temps opportun l’utilisation des RWD pendant le processus de développement, en particulier compte tenu du délai potentiel d’accès aux données en fonction de l’étendue et de la portée.
Quelle est l’utilité de Nordic RWD pour soutenir une évaluation générale PICO ?
Les registres de données de santé nordiques sont largement reconnus pour leurs possibilités uniques de mener des recherches basées sur des registres, mais dans quelle mesure une étude RWE basée sur les pays nordiques serait-elle applicable pour prédire les PICO pour la JCA ? Eh bien, plusieurs aspects justifient qu’une étude nordique pourrait en effet être opportune pour améliorer les ensembles de données probantes afin de s’aligner sur les attentes réglementaires centrales :
- Couverture complète : Les registres de qualité spécifiques aux maladies, en Suède en particulier, soutiennent un large éventail de domaines thérapeutiques, de l’oncologie à l’orthopédie, en passant par la psychiatrie et l’endocrinologie.
- Lien : L’utilisation de numéros d’identité personnels permet d’établir des liens entre les registres, ce qui améliore la profondeur et la fiabilité des données.
- Généralisabilité : Bien qu’ancrées dans le contexte nordique, les données sont suffisamment solides pour soutenir des études démographiques européennes plus larges. Les registres nationaux et de nombreux registres communs dans les pays nordiques couvrent une population totale très importante (la population nordique totale s’élève à près de 30 000 000 de personnes).
- Efficacité: Grâce à la configuration de sources de données et à un protocole RWD, les PICO peuvent être mis à jour en permanence avec un minimum d’effort, garantissant un alignement continu avec les données probantes actuelles.
- Le volume et la granularité des registres de qualité spécifiques à une maladie (en particulier en Suède) fournissent des données détaillées qui peuvent améliorer considérablement les évaluations ETS, en particulier pour les dispositifs médicaux où les modèles d’utilisation et les résultats varient considérablement.
Une étude pour explorer la disponibilité et la capacité des registres de santé nordiques
Un examen des registres disponibles dans les cinq pays nordiques afin d’évaluer leur applicabilité pour éclairer chaque dimension PICO a été effectué pour deux produits hypothétiques : un médicament oncologique (Cenpicomab) et un dispositif de remplacement de la hanche (Cenpicohip). Un exercice de prédiction PICO basé sur l’hypothétique Cenpicomab avait été réalisé précédemment et présenté à l’ISPOR en 2024, tandis que Cenpicohip a été défini pour cette étude.
Constatations générales
Tous les registres évalués ont été classés par domaine thérapeutique (alternativement, tous les diagnostics/aucun diagnostic/autre) (figure 1).
Graphique 1. Registres de santé nordiques par domaine thérapeutique
Graphique 1. Registres de santé nordiques par domaine thérapeutique
Graphique 2. Registres de données sanitaires nordiques par pays
Graphique 2. Registres de données sanitaires nordiques par pays
Le nombre de registres pour chaque spécialité évaluée a été agrégé par pays. Le Danemark et la Suède avaient la représentation la plus élevée dans tous les domaines thérapeutiques (figure 2). En particulier, la Suède disposait de registres couvrant tous les domaines thérapeutiques évalués. Par la suite, une étude RWD à plusieurs niveaux pourrait probablement être soutenue par les registres suédois pour la plupart des conditions.
Ensuite, les registres pertinents ont été évalués pour leur capacité à soutenir la caractérisation de la population, le suivi des interventions, l’identification des comparateurs et la mesure des résultats pour les deux thérapies hypothétiques.
Des sources de données de registre à l’appui d’une évaluation PICO pour les produits d’oncologie fictifs et les dispositifs médicaux ont été identifiées dans chacun des pays nordiques. Il existait sept registres pertinents pour le produit oncologique (Cenpicomab), dont quatre étaient disponibles dans tous les pays nordiques et un était un registre de qualité spécifique à une maladie disponible dans trois pays.
Pour le dispositif médical (Cenpicohip), il existait quatre registres pertinents, dont un était disponible dans tous les pays et deux étaient des registres de qualité spécifiques au domaine thérapeutique disponibles dans trois pays.
Ensuite, les registres pertinents ont été évalués pour leur capacité à soutenir la caractérisation de la population, le suivi des interventions, l’identification des comparateurs et la mesure des résultats pour les deux thérapies hypothétiques.
Des sources de données de registre à l’appui d’une évaluation PICO pour les produits d’oncologie fictifs et les dispositifs médicaux ont été identifiées dans chacun des pays nordiques. Il existait sept registres pertinents pour le produit oncologique (Cenpicomab), dont quatre étaient disponibles dans tous les pays nordiques et un était un registre de qualité spécifique à une maladie disponible dans trois pays.
Pour le dispositif médical (Cenpicohip), il existait quatre registres pertinents, dont un était disponible dans tous les pays et deux étaient des registres de qualité spécifiques au domaine thérapeutique disponibles dans trois pays.
Graphique 2. Registres de données sanitaires nordiques par pays
Utilité pour les dimensions PICO respectives
(P)opulation
Pour explorer la population cible, des registres tels que le National Patient Registry (NPR), le Prescribed Drug Registry (PDR) et divers registres cliniques (RC) ont été trouvés. Pour le Cenpicomab, des sources supplémentaires telles que les registres du cancer (CaR), les RC du cancer du poumon et les RC de soins palliatifs pourraient fournir des informations spécifiques à la maladie. Pour le Cenpicohip, les RC d’arthroplastie de la hanche et les registres d’implants médicaux ont été des sources clés.
(I)ntervention
Les activités post-lancement pourraient être éclairées par les NPR, les CR et les PDR. Pour le médicament oncologique, les CR du cancer du poumon étaient particulièrement pertinents, tandis que les registres d’arthroplastie de la hanche et d’implants de grande valeur étaient pertinents pour le dispositif de remplacement de la hanche.
(C)Médiateur
Pour identifier les comparateurs appropriés, les mêmes registres applicables à une population fournissent des données sur l’utilisation des médicaments et la prise en charge clinique.
(O)utcome
Une évaluation des résultats pertinents exigerait des registres qu’ils communiquent les données pertinentes. Pour le Cenpicomab, les données sur les résultats pourraient être extraites de NPR, PDR, CaR, RC du cancer du poumon, registres des causes de décès et registres de pathologie. Pour le Cenpicohip, les sources qui se chevauchent étaient pertinentes (NPR, PDR et RC), mais pour évaluer des résultats spécifiques, les RC d’arthroplastie de la hanche sont adaptées à l’objectif.
Remarques finales
Les pays nordiques continuent d’établir la norme d’or en matière d’infrastructures RWD. Leurs registres de santé offrent une profondeur, une couverture et une facilité de liaison inégalées, ce qui les rend idéaux pour éclairer les évaluations PICO dans les processus d’ETS. Alors que l’Europe s’oriente vers une plus grande harmonisation par le biais de la JCA, la préparation à l’exigence de preuves pourrait conduire à un processus rapide et efficace. En fin de compte, cela contribue à améliorer l’accès des patients aux thérapies et dispositifs innovants dans toute l’Europe, ce qui est d’ailleurs l’intention même du nouveau processus.
Cet article résume la compréhension du sujet par Cencora sur la base d’informations accessibles au public au moment de la rédaction (voir les sources énumérées) et de l’expertise des auteurs dans ce domaine. Les recommandations formulées dans l’article peuvent ne pas s’appliquer à toutes les situations et ne constituent pas des conseils juridiques. Les lecteurs ne doivent pas se fier à l’article pour prendre des décisions liées aux sujets abordés.
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Sources
- Direction générale de la santé et de la sécurité alimentaire. Actualisé: Liste des évaluations cliniques conjointes en cours. https://health.ec.europa.eu/latest-updates/updated-list-ongoing-joint-clinical-assessments-2025-09-02_en
- Commission européenne. Évaluations cliniques conjointes. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
- Joline Schmidt K, Konstanski M, Sauer A-K, et al. Comprendre les exigences de portée de l’évaluation clinique conjointe en oncologie : résultats d’un exercice de prédiction rapide PICO via un réseau d’experts interne. https://www.ispor.org/docs/default-source/euro2024/isporeurope24hta200posterfinal145403-pdf.pdf?sfvrsn=323db99a_0
- Laugesen K, Ludvigsson JF, Schmidt M, et al. Recherche basée sur les registres de santé nordiques : un examen des systèmes de soins de santé et des registres clés. Clin Epidemiol. 2021;533-554.
- Groupe de coordination des États membres sur l’ETS (HTACG). 2024. Conseils sur le processus de définition du champ d’application.
- Nordforsk. Registres nordiques communs et biobanques : une mine d’or pour la recherche sur la santé et le bien-être. https://www.nordforsk.org/2014/joint-nordic-registers-and-biobanks-goldmine-health-and-welfare-research
- Le Conseil suédois de la recherche (s.d.). Guide till register- och hälsodata. https://dataguiden.se/
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