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Sfruttare il potenziale dei dati nordici del mondo reale per le valutazioni PICO nell'HTA europea
Con le complessità dei PICO che svolgono un ruolo importante nel processo JCA, dovrebbe essere esplorata l'utilità di utilizzare RWD, in particolare dai ricchi dati di registro nei paesi nordici, per informare i PICO.
La maggiore attenzione ai PICO
A partire dal 2025, l'Unione Europea si è mossa verso un quadro centralizzato di valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) attraverso il processo di valutazione clinica congiunta (JCA), che opera insieme alle procedure normative, che mira ad accelerare e standardizzare l'accesso a farmaci e dispositivi medici in tutti gli Stati membri. Le prime categorie a passare attraverso la JCA sono i prodotti oncologici e i medicinali per terapie avanzate (ATMP). Ad oggi, diverse proposte sono attualmente in fase di valutazione nell'ambito del nuovo processo.
Il risultato previsto della JCA è stabilire l'efficacia relativa e la sicurezza di una nuova tecnologia sanitaria rispetto alle tecnologie nuove o esistenti. Questo inizia con un processo di scoping PICO (Population, Intervention, Comparator, Outcome) per informare quali domande di ricerca devono essere affrontate nel pacchetto di presentazione e di conseguenza determinare i dati che verranno richiesti.
Il risultato previsto della JCA è stabilire l'efficacia relativa e la sicurezza di una nuova tecnologia sanitaria rispetto alle tecnologie nuove o esistenti. Questo inizia con un processo di scoping PICO (Population, Intervention, Comparator, Outcome) per informare quali domande di ricerca devono essere affrontate nel pacchetto di presentazione e di conseguenza determinare i dati che verranno richiesti.
I PICO finali saranno sviluppati sulla base del contributo degli Stati membri per garantire che le domande di ricerca riflettano le politiche nazionali. In particolare, non vi è né un dialogo tra produttori e autorità di regolamentazione né alcuna considerazione delle evidenze disponibili durante la fase di definizione dell'ambito PICO. Ciò sottolinea l'importanza della generazione proattiva di evidenze per abbinare i PICO finali, dove i dati del mondo reale (RWD) possono svolgere un ruolo importante.
Registri sanitari nordici per esplorare i PICO
La possibilità di esplorare i PICO utilizzando RWD potrebbe essere uno strumento potente. I dati raccolti potrebbero aiutare i produttori ad anticipare i requisiti normativi e semplificare il pacchetto di evidenze, che è fondamentale per il successo di una presentazione nel contesto della JCA.
I paesi nordici sono rinomati per i loro registri sanitari completi, di alta qualità e a lungo termine, che spesso coprono decenni. Questi registri hanno il potenziale per fungere da fonti fondamentali di RWD, supportando le valutazioni PICO sia per i prodotti farmaceutici che per i dispositivi medici. È importante sottolineare che il numero di identificazione personale utilizzato nei paesi nordici consente una perfetta integrazione dei dati tra più fonti e facilita le analisi multivariabili a livello individuale.
I paesi nordici sono rinomati per i loro registri sanitari completi, di alta qualità e a lungo termine, che spesso coprono decenni. Questi registri hanno il potenziale per fungere da fonti fondamentali di RWD, supportando le valutazioni PICO sia per i prodotti farmaceutici che per i dispositivi medici. È importante sottolineare che il numero di identificazione personale utilizzato nei paesi nordici consente una perfetta integrazione dei dati tra più fonti e facilita le analisi multivariabili a livello individuale.
In che modo RWD può supportare ciascuna dimensione PICO?
L'RWD ha il potenziale per informare tutte le dimensioni PICO in vari modi. Oltre a un'epidemiologia dettagliata, una comprensione della gestione clinica (ad es. percorso del paziente, modelli di utilizzo dei farmaci, complicanze e comorbidità) può fornire informazioni sia sulla (P)opulazione che sul (C)omparatore. Se si accede a RWD in tempo per agire in base al risultato, i dati raccolti possono guidare la necessità e la progettazione di studi futuri all'interno del programma di sperimentazione pianificato o di studi aggiuntivi riguardanti, ad esempio, endpoint rilevanti (ad es. (O)utcome). Per la dimensione dell'intervento, la RWD può essere ulteriormente utilizzata per le attività successive al lancio (ad esempio studi di evidenze [RWE] del mondo reale sull'impatto dell'implementazione della terapia nella routine clinica e studi di follow-up sull'efficacia/sicurezza richiesti dagli organismi regolatori e/o di rimborso). È importante sottolineare che la pianificazione tempestiva per l'uso di RWD durante il processo di sviluppo è fondamentale, in particolare dato il potenziale ritardo per l'accesso ai dati a seconda dell'estensione e della portata.
Quanto è utile Nordic RWD per supportare una valutazione PICO generale?
I registri dei dati sanitari nordici sono ampiamente riconosciuti per le loro opportunità uniche di condurre ricerche basate sui registri, ma quanto sarebbe applicabile uno studio RWE basato sui paesi nordici per prevedere i PICO per la JCA? Bene, ci sono diversi aspetti che dimostrano che uno studio nordico potrebbe effettivamente essere opportuno per migliorare i pacchetti di evidenze per allinearsi alle aspettative normative centrali:
- Copertura completa: I registri di qualità specifici per malattia, in particolare in Svezia, supportano un'ampia gamma di aree terapeutiche, dall'oncologia all'ortopedia, dalla psichiatria all'endocrinologia.
- Collegabilità: L'uso di numeri di identità personali consente il collegamento tra i registri, migliorando la profondità e l'affidabilità dei dati.
- Generalizzabilità: Sebbene radicati nel contesto nordico, i dati sono sufficientemente solidi da supportare studi più ampi sulla popolazione europea. I registri nazionali e molti registri comuni nei paesi nordici coprono una popolazione totale molto ampia (la popolazione nordica totale ammonta a quasi 30.000.000 di persone).
- Efficienza: Con l'impostazione di fonti di dati e un protocollo RWD, i PICO possono essere aggiornati continuamente con il minimo sforzo, garantendo un allineamento continuo con le prove attuali.
- Il volume e la granularità dei registri di qualità specifici per malattia (in particolare in Svezia) forniscono dati dettagliati che possono migliorare significativamente le valutazioni HTA, in particolare per i dispositivi medici in cui i modelli di utilizzo e gli esiti variano notevolmente.
Uno studio per esplorare la disponibilità e la capacità dei registri sanitari nordici
È stata condotta una revisione dei registri disponibili nei cinque paesi nordici per valutarne l'applicabilità per informare ciascuna dimensione PICO per due ipotetici prodotti: un farmaco oncologico (Cenpicomab) e un dispositivo di sostituzione dell'anca (Cenpicohip). Un esercizio di previsione PICO basato sull'ipotetico Cenpicomab era stato eseguito in precedenza e presentato all'ISPOR nel 2024, mentre Cenpicohip è stato definito per questo studio.
Risultati generali
Tutti i registri valutati sono stati classificati per area terapeutica (in alternativa, tutte le diagnosi/nessuna diagnosi/altro) (Figura 1).
Figura 1. Registri sanitari nordici per area terapeutica
Figura 1. Registri sanitari nordici per area terapeutica
Figura 2. Registri dei dati sanitari nordici per paese
Figura 2. Registri dei dati sanitari nordici per paese
Il numero di registri per ciascuna specialità valutata è stato aggregato per paese. Danimarca e Svezia hanno avuto la più alta rappresentanza in tutte le aree terapeutiche (Figura 2). In particolare, la Svezia disponeva di registri che coprivano tutte le aree terapeutiche valutate. Successivamente, uno studio RWD multistrato potrebbe probabilmente essere supportato dai registri svedesi per la maggior parte delle condizioni.
Successivamente, sono stati valutati i registri pertinenti per la loro capacità di supportare la caratterizzazione della popolazione, il monitoraggio dell'intervento, l'identificazione del comparatore e la misurazione dei risultati per le due ipotetiche terapie.
In ciascuno dei paesi nordici sono state identificate fonti per i dati di registro a supporto di una valutazione PICO sia per l'oncologia fittizia che per i dispositivi medici. C'erano sette registri pertinenti per il prodotto oncologico (Cenpicomab), di cui quattro erano disponibili in tutti i paesi nordici e uno era un registro di qualità specifico per malattia disponibile in tre paesi.
Per il dispositivo medico (Cenpicohip), esistevano quattro registri pertinenti, di cui uno era disponibile in tutti i paesi e due erano registri di qualità specifici per l'area terapeutica disponibili in tre paesi.
Successivamente, sono stati valutati i registri pertinenti per la loro capacità di supportare la caratterizzazione della popolazione, il monitoraggio dell'intervento, l'identificazione del comparatore e la misurazione dei risultati per le due ipotetiche terapie.
In ciascuno dei paesi nordici sono state identificate fonti per i dati di registro a supporto di una valutazione PICO sia per l'oncologia fittizia che per i dispositivi medici. C'erano sette registri pertinenti per il prodotto oncologico (Cenpicomab), di cui quattro erano disponibili in tutti i paesi nordici e uno era un registro di qualità specifico per malattia disponibile in tre paesi.
Per il dispositivo medico (Cenpicohip), esistevano quattro registri pertinenti, di cui uno era disponibile in tutti i paesi e due erano registri di qualità specifici per l'area terapeutica disponibili in tre paesi.
Figura 2. Registri dei dati sanitari nordici per paese
Utilità per le rispettive dimensioni PICO
(P)opulazione
Per esplorare la popolazione target, sono stati trovati registri come il National Patient Registry (NPR), il Prescription Drug Registry (PDR) e vari registri clinici (CR). Per Cenpicomab, ulteriori fonti come i registri dei tumori (CaR), le CR per il cancro del polmone e le CR per le cure palliative potrebbero fornire informazioni specifiche sulla malattia. Per Cenpicohip, le CR per artroplastica dell'anca e i registri degli impianti medici erano fonti chiave.
(I)intervento
Le attività post-lancio potrebbero essere informate da NPR, CR e PDR. Per il farmaco oncologico, le CR del cancro del polmone erano particolarmente rilevanti, mentre l'artroplastica dell'anca di alto valore e i registri degli impianti erano rilevanti per il dispositivo di sostituzione dell'anca.
(C)mediatore
Per identificare i comparatori appropriati, gli stessi registri applicabili a una popolazione forniscono dati sull'utilizzo dei farmaci e sulla gestione clinica.
(O)utcome
Una valutazione dei risultati rilevanti richiederebbe ai registri di riportare i dati rilevanti. Per Cenpicomab, i dati sugli esiti potrebbero essere recuperati da NPR, PDR, CaR, CR del cancro del polmone, registri delle cause di morte e registri delle patologie. Per Cenpicohip, le fonti sovrapposte erano rilevanti (NPR, PDR e CR), ma per valutare esiti specifici, le CR per artroplastica dell'anca sono adatte allo scopo.
Osservazioni finali
I paesi nordici continuano a stabilire il gold standard per le infrastrutture RWD. I loro registri sanitari offrono una profondità, una copertura e una collegabilità senza precedenti, rendendoli ideali per informare le valutazioni PICO nei processi HTA. Mentre l'Europa si muove verso una maggiore armonizzazione attraverso la JCA, la preparazione per il requisito delle prove potrebbe portare a un processo rapido ed efficace. In definitiva, ciò contribuisce a migliorare l'accesso dei pazienti a terapie e dispositivi innovativi in tutta Europa, che è proprio l'intenzione del nuovo processo.
Questo articolo riassume la comprensione dell'argomento da parte di Cencora sulla base delle informazioni pubblicamente disponibili al momento della stesura (si vedano le fonti elencate) e l'esperienza degli autori in questo settore. Eventuali raccomandazioni fornite nell'articolo potrebbero non essere applicabili a tutte le situazioni e non costituiscono una consulenza legale; I lettori non dovrebbero fare affidamento sull'articolo nel prendere decisioni relative agli argomenti discussi.
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Fonti
- Direzione generale della Salute e della sicurezza alimentare. Aggiornato: Elenco delle valutazioni cliniche congiunte in corso. https://health.ec.europa.eu/latest-updates/updated-list-ongoing-joint-clinical-assessments-2025-09-02_en
- Commissione europea. Valutazioni cliniche congiunte. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
- Joline Schmidt K, Konstanski M, Sauer AK, et al. Comprendere i requisiti di scoping della valutazione clinica congiunta in oncologia: risultati di un rapido esercizio di previsione PICO tramite una rete di esperti interna. https://www.ispor.org/docs/default-source/euro2024/isporeurope24hta200posterfinal145403-pdf.pdf?sfvrsn=323db99a_0
- Laugesen K, Ludvigsson JF, Schmidt M, et al. Ricerca basata sui registri sanitari nordici: una revisione dei sistemi sanitari e dei registri chiave. Clin Epidemiol. 2021;533-554.
- Gruppo di coordinamento degli Stati membri in materia di HTA (HTACG). 2024. Linee guida sul processo di definizione dell'ambito.
- Nordforsk. Registri nordici congiunti e biobanche: una miniera d'oro per la ricerca sulla salute e sul benessere. https://www.nordforsk.org/2014/joint-nordic-registers-and-biobanks-goldmine-health-and-welfare-research
- Il Consiglio svedese della ricerca (n.d.). Guide till register- och hälsodata. https://dataguiden.se/
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