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Liberar el potencial de los datos nórdicos del mundo real para las evaluaciones PICO en la ETS europea
Dado que las complejidades de los PICO desempeñan un papel importante en el proceso de la JCA, se debe explorar la utilidad de utilizar RWD, en particular a partir de los abundantes datos de registro en los países nórdicos, para informar a los PICO.
La mayor atención prestada a los PICO
A partir de 2025, la Unión Europea ha avanzado hacia un marco centralizado de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA) a través del proceso de Evaluación Clínica Conjunta (JCA), que opera junto con los procedimientos regulatorios, cuyo objetivo es acelerar y estandarizar el acceso a medicamentos y dispositivos médicos en todos los estados miembros. Las primeras categorías que pasan por la JCA son los productos oncológicos y los medicamentos de terapia avanzada (ATMP). Hasta la fecha, se están evaluando varias presentaciones dentro del nuevo proceso.
El resultado previsto de la JCA es establecer la eficacia y seguridad relativas de una nueva tecnología sanitaria en comparación con las tecnologías nuevas o existentes. Esto comienza con un proceso de alcance PICO (Población, Intervención, Comparación, Resultado) para informar qué preguntas de investigación deben abordarse en el paquete de presentación y, en consecuencia, determinar los datos que se solicitarán.
El resultado previsto de la JCA es establecer la eficacia y seguridad relativas de una nueva tecnología sanitaria en comparación con las tecnologías nuevas o existentes. Esto comienza con un proceso de alcance PICO (Población, Intervención, Comparación, Resultado) para informar qué preguntas de investigación deben abordarse en el paquete de presentación y, en consecuencia, determinar los datos que se solicitarán.
Los PICO finales se elaborarán sobre la base de las aportaciones de los Estados miembros para garantizar que las preguntas de investigación reflejen las políticas nacionales. En particular, no hay un diálogo entre los fabricantes y los reguladores ni se tiene en cuenta la evidencia disponible durante la fase de alcance de PICO. Esto subraya la importancia de la generación proactiva de pruebas para que coincidan con los PICO finales, en los que los datos del mundo real (RWD) pueden desempeñar un papel importante.
Los registros sanitarios nórdicos explorarán los PICO
La posibilidad de explorar los PICO utilizando RWD podría ser una herramienta poderosa. Los datos recopilados podrían ayudar a los fabricantes a anticipar los requisitos reglamentarios y agilizar el paquete de pruebas, lo cual es fundamental para el éxito de una presentación en el contexto de la JCA.
Los países nórdicos son conocidos por sus registros sanitarios completos, de alta calidad y a largo plazo, que a menudo abarcan décadas. Estos registros tienen el potencial de actuar como fuentes fundamentales de RWD, respaldando las evaluaciones PICO tanto para productos farmacéuticos como para dispositivos médicos. Es importante destacar que el número de identificación personal utilizado en los países nórdicos permite una integración perfecta de los datos en múltiples fuentes y facilita los análisis multivariables a nivel individual.
Los países nórdicos son conocidos por sus registros sanitarios completos, de alta calidad y a largo plazo, que a menudo abarcan décadas. Estos registros tienen el potencial de actuar como fuentes fundamentales de RWD, respaldando las evaluaciones PICO tanto para productos farmacéuticos como para dispositivos médicos. Es importante destacar que el número de identificación personal utilizado en los países nórdicos permite una integración perfecta de los datos en múltiples fuentes y facilita los análisis multivariables a nivel individual.
¿Cómo puede RWD soportar cada dimensión PICO?
RWD tiene el potencial de informar todas las dimensiones de PICO de varias maneras. Además de la epidemiología detallada, la comprensión del manejo clínico (p. ej., el recorrido del paciente, los patrones de utilización de fármacos, las complicaciones y las comorbilidades) puede proporcionar información tanto para la (P)opulación como para el (C)omparator relevantes. Si se accede a RWD a tiempo para actuar sobre el resultado, los datos recopilados pueden guiar la necesidad y el diseño de estudios futuros dentro del programa de ensayos planificado o estudios complementarios sobre, por ejemplo, criterios de valoración relevantes (p. ej. (O)utcome). Para la dimensión de (I)intervención, RWD también se puede utilizar para actividades posteriores al lanzamiento (por ejemplo, estudios de evidencia [RWE] del mundo real sobre el impacto de la implementación de la terapia en la rutina clínica y estudios de seguimiento sobre eficacia/seguridad solicitados por organismos reguladores y/o de reembolso). Es importante destacar que la planificación oportuna para el uso de RWD durante el proceso de desarrollo es clave, sobre todo teniendo en cuenta el posible retraso en el acceso a los datos en función de la extensión y el alcance.
¿Qué utilidad tiene Nordic RWD para respaldar una evaluación general de PICO?
Los registros de datos de salud nórdicos son ampliamente reconocidos por sus oportunidades únicas para llevar a cabo investigaciones basadas en registros, pero ¿qué tan aplicable sería un estudio RWE basado en los países nórdicos para predecir PICO para la JCA? Bueno, hay varios aspectos que corroboran que un estudio nórdico podría ser conveniente para mejorar los paquetes de evidencia para alinearse con las expectativas regulatorias centrales:
- Cobertura integral: Los registros de calidad específicos de las enfermedades, en Suecia en particular, respaldan una amplia gama de áreas terapéuticas, desde la oncología y la ortopedia hasta la psiquiatría y la endocrinología.
- Vinculabilidad: El uso de números de identidad personal permite la vinculación entre registros, lo que mejora la profundidad y la fiabilidad de los datos.
- Generalización: Aunque tienen sus raíces en el contexto nórdico, los datos son lo suficientemente sólidos como para respaldar estudios de población europeos más amplios. Los registros nacionales y muchos registros comunes de los países nórdicos abarcan una población total muy grande (la población nórdica total asciende a casi 30.000.000 de personas).
- Eficacia: Con la configuración de fuentes de datos y un protocolo RWD, los PICO se pueden actualizar continuamente con un mínimo esfuerzo, lo que garantiza una alineación continua con la evidencia actual.
- El gran volumen y la granularidad de los registros de calidad específicos de enfermedades (específicamente en Suecia) proporcionan datos detallados que pueden mejorar significativamente las evaluaciones de ETS, especialmente para dispositivos médicos donde los patrones de uso y los resultados varían ampliamente.
Un estudio para explorar la disponibilidad y la capacidad de los registros sanitarios nórdicos
Se llevó a cabo una revisión de los registros disponibles en los cinco países nórdicos para evaluar su aplicabilidad para informar cada dimensión de PICO para dos productos hipotéticos: un medicamento oncológico (Cenpicomab) y un dispositivo de reemplazo de cadera (Cenpicohip). Anteriormente se había realizado un ejercicio de predicción de PICO basado en el hipotético Cenpicomab y se había presentado en ISPOR en 2024, mientras que Cenpicohip se definió para este estudio.
Conclusiones generales
Todos los registros evaluados se clasificaron por área terapéutica (alternativamente, todos los diagnósticos/ningún diagnóstico/otros) (Figura 1).
Figura 1. Registros sanitarios nórdicos por área terapéutica
Figura 1. Registros sanitarios nórdicos por área terapéutica
Figura 2. Registros de datos sanitarios nórdicos por país
Figura 2. Registros de datos sanitarios nórdicos por país
El número de registros por cada especialidad evaluada se agregó por país. Dinamarca y Suecia tuvieron la mayor representación en todas las áreas terapéuticas (Figura 2). En particular, Suecia cuenta con registros que abarcan todas las áreas terapéuticas evaluadas. Posteriormente, es probable que los registros suecos apoyen un estudio de RWD de varias capas para la mayoría de las afecciones.
A continuación, se evaluó la capacidad de los registros relevantes para apoyar la caracterización de la población, el seguimiento de la intervención, la identificación de comparadores y la medición de los resultados de las dos terapias hipotéticas.
En cada uno de los países nórdicos se identificaron fuentes de datos de registro para respaldar una evaluación PICO tanto para los productos oncológicos ficticios como para los productos de dispositivos médicos. Había siete registros pertinentes para el producto oncológico (Cenpicomab), de los cuales cuatro estaban disponibles en todos los países nórdicos y uno era un registro de calidad específico de la enfermedad disponible en tres países.
Para el dispositivo médico (Cenpicohip), había cuatro registros relevantes, de los cuales uno estaba disponible en todos los países y dos eran registros de calidad específicos para el área terapéutica disponibles en tres países.
A continuación, se evaluó la capacidad de los registros relevantes para apoyar la caracterización de la población, el seguimiento de la intervención, la identificación de comparadores y la medición de los resultados de las dos terapias hipotéticas.
En cada uno de los países nórdicos se identificaron fuentes de datos de registro para respaldar una evaluación PICO tanto para los productos oncológicos ficticios como para los productos de dispositivos médicos. Había siete registros pertinentes para el producto oncológico (Cenpicomab), de los cuales cuatro estaban disponibles en todos los países nórdicos y uno era un registro de calidad específico de la enfermedad disponible en tres países.
Para el dispositivo médico (Cenpicohip), había cuatro registros relevantes, de los cuales uno estaba disponible en todos los países y dos eran registros de calidad específicos para el área terapéutica disponibles en tres países.
Figura 2. Registros de datos sanitarios nórdicos por país
Utilidad para las dimensiones PICO respectivas
(P)opulación
Para explorar la población objetivo, se encontraron registros como el Registro Nacional de Pacientes (NPR), el Registro de Medicamentos Recetados (PDR) y varios registros clínicos (RC). En el caso de Cenpicomab, fuentes adicionales como los registros de cáncer (CaR), las RC de cáncer de pulmón y las RC de cuidados paliativos podrían proporcionar información específica sobre la enfermedad. Para Cenpicohip, las RC de artroplastia de cadera y los registros de implantes médicos fueron fuentes clave.
(I)ntervención
Las actividades posteriores al lanzamiento podrían basarse en NPR, CR y PDR. Para el fármaco oncológico, las RC de cáncer de pulmón fueron particularmente relevantes, mientras que la artroplastia de cadera de alto valor y los registros de implantes fueron relevantes para el dispositivo de reemplazo de cadera.
(C)omparator
Para identificar comparadores apropiados, los mismos registros aplicables a una población proporcionan datos sobre la utilización de medicamentos y el manejo clínico.
(O)utcome
Una evaluación de los resultados pertinentes exigiría que los registros comunicaran los datos pertinentes. En el caso de Cenpicomab, los datos de resultados podrían obtenerse de NPR, PDR, CaR, RC de cáncer de pulmón, registros de causas de muerte y registros de patología. Para Cenpicohip, las fuentes superpuestas fueron relevantes (NPR, PDR y RC), pero para evaluar resultados específicos, las RC de artroplastia de cadera son adecuadas para su propósito.
Observaciones finales
Los países nórdicos siguen estableciendo el estándar de oro para la infraestructura RWD. Sus registros de salud ofrecen una profundidad, cobertura y vinculación sin precedentes, lo que los hace ideales para informar las evaluaciones de PICO en los procesos de HTA. A medida que Europa avanza hacia una mayor armonización a través de la JCA, la preparación para el requisito de pruebas podría conducir a un proceso rápido y eficaz. En última instancia, esto contribuye a mejorar el acceso de los pacientes a terapias y dispositivos innovadores en toda Europa, que es de hecho la intención misma del nuevo proceso.
Este artículo resume la comprensión de Cencora sobre el tema basándose en la información disponible públicamente en el momento de escribir este artículo (véanse las fuentes enumeradas) y la experiencia de los autores en esta área. Es posible que las recomendaciones proporcionadas en el artículo no sean aplicables a todas las situaciones y no constituyan asesoramiento legal; Los lectores no deben confiar en el artículo para tomar decisiones relacionadas con los temas tratados.
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Fuentes
- Dirección General de Sanidad y Seguridad Alimentaria. Actualizado: Lista de evaluaciones clínicas conjuntas en curso. https://health.ec.europa.eu/latest-updates/updated-list-ongoing-joint-clinical-assessments-2025-09-02_en
- Comisión Europea. Evaluaciones clínicas conjuntas. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
- Joline Schmidt K, Konstanski M, Sauer A-K, et al. Understanding Joint Clinical Assessment scoping requirements in oncology: results of a rapid PICO prediction exercise via an in-house expert network (Comprensión de los requisitos de alcance de la evaluación clínica conjunta en oncología: resultados de un ejercicio rápido de predicción de PICO a través de una red interna de expertos). https://www.ispor.org/docs/default-source/euro2024/isporeurope24hta200posterfinal145403-pdf.pdf?sfvrsn=323db99a_0
- Laugesen K, Ludvigsson JF, Schmidt M, et al. Investigación basada en registros de salud nórdicos: una revisión de los sistemas de atención de salud y los registros clave. Clin Epidemiol. 2021;533-554.
- Grupo de Coordinación de los Estados miembros sobre ETS (HTACG). 2024. Orientación sobre el proceso de establecimiento del ámbito.
- Nordforsk. Registros y biobancos nórdicos conjuntos: una mina de oro para la investigación en salud y bienestar. https://www.nordforsk.org/2014/joint-nordic-registers-and-biobanks-goldmine-health-and-welfare-research
- El Consejo Sueco de Investigación (s.f.). Guide till register- och hälsodata. https://dataguiden.se/
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