Artikel
Het potentieel van Scandinavische real-world gegevens ontsluiten voor PICO-beoordelingen in Europese EGT
Aangezien de complexiteit van PICO's een grote rol speelt in het JCA-proces, moet het nut worden onderzocht van het gebruik van RWD, met name uit de rijke registergegevens in Scandinavië, om PICO's te informeren.
De toegenomen aandacht voor PICO's
Vanaf 2025 is de Europese Unie overgestapt op een gecentraliseerd kader voor de beoordeling van gezondheidstechnologie (HTA) via het Joint Clinical Assessment (JCA)-proces, dat naast de regelgevingsprocedures werkt en tot doel heeft de toegang tot geneesmiddelen en medische hulpmiddelen in de lidstaten te versnellen en te standaardiseren. De eerste categorieën die door JCA gaan, zijn oncologieproducten en geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP's). Tot op heden worden momenteel verschillende inzendingen geëvalueerd binnen het nieuwe proces.
Het beoogde resultaat van JCA is het vaststellen van de relatieve effectiviteit en veiligheid van een nieuwe gezondheidstechnologie in vergelijking met nieuwe of bestaande technologieën. Dit begint met een PICO-scopingproces (Population, Intervention, Comparator, Outcome) om te bepalen welke onderzoeksvragen in het indieningspakket moeten worden behandeld en vervolgens te bepalen welke gegevens zullen worden opgevraagd.
Het beoogde resultaat van JCA is het vaststellen van de relatieve effectiviteit en veiligheid van een nieuwe gezondheidstechnologie in vergelijking met nieuwe of bestaande technologieën. Dit begint met een PICO-scopingproces (Population, Intervention, Comparator, Outcome) om te bepalen welke onderzoeksvragen in het indieningspakket moeten worden behandeld en vervolgens te bepalen welke gegevens zullen worden opgevraagd.
De definitieve PICO's zullen worden ontwikkeld op basis van de input van de lidstaten om ervoor te zorgen dat de onderzoeksvragen het nationale beleid weerspiegelen. Er is met name geen dialoog tussen fabrikanten en regelgevers, noch enige overweging van beschikbaar bewijs tijdens de PICO-scopingfase. Dit onderstreept het belang van het proactief genereren van bewijsmateriaal om de uiteindelijke PICO's te evenaren, waarbij real-world data (RWD) een belangrijke rol kunnen spelen.
Scandinavische gezondheidsregisters om PICO's te verkennen
De mogelijkheid om PICO's te onderzoeken met behulp van RWD zou een krachtig hulpmiddel kunnen zijn. De verzamelde gegevens kunnen fabrikanten ondersteunen bij het anticiperen op wettelijke vereisten en het bewijspakket stroomlijnen, wat van fundamenteel belang is voor het succes van een indiening in het kader van JCA.
De Scandinavische landen staan bekend om hun uitgebreide, hoogwaardige en langdurige gezondheidsregisters, die vaak tientallen jaren beslaan. Deze registers hebben het potentieel om te fungeren als cruciale bronnen van RWD en ondersteunen PICO-beoordelingen voor zowel geneesmiddelen als medische hulpmiddelen. Belangrijk is dat het persoonlijke identificatienummer dat in Scandinavië wordt gebruikt, naadloze integratie van gegevens in meerdere bronnen mogelijk maakt en multivariabele analyses op individueel niveau mogelijk maakt.
De Scandinavische landen staan bekend om hun uitgebreide, hoogwaardige en langdurige gezondheidsregisters, die vaak tientallen jaren beslaan. Deze registers hebben het potentieel om te fungeren als cruciale bronnen van RWD en ondersteunen PICO-beoordelingen voor zowel geneesmiddelen als medische hulpmiddelen. Belangrijk is dat het persoonlijke identificatienummer dat in Scandinavië wordt gebruikt, naadloze integratie van gegevens in meerdere bronnen mogelijk maakt en multivariabele analyses op individueel niveau mogelijk maakt.
Hoe kan RWD elke PICO-dimensie ondersteunen?
RWD heeft het potentieel om alle PICO-dimensies op verschillende manieren te informeren. Naast gedetailleerde epidemiologie kan een goed begrip van klinisch management (bijv. patiënttraject, gebruikspatronen, complicaties en comorbiditeiten) inzicht verschaffen in zowel relevante (P)opulatie als (C)omparator. Als RWD op tijd wordt benaderd om op het resultaat te reageren, kunnen de verzamelde gegevens als leidraad dienen voor de behoefte aan en het ontwerp van toekomstige studies binnen het geplande onderzoeksprogramma of aanvullende studies met betrekking tot bijvoorbeeld relevante eindpunten (d.w.z. (O)utcome). Voor de (I)nterventiedimensie kan RWD verder worden gebruikt voor activiteiten na de lancering (bijv. real-world evidence-studies [RWE] over de impact van de implementatie van de therapie in klinische routine en follow-upstudies naar werkzaamheid/veiligheid op verzoek van regelgevende en/of vergoedingsinstanties). Belangrijk is dat een tijdige planning voor het gebruik van RWD tijdens het ontwikkelingsproces essentieel is, vooral gezien de mogelijke vertragingstijd voor toegang tot gegevens, afhankelijk van de omvang en reikwijdte.
Hoe nuttig is Nordic RWD om een algemene PICO-beoordeling te ondersteunen?
De Scandinavische gezondheidsgegevensregisters worden algemeen erkend vanwege hun unieke mogelijkheden om op registers gebaseerd onderzoek uit te voeren, maar hoe toepasbaar zou een RWE-studie op basis van de Scandinavische landen zijn om PICO's voor de JCA te voorspellen? Welnu, er zijn verschillende aspecten die onderbouwen dat een Scandinavische studie inderdaad nuttig zou kunnen zijn om de bewijspakketten te verbeteren om aan te sluiten bij de centrale regelgevende verwachtingen:
- Uitgebreide dekking: Ziektespecifieke kwaliteitsregisters, met name in Zweden, ondersteunen een breed scala aan therapeutische gebieden — van oncologie en orthopedie tot psychiatrie en endocrinologie.
- Koppelbaarheid: Het gebruik van persoonlijke identiteitsnummers maakt koppeling tussen registers mogelijk, waardoor de gegevensdiepte en betrouwbaarheid worden verbeterd.
- Generaliseerbaarheid: Hoewel de gegevens geworteld zijn in de Scandinavische context, zijn ze voldoende robuust om bredere Europese bevolkingsstudies te ondersteunen. De nationale registers en veel gemeenschappelijke registers in de Scandinavische landen bestrijken een zeer grote totale bevolking (de totale Scandinavische bevolking bedraagt bijna 30.000.000 mensen).
- Efficiëntie: Met de installatie van gegevensbronnen en een RWD-protocol kunnen PICO's continu worden bijgewerkt met minimale inspanning, waardoor continue afstemming met actueel bewijs wordt gegarandeerd.
- Het enorme volume en de granulariteit van ziektespecifieke kwaliteitsregisters (met name in Zweden) leveren gedetailleerde gegevens op die HTA-evaluaties aanzienlijk kunnen verbeteren, vooral voor medische hulpmiddelen waar gebruikspatronen en resultaten sterk uiteenlopen.
Een studie om de beschikbaarheid en capaciteit van Scandinavische gezondheidsregisters te onderzoeken
Een beoordeling van de beschikbare registers in de vijf Scandinavische landen om hun toepasbaarheid te beoordelen om elke PICO-dimensie te informeren, werd uitgevoerd voor twee hypothetische producten: een oncologisch geneesmiddel (Cenpicomab) en een heupvervangend apparaat (Cenpicohip). Een PICO-voorspellingsoefening op basis van het hypothetische Cenpicomab was eerder uitgevoerd en gepresenteerd op ISPOR in 2024, terwijl Cenpicohip voor deze studie werd gedefinieerd.
Algemene bevindingen
Alle beoordeelde registers werden gecategoriseerd per therapeutisch gebied (als alternatief alle diagnoses/geen diagnose/andere) (Figuur 1).
Figuur 1. Scandinavische gezondheidsregisters per therapeutisch gebied
Figuur 1. Scandinavische gezondheidsregisters per therapeutisch gebied
Figuur 2. Scandinavische gezondheidsgegevensregisters per land
Figuur 2. Scandinavische gezondheidsgegevensregisters per land
Het aantal registers per beoordeelde specialiteit werd per land geaggregeerd. Denemarken en Zweden hadden de hoogste vertegenwoordiging op alle therapeutische gebieden (figuur 2). Zweden had met name registers die alle beoordeelde therapeutische gebieden bestrijken. Vervolgens zou een meerlagige RWD-studie voor de meeste aandoeningen waarschijnlijk kunnen worden ondersteund door Zweedse registers.
Vervolgens werden relevante registers geëvalueerd op hun vermogen om populatiekarakterisering, het volgen van interventies, identificatie van vergelijkingsmiddelen en uitkomstmeting voor de twee hypothetische therapieën te ondersteunen.
Bronnen voor registergegevens ter ondersteuning van een PICO-beoordeling voor zowel de fictieve oncologie- als de medische hulpmiddelenproducten werden in elk van de Scandinavische landen geïdentificeerd. Er waren zeven relevante registers voor het oncologieproduct (Cenpicomab), waarvan er vier beschikbaar waren in alle Scandinavische landen en één een ziektespecifiek kwaliteitsregister beschikbaar was in drie landen.
Voor het medische hulpmiddel (Cenpicohip) waren er vier relevante registers, waarvan er één in alle landen beschikbaar was en twee kwaliteitsregisters die specifiek waren voor het therapeutische gebied in drie landen.
Vervolgens werden relevante registers geëvalueerd op hun vermogen om populatiekarakterisering, het volgen van interventies, identificatie van vergelijkingsmiddelen en uitkomstmeting voor de twee hypothetische therapieën te ondersteunen.
Bronnen voor registergegevens ter ondersteuning van een PICO-beoordeling voor zowel de fictieve oncologie- als de medische hulpmiddelenproducten werden in elk van de Scandinavische landen geïdentificeerd. Er waren zeven relevante registers voor het oncologieproduct (Cenpicomab), waarvan er vier beschikbaar waren in alle Scandinavische landen en één een ziektespecifiek kwaliteitsregister beschikbaar was in drie landen.
Voor het medische hulpmiddel (Cenpicohip) waren er vier relevante registers, waarvan er één in alle landen beschikbaar was en twee kwaliteitsregisters die specifiek waren voor het therapeutische gebied in drie landen.
Figuur 2. Scandinavische gezondheidsgegevensregisters per land
Bruikbaarheid voor respectievelijke PICO-afmetingen
(P)opulatie
Om de doelpopulatie te verkennen, werden registers gevonden zoals het National Patient Registry (NPR), Prescription Drug Registry (PDR) en verschillende klinische registers (CR's). Voor Cenpicomab kunnen aanvullende bronnen zoals kankerregisters (CaR), CR's voor longkanker en CR's voor palliatieve zorg ziektespecifieke inzichten verschaffen. Voor Cenpicohip waren heupartroplastiek-CR's en medische implantaatregisters belangrijke bronnen.
(I)interventie
Activiteiten na de lancering kunnen worden geïnformeerd door NPR, CR's en PDR's. Voor het oncologische medicijn waren CR's voor longkanker bijzonder relevant, terwijl de hoogwaardige heupartroplastiek en implantaatregisters relevant waren voor het heupvervangende apparaat.
(C)partner
Om geschikte vergelijkingsmiddelen te identificeren, bieden dezelfde registers die van toepassing zijn op een populatie gegevens over het gebruik van geneesmiddelen en klinisch beheer.
(O)utcome
Een beoordeling van relevante uitkomsten zou vereisen dat registers relevante gegevens rapporteren. Voor Cenpicomab konden uitkomstgegevens worden verkregen uit NPR-, PDR-, CaR-, CR's voor longkanker, doodsoorzaakregisters en pathologieregisters. Voor Cenpicohip waren overlappende bronnen relevant (NPR, PDR en CR's), maar voor het beoordelen van specifieke uitkomsten zijn heupartroplastiek CR's geschikt voor het beoogde doel.
Laatste opmerkingen
De Scandinavische landen blijven de gouden standaard zetten voor RWD-infrastructuur. Hun gezondheidsregisters bieden een ongeëvenaarde diepgang, dekking en koppelbaarheid, waardoor ze ideaal zijn voor het informeren van PICO-beoordelingen in HTA-processen. Naarmate Europa op weg is naar meer harmonisatie door middel van JCA, kan de bereidheid voor de bewijsvereiste leiden tot een snel en effectief proces. Uiteindelijk draagt dit bij aan een betere toegang van patiënten tot innovatieve therapieën en apparaten in heel Europa, wat ook de bedoeling is van het nieuwe proces.
Dit artikel geeft een overzicht van Cencora's begrip van het onderwerp op basis van algemeen beschikbare informatie op het moment van schrijven (zie vermelde bronnen) en de expertise van de auteurs op dit gebied. Aanbevelingen in het artikel zijn mogelijk niet op alle situaties van toepassing en vormen geen juridisch advies; Lezers mogen niet op het artikel vertrouwen bij het nemen van beslissingen met betrekking tot de besproken onderwerpen.
Neem contact op met ons team
Ons ervaren team van waarde-experts creëert op basis van bewijsmateriaal, beleidsinzichten en marktinformatie effectieve strategieën voor toegang tot wereldwijde markten. We maken u wegwijs in de complexe wereld van de gezondheidszorg in verschillende delen van de wereld. Neem contact op om te ontdekken hoe we uw doelen kunnen ondersteunen.
Bronnen
- Directoraat-generaal Gezondheid en Voedselveiligheid. Bijgewerkt: Lijst van lopende gezamenlijke klinische evaluaties. https://health.ec.europa.eu/latest-updates/updated-list-ongoing-joint-clinical-assessments-2025-09-02_en
- Europese Commissie. Gezamenlijke klinische evaluaties. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
- Joline Schmidt K, Konstanski M, Sauer AK, et al. Inzicht in de scopingvereisten van Joint Clinical Assessment in de oncologie: resultaten van een snelle PICO-voorspellingsoefening via een intern netwerk van experts. https://www.ispor.org/docs/default-source/euro2024/isporeurope24hta200posterfinal145403-pdf.pdf?sfvrsn=323db99a_0
- Laugesen K, Ludvigsson JF, Schmidt M, et al. Onderzoek op basis van Scandinavische gezondheidsregisters: een overzicht van gezondheidszorgsystemen en belangrijke registers. Clin Epidemiol. 2021;533-554.
- Coördinatiegroep van de lidstaten voor EGT (HTACG). 2024. Richtlijnen voor het proces waarbij de reikwijdte van de diensten wordt vastgesteld.
- Nordforsk. Gezamenlijke Scandinavische registers en biobanken: een goudmijn voor gezondheids- en welzijnsonderzoek. https://www.nordforsk.org/2014/joint-nordic-registers-and-biobanks-goldmine-health-and-welfare-research
- De Zweedse Onderzoeksraad (nd). Guide till register- och hälsodata. https://dataguiden.se/
Cencora.com biedt geautomatiseerde vertalingen om te helpen bij het lezen van de website in andere talen dan het Engels. Voor deze vertalingen zijn redelijke inspanningen geleverd om een nauwkeurige vertaling te leveren, maar geen enkele geautomatiseerde vertaling is perfect en is ook niet bedoeld om menselijke vertalers te vervangen. Deze vertalingen worden aangeboden als een service aan gebruikers van Cencora.com en worden geleverd 'in de huidige staat'. Er wordt geen enkele garantie gegeven, expliciet of impliciet, met betrekking tot de nauwkeurigheid, betrouwbaarheid of juistheid van deze vertalingen die vanuit het Engels in een andere taal zijn gemaakt. Sommige inhoud (zoals afbeeldingen, video's, Flash, enz.) wordt mogelijk niet nauwkeurig vertaald vanwege de beperkingen van de vertaalsoftware.
Eventuele discrepanties of verschillen die ontstaan bij het vertalen van deze inhoud van het Engels naar een andere taal zijn niet bindend en hebben geen rechtsgevolgen voor naleving, handhaving of enig ander doel. Als er fouten worden vastgesteld, neem dan contact met ons op . Als er vragen rijzen met betrekking tot de juistheid van de informatie in deze vertalingen, raadpleeg dan de Engelse versie van de pagina.