Articol
Deblocarea potențialului datelor nordice din lumea reală pentru evaluările PICO în ETM europeană
Având în vedere complexitatea PICO-urilor care joacă un rol important în procesul JCA, ar trebui explorată utilitatea utilizării RWD, în special din datele bogate din registrele nordice, pentru a informa PICO-urile.
Concentrarea sporită pe PICO-uri
Începând cu 2025, Uniunea Europeană a trecut la un cadru centralizat de evaluare a tehnologiilor medicale (HTA) prin procesul de evaluare clinică comună (JCA), care funcționează alături de procedurile de reglementare, care vizează accelerarea și standardizarea accesului la medicamente și dispozitive medicale în statele membre. Primele categorii care trec prin JCA sunt produsele oncologice și medicamentele pentru terapie avansată (ATMP). Până în prezent, mai multe propuneri sunt în curs de evaluare în cadrul noului proces.
Rezultatul urmărit al JCA este de a stabili eficacitatea și siguranța relativă a unei noi tehnologii medicale în comparație cu tehnologiile noi sau existente. Acest lucru începe cu un proces PICO (Populație, Intervenție, Comparator, Rezultat) pentru a informa ce întrebări de cercetare trebuie abordate în pachetul de trimitere și, în consecință, pentru a determina datele care vor fi solicitate.
Rezultatul urmărit al JCA este de a stabili eficacitatea și siguranța relativă a unei noi tehnologii medicale în comparație cu tehnologiile noi sau existente. Acest lucru începe cu un proces PICO (Populație, Intervenție, Comparator, Rezultat) pentru a informa ce întrebări de cercetare trebuie abordate în pachetul de trimitere și, în consecință, pentru a determina datele care vor fi solicitate.
PICO-urile finale vor fi elaborate pe baza contribuțiilor statelor membre pentru a se asigura că întrebările de cercetare reflectă politicile naționale. În special, nu există nici un dialog între producători și autoritățile de reglementare, nici o luare în considerare a dovezilor disponibile în timpul fazei de stabilire a domeniului de aplicare PICO. Acest lucru subliniază importanța generării proactive de dovezi pentru a se potrivi cu PICO finale, în care datele din lumea reală (RWD) pot juca un rol important.
Registrele nordice de sănătate vor explora PICO
Posibilitatea de a explora PICO-urile folosind RWD ar putea fi un instrument puternic. Datele colectate ar putea sprijini producătorii în anticiparea cerințelor de reglementare și ar putea eficientiza pachetul de dovezi, care este fundamental pentru succesul unei depuneri în contextul JCA.
Țările nordice sunt renumite pentru registrele lor de sănătate cuprinzătoare, de înaltă calitate și pe termen lung, care se întind adesea pe zeci de ani. Aceste registre au potențialul de a acționa ca surse esențiale de RWD, sprijinind evaluările PICO atât pentru produse farmaceutice, cât și pentru dispozitive medicale. Este important de menționat că numărul de identificare personală utilizat în țările nordice permite integrarea perfectă a datelor din mai multe surse și facilitează analizele la nivel individual, cu mai multe variabile.
Țările nordice sunt renumite pentru registrele lor de sănătate cuprinzătoare, de înaltă calitate și pe termen lung, care se întind adesea pe zeci de ani. Aceste registre au potențialul de a acționa ca surse esențiale de RWD, sprijinind evaluările PICO atât pentru produse farmaceutice, cât și pentru dispozitive medicale. Este important de menționat că numărul de identificare personală utilizat în țările nordice permite integrarea perfectă a datelor din mai multe surse și facilitează analizele la nivel individual, cu mai multe variabile.
Cum poate RWD să sprijine fiecare dimensiune PICO?
RWD are potențialul de a informa toate dimensiunile PICO în diferite moduri. În plus față de epidemiologia detaliată, o înțelegere a managementului clinic (de exemplu, parcursul pacientului, modelele de utilizare a medicamentelor, complicațiile și comorbiditățile) poate oferi informații atât pentru (P)opulație relevantă, cât și pentru (C)omparator. Dacă se accesează RWD la timp pentru a acționa asupra rezultatului, datele colectate pot ghida necesitatea și proiectarea studiilor viitoare în cadrul programului de studiu planificat sau a studiilor adiționale privind, de exemplu, criteriile finale relevante (i.e. (O)utcome). Pentru dimensiunea (I)ntervenției, RWD poate fi utilizată în continuare pentru activități post-lansare (de exemplu, studii de dovezi [RWE] reale privind impactul implementării terapiei în studii clinice de rutină și studii de urmărire a eficacității/siguranței solicitate de organismele de reglementare și/sau de rambursare). Este important de menționat faptul că planificarea în timp util a utilizării RWD în timpul procesului de dezvoltare este esențială, mai ales având în vedere potențialul timp de întârziere pentru accesarea datelor, în funcție de amploarea și domeniul de aplicare.
Cât de util este Nordic RWD pentru a sprijini o evaluare generală PICO?
Registrele nordice de date de sănătate sunt recunoscute pe scară largă pentru oportunitățile lor unice de a efectua cercetări bazate pe registre, dar cât de aplicabil ar fi un studiu RWE bazat pe țările nordice pentru a prezice PICO-urile pentru JCA? Ei bine, există mai multe aspecte care susțin că un studiu nordic ar putea fi într-adevăr oportun pentru a îmbunătăți pachetele de dovezi pentru a se alinia cu așteptările centrale ale reglementărilor:
- Acoperire cuprinzătoare: Registrele de calitate specifice bolilor, în special în Suedia, susțin o gamă largă de domenii terapeutice - de la oncologie și ortopedie la psihiatrie și endocrinologie.
- Linkabilitate: Utilizarea numerelor de identitate personale permite conectarea între registre, sporind profunzimea și fiabilitatea datelor.
- Generalizabilitate: Deși înrădăcinate în contextul nordic, datele sunt suficient de solide pentru a susține studii mai ample privind populația europeană. Registrele naționale și multe registre comune din țările nordice acoperă o populație totală foarte mare (populația totală nordică se ridică la aproape 30.000.000 de persoane).
- Eficiență: Cu configurarea surselor de date și a unui protocol RWD, PICO-urile pot fi actualizate continuu cu un efort minim, asigurând alinierea continuă la dovezile actuale.
- Volumul și granularitatea registrelor de calitate specifice bolilor (în special în Suedia) oferă date detaliate care pot îmbunătăți semnificativ evaluările HTA, în special pentru dispozitivele medicale unde modelele de utilizare și rezultatele variază foarte mult.
Un studiu pentru a explora disponibilitatea și capacitatea registrelor de sănătate nordice
O revizuire a registrelor disponibile în cele cinci țări nordice pentru a evalua aplicabilitatea acestora pentru a informa fiecare dimensiune PICO a fost efectuată pentru două produse ipotetice: un medicament oncologic (Cenpicomab) și un dispozitiv de înlocuire a șoldului (Cenpicohip). Un exercițiu de predicție PICO bazat pe ipoteticul Cenpicomab a fost efectuat anterior și prezentat la ISPOR în 2024, în timp ce Cenpicohip a fost definit pentru acest studiu.
Constatări generale
Toate registrele evaluate au fost clasificate în funcție de domeniul terapeutic (alternativ, toate diagnosticele/fără diagnostic/altele) (Figura 1).
Figura 1. Registrele nordice de sănătate pe domenii terapeutice
Figura 1. Registrele nordice de sănătate pe domenii terapeutice
Figura 2. Registrele nordice de date de sănătate pe țări
Figura 2. Registrele nordice de date de sănătate pe țări
Numărul de registre pentru fiecare specialitate evaluată a fost agregat pe țară. Danemarca și Suedia au avut cea mai mare reprezentare în toate domeniile terapeutice (Figura 2). În special, Suedia avea registre care acopereau toate domeniile terapeutice evaluate. Ulterior, un studiu RWD cu mai multe straturi ar putea fi probabil susținut de registrele suedeze pentru majoritatea afecțiunilor.
Apoi, registrele relevante au fost evaluate pentru capacitatea lor de a susține caracterizarea populației, urmărirea intervenției, identificarea comparatorilor și măsurarea rezultatelor pentru cele două terapii ipotetice.
Surse de date de registru pentru a susține o evaluare PICO atât pentru produsele oncologice fictive, cât și pentru cele pentru dispozitive medicale au fost identificate în fiecare dintre țările nordice. Existau șapte registre relevante pentru produsul oncologic (Cenpicomab), dintre care patru erau disponibile în toate țările nordice și unul era un registru de calitate specific bolii disponibil în trei țări.
Pentru dispozitivul medical (Cenpicohip), au existat patru registre relevante, dintre care unul a fost disponibil în toate țările și două au fost registre de calitate specifice domeniului terapeutic disponibile în trei țări.
Apoi, registrele relevante au fost evaluate pentru capacitatea lor de a susține caracterizarea populației, urmărirea intervenției, identificarea comparatorilor și măsurarea rezultatelor pentru cele două terapii ipotetice.
Surse de date de registru pentru a susține o evaluare PICO atât pentru produsele oncologice fictive, cât și pentru cele pentru dispozitive medicale au fost identificate în fiecare dintre țările nordice. Existau șapte registre relevante pentru produsul oncologic (Cenpicomab), dintre care patru erau disponibile în toate țările nordice și unul era un registru de calitate specific bolii disponibil în trei țări.
Pentru dispozitivul medical (Cenpicohip), au existat patru registre relevante, dintre care unul a fost disponibil în toate țările și două au fost registre de calitate specifice domeniului terapeutic disponibile în trei țări.
Figura 2. Registrele nordice de date de sănătate pe țări
Utilitate pentru dimensiunile PICO respective
(P)opulare
Pentru a explora populația țintă, au fost găsite registre precum Registrul Național al Pacienților (NPR), Registrul Medicamentelor Prescrise (PDR) și diverse registre clinice (CR). Pentru Cenpicomab, surse suplimentare, cum ar fi registrele de cancer (CaR), CR pentru cancer pulmonar și CR pentru îngrijiri paliative ar putea oferi informații specifice bolii. Pentru Cenpicohip, CR de artroplastie de șold și registrele de implanturi medicale au fost surse cheie.
(I)ntervenție
Activitățile post-lansare ar putea fi informate de NPR, CR și PDR. Pentru medicamentul oncologic, CR de cancer pulmonar au fost deosebit de relevante, în timp ce artroplastia de șold de mare valoare și registrele de implant au fost relevante pentru dispozitivul de înlocuire a șoldului.
(C)omparator
Pentru a identifica comparatorii adecvați, aceleași registre aplicabile pentru o populație oferă date despre utilizarea medicamentelor și managementul clinic.
(O)utcome
O evaluare a rezultatelor relevante ar necesita ca registrele să raporteze date relevante. Pentru Cenpicomab, datele privind rezultatele au putut fi preluate din NPR, PDR, CaR, CR pentru cancer pulmonar, registrele cauzelor decesului și registrele de patologie. Pentru Cenpicohip, sursele suprapuse au fost relevante (NPR, PDR și CR), dar pentru evaluarea rezultatelor specifice, CR de artroplastie de șold sunt potrivite scopului.
Observații finale
Țările nordice continuă să stabilească standardul de aur pentru infrastructura RWD. Registrele lor de sănătate oferă profunzime, acoperire și conectabilitate de neegalat, făcându-le ideale pentru a informa evaluările PICO în procesele HTA. Pe măsură ce Europa se îndreaptă spre o mai mare armonizare prin JCA, pregătirea pentru cerința de dovezi ar putea duce la un proces rapid și eficient. În cele din urmă, acest lucru contribuie la îmbunătățirea accesului pacienților la terapii și dispozitive inovatoare în întreaga Europă, ceea ce este, într-adevăr, însăși intenția noului proces.
Acest articol rezumă înțelegerea Cencora asupra subiectului pe baza informațiilor disponibile public la momentul redactării acestui articol (a se vedea sursele enumerate) și a expertizei autorilor în acest domeniu. Este posibil ca recomandările furnizate în articol să nu fie aplicabile tuturor situațiilor și să nu constituie consultanță juridică; Cititorii nu ar trebui să se bazeze pe articol în luarea deciziilor legate de subiectele discutate.
Luați legătura cu echipa noastră
Echipa noastră de experți în valoare este dedicată transformării dovezilor, informațiilor privind politicile și informațiilor de piață în strategii eficiente de acces la piața globală. Permiteți-ne să vă ajutăm să navigați cu încredere prin peisajul complex al asistenței medicale din ziua de azi. Contactați-ne pentru a afla în ce mod vă putem sprijini în atingerea obiectivelor.
Surse
- Direcția Generală Sănătate și Siguranță Alimentară. Actualizat: Lista evaluărilor clinice comune în curs. https://health.ec.europa.eu/latest-updates/updated-list-ongoing-joint-clinical-assessments-2025-09-02_en
- Comisia Europeană. Evaluări clinice comune. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
- Joline Schmidt K, Konstanski M, Sauer AK, et al. Înțelegerea cerințelor de evaluare clinică comună în oncologie: rezultatele unui exercițiu rapid de predicție PICO printr-o rețea internă de experți. https://www.ispor.org/docs/default-source/euro2024/isporeurope24hta200posterfinal145403-pdf.pdf?sfvrsn=323db99a_0
- Laugesen K, Ludvigsson JF, Schmidt M, et al. Cercetarea nordică bazată pe registrele de sănătate: o revizuire a sistemelor de sănătate și a registrelor cheie. Clin Epidemiol. 2021;533-554.
- Grupul de coordonare a ETM al statelor membre (HTACG). 2024. Îndrumări privind procesul de stabilire a domeniului de aplicare.
- Nordforsk. Registre nordice comune și biobănci: o mină de aur pentru cercetarea în sănătate și bunăstare. https://www.nordforsk.org/2014/joint-nordic-registers-and-biobanks-goldmine-health-and-welfare-research
- Consiliul Suedez de Cercetare (n.d.). Guide till register- och hälsodata. https://dataguiden.se/
Cencora.com furnizează traduceri automate pentru a ajuta la citirea site-ului web în alte limbi decât engleza. În aceste traduceri, s-au depus eforturi rezonabile pentru a oferi o calitate corectă. Cu toate acestea, nicio traducere automată nu este perfectă și nici nu este destinată să înlocuiască traducătorii umani. Aceste traduceri sunt furnizate ca serviciu utilizatorilor site-ului Cencora.com și sunt furnizate „ca atare”. Nu se oferă nicio garanție de niciun fel, expresă sau implicită, cu privire la acuratețea, fiabilitatea sau corectitudinea oricăreia dintre aceste traduceri efectuate din limba engleză în orice altă limbă. Este posibil ca unele conținuturi (cum ar fi imagini, videoclipuri, Flash etc.) să nu fie traduse cu acuratețe din cauza limitărilor software-ului de traducere.
Orice discrepanțe sau diferențe create în traducerea acestui conținut din limba engleză într-o altă limbă nu au caracter contractual și nu au niciun efect juridic privind conformitatea, aplicarea sau orice alt scop. Dacă sunt identificate erori, vă rugăm să ne contactați . Dacă apar întrebări legate de acuratețea informațiilor conținute în aceste traduceri, vă rugăm să consultați versiunea în limba engleză a paginii.