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Informations sur RWE : La contribution des données allemandes sur les allégations à la production de preuves scientifiques
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Christian Jacob, PhD
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Svitlana Schnaidt, MSc
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Christopher Maas, MSc
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Sebastian Braun, PhD
Découvrez comment le Health Data Lab allemand élargit l'accès aux données probantes du monde réel et ce que cela signifie pour les décisions relatives au cycle de vie des produits, les cadres réglementaires et l'évaluation des technologies de la santé en Europe.
Au cours des deux dernières décennies, les données probantes du monde réel (RWE) dérivées des données du monde réel (RWD) collectées lors des soins cliniques de routine sont devenues une ressource indispensable pour évaluer l’innocuité et l’efficacité des médicaments. Les applications couvrent l’ensemble du cycle de vie du produit, de l’évaluation précoce du marché et du développement clinique à la prise de décision réglementaire et à la génération de données probantes après le lancement. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l’Agence européenne des médicaments (EMA) ont publié des cadres d’orientation pour l’utilisation des RWD et des RWE, et leur rôle s’élargit encore avec l’introduction du règlement européen sur l’évaluation des technologies de la santé (HTAR) et des évaluations cliniques conjointes.
En Allemagne, l’accès aux données sur les demandes de remboursement à grande échelle a été considérablement amélioré depuis octobre 2025, lorsque le Health Data Lab (HDL ; Le Forschungsdatenzentrum Gesundheit – FDZ), qui fait partie de l’Institut fédéral des médicaments et des dispositifs médicaux (BfArM), a commencé à fournir un accès centralisé aux données relatives aux demandes de remboursement de l’assurance maladie obligatoire (SHI) couvrant environ 90 % de la population allemande. Les chercheurs des institutions enregistrées peuvent accéder à un environnement de traitement sécurisé (SPE) à des fins de recherche approuvées, telles que définies au § 303e, sous-section 2 du SGB V.
En Allemagne, l’accès aux données sur les demandes de remboursement à grande échelle a été considérablement amélioré depuis octobre 2025, lorsque le Health Data Lab (HDL ; Le Forschungsdatenzentrum Gesundheit – FDZ), qui fait partie de l’Institut fédéral des médicaments et des dispositifs médicaux (BfArM), a commencé à fournir un accès centralisé aux données relatives aux demandes de remboursement de l’assurance maladie obligatoire (SHI) couvrant environ 90 % de la population allemande. Les chercheurs des institutions enregistrées peuvent accéder à un environnement de traitement sécurisé (SPE) à des fins de recherche approuvées, telles que définies au § 303e, sous-section 2 du SGB V.
Au lancement, la base de données HDL comprenait 15 ans de données longitudinales (2009-2023), les données de 2024 étant attendues d’ici la fin de 2026 et des mises à jour préliminaires trimestrielles prévues par la suite, ce qui représente l’un des ensembles de données sur les sinistres les plus complets d’Europe.
Données allemandes sur les demandes de remboursement
L'Allemagne est l'un des plus grands marchés pharmaceutiques d'Europe, avec une population de 83,6 millions d'habitants, dont environ 90 % sont couverts par l'assurance maladie obligatoire (SHI). Tous les fonds SHI offrent un ensemble d’avantages sociaux standardisés et complets, quel que soit l’employeur, fournissant un paysage de données unique et cohérent et longitudinal pour la recherche. Les données allemandes sur les demandes de remboursement s’appliquent à l’ensemble du cycle de vie des produits pharmaceutiques et offrent des informations sur les populations de patients, y compris les enfants, les personnes âgées et les personnes gravement malades, qui sont généralement sous-représentées dans les essais cliniques randomisés.
L’étendue et la profondeur de ces données permettent aux chercheurs, aux prestataires de soins de santé et aux autorités nationales de mieux comprendre les schémas de traitement réels, la charge de morbidité et l’utilisation des ressources de soins de santé au niveau de la population et de la sous-population.
Contenu des données allemandes relatives aux demandes de remboursement
Les données allemandes sur les demandes de remboursement sont constituées de données longitudinales anonymisées au niveau des patients, pouvant être couplées entre les secteurs de la santé. Les principaux domaines de données sont les suivants :
Âge, sexe, date de naissance, région de résidence, statut d’assurance (membre/retraité/famille) et dates de début et de fin de la couverture.
Procédures et classification internationale des maladies, dixième révision, diagnostics de modification allemande (CIM-10-GM) (trimestriels) dans toutes les spécialités ambulatoires, couvrant les examens, les diagnostics, les vaccinations et les chirurgies ambulatoires ; procédures enregistrées quotidiennement avec les coûts remboursés.
Admissions à l’hôpital avec codes CIM-10-GM (primaire/secondaire), codes du groupe allemand lié au diagnostic (G-DRG), durée du séjour, motif d’admission, procédures opératoires, mortalité à l’hôpital et coûts au niveau du DRG.
Médicaments délivrés identifiés par Pharmazentralnummer (mis en correspondance avec les codes de classification anatomique, thérapeutique et chimique [ATC] ), y compris les doses quotidiennes définies, les dates d’ordonnance et de délivrance, les coûts du point de vue de l’ICS et la spécialité du médecin prescripteur.
Type, code, quantité, fournisseur de soins, dates de début et de fin et coûts des remèdes (par exemple, physiothérapie, orthophonie) et des appareils/aides (par exemple, fauteuils roulants, appareils de mesure).
Diagnostics CIM-10-GM par épisode de congé de maladie, durée de l’épisode, dates de début et de fin des congés de maladie et des paiements, type de médecin et coûts associés.
Sujets de recherche potentiels
Le SHI allemand affirme que les données ouvrent un spectre remarquablement large d’opportunités de recherche qui vont bien au-delà de ce que les essais cliniques randomisés traditionnels peuvent offrir. Dans les soins quotidiens, les résultats des traitements sont souvent très différents de ceux observés dans des conditions d’essais contrôlés, et c’est précisément là que la valeur unique des études basées sur les données probantes du monde réel devient évidente. De l’évaluation de l’impact des programmes nationaux de vaccination au niveau de la population à l’évaluation de l’efficacité comparative des thérapies anticoagulantes dans la pratique de routine, les données allemandes sur les demandes de remboursement ont prouvé leur capacité à générer des informations solides à l’échelle de la population qui complètent et étendent les résultats des essais cliniques.
Les analyses des schémas de traitement quotidiens, de l’observance et de la persistance révèlent comment les patients naviguent dans le système de santé et utilisent leurs thérapies en dehors des environnements contrôlés. Les études sur les calendriers de vaccination, les thérapies biologiques dans le rhumatisme psoriasique et les traitements modificateurs de la maladie dans la sclérose en plaques montrent systématiquement que même les thérapies très efficaces ne sont souvent pas à la hauteur de leur plein potentiel dans les soins de routine, un signal clair de la nécessité de stratégies ciblées de soutien aux patients et d’optimisation du parcours de traitement.
Les analyses des schémas de traitement quotidiens, de l’observance et de la persistance révèlent comment les patients naviguent dans le système de santé et utilisent leurs thérapies en dehors des environnements contrôlés. Les études sur les calendriers de vaccination, les thérapies biologiques dans le rhumatisme psoriasique et les traitements modificateurs de la maladie dans la sclérose en plaques montrent systématiquement que même les thérapies très efficaces ne sont souvent pas à la hauteur de leur plein potentiel dans les soins de routine, un signal clair de la nécessité de stratégies ciblées de soutien aux patients et d’optimisation du parcours de traitement.
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Le domaine de la sécurité des médicaments est également bien servi par les données sur les demandes de remboursement, permettant une surveillance post-commercialisation à grande échelle sur des populations de patients diverses et vulnérables. Il s’agit par exemple d’analyses des interactions médicamenteuses chez les patients recevant un traitement antirétroviral et d’évaluations de la tolérabilité des traitements de la dépendance à l’alcool. Les deux études soulignent comment les données sur les soins de routine peuvent faire apparaître des signaux d’innocuité cliniquement significatifs qui peuvent ne pas être détectables dans l’environnement contrôlé d’un essai clinique.
Enfin, les études sur la charge de morbidité, les besoins non satisfaits et l’utilisation des ressources de soins de santé mettent en évidence les conséquences sociétales et économiques plus larges de la maladie. Dans un éventail de conditions, des maladies hépatiques chroniques et des troubles métaboliques rares à la maladie cœliaque et à la maladie à coronavirus grave 2019 (COVID-19), les analyses fondées sur les demandes ont quantifié l’impact substantiel de la maladie sur les patients et les systèmes de santé et identifié les lacunes critiques où les options de traitement actuelles restent insuffisantes. Ensemble, ces domaines de recherche font des données allemandes sur les demandes de remboursement l’un des instruments les plus puissants disponibles dans la recherche contemporaine sur les services de santé et les politiques de santé fondées sur des données probantes.
Enfin, les études sur la charge de morbidité, les besoins non satisfaits et l’utilisation des ressources de soins de santé mettent en évidence les conséquences sociétales et économiques plus larges de la maladie. Dans un éventail de conditions, des maladies hépatiques chroniques et des troubles métaboliques rares à la maladie cœliaque et à la maladie à coronavirus grave 2019 (COVID-19), les analyses fondées sur les demandes ont quantifié l’impact substantiel de la maladie sur les patients et les systèmes de santé et identifié les lacunes critiques où les options de traitement actuelles restent insuffisantes. Ensemble, ces domaines de recherche font des données allemandes sur les demandes de remboursement l’un des instruments les plus puissants disponibles dans la recherche contemporaine sur les services de santé et les politiques de santé fondées sur des données probantes.
En conclusion
Les données allemandes sur les demandes d’indemnisation SHI représentent une ressource particulièrement précieuse pour la production de données du monde réel, offrant une couverture longitudinale et représentative de la population de l’utilisation des soins de santé dans tous les principaux secteurs. L’étendue des données disponibles, couvrant les soins ambulatoires et hospitaliers, la délivrance en pharmacie, les dispositifs médicaux et les congés de maladie, permet une enquête rigoureuse sur l’épidémiologie de la maladie, les modèles de traitement, les résultats cliniques et le fardeau économique pour la santé.
La mise en place du HDL en tant que point d’accès centralisé aux données de l’IHS à l’échelle nationale marque un pas en avant significatif pour faciliter la recherche systématique et reproductible à grande échelle. Combinée à l’évolution du paysage européen de la réglementation et de l’évaluation des technologies de la santé (ETS), y compris le HTAR et l’espace européen des données de santé, la communauté scientifique est bien placée pour générer des données probantes solides et évaluées par des pairs qui peuvent éclairer de manière significative la pratique clinique, les politiques de santé et les soins aux patients.
Alors que les méthodes d’analyse des données sur les sinistres à grande échelle continuent de mûrir, la rigueur méthodologique, la transparence et la reproductibilité resteront essentielles à la crédibilité et à l’utilité des données probantes du monde réel dans les contextes réglementaires et d’ETS. Une collaboration continue entre les chercheurs, les détenteurs de données, les régulateurs et les organismes d’ETS sera essentielle pour réaliser le plein potentiel des données allemandes sur les demandes de remboursement pour la prise de décision fondée sur des preuves.
La mise en place du HDL en tant que point d’accès centralisé aux données de l’IHS à l’échelle nationale marque un pas en avant significatif pour faciliter la recherche systématique et reproductible à grande échelle. Combinée à l’évolution du paysage européen de la réglementation et de l’évaluation des technologies de la santé (ETS), y compris le HTAR et l’espace européen des données de santé, la communauté scientifique est bien placée pour générer des données probantes solides et évaluées par des pairs qui peuvent éclairer de manière significative la pratique clinique, les politiques de santé et les soins aux patients.
Alors que les méthodes d’analyse des données sur les sinistres à grande échelle continuent de mûrir, la rigueur méthodologique, la transparence et la reproductibilité resteront essentielles à la crédibilité et à l’utilité des données probantes du monde réel dans les contextes réglementaires et d’ETS. Une collaboration continue entre les chercheurs, les détenteurs de données, les régulateurs et les organismes d’ETS sera essentielle pour réaliser le plein potentiel des données allemandes sur les demandes de remboursement pour la prise de décision fondée sur des preuves.
Note: Sources énumérées ci-dessous
Clause de non responsabilité :
Les informations fournies dans cet article ne constituent pas des conseils juridiques. Cencora, Inc. encourage vivement les lecteurs à consulter les informations disponibles relatives aux sujets abordés et à s’appuyer sur leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à cet égard.
Sources
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