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Convergence RAPS 2025 : Transparence, confiance et résilience dans la science réglementaire
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Michael Day, Ph.D.
Points à retenir de RAPS Convergence 2025
RAPS Convergence 2025 a mis en évidence une transition importante dans le paysage réglementaire. Les organismes de réglementation et les promoteurs doivent fonctionner avec une plus grande visibilité, en communiquant les décisions, en partageant les données et en adaptant les plans en temps réel. Au cours des séances plénières et techniques, l’accent a été mis sur la façon de maintenir l’intégrité et la cohérence scientifiques tout en gérant l’examen public croissant et le développement de produits complexes.
Ma session – « L’agilité réglementaire en action : Éviter les CRL de la FDA avec l’approche stratégique VDC (Virtual Development Center) » – a abordé un exemple clair de ce changement : Publication par la FDA des lettres de réponse complètes (CRL). Ce sujet a également fait partie d’une discussion beaucoup plus large, avec plusieurs sessions mettant en évidence les tendances qui façonnent la façon dont les programmes de développement devraient être conçus et gérés.
Ma session – « L’agilité réglementaire en action : Éviter les CRL de la FDA avec l’approche stratégique VDC (Virtual Development Center) » – a abordé un exemple clair de ce changement : Publication par la FDA des lettres de réponse complètes (CRL). Ce sujet a également fait partie d’une discussion beaucoup plus large, avec plusieurs sessions mettant en évidence les tendances qui façonnent la façon dont les programmes de développement devraient être conçus et gérés.
1. La transparence change les pratiques réglementaires
La transparence et la confiance du public ont été des sujets centraux tout au long de la réunion. La décision de la FDA de publier plus de 200 CRL historiques et de commencer à publier en temps réel les futures lettres représente un changement significatif dans la façon dont les résultats réglementaires sont communiqués.1
Ce changement renforce le fait que les commentaires réglementaires entreront de plus en plus dans le domaine public. Les promoteurs devront planifier des soumissions cohérentes à l’interne, clairement justifiées et défendables contre un examen public et scientifique. Le thème de la transparence s’est également reflété dans :
Le message constant : la transparence est désormais une attente de base. Une justification scientifique claire, une prise de décision bien documentée et une communication cohérente définiront la qualité autant que la précision technique.
Ce changement renforce le fait que les commentaires réglementaires entreront de plus en plus dans le domaine public. Les promoteurs devront planifier des soumissions cohérentes à l’interne, clairement justifiées et défendables contre un examen public et scientifique. Le thème de la transparence s’est également reflété dans :
- Séances sur la confiance du public, qui ont abordé la façon dont les agences expliquent leurs décisions et communiquent l’incertitude.
- Travaillesur le partage des données et l’examen numérique, soulignant que les examinateurs doivent avoir accès à des données structurées et interprétables plutôt qu’à des rapports statiques.
- Des discussions sur l’harmonisation mondiale, au cours desquelles les organismes de réglementation et les promoteurs ont reconnu la valeur d’attentes harmonisées et d’un échange d’information uniforme.
Le message constant : la transparence est désormais une attente de base. Une justification scientifique claire, une prise de décision bien documentée et une communication cohérente définiront la qualité autant que la précision technique.
2. Agilité avec des contrôles définis
Les orateurs ont souligné à plusieurs reprises que l’agilité doit être systématique et non improvisée. Les organisations efficaces planifient l’incertitude en définissant des points de décision de projet, en établissant des points d’examen clairs et en documentant la manière dont les changements de données seront gérés.
Cette flexibilité structurée reflète les leçons tirées de nombreuses CRL récentes. Les promoteurs qui avaient défini des plans d’urgence et une communication interfonctionnelle pré-alignée étaient mieux en mesure de répondre aux questions réglementaires sans perturbation majeure. Les exemples discutés comprenaient :
La conclusion est claire : la flexibilité est essentielle, mais elle doit exister dans un cadre contrôlé.
Cette flexibilité structurée reflète les leçons tirées de nombreuses CRL récentes. Les promoteurs qui avaient défini des plans d’urgence et une communication interfonctionnelle pré-alignée étaient mieux en mesure de répondre aux questions réglementaires sans perturbation majeure. Les exemples discutés comprenaient :
- Des modèles d’essai et de soumission adaptatifs qui permettent des mises à jour sans compromettre le travail antérieur.
- Programmes de thérapie avancée et d’ARNm, où l’incertitude scientifique nécessite une planification flexible et une réévaluation continue des données.
- Des études de cas sur les pivots de programme, montrant que la cartographie précoce des scénarios empêche les corrections réactives et coûteuses plus tard.
La conclusion est claire : la flexibilité est essentielle, mais elle doit exister dans un cadre contrôlé.
3. Les données et les preuves en tant que récit scientifique cohérent
De nombreuses séances techniques ont souligné que la force des données dépend de la façon dont elles sont intégrées et interprétées. Les régulateurs attendent non seulement des résultats valides, mais aussi une explication cohérente de la façon dont chaque ensemble de données soutient la qualité, la sécurité et l’efficacité des produits. Les principales conclusions sont les suivantes :
Dans le contexte de la transparence des CRL, ce principe est essentiel. De nombreuses CRL publiques citent des récits de données incomplets ou déconnectés plutôt que des échecs techniques purs et simples. La réunion a renforcé le fait que la clarté de l’explication est aussi importante que les données sous-jacentes elles-mêmes.
- Des discussions sur les preuves réelles et numériques, montrant comment les nouvelles sources de données remodèlent la confiance réglementaire dans les critères d’évaluation traditionnels.
- Ateliers sur l’intégration des critères d’évaluation et des tests, démontrant que les incohérences entre le CMC et les récits cliniques peuvent nuire à la crédibilité globale.
- Panels sur les outils d’examen numériques, où les agences ont décrit leur évolution vers des formats de données structurés et des contrôles de cohérence automatisés.
Dans le contexte de la transparence des CRL, ce principe est essentiel. De nombreuses CRL publiques citent des récits de données incomplets ou déconnectés plutôt que des échecs techniques purs et simples. La réunion a renforcé le fait que la clarté de l’explication est aussi importante que les données sous-jacentes elles-mêmes.
4. L’intégration entre les disciplines permet de prévenir les risques évitables
Plusieurs sessions ont examiné comment les ruptures de communication entre les fonctions CMC, clinique et qualité contribuent aux revers réglementaires. L’harmonisation interfonctionnelle a été identifiée à plusieurs reprises comme un indicateur avancé de la qualité des présentations. Les principaux points abordés sont les suivants :
Dans ce contexte, l’approche des CDV discutée lors de ma session s’aligne étroitement sur l’accent mis par la réunion sur l’intégration et la responsabilité.
- Les intervenants ont souligné des situations où les équipes qui maintenaient des transferts structurés et une continuité narrative partagée étaient en mesure de gérer plus efficacement les questions réglementaires.
- Les réunions internes d'« examen conjoint » entre le CMC, les fonctions non cliniques, les statistiques et les fonctions réglementaires ont été citées comme des pratiques exemplaires.
- Les sponsors les plus efficaces considéraient la conformité réglementaire comme une responsabilité partagée entre le développement, et non comme une tâche en aval.
Dans ce contexte, l’approche des CDV discutée lors de ma session s’aligne étroitement sur l’accent mis par la réunion sur l’intégration et la responsabilité.
5. La complexité croissante des modalités nécessite des fondamentaux solides
Les sessions sur les thérapies cellulaires et géniques, les plateformes d’ARNm et les nouveaux produits biologiques ont mis en évidence qu’à mesure que la complexité des produits augmente, l’importance des principes scientifiques fondamentaux devient encore plus critique.
Le message était le même : l’innovation ne peut pas remplacer le contrôle. Des données solides, des méthodes validées et une documentation solide restent la pierre angulaire de la fiabilité réglementaire.
- L’évolutivité de la fabrication, la robustesse des tests et la comparabilité étaient des thèmes récurrents.
- Plusieurs présentations ont mis l’accent sur les stratégies de contrôle et de validation du cycle de vie comme déterminants du succès réglementaire à long terme.
- Dans toutes les modalités, la stabilité, la puissance et la stratégie de contrôle restent le fondement de la crédibilité auprès des autorités sanitaires.
Le message était le même : l’innovation ne peut pas remplacer le contrôle. Des données solides, des méthodes validées et une documentation solide restent la pierre angulaire de la fiabilité réglementaire.
Messages à retenir
Ces sessions soulignent l’importance de la transparence, de la confiance et de la résilience tout au long du cycle de développement des produits. L’accent doit être mis sur la conception de soumissions qui peuvent résister à l’examen réglementaire et public.
La résilience dans la conception est essentielle, les résultats des régulateurs et des sponsors montrant qu’une planification structurée et une architecture décisionnelle peuvent réduire les surprises à un stade avancé. Il est tout aussi important de s’assurer que les données sont recueillies et connectées entre les disciplines, et non présentées comme des résultats isolés, afin qu’elles racontent une histoire cohérente sur le produit. De plus, la collaboration croisée et l’intégration aident à atténuer bon nombre des problèmes réglementaires rencontrés lorsque les fonctions ne communiquent pas. Et les programmes qui sont cohérents en interne, traçables et défendables auront les plus de chances de réussir.
En fin de compte, les preuves du potentiel d’un produit nécessitent une rigueur scientifique et un engagement envers les principes fondamentaux de la R&D.
La résilience dans la conception est essentielle, les résultats des régulateurs et des sponsors montrant qu’une planification structurée et une architecture décisionnelle peuvent réduire les surprises à un stade avancé. Il est tout aussi important de s’assurer que les données sont recueillies et connectées entre les disciplines, et non présentées comme des résultats isolés, afin qu’elles racontent une histoire cohérente sur le produit. De plus, la collaboration croisée et l’intégration aident à atténuer bon nombre des problèmes réglementaires rencontrés lorsque les fonctions ne communiquent pas. Et les programmes qui sont cohérents en interne, traçables et défendables auront les plus de chances de réussir.
En fin de compte, les preuves du potentiel d’un produit nécessitent une rigueur scientifique et un engagement envers les principes fondamentaux de la R&D.
À propos de l’auteur :
Michael Day, Ph.D., est directeur principal de la stratégie réglementaire et du CMC chez Cencora. Mike apporte plus de 25 ans d’expérience dans les domaines de la réglementation, de la CMC et de la qualité, y compris des interactions directes avec la FDA sur les CRL et les soumissions BLA dans les thérapies cellulaires et géniques.
Clause de non responsabilité :
Les opinions exprimées dans cet article sont uniquement celles de l’auteur et ne constituent pas un avis juridique. Cencora, Inc. encourage vivement les lecteurs à consulter les informations disponibles relatives aux sujets abordés et à s’appuyer sur leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à ce sujet.
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Source :
1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-embraces-radical-transparency-publishing-complete-response-letters
