Articol
Convergența RAPS 2025: Transparență, încredere și reziliență în știința reglementării
-
Michael Day, Ph.D.
Concluzii din Convergența RAPS 2025
Convergența RAPS 2025 a evidențiat o tranziție importantă în peisajul de reglementare. Se așteaptă ca autoritățile de reglementare și sponsorii să acționeze cu o vizibilitate mai mare, comunicând decizii, partajând date și adaptând planurile în timp real. În cadrul sesiunilor plenare și tehnice, accentul a fost pus pe modul de menținere a integrității și consecvenței științifice, gestionând în același timp controlul public în creștere și dezvoltarea complexă a produselor.
Sesiunea mea – "Agilitatea reglementărilor în acțiune: Evitarea CRL-urilor FDA cu abordarea strategică VDC (Virtual Development Center)" – a abordat un exemplu clar al acestei schimbări: Publicarea de către FDA a scrisorilor de răspuns complete (CRL). Acest subiect a făcut parte și dintr-o discuție mult mai amplă, cu mai multe sesiuni care evidențiază tendințele care modelează modul în care ar trebui proiectate și gestionate programele de dezvoltare.
Sesiunea mea – "Agilitatea reglementărilor în acțiune: Evitarea CRL-urilor FDA cu abordarea strategică VDC (Virtual Development Center)" – a abordat un exemplu clar al acestei schimbări: Publicarea de către FDA a scrisorilor de răspuns complete (CRL). Acest subiect a făcut parte și dintr-o discuție mult mai amplă, cu mai multe sesiuni care evidențiază tendințele care modelează modul în care ar trebui proiectate și gestionate programele de dezvoltare.
1. Transparența schimbă practicile de reglementare
Transparența și încrederea publicului au fost subiecte centrale pe tot parcursul întâlnirii. Decizia FDA de a publica mai mult de 200 de CRL-uri istorice și de a începe publicarea în timp real a viitoarelor scrisori reprezintă o schimbare semnificativă în modul în care sunt comunicate rezultatele de reglementare.1
Această schimbare întărește faptul că feedback-ul de reglementare va intra din ce în ce mai mult în domeniul public. Sponsorii vor trebui să planifice trimiteri care să fie consecvente la nivel intern, clar justificate și justificabile împotriva revizuirii publice și științifice. Tema transparenței a fost reflectată și în:
Mesajul consecvent: transparența este acum o așteptare de bază. Raționamentul științific clar, luarea deciziilor bine documentate și comunicarea consecventă vor defini calitatea la fel de mult ca și precizia tehnică.
Această schimbare întărește faptul că feedback-ul de reglementare va intra din ce în ce mai mult în domeniul public. Sponsorii vor trebui să planifice trimiteri care să fie consecvente la nivel intern, clar justificate și justificabile împotriva revizuirii publice și științifice. Tema transparenței a fost reflectată și în:
- Sesiuni de încredere publică, care au abordat modul în care agențiile își explică deciziile și comunică incertitudinea.
- Evidențiind că recenzenții au nevoie de acces la date structurate, interpretabile, mai degrabă decât la rapoarte statice.
- Discuții privind armonizarea globală, în cadrul cărora autoritățile de reglementare și sponsorii au recunoscut valoarea așteptărilor aliniate și a schimbului consecvent de informații.
Mesajul consecvent: transparența este acum o așteptare de bază. Raționamentul științific clar, luarea deciziilor bine documentate și comunicarea consecventă vor defini calitatea la fel de mult ca și precizia tehnică.
2. Agilitate cu comenzi definite
Vorbitorii au subliniat în mod repetat că agilitatea trebuie să fie sistematică, nu improvizată. Organizațiile eficiente planifică incertitudinea prin definirea porților de decizie ale proiectului, stabilirea unor puncte de revizuire clare și documentarea modului în care vor fi gestionate modificările datelor.
Această flexibilitate structurată reflectă lecțiile din multe CRL-uri recente. Sponsorii care au definit planuri de urgență și o comunicare interfuncțională aliniată au fost mai în măsură să răspundă la întrebările de reglementare fără întreruperi majore. Printre exemplele discutate se numără:
Concluzia clară: flexibilitatea este esențială, dar trebuie să existe într-un cadru controlat.
Această flexibilitate structurată reflectă lecțiile din multe CRL-uri recente. Sponsorii care au definit planuri de urgență și o comunicare interfuncțională aliniată au fost mai în măsură să răspundă la întrebările de reglementare fără întreruperi majore. Printre exemplele discutate se numără:
- Modele adaptive de încercare și trimitere care permit actualizări fără a submina munca anterioară.
- Programe avansate de terapie și ARNm, în care incertitudinea științifică necesită o planificare flexibilă și o reevaluare continuă a datelor.
- Studii de caz privind pivoturile programului, arătând că maparea timpurie a scenariilor previne corecțiile reactive, cu costuri ridicate mai târziu.
Concluzia clară: flexibilitatea este esențială, dar trebuie să existe într-un cadru controlat.
3. Datele și dovezile ca o narațiune științifică coerentă
Multe sesiuni tehnice au subliniat că puterea datelor depinde de cât de bine sunt integrate și interpretate. Autoritățile de reglementare se așteaptă nu numai la rezultate valide, ci și la o explicație coerentă a modului în care fiecare set de date susține calitatea, siguranța și eficacitatea produsului. Principalele informații au inclus:
În contextul transparenței LCR, acest principiu este esențial. Multe CRL-uri publice citează narațiuni de date incomplete sau deconectate, mai degrabă decât defecțiuni tehnice de-a dreptul. Întâlnirea a întărit faptul că claritatea explicației este la fel de importantă ca și datele subiacente în sine.
- Discuții despre dovezi reale și digitale, care arată cum noile surse de date remodelează încrederea reglementărilor în punctele finale tradiționale.
- Ateliere privind integrarea punctelor finale și a testelor, demonstrând că inconsecvențele dintre CMC și narațiunile clinice pot submina credibilitatea generală.
- Paneluri privind instrumentele de revizuire digitală, în care agențiile și-au subliniat mișcarea către formate de date structurate și verificări automate ale consecvenței.
În contextul transparenței LCR, acest principiu este esențial. Multe CRL-uri publice citează narațiuni de date incomplete sau deconectate, mai degrabă decât defecțiuni tehnice de-a dreptul. Întâlnirea a întărit faptul că claritatea explicației este la fel de importantă ca și datele subiacente în sine.
4. Integrarea între discipline previne riscurile evitabile
Mai multe sesiuni au examinat modul în care defecțiunile de comunicare dintre CMC, funcțiile clinice și de calitate contribuie la eșecuri de reglementare. Alinierea interfuncțională a fost identificată în mod repetat ca un indicator principal al calității trimiterii. Punctele cheie discutate au inclus:
În acest context, abordarea VDC discutată în sesiunea mea se aliniază îndeaproape cu accentul pus de întâlnire pe integrare și responsabilitate.
- Vorbitorii au evidențiat situațiile în care echipele care au menținut transferuri structurate și continuitatea narațiunii au reușit să gestioneze mai eficient problemele de reglementare.
- Întâlnirile interne de "revizuire comună" în cadrul CMC, funcții nonclinice, statistice și de reglementare au fost citate ca fiind cele mai bune practici.
- Cei mai eficienți sponsori au văzut conformitatea cu reglementările ca pe o responsabilitate comună în cadrul dezvoltării, nu ca pe o sarcină din aval.
În acest context, abordarea VDC discutată în sesiunea mea se aliniază îndeaproape cu accentul pus de întâlnire pe integrare și responsabilitate.
5. Creșterea complexității modalității necesită fundamente solide
Sesiunile despre terapii celulare și genetice, platforme ARNm și noi produse biologice au evidențiat că, pe măsură ce complexitatea produsului crește, importanța fundamentelor științifice devine și mai critică.
Mesajul a fost consecvent: inovația nu poate înlocui controlul. Datele solide, metodele validate și documentația solidă rămân piatra de temelie a fiabilității reglementărilor.
- Scalabilitatea fabricației, robustețea testului și comparabilitatea au fost teme recurente.
- Mai multe discuții au subliniat strategiile de control și validare a ciclului de viață ca factori determinanți ai succesului de reglementare pe termen lung.
- În toate modalitățile, stabilitatea, potența și strategia de control rămân fundamentul credibilității în fața autorităților sanitare.
Mesajul a fost consecvent: inovația nu poate înlocui controlul. Datele solide, metodele validate și documentația solidă rămân piatra de temelie a fiabilității reglementărilor.
Mesaje de acasă
Sesiunile subliniază importanța transparenței, încrederii și rezilienței, pe parcursul întregului ciclu de viață al dezvoltării produselor. Accentul trebuie pus pe proiectarea de propuneri care pot rezista atât examinării de reglementare, cât și examinării publice.
Reziliența în proiectare este cheia, rezultatele autorităților de reglementare și sponsorilor deopotrivă arătând că planificarea structurată și arhitectura decizională pot reduce surprizele în stadiu avansat. La fel de important este să ne asigurăm că datele sunt colectate și conectate între discipline și nu prezentate ca rezultate izolate, astfel încât să spună o poveste coerentă despre produs. Mai mult, colaborarea încrucișată și integrarea ajută la atenuarea multor probleme de reglementare întâlnite atunci când funcțiile nu reușesc să comunice. Iar programele care sunt consecvente intern, trasabile și apărabile vor avea cele mai mari șanse de succes.
În cele din urmă, dovezile despre potențialul unui produs necesită rigoare științifică și un angajament față de fundamentele cercetării și dezvoltării.
Reziliența în proiectare este cheia, rezultatele autorităților de reglementare și sponsorilor deopotrivă arătând că planificarea structurată și arhitectura decizională pot reduce surprizele în stadiu avansat. La fel de important este să ne asigurăm că datele sunt colectate și conectate între discipline și nu prezentate ca rezultate izolate, astfel încât să spună o poveste coerentă despre produs. Mai mult, colaborarea încrucișată și integrarea ajută la atenuarea multor probleme de reglementare întâlnite atunci când funcțiile nu reușesc să comunice. Iar programele care sunt consecvente intern, trasabile și apărabile vor avea cele mai mari șanse de succes.
În cele din urmă, dovezile despre potențialul unui produs necesită rigoare științifică și un angajament față de fundamentele cercetării și dezvoltării.
Despre autor:
Michael Day, Ph.D., este director senior pentru Strategia de reglementare și CMC la Cencora. Mike aduce peste 25 de ani de experiență în domeniul reglementărilor, CMC și al calității, inclusiv interacțiuni directe cu FDA privind CRL-urile și trimiterile BLA în terapiile celulare și genice.
Precizare:
Opiniile exprimate în acest articol aparțin exclusiv autorului și nu constituie consultanță juridică. Cencora, Inc. încurajează insistent cititorii să revizuiască informațiile disponibile legate de subiectele discutate și să se bazeze pe propria experiență și expertiză în luarea deciziilor legate de acestea.
Luați legătura cu echipa noastră
Echipa noastră de experți în valoare este dedicată transformării dovezilor, informațiilor privind politicile și informațiilor de piață în strategii eficiente de acces la piața globală. Permiteți-ne să vă ajutăm să navigați cu încredere prin peisajul complex al asistenței medicale din ziua de azi. Contactați-ne pentru a afla în ce mod vă putem sprijini în atingerea obiectivelor.
Sursă:
1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-embraces-radical-transparency-publishing-complete-response-letters
