Artículo
Convergencia RAPS 2025: Transparencia, confianza y resiliencia en la ciencia regulatoria
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Michael Day, Ph.D.
Conclusiones de RAPS Convergence 2025
La Convergencia RAPS 2025 puso de relieve una importante transición en el panorama normativo. Se espera que los reguladores y patrocinadores operen con mayor visibilidad, comunicando decisiones, compartiendo datos y adaptando planes en tiempo real. A lo largo de las sesiones plenarias y técnicas, la atención se centró en cómo mantener la integridad y la coherencia científicas al tiempo que se gestiona el creciente escrutinio público y el desarrollo de productos complejos.
Mi sesión — "Agilidad regulatoria en acción: Evitar las CRL de la FDA con el enfoque estratégico de VDC (Centro de Desarrollo Virtual)", abordó un claro ejemplo de este cambio: Publicación de las Cartas de Respuesta Completa (CRL, por sus siglas en inglés) de la FDA. Este tema también fue parte de una discusión mucho más amplia, con varias sesiones que destacaron las tendencias que están dando forma a la forma en que se deben diseñar y gestionar los programas de desarrollo.
Mi sesión — "Agilidad regulatoria en acción: Evitar las CRL de la FDA con el enfoque estratégico de VDC (Centro de Desarrollo Virtual)", abordó un claro ejemplo de este cambio: Publicación de las Cartas de Respuesta Completa (CRL, por sus siglas en inglés) de la FDA. Este tema también fue parte de una discusión mucho más amplia, con varias sesiones que destacaron las tendencias que están dando forma a la forma en que se deben diseñar y gestionar los programas de desarrollo.
1. La transparencia está cambiando la práctica regulatoria
La transparencia y la confianza pública fueron temas centrales a lo largo de la reunión. La decisión de la FDA de publicar más de 200 CRL históricas y comenzar a publicar en tiempo real futuras cartas representa un cambio significativo en la forma en que se comunican los resultados regulatorios.1
Este cambio refuerza el hecho de que la retroalimentación regulatoria entrará cada vez más en el dominio público. Los patrocinadores deberán planificar presentaciones que sean internamente consistentes, claramente justificadas y defendibles contra la revisión pública y científica. El tema de la transparencia también se reflejó en:
El mensaje coherente: la transparencia es ahora una expectativa básica. Una justificación científica clara, una toma de decisiones bien documentada y una comunicación coherente definirán la calidad tanto como la precisión técnica.
Este cambio refuerza el hecho de que la retroalimentación regulatoria entrará cada vez más en el dominio público. Los patrocinadores deberán planificar presentaciones que sean internamente consistentes, claramente justificadas y defendibles contra la revisión pública y científica. El tema de la transparencia también se reflejó en:
- Sesiones de confianza pública, en las que se abordó cómo las agencias explican sus decisiones y comunican la incertidumbre.
- Trabajaen el intercambio de datos y la revisión digital, destacando que los revisores necesitan acceso a datos estructurados e interpretables en lugar de informes estáticos.
- Debates sobre la armonización mundial, en los que los reguladores y los patrocinadores reconocieron el valor de alinear las expectativas y de mantener un intercambio coherente de información.
El mensaje coherente: la transparencia es ahora una expectativa básica. Una justificación científica clara, una toma de decisiones bien documentada y una comunicación coherente definirán la calidad tanto como la precisión técnica.
2. Agilidad con controles definidos
Los oradores insistieron repetidamente en que la agilidad debe ser sistemática y no improvisada. Las organizaciones eficaces planifican la incertidumbre definiendo puertas de decisión del proyecto, estableciendo puntos de revisión claros y documentando cómo se gestionarán los cambios en los datos.
Esta flexibilidad estructurada refleja las lecciones de muchas CRL recientes. Los patrocinadores que habían definido planes de contingencia y una comunicación interfuncional prealineada estaban en mejores condiciones de responder a las preguntas reglamentarias sin interrupciones importantes. Entre los ejemplos que se analizaron se encuentran:
La conclusión es clara: la flexibilidad es esencial, pero debe existir dentro de un marco controlado.
Esta flexibilidad estructurada refleja las lecciones de muchas CRL recientes. Los patrocinadores que habían definido planes de contingencia y una comunicación interfuncional prealineada estaban en mejores condiciones de responder a las preguntas reglamentarias sin interrupciones importantes. Entre los ejemplos que se analizaron se encuentran:
- Modelos adaptativos de prueba y envío que permiten actualizaciones sin socavar el trabajo previo.
- Programas avanzados de terapia y ARNm, donde la incertidumbre científica requiere una planificación flexible y una reevaluación continua de los datos.
- Estudios de caso sobre pivotes de programas, que muestran que el mapeo temprano de escenarios evita correcciones reactivas y de alto costo más adelante.
La conclusión es clara: la flexibilidad es esencial, pero debe existir dentro de un marco controlado.
3. Los datos y la evidencia como una narrativa científica cohesiva
En muchas sesiones técnicas se hizo hincapié en que la solidez de los datos depende de lo bien que se integren e interpreten. Los reguladores esperan no solo resultados válidos, sino también una explicación coherente de cómo cada conjunto de datos respalda la calidad, la seguridad y la eficacia del producto. Las ideas clave incluyeron:
En el contexto de la transparencia de las LCR, este principio es fundamental. Muchas CRL públicas citan narrativas de datos incompletas o inconexas en lugar de fallas técnicas absolutas. La reunión reforzó que la claridad de la explicación es tan importante como los propios datos subyacentes.
- Discusiones sobre evidencia digital y del mundo real, que muestran cómo las nuevas fuentes de datos están remodelando la confianza regulatoria en los criterios de valoración tradicionales.
- Talleres sobre la integración de criterios de valoración y ensayos, que demuestran que las inconsistencias entre la CMC y las narrativas clínicas pueden socavar la credibilidad general.
- Paneles sobre herramientas de revisión digital, donde las agencias describieron su movimiento hacia formatos de datos estructurados y verificaciones de consistencia automatizadas.
En el contexto de la transparencia de las LCR, este principio es fundamental. Muchas CRL públicas citan narrativas de datos incompletas o inconexas en lugar de fallas técnicas absolutas. La reunión reforzó que la claridad de la explicación es tan importante como los propios datos subyacentes.
4. La integración entre disciplinas evita riesgos evitables
En varias sesiones se examinó cómo las interrupciones de la comunicación entre las funciones de CMC, clínicas y de calidad contribuyen a los retrocesos normativos. La alineación interfuncional se identificó repetidamente como un indicador principal de la calidad de la presentación. Entre los puntos clave que se debatieron figuraron los siguientes:
En este contexto, el enfoque de VDC discutido en mi sesión se alinea estrechamente con el énfasis de la reunión en la integración y la rendición de cuentas.
- Los ponentes destacaron situaciones en las que los equipos que mantenían traspasos estructurados y continuidad narrativa compartida podían gestionar las cuestiones normativas de forma más eficaz.
- Las reuniones internas de "revisión conjunta" entre las funciones de CMC, no clínicas, estadísticas y regulatorias se citaron como mejores prácticas.
- Los patrocinadores más eficaces consideraron que el cumplimiento normativo era una responsabilidad compartida en todo el desarrollo, no una tarea posterior.
En este contexto, el enfoque de VDC discutido en mi sesión se alinea estrechamente con el énfasis de la reunión en la integración y la rendición de cuentas.
5. El aumento de la complejidad de las modalidades requiere fundamentos sólidos
Las sesiones sobre terapias celulares y génicas, plataformas de ARNm y nuevos productos biológicos destacaron que, a medida que aumenta la complejidad de los productos, la importancia de los fundamentos científicos se vuelve aún más crítica.
El mensaje fue coherente: la innovación no puede sustituir al control. Los datos sólidos, los métodos validados y la documentación sólida siguen siendo la piedra angular de la confiabilidad regulatoria.
- La escalabilidad de la fabricación, la solidez de los ensayos y la comparabilidad fueron temas recurrentes.
- En varias charlas se hizo hincapié en el control del ciclo de vida y las estrategias de validación como determinantes del éxito normativo a largo plazo.
- En todas las modalidades, la estabilidad, la potencia y la estrategia de control siguen siendo la base de la credibilidad ante las autoridades sanitarias.
El mensaje fue coherente: la innovación no puede sustituir al control. Los datos sólidos, los métodos validados y la documentación sólida siguen siendo la piedra angular de la confiabilidad regulatoria.
Mensajes para llevar a casa
Las sesiones subrayan la importancia de la transparencia, la confianza y la resiliencia en todo el ciclo de vida del desarrollo de productos. Es necesario hacer hincapié en el diseño de propuestas que puedan resistir tanto el examen reglamentario como el público.
La resiliencia en el diseño es clave, ya que los resultados de los reguladores y los patrocinadores muestran que la planificación estructurada y la arquitectura de decisiones pueden reducir las sorpresas en las últimas etapas. Igual de importante es garantizar que los datos se recopilen y conecten entre disciplinas, y no se presenten como resultados aislados, para que cuenten una historia coherente sobre el producto. Además, la colaboración cruzada y la integración ayudan a mitigar muchos de los problemas normativos que surgen cuando las funciones no se comunican. Y los programas que son internamente consistentes, rastreables y defendibles tendrán más probabilidades de éxito.
En última instancia, la evidencia sobre el potencial de un producto requiere rigor científico y un compromiso con los fundamentos de la investigación y el desarrollo.
La resiliencia en el diseño es clave, ya que los resultados de los reguladores y los patrocinadores muestran que la planificación estructurada y la arquitectura de decisiones pueden reducir las sorpresas en las últimas etapas. Igual de importante es garantizar que los datos se recopilen y conecten entre disciplinas, y no se presenten como resultados aislados, para que cuenten una historia coherente sobre el producto. Además, la colaboración cruzada y la integración ayudan a mitigar muchos de los problemas normativos que surgen cuando las funciones no se comunican. Y los programas que son internamente consistentes, rastreables y defendibles tendrán más probabilidades de éxito.
En última instancia, la evidencia sobre el potencial de un producto requiere rigor científico y un compromiso con los fundamentos de la investigación y el desarrollo.
Sobre el autor:
Michael Day, Ph.D., es director sénior de Estrategia Regulatoria y CMC en Cencora. Mike aporta más de 25 años de experiencia en regulación, CMC y calidad, incluidas las interacciones directas con la FDA sobre las presentaciones de CRL y BLA en terapias celulares y génicas.
Descargo de responsabilidad:
Las opiniones expresadas en este artículo son únicamente las del autor y no constituyen asesoramiento legal. Cencora, Inc. recomienda encarecidamente a los lectores que revisen la información disponible relacionada con los temas tratados y que confíen en su propia experiencia y conocimientos para tomar decisiones al respecto.
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Fuente:
1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-embraces-radical-transparency-publishing-complete-response-letters
