De l’anxiété PICO à la stratégie PICO : planifier le succès de l’ETS dans l’UE

Qu’est-ce que le processus d’établissement de la portée dans le JCA et pourquoi est-il important ?  

Le processus de définition de la portée de la JCA est crucial car il définit les questions de recherche que les fabricants et les HTD doivent aborder dans le cadre de leur soumission. À compter du 12 janvier 2025, toute nouvelle demande de produit d’oncologie ou d’ATMP auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA) déclenchera le processus JCA, qui suit les principes établis de l’évaluation des technologies de la santé (ETS). Le processus d’établissement de la portée utilise le cadre PICO (Population, Intervention, Comparateur et Résultat) pour formuler ces questions de recherche.  

Le processus de définition du champ d’application tente d’étudier les besoins de tous les États membres de l’UE, puis de consolider leurs contributions dans un cadre unifié pour les fabricants. Cette consolidation complète a suscité des inquiétudes au sein de l'industrie quant à la prédiction précise des PICO et à l'alignement sur les exigences (potentiellement) diverses des États membres. Les fabricants sont particulièrement inquiets quant à la façon dont le processus de consolidation fonctionnera dans la pratique pour maintenir la solidarité à travers l’Europe tout en tenant compte des diverses préférences nationales dans un délai de processus comprimé. 

Quels sont les défis posés par le PICO ? 

Le principal défi avec le PICO est l’incertitude quant à la façon dont le processus de consolidation se déroulera dans la pratique. Chaque État membre peut fournir des réponses différentes, et il sera probablement difficile de les regrouper en un nombre gérable de PICO. Des simulations ont montré que le nombre de PICO peut varier de 10 à 30, ce qui pourrait augmenter considérablement la charge de travail préparatoire pour les fabricants. Ils doivent s’adresser à chaque PICO individuellement, en présentant des preuves complètes, ce qui peut être décourageant compte tenu des délais serrés et des comparaisons inattendues qui peuvent survenir. Cela a conduit à une « anxiété PICO » à l’échelle de l’industrie, où les fabricants s’inquiètent de se préparer à des questions de recherche inattendues et de l’impact sur l’accès au marché en aval en Europe. 

Quand faut-il effectuer des simulations ou des prédictions PICO – et pourquoi ? 

Les simulations PICO doivent être effectuées à deux étapes clés : 

Fin de la phase 2 du développement clinique : Lorsque la preuve de concept est établie, les entreprises doivent commencer à concevoir leurs études pivots de phase 3. Avec les nouveaux processus d’ETS de l’UE, l’accent est mis dès le départ sur l’alignement de ces études pivots sur les exigences européennes en matière d’accès au marché. 

18 mois avant la soumission : À ce stade, les entreprises devraient affiner leurs prévisions PICO en fonction du paysage de gestion actuel et des éléments de comparaison. Avec moins d’incertitude à l’heure actuelle, un exercice de simulation PICO peut aider à préparer une soumission solide et « sans surprise », en veillant à ce que toutes les preuves soient soigneusement analysées et alignées sur les exigences de la JCA. 

Quelles sont les étapes clés de l’identification systématique des éléments de preuve qui répondent au PICO défini lors de l’établissement de la portée ? 

Le processus peut être décomposé en cinq étapes clés : 

1. Cartographie du paysage thérapeutique actuel et futur : Effectuez une analyse approfondie du paysage actuel et prédisez les scénarios futurs. 
2. Comprendre les facteurs de décision des payeurs : Analysez la façon dont les payeurs en Europe prennent des décisions pour la classe de médicaments et l’indication pertinentes. 
3. Identification des PICO : Engagez-vous auprès des parties prenantes cliniques ou d’accès au marché à travers l’Europe pour prédire les demandes probables. 
4. Intégration d’informations dans la planification des preuves des payeurs : Intégrer les résultats dans les processus de planification de l'organisation.
5. Communiquer les risques et les opportunités : Rendre compte des implications pour la stratégie JCA, en fonction des données probantes, du comparateur, des résultats et des coûts sélectionnés, en veillant à ce que toutes les parties prenantes soient alignées. 

Lorsque vous effectuez la simulation PICO 18 mois avant la soumission, le processus est très similaire, à l’exception du fait que vous devez prendre une autre étape de simulation pour imiter le processus de consolidation qui aura lieu dans le cadre de la JCA. Cela peut être fait à l’aide de techniques telles que les panneaux Delphi en ligne. Vous devrez ensuite valider les résultats au niveau national et rendre compte des implications pour votre stratégie JCA sur la base de ces résultats validés.  

Nous en apprendrons davantage sur la façon dont la consolidation se produit dans la pratique au fil du temps, ce qui nous aidera à affiner davantage nos stratégies. 

Comment les HTD devraient-ils tenir compte de la multiplicité des populations et des comparateurs dans leurs soumissions ? 

Les PDT doivent préparer leurs soumissions avec beaucoup de transparence et de détails, en veillant à ce que chaque PIC soit traité de manière exhaustive. Le modèle JCA exige des preuves détaillées pour chaque PICO, d’où l’importance de présenter l’information de manière claire et systématique. Ils devront s’assurer qu’ils présentent les bonnes preuves au bon endroit en s’adressant au bon PICO. Cela aidera les évaluateurs à naviguer efficacement dans le dossier, en trouvant les preuves nécessaires pour répondre à chaque question de recherche. Pour ce faire, les HTD devront procéder à l’examen précoce des données probantes et préparer toute analyse statistique des différents PICO.  

Comment la mise en œuvre de l’ACJ influencera-t-elle la planification de la production de données probantes pour les développeurs de technologies de la santé ? 

Le JCA a renouvelé l’attention sur l’Europe en tant que marché régional important, soulignant la nécessité d’une planification précoce et approfondie des données probantes. Les entreprises intègrent maintenant les prédictions PICO dans leur planification de la phase 3 et la préparation de leur soumission. Ce processus a également influencé la planification mondiale des données probantes, le cadre PICO devenant un langage commun à l’ensemble de l’industrie. 

Comment la mise en œuvre du JCA pourrait-elle avoir un impact sur la tarification des technologies de la santé en Europe ? 

Bien que la JCA n’aborde pas explicitement la question de la tarification, elle peut permettre aux petits marchés de négocier à partir d’un point de départ plus solide et fondé sur des données probantes, en particulier ceux qui ne disposent pas de leurs propres systèmes d’ETS entièrement développés. Au fil du temps, cela pourrait conduire à une plus grande équité d’accès aux innovations médicales pour les patients de la région. Cependant, la façon dont cela évolue au fil du temps est une inconnue notable.  

Quelles bonnes pratiques pouvez-vous recommander aux HTD qui se préparent aux nouvelles exigences de l’UE en matière d’ETS ? 

• Éduquer et mobiliser les personnes interfonctionnelles : Veiller à ce que toutes les parties prenantes impliquées dans l’élaboration et la planification des données probantes, à l’échelle mondiale, comprennent les nouvelles exigences et les nouveaux objectifs du processus d’ETS de l’UE. 
• Commencez tôt : Intégrez les prédictions PICO dans la planification de la phase 3 (refaites-le 12 à 18 mois avant la soumission) et préparez-vous soigneusement pour les soumissions bien à l’avance. 
• Concentrez-vous sur les procédures nationales : Le succès dépend toujours de la navigation efficace dans les procédures nationales après le JCA, car les décisions de financement restent au niveau national. 

Cet article a pour but de présenter les capacités de Cencora, qui s’appuient sur l’expertise des auteurs. Cependant, Cencora encourage vivement les lecteurs à examiner toutes les informations disponibles relatives aux sujets abordés dans cet article et à se fier à leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à ce sujet. 

Source : Droit de l’Union européenne. Règlement d’exécution – UE – 2024/1381 – FR – EU-Lex ; https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=OJ:L_202401381