Van PICO-angst tot PICO-strategie: plannen voor EU-succes met HTA
EU HTA Lead bij Cencora
In dit interview gaat Ruairi O'Donnell, EU HTA Lead bij Cencora, dieper in op de fijne kneepjes van het Joint Clinical Assessment (JCA)-proces en de impact ervan op ontwikkelaars van gezondheidstechnologie (HTD's), met name wat betreft de uitdagingen van het voorspellen en aanpakken van PICO's (Population, Intervention, Comparator, Outcome).
Wat is het scopingproces in het JCA en waarom is het belangrijk?
Het scopingproces in de JCA is cruciaal omdat het de onderzoeksvragen definieert die fabrikanten en HTD's moeten beantwoorden als onderdeel van hun indiening. Vanaf 12 januari 2025 zal elke nieuwe aanvraag voor oncologie of ATMP-producten bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) het JCA-proces in gang zetten, dat de gevestigde principes voor de evaluatie van gezondheidstechnologie (HTA) volgt. Het scopingproces maakt gebruik van het PICO-raamwerk - Population, Intervention, Comparator en Outcome - om deze onderzoeksvragen te formuleren.
Het scopingproces probeert de behoeften van alle EU-lidstaten in kaart te brengen en vervolgens hun inbreng te consolideren in een uniform toepassingsgebied voor fabrikanten. Deze uitgebreide consolidatie heeft de industrie doen twijfelen over het nauwkeurig voorspellen van PICO's en het afstemmen op de (potentieel) uiteenlopende vereisten van de lidstaten. Fabrikanten maken zich vooral zorgen over hoe goed het consolidatieproces in de praktijk zal werken om de solidariteit in heel Europa te behouden en tegelijkertijd tegemoet te komen aan verschillende nationale voorkeuren binnen een gecomprimeerd procestijdsbestek.
Welke uitdagingen brengt de PICO met zich mee?
De belangrijkste uitdaging bij de PICO is de onzekerheid over hoe het consolidatieproces zich in de praktijk zal ontvouwen. Elke lidstaat kan verschillende antwoorden geven, en het zal waarschijnlijk een uitdaging zijn om deze te consolideren tot een beheersbaar aantal PICO's. Simulaties hebben aangetoond dat het aantal PICO's kan variëren van 10 tot 30, waardoor de voorbereidende werklast voor fabrikanten aanzienlijk kan toenemen. Ze moeten elke PICO afzonderlijk behandelen en uitgebreid bewijs presenteren, wat ontmoedigend kan zijn gezien de strakke tijdlijnen en onverwachte vergelijkingen die zich kunnen voordoen. Dit heeft geleid tot industriebrede "PICO-angst", waarbij fabrikanten zich zorgen maken over de voorbereiding op onverwachte onderzoeksvragen en de impact op de downstream-markttoegang in Europa.
Wanneer moeten PICO-simulaties of -voorspellingen worden gedaan - en waarom?
PICO-simulaties moeten in twee belangrijke fasen worden uitgevoerd:
Einde van fase 2 klinische ontwikkeling: Wanneer proof of concept is vastgesteld, moeten bedrijven beginnen met het ontwerpen van hun cruciale fase 3-studies. Met de nieuwe EGT-processen van de EU wordt er vanaf het begin meer nadruk gelegd op het afstemmen van deze cruciale studies op de Europese vereisten voor markttoegang.
18 maanden voor indiening: In dit stadium moeten bedrijven hun PICO-voorspellingen verfijnen op basis van het huidige managementlandschap en vergelijkingspunten. Met minder onzekerheid op dit moment, kan een PICO-simulatieoefening helpen bij het voorbereiden van een robuuste indiening zonder verrassingen, zodat al het bewijsmateriaal grondig wordt geanalyseerd en afgestemd op de JCA-vereisten.
Wat zijn de belangrijkste stappen bij het systematisch identificeren van bewijs dat betrekking heeft op de PICO die tijdens de scoping is gedefinieerd?
Het proces kan worden onderverdeeld in vijf belangrijke stappen:
- Het huidige en toekomstige zuiveringslandschap in kaart brengen: Voer een grondige analyse uit van het huidige landschap en voorspel toekomstscenario's.
- Inzicht in de drijfveren voor beslissingen van de betaler: Analyseer hoe betalers in Europa beslissingen nemen voor de relevante medicijnklasse en indicatie.
- PICO's identificeren: Overleg met belanghebbenden op het gebied van klinische geneeskunde of markttoegang in heel Europa om waarschijnlijke verzoeken te voorspellen.
- Inzichten in de planning van het bewijs van de betaler: Integreer bevindingen in de planningsprocessen van de organisatie.
- Risico's en kansen communiceren: Rapporteer de implicaties voor de JCA-strategie, afhankelijk van het geselecteerde bewijsmateriaal, de vergelijking, de resultaten en de kosten, en zorg ervoor dat alle belanghebbenden op één lijn zitten.
Wanneer u de PICO-simulatie 18 maanden voor indiening doet, is het proces zeer vergelijkbaar, behalve dat u een verdere simulatiestap moet nemen om het consolidatieproces na te bootsen dat zal plaatsvinden als onderdeel van JCA. Dit kan worden gedaan met behulp van technieken zoals online Delphi-panels. Vervolgens moet u de bevindingen op nationaal niveau valideren en de implicaties voor uw JCA-strategie rapporteren op basis van deze gevalideerde bevindingen.
We zullen meer leren over hoe consolidatie in de loop van de tijd in de praktijk plaatsvindt, wat ons zal helpen onze strategieën verder te verfijnen.
Hoe moeten HTD's in hun inzendingen rekening houden met de veelheid aan populaties en vergelijkingspunten?
HTD's moeten hun inzendingen met hoge transparantie en detail voorbereiden, zodat elke PICO uitgebreid wordt behandeld. Het JCA-sjabloon vereist gedetailleerd bewijs voor elke PICO, waardoor het essentieel is om informatie duidelijk en systematisch te presenteren. Ze zullen ervoor moeten zorgen dat ze het juiste bewijs op de juiste plaats presenteren en de juiste PICO aanpakken. Dit zal beoordelaars helpen om efficiënt door het dossier te navigeren en het nodige bewijs te vinden om elke onderzoeksvraag te beantwoorden. Om dit te doen, moeten HTD's hun bewijsbeoordelingen vroegtijdig laten uitvoeren en alle statistische analyses van verschillende PICO's klaar hebben voor gebruik.
Hoe zal de implementatie van JCA de planning voor het genereren van bewijs voor ontwikkelaars van gezondheidstechnologie beïnvloeden?
De JCA heeft de focus op Europa als een belangrijke regionale markt hernieuwd, waarbij de noodzaak van vroege en grondige planning van bewijsmateriaal wordt benadrukt. Bedrijven integreren nu PICO-voorspellingen in hun fase 3-planning en indieningsvoorbereidingen. Dit proces heeft ook invloed gehad op de wereldwijde bewijsplanning, waarbij het PICO-raamwerk een gemeenschappelijke taal is geworden in de hele industrie.
Welke invloed kan de implementatie van JCA hebben op de prijsstelling van gezondheidstechnologieën in heel Europa?
Hoewel JCA niet expliciet ingaat op prijsstelling, kan het kleinere markten in staat stellen om te onderhandelen vanuit een sterker, empirisch onderbouwd uitgangspunt - vooral die welke zelf geen volledig ontwikkelde HTA-systemen hebben. Na verloop van tijd zou dit kunnen leiden tot meer gelijke toegang tot medische innovaties voor patiënten in de hele regio. Hoe dit zich in de loop van de tijd ontwikkelt, is echter een opmerkelijke onbekende.
Welke best practices kunt u aanbevelen voor HTD's die zich voorbereiden op de nieuwe EU-HTA-vereisten?
- Cross-functioneel opleiden en betrekken: Ervoor zorgen dat alle belanghebbenden die betrokken zijn bij de ontwikkeling en planning van bewijsmateriaal, wereldwijd, de nieuwe vereisten en doelstellingen van het EU-EGT-proces begrijpen.
- Begin vroeg: Integreer PICO-voorspellingen in fase 3-planning (doe het 12 tot 18 maanden voor indiening opnieuw) en bereid je ruim van tevoren grondig voor op inzendingen.
- Houd de nadruk op nationale procedures: Succes hangt nog steeds af van het effectief navigeren door nationale procedures na JCA, aangezien financieringsbeslissingen op nationaal niveau blijven.
Door deze best practices te volgen, kunnen HTD's zich beter voorbereiden op het JCA-proces en hun kansen op succesvolle markttoegang in heel Europa vergroten.
Dit artikel is bedoeld om de capaciteiten van Cencora te communiceren, die worden ondersteund door de expertise van de auteurs. Cencora raadt lezers echter sterk aan om alle beschikbare informatie met betrekking tot de onderwerpen die in dit artikel worden besproken door te nemen en te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen over deze onderwerpen.
Bron: Recht van de Europese Unie. Uitvoeringsverordening – EU – 2024/1381 – NL – EU-Lex; https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=OJ:L_202401381
Related resources
Cencora.com biedt geautomatiseerde vertalingen om te helpen bij het lezen van de website in andere talen dan het Engels. Voor deze vertalingen zijn redelijke inspanningen geleverd om een nauwkeurige vertaling te leveren, maar geen enkele geautomatiseerde vertaling is perfect en is ook niet bedoeld om menselijke vertalers te vervangen. Deze vertalingen worden aangeboden als een service aan gebruikers van Cencora.com en worden geleverd 'in de huidige staat'. Er wordt geen enkele garantie gegeven, expliciet of impliciet, met betrekking tot de nauwkeurigheid, betrouwbaarheid of juistheid van deze vertalingen die vanuit het Engels in een andere taal zijn gemaakt. Sommige inhoud (zoals afbeeldingen, video's, Flash, enz.) wordt mogelijk niet nauwkeurig vertaald vanwege de beperkingen van de vertaalsoftware.
Eventuele discrepanties of verschillen die ontstaan bij het vertalen van deze inhoud van het Engels naar een andere taal zijn niet bindend en hebben geen rechtsgevolgen voor naleving, handhaving of enig ander doel. Als er fouten worden vastgesteld, neem dan contact met ons op . Als er vragen rijzen met betrekking tot de juistheid van de informatie in deze vertalingen, raadpleeg dan de Engelse versie van de pagina.