De la anxietatea PICO la strategia PICO: planificarea pentru succesul ETM în UE

Care este procesul de stabilire a domeniului de aplicare în JCA și de ce este important?  

Procesul de stabilire a domeniului de aplicare din JCA este crucial, deoarece definește întrebările de cercetare pe care producătorii și HTD-urile trebuie să le abordeze ca parte a trimiterii lor. Începând cu 12 ianuarie 2025, orice nouă cerere de medicament oncologic sau ATMP la Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) va declanșa procesul JCA, care urmează principiile stabilite de evaluare a tehnologiilor medicale (HTA). Procesul de stabilire a domeniului de aplicare utilizează cadrul PICO - Populație, Intervenție, Comparator și Rezultat - pentru a formula aceste întrebări de cercetare.  

Procesul de stabilire a domeniului de aplicare încearcă să analizeze nevoile tuturor statelor membre ale UE și apoi să consolideze contribuția acestora într-un domeniu de aplicare unificat pentru producători. Această consolidare cuprinzătoare a stârnit preocupări ale industriei cu privire la prezicerea exactă a PICO și alinierea la cerințele (potențial) diverse ale statelor membre. Producătorii sunt deosebit de îngrijorați de cât de bine va funcționa procesul de consolidare în practică pentru a menține solidaritatea în întreaga Europă, abordând în același timp diverse preferințe naționale într-un interval de timp comprimat. 

Ce provocări aduce PICO? 

Principala provocare a PICO este incertitudinea cu privire la modul în care procesul de consolidare se va desfășura în practică. Fiecare stat membru poate oferi răspunsuri diferite, iar consolidarea acestora într-un număr gestionabil de PICO este probabil dificilă. Simulările au arătat că numărul de PICO poate varia de la 10 la 30, ceea ce ar putea crește semnificativ volumul de muncă pregătitor pentru producători. Ei trebuie să abordeze fiecare PICO în parte, prezentând dovezi cuprinzătoare, ceea ce poate fi descurajant, având în vedere termenele strânse și comparațiile neașteptate care pot apărea. Acest lucru a dus la "anxietatea PICO" la nivelul întregii industrii, în care producătorii își fac griji cu privire la pregătirea pentru întrebări neașteptate de cercetare și impactul asupra accesului pieței din aval în Europa. 

Când ar trebui făcute simulările sau predicțiile PICO – și de ce? 

Simulările PICO ar trebui realizate în două etape cheie: 

Sfârșitul fazei 2 de dezvoltare clinică: Când dovada conceptului este stabilită, companiile ar trebui să înceapă să-și proiecteze studiile pivot de fază 3. Odată cu noile procese de ETM ale UE, se pune un accent sporit pe alinierea acestor studii esențiale la cerințele de acces pe piața europeană încă de la început. 

Cu 18 luni înainte de depunere: În această etapă, companiile ar trebui să-și perfecționeze predicțiile PICO pe baza peisajului actual de management și a comparatorilor. Cu mai puțină incertitudine în acest moment, un exercițiu de simulare PICO poate ajuta la pregătirea unei trimiteri robuste, fără "surprize", asigurându-se că toate dovezile sunt analizate temeinic și aliniate cu cerințele JCA. 

Care sunt pașii cheie în identificarea sistematică a dovezilor care abordează PICO definit în timpul stabilirii domeniului de aplicare? 

Procesul poate fi împărțit în cinci pași cheie: 

1. Cartografierea peisajului de tratament actual și viitor: Efectuați o analiză amănunțită a peisajului actual și preziceți scenarii viitoare. 
2. Înțelegerea factorilor de decizie ai plătitorului: Analizați modul în care plătitorii din Europa iau decizii pentru clasa și indicația de medicamente relevante. 
3. Identificarea PICO: Interacțiuni cu părțile interesate din domeniul clinic sau cu acces la piață din întreaga Europă pentru a prezice solicitările probabile. 
4. Furnizarea de informații despre planificarea dovezilor plătitorului: Integrarea constatărilor în procesele de planificare ale organizației.
5. Comunicarea riscurilor și oportunităților: Raportați implicațiile pentru strategia JCA, în funcție de dovezile selectate, comparatorul, rezultatele și costurile, asigurându-vă că toate părțile interesate sunt aliniate. 

Când faceți simularea PICO cu 18 luni înainte de depunere, procesul este foarte asemănător, cu excepția faptului că trebuie să faceți un pas suplimentar de simulare pentru a imita procesul de consolidare care va avea loc ca parte a JCA. Acest lucru se poate face folosind tehnici precum panourile Delphi online. Apoi va trebui să validați constatările la nivel național și să raportați implicațiile pentru strategia JCA pe baza acestor constatări validate.  

Vom afla mai multe despre modul în care se realizează consolidarea în practică în timp, ceea ce ne va ajuta să ne perfecționăm în continuare strategiile. 

Cum ar trebui HTD să abordeze multiplicitatea populațiilor și a comparatorilor în observațiile lor? 

HTD trebuie să își pregătească trimiterile cu o transparență și detalii ridicate, asigurându-se că fiecare PICO este abordat în mod cuprinzător. Șablonul JCA necesită dovezi detaliate pentru fiecare PICO, ceea ce face esențială prezentarea informațiilor în mod clar și sistematic. Aceștia vor trebui să se asigure că prezintă dovezile potrivite la locul potrivit, abordând PICO potrivit. Acest lucru îi va ajuta pe evaluatori să navigheze eficient în dosar, găsind dovezile necesare pentru a răspunde fiecărei întrebări de cercetare. Pentru a face acest lucru, HTD-urile vor trebui să aibă analizele dovezilor efectuate din timp și orice analiză statistică a diferitelor PICO-uri gata de funcționare.  

Cum va influența implementarea JCA planificarea generării de dovezi pentru dezvoltatorii de tehnologii medicale? 

JCA și-a reînnoit accentul pe Europa ca piață regională semnificativă, subliniind necesitatea unei planificări timpurii și amănunțite a dovezilor. Companiile integrează acum predicțiile PICO în pregătirile lor de planificare și depunere a fazei 3. Acest proces a influențat, de asemenea, planificarea dovezilor globale, cadrul PICO devenind un limbaj comun în întreaga industrie. 

Cum ar putea implementarea JCA să afecteze stabilirea prețurilor tehnologiilor medicale în Europa? 

Deși JCA nu abordează în mod explicit prețurile, poate împuternici piețele mai mici să negocieze dintr-un punct de plecare mai puternic, bazat pe dovezi – în special cele care nu au sisteme HTA pe deplin dezvoltate. În timp, acest lucru ar putea duce la o mai mare echitate a accesului la inovații medicale pentru pacienții din întreaga regiune. Cu toate acestea, modul în care se dezvoltă acest lucru în timp este o necunoscută notabilă.  

Ce bune practici puteți recomanda pentru HTD care se pregătesc pentru noile cerințe UE privind ETM? 

• Educarea și implicarea la nivelul tuturor funcțiilor: Asigurarea faptului că toate părțile interesate implicate în dezvoltarea și planificarea dovezilor, la nivel global, înțeleg noile cerințe și obiective ale procesului de ETM al UE. 
• Începeți devreme: Integrați predicțiile PICO în planificarea fazei 3 (refaceți-o cu 12 până la 18 luni înainte de depunere) și pregătiți-vă temeinic pentru trimiteri cu mult timp înainte. 
• Concentrați-vă pe procedurile naționale: Succesul depinde în continuare de navigarea eficientă a procedurilor naționale post-JCA, deoarece deciziile de finanțare rămân la nivel național. 

Acest articol are scopul de a comunica capacitățile Cencora, care sunt susținute de expertiza autorilor. Cu toate acestea, Cencora încurajează insistent cititorii să revizuiască toate informațiile disponibile legate de subiectele discutate în acest articol și să se bazeze pe propria experiență și expertiză în luarea deciziilor legate de acestea. 

Sursă: Dreptul Uniunii Europene. Regulamentul de punere în aplicare – UE – 2024/1381 – EN – EU-Lex; https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=OJ:L_202401381