Makale

PICO kaygısından PICO stratejisine: AB STA başarısı için planlama

Ruairi O'Donnell ile röportaj

Cencora'da AB HTA Lideri


Bu röportajda, Cencora AB HTA Lideri Ruairi O'Donnell, Ortak Klinik Değerlendirme (JCA) sürecinin inceliklerini ve sağlık teknolojisi geliştiricileri (HTD'ler) üzerindeki etkisini, özellikle de PICO'ları (Nüfus, Müdahale, Karşılaştırıcı, Sonuç) tahmin etme ve ele almanın zorluklarını ele alıyor. 
vesikalık fotoğraf
JCA'da kapsam belirleme süreci nedir ve neden önemlidir?  

JCA'daki kapsam belirleme süreci, üreticilerin ve HTD'lerin sunumlarının bir parçası olarak ele almaları gereken araştırma sorularını tanımladığı için çok önemlidir. 12 Ocak 2025'ten itibaren, Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) yapılacak herhangi bir yeni onkoloji veya ATMP ürünü başvurusu, yerleşik sağlık teknolojisi değerlendirmesi (HTA) ilkelerini izleyen JCA sürecini tetikleyecektir. Kapsam belirleme süreci, bu araştırma sorularını formüle etmek için PICO çerçevesini (Nüfus, Müdahale, Karşılaştırıcı ve Sonuç) kullanır.  

Kapsam belirleme süreci, tüm AB Üye Devletlerinin ihtiyaçlarını incelemeye ve ardından girdilerini üreticiler için birleşik bir kapsamda birleştirmeye çalışır. Bu kapsamlı konsolidasyon, PICO'ları doğru bir şekilde tahmin etme ve (potansiyel olarak) çeşitli Üye Devletlerin gereksinimlerine uyum sağlama konusunda endüstri endişelerini artırdı. Üreticiler, konsolidasyon sürecinin, sıkıştırılmış bir süreç zaman dilimi içinde çeşitli ulusal tercihleri ele alırken, Avrupa çapında dayanışmayı sürdürmek için pratikte ne kadar iyi çalışacağı konusunda özellikle endişeli. 

PICO ne gibi zorluklar getiriyor? 

PICO ile ilgili temel zorluk, konsolidasyon sürecinin pratikte nasıl gelişeceği konusundaki belirsizliktir. Her Üye Devlet farklı cevaplar verebilir ve bunları yönetilebilir sayıda PICO'da birleştirmek muhtemelen zor olacaktır. Simülasyonlar, PICO sayısının 10 ila 30 arasında değişebileceğini ve potansiyel olarak üreticiler için hazırlık iş yükünü önemli ölçüde artırdığını göstermiştir. Her PICO'yu ayrı ayrı ele almalı ve ortaya çıkabilecek sıkı zaman çizelgeleri ve beklenmedik karşılaştırmalar göz önüne alındığında göz korkutucu olabilecek kapsamlı kanıtlar sunmalıdırlar. Bu, üreticilerin beklenmedik araştırma sorularına hazırlanma konusunda endişe duydukları endüstri çapında "PICO endişesine" ve Avrupa'daki alt pazar erişimi üzerindeki etkisine yol açtı. 

PICO simülasyonları veya tahminleri ne zaman yapılmalı ve neden? 

PICO simülasyonları iki temel aşamada yapılmalıdır: 

Faz 2 klinik geliştirmenin sonu: Kavram kanıtı oluşturulduğunda, şirketler önemli faz 3 çalışmalarını tasarlamaya başlamalıdır. Yeni AB HTA süreçleriyle, bu önemli çalışmaların en başından itibaren Avrupa pazarına erişim gereklilikleriyle uyumlu hale getirilmesine daha fazla vurgu yapılmaktadır. 

Göndermeden 18 ay önce: Bu aşamada şirketler, PICO tahminlerini mevcut yönetim ortamına ve karşılaştırıcılara göre hassaslaştırmalıdır. Şu anda daha az belirsizlikle, bir PICO simülasyon alıştırması, tüm kanıtların kapsamlı bir şekilde analiz edilmesini ve JCA gereklilikleriyle uyumlu olmasını sağlayarak "sürprizsiz" sağlam bir sunum hazırlamaya yardımcı olabilir. 

Kapsam belirleme sırasında tanımlanan PICO'yu ele alan kanıtları sistematik olarak tanımlamanın temel adımları nelerdir? 

Süreç beş temel adıma ayrılabilir: 

  1. Mevcut ve gelecekteki tedavi ortamının haritalandırılması: Mevcut manzaranın kapsamlı bir analizini yapın ve gelecekteki senaryoları tahmin edin. 
  2. Ödeyen karar etmenlerini anlama: Avrupa'daki ödeme yapanların ilgili uyuşturucu sınıfı ve endikasyonu için nasıl karar verdiklerini analiz etmek. 
  3. PICO'ları Tanımlama: Olası talepleri tahmin etmek için Avrupa'daki klinik veya pazar erişimi paydaşlarıyla etkileşim kurun. 
  4. Ödeyen kanıt planlamasına ilişkin içgörülerin beslenmesi: Bulguları kuruluşun planlama süreçlerine entegre edin.
  5. Risklerin ve fırsatların iletilmesi: Seçilen kanıtlara, karşılaştırıcıya, sonuçlara ve maliyetlere bağlı olarak JCA stratejisinin etkilerini raporlayın ve tüm paydaşların uyumlu olmasını sağlayın. 

PICO simülasyonunu göndermeden 18 ay önce yaparken, JCA'nın bir parçası olarak gerçekleşecek konsolidasyon sürecini taklit etmek için başka bir simülasyon adımı atmanız gerekmesi dışında süreç çok benzerdir. Bu, çevrimiçi Delphi panelleri gibi teknikler kullanılarak yapılabilir. Daha sonra bulguları ulusal düzeylerde doğrulamanız ve bu doğrulanmış bulgulara dayanarak JCA stratejiniz için çıkarımları bildirmeniz gerekecektir.  

Zaman içinde konsolidasyonun pratikte nasıl gerçekleştiği hakkında daha fazla şey öğreneceğiz ve bu da stratejilerimizi daha da geliştirmemize yardımcı olacak. 

HTD'ler sunumlarında popülasyonların ve karşılaştırıcıların çokluğunu nasıl ele almalıdır? 

HTD'ler, sunumlarını yüksek şeffaflık ve ayrıntıyla hazırlamalı ve her bir PICO'nun kapsamlı bir şekilde ele alınmasını sağlamalıdır. JCA şablonu, her PICO için ayrıntılı kanıt gerektirir ve bu da bilgilerin açık ve sistematik bir şekilde sunulmasını gerekli kılar. Doğru PICO'yu ele alan doğru kanıtları doğru yerde sunduklarından emin olmaları gerekecektir. Bu, değerlendiricilerin dosyada verimli bir şekilde gezinmelerine ve her bir araştırma sorusunu ele almak için gerekli kanıtları bulmalarına yardımcı olacaktır. Bunu yapmak için, HTD'lerin kanıt incelemelerini erkenden yapmaları ve farklı PICO'ların istatistiksel analizlerini hazır bulundurmaları gerekecektir.  

JCA'nın uygulanması, Sağlık Teknolojisi Geliştiricileri için kanıt oluşturma planlamasını nasıl etkileyecek? 

JCA, önemli bir bölgesel pazar olarak Avrupa'ya odaklanmayı yeniledi ve erken ve kapsamlı kanıt planlamasına duyulan ihtiyacı vurguladı. Şirketler artık PICO tahminlerini 3. aşama planlama ve sunum hazırlıklarına entegre ediyor. Bu süreç, PICO çerçevesinin sektör genelinde ortak bir dil haline gelmesiyle küresel kanıt planlamasını da etkiledi. 

JCA'nın uygulanması Avrupa'da sağlık teknolojilerinin fiyatlandırılmasını nasıl etkileyebilir? 

JCA, fiyatlandırmayı açıkça ele almasa da, daha küçük pazarları daha güçlü, kanıta dayalı bir başlangıç noktasından müzakere etme konusunda güçlendirebilir - özellikle de kendi HTA sistemlerini tam olarak geliştirmemiş olanlar. Zaman içinde bu, bölgedeki hastalar için tıbbi yeniliklere erişimde daha fazla eşitlik sağlayabilir. Bununla birlikte, bunun zaman içinde nasıl geliştiği dikkate değer bir bilinmeyendir.  

Yeni AB STD gerekliliklerine hazırlanan HTD'ler için hangi en iyi uygulamaları önerebilirsiniz? 

  • İşlevler arası eğitin ve etkileşim kurun: Küresel olarak kanıt geliştirme ve planlamaya dahil olan tüm paydaşların AB STD sürecinin yeni gerekliliklerini ve hedeflerini anlamasını sağlayın. 
  • Erken başlayın: PICO tahminlerini 3. aşama planlamasına entegre edin (göndermeden 12 ila 18 ay önce yeniden yapın) ve gönderimler için çok önceden kapsamlı bir şekilde hazırlanın. 
  • Ulusal prosedürlere odaklanmaya devam edin: Finansman kararları ulusal düzeyde kaldığından, başarı hala JCA sonrası ulusal prosedürlerde etkin bir şekilde gezinmeye bağlıdır. 

Bu en iyi uygulamaları takip ederek, HTD'ler JCA sürecine daha iyi hazırlanabilir ve Avrupa çapında başarılı pazar erişimi şanslarını artırabilirler.

 

Yeni AB STD ortamında ve JCA sürecinin inceliklerinde gezinmek, HTD'ler için hem zorluklar hem de fırsatlar sunmaktadır. Özellikle PICO'ları tahmin etme ve ele alma konusunda erken ve kapsamlı planlamanın önemi göz ardı edilemez. JCA gereklilikleriyle uyumlu sağlam gönderimler sağlamak, pazara erişim başarısı için çok önemlidir.
 

 

Bu makale, Cencora'nın yazarların uzmanlığıyla desteklenen yeteneklerini aktarmayı amaçlamaktadır. Ancak Cencora, okuyucuları bu makalede ele alınan konularla ilgili mevcut tüm bilgileri gözden geçirmeye ve bunlarla ilgili karar verirken kendi deneyim ve uzmanlıklarına güvenmeye şiddetle teşvik eder. 
 

Kaynak: Avrupa Birliği hukuku. Uygulama yönetmeliği – EU – 2024/1381 - EN - EU-LEX; https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=OJ:L_202401381  

 

Related resources

Checklist

Doğru ticarileştirme stratejisinin pazar erişimini nasıl hızlandırabileceğini öğrenin

Makale

CGT Geliştiricileri Pazar Erişimi, Düzenleyici ve Ticarileştirme Engellerini Nasıl Aşabilir?

Ürün genel bilgileri

FormularyDecisions Ürün Perspektifleri ile Tanışın

Yardım etmeye hazırız

Cencora'nın sağlık hizmetlerinin geleceğini şekillendirmeye nasıl yardımcı olduğu hakkında daha fazla bilgi edinmek için ekibimizle hemen iletişime geçin.

Cencora.com, web sitesinin İngilizce dışındaki dillerde okunmasına yardımcı olmak için otomatik çeviri hizmeti sunmaktadır. Bu çeviriler için doğru bir çeviri sağlamak için makul çabalar gösterilmiştir, ancak hiçbir otomatik çeviri mükemmel değildir ve insan çevirmenlerin yerini alması amaçlanmamıştır. Bu çeviriler, Cencora.com kullanıcılarına bir hizmet olarak sağlanmakta olup “olduğu gibi” sunulmaktadır. İngilizce'den başka bir dile yapılan bu çevirilerin doğruluğu, güvenilirliği veya hatasızlığı konusunda açık veya zımni hiçbir garanti verilmemektedir. Bazı içerikler (resimler, videolar, Flash vb.) çeviri yazılımının sınırlamaları nedeniyle doğru bir şekilde çevrilemeyebilir.

Bu içeriğin İngilizce'den başka bir dile çevrilmesinde ortaya çıkan tutarsızlıklar veya farklılıklar bağlayıcı değildir ve uyum, yaptırım veya başka herhangi bir amaç için yasal etkisi yoktur. Herhangi bir hata tespit ederseniz, lütfen bizimle iletişime geçin. Bu çevirilerde yer alan bilgilerin doğruluğuna ilişkin herhangi bir sorunuz olursa, lütfen sayfanın İngilizce sürümüne başvurun.