Artículo
Pensar como un regulador: Cómo reducir el riesgo en la revisión de envíos del primer ciclo
-
Michael Day, Ph.D.
-
Lin Li, Ph.D.
Adoptar un enfoque interdisciplinario para preparar el envío del producto con el fin de atravesar con éxito el ciclo de revisión
Nota: Para obtener orientación adicional sobre este tema, asista a nuestro seminario web, "Pensar como un regulador", que se llevará a cabo el 22 de abril y estará disponible bajo demanda después.
Las expectativas regulatorias para la preparación de la presentación han evolucionado significativamente en los últimos años. Si bien los patrocinadores pueden creer que han reunido un expediente técnicamente sólido, los reguladores están evaluando cada vez más si todo el programa de desarrollo se mantiene unido desde el punto de vista científico, estratégico y operativo. Como resultado, las presentaciones que parecen sólidas en el papel aún pueden encontrar obstáculos importantes en la revisión cuando falta la alineación interfuncional.
Muchos de los desafíos de la revisión no se derivan de la falta de datos, sino de la inconsistencia en la narrativa del expediente en la estrategia regulatoria, el diseño de los estudios clínicos, la preparación para la CMC, la planificación de la evidencia, la farmacovigilancia y las consideraciones de comercialización. Por ejemplo, una empresa puede tener una historia clínica sólida, pero el paquete de CMC no es completo, o el paquete de datos es sólido, pero el patrocinador no ha explicado claramente el beneficio-riesgo de su producto.
En la práctica, estos desajustes a menudo aparecen de maneras sutiles que son fáciles de pasar por alto. Por ejemplo, el programa clínico puede apoyar a una población de pacientes más amplia de lo que permite la etiqueta regulatoria final, o las consideraciones de la estrategia de evaluación y mitigación de riesgos (REMS) pueden no estar alineadas con la narrativa de seguridad.
Las expectativas regulatorias para la preparación de la presentación han evolucionado significativamente en los últimos años. Si bien los patrocinadores pueden creer que han reunido un expediente técnicamente sólido, los reguladores están evaluando cada vez más si todo el programa de desarrollo se mantiene unido desde el punto de vista científico, estratégico y operativo. Como resultado, las presentaciones que parecen sólidas en el papel aún pueden encontrar obstáculos importantes en la revisión cuando falta la alineación interfuncional.
Muchos de los desafíos de la revisión no se derivan de la falta de datos, sino de la inconsistencia en la narrativa del expediente en la estrategia regulatoria, el diseño de los estudios clínicos, la preparación para la CMC, la planificación de la evidencia, la farmacovigilancia y las consideraciones de comercialización. Por ejemplo, una empresa puede tener una historia clínica sólida, pero el paquete de CMC no es completo, o el paquete de datos es sólido, pero el patrocinador no ha explicado claramente el beneficio-riesgo de su producto.
En la práctica, estos desajustes a menudo aparecen de maneras sutiles que son fáciles de pasar por alto. Por ejemplo, el programa clínico puede apoyar a una población de pacientes más amplia de lo que permite la etiqueta regulatoria final, o las consideraciones de la estrategia de evaluación y mitigación de riesgos (REMS) pueden no estar alineadas con la narrativa de seguridad.
Las preguntas sobre la comparabilidad de la fabricación pueden socavar la confianza en los datos de las fases posteriores, los riesgos en el sitio de integración o la biodistribución pueden no abordarse claramente, y las brechas administrativas o de preparación para la inspección pueden desencadenar retrasos evitables.
Debido a que las revisiones regulatorias, incluidas las cartas de respuesta completa (CRL, por sus siglas en inglés), están estructuradas por disciplina, estos problemas multifuncionales pueden convertirse en riesgos ocultos de presentación que pueden surgir al final del ciclo de revisión y provocar un retraso imprevisto en la autorización.
Estos problemas hacen más que crear retrasos técnicos. Pueden empujar a los patrocinadores más allá de los plazos regulatorios críticos, desencadenar preguntas de revisión importantes o requerir análisis o estudios adicionales al final del ciclo. El impacto posterior puede ser significativo: retraso en el acceso de los pacientes a terapias innovadoras, erosión de la ventaja competitiva, mayores costos y retrasos en los ingresos, y un posible impacto perjudicial en la confianza de los inversores.
Preparación para la presentación de propuestas en un entorno científico y reglamentario más complejo
La investigación y el desarrollo (I&D) se han alejado de las moléculas simples y se han acercado a los productos biológicos complejos, incluidos los anticuerpos monoclonales, la tecnología de ARNm, las terapias celulares y génicas, los conjugados anticuerpo-fármaco y otros avances.
Los patrocinadores están tratando de aprovechar los programas para acelerar el desarrollo y la revisión, como la designación acelerada, la designación de terapia innovadora, la aprobación acelerada y la designación de revisión prioritaria por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA)1, y la evaluación acelerada por parte de la Agencia Europea de Medicamentos.2
Si bien las agencias apoyan una evaluación más rápida de los productos que abordan una necesidad insatisfecha o que son de gran interés para la salud pública, están revisando estos productos de manera holística. Como resultado, los reguladores están descubriendo brechas en los programas de desarrollo de los patrocinadores, que podrían haberse mitigado con una evaluación temprana del proceso a nivel de programa.
Los patrocinadores están tratando de aprovechar los programas para acelerar el desarrollo y la revisión, como la designación acelerada, la designación de terapia innovadora, la aprobación acelerada y la designación de revisión prioritaria por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA)1, y la evaluación acelerada por parte de la Agencia Europea de Medicamentos.2
Si bien las agencias apoyan una evaluación más rápida de los productos que abordan una necesidad insatisfecha o que son de gran interés para la salud pública, están revisando estos productos de manera holística. Como resultado, los reguladores están descubriendo brechas en los programas de desarrollo de los patrocinadores, que podrían haberse mitigado con una evaluación temprana del proceso a nivel de programa.
¿Cómo es la preparación para la presentación?
La preparación para la presentación significa tener una narrativa científica sólida y coherente. Sin embargo, por lo general, los expedientes se desarrollan en silos, y el equipo de CMC compila la sección de calidad, mientras que el equipo de toxicología aborda por separado las cuestiones toxicológicas relacionadas con la seguridad del medicamento. La narrativa completa no se concreta hasta que el patrocinador comienza a prepararse para la presentación.
Cuando esta integración se produce solo en la etapa de presentación, a menudo es demasiado tarde para abordar las brechas subyacentes. Los patrocinadores deben reunir a los equipos antes para aplicar la ciencia detrás del desarrollo a la aplicación del medicamento. ¿Qué formulación tendrá más sentido para la población de pacientes y los médicos o centros de atención? ¿Existen brechas en la evidencia que podrían afectar la comercialización y el reembolso del producto?
Los reguladores también están cada vez más abiertos a la evidencia del mundo real (RWE, por sus siglas en inglés) para proporcionar información sobre cómo funcionan los medicamentos en una población específica, por ejemplo, niños, ancianos y personas con comorbilidades, y para respaldar sus decisiones sobre nuevos productos.
Según nuestra experiencia, los patrocinadores pueden tener dificultades para conectar todos los elementos (regulatorios, clínicos, CMC y de seguridad) y desarrollar una narrativa regulatoria clara. Es posible que no tengan la visión regulatoria para comprender lo que las autoridades sanitarias esperan desde una perspectiva de beneficio-riesgo o lo que permitirán en la etiqueta regulatoria, como las declaraciones de comparación, la diferenciación del mecanismo de acción y la dosificación y administración.
Las revisiones transversales tempranas pueden identificar y solucionar posibles problemas antes. Contar con un tercero que proporcione una lente multifuncional y traduzca los datos técnicos en un posicionamiento regulatorio puede ayudar a los patrocinadores a cerrar la brecha de preparación para la presentación.
Cuando esta integración se produce solo en la etapa de presentación, a menudo es demasiado tarde para abordar las brechas subyacentes. Los patrocinadores deben reunir a los equipos antes para aplicar la ciencia detrás del desarrollo a la aplicación del medicamento. ¿Qué formulación tendrá más sentido para la población de pacientes y los médicos o centros de atención? ¿Existen brechas en la evidencia que podrían afectar la comercialización y el reembolso del producto?
Los reguladores también están cada vez más abiertos a la evidencia del mundo real (RWE, por sus siglas en inglés) para proporcionar información sobre cómo funcionan los medicamentos en una población específica, por ejemplo, niños, ancianos y personas con comorbilidades, y para respaldar sus decisiones sobre nuevos productos.
Según nuestra experiencia, los patrocinadores pueden tener dificultades para conectar todos los elementos (regulatorios, clínicos, CMC y de seguridad) y desarrollar una narrativa regulatoria clara. Es posible que no tengan la visión regulatoria para comprender lo que las autoridades sanitarias esperan desde una perspectiva de beneficio-riesgo o lo que permitirán en la etiqueta regulatoria, como las declaraciones de comparación, la diferenciación del mecanismo de acción y la dosificación y administración.
Las revisiones transversales tempranas pueden identificar y solucionar posibles problemas antes. Contar con un tercero que proporcione una lente multifuncional y traduzca los datos técnicos en un posicionamiento regulatorio puede ayudar a los patrocinadores a cerrar la brecha de preparación para la presentación.
Un marco para la evaluación integrada de las presentaciones
La verdadera preparación para la presentación no se evalúa mediante una sola función, sino que es la integración de todas las partes que componen la presentación. Si bien la perspectiva científica es parte integral de la presentación, a menudo lo que falta es la perspectiva estratégica: ¿Cómo se ha contado el relato general y cumplirá con las expectativas de las autoridades sanitarias?
Para ello, los patrocinadores deben entender cómo la FDA y/o la EMA revisarán todo su programa y adoptar un posicionamiento estratégico común antes de presentarlo a los reguladores. El marco para una evaluación integrada de la propuesta debe abarcar todos los elementos del programa: alineación regulatoria estratégica; CMC y ejecución de calidad; y generación de evidencia clínica. Más adelante, este marco también se aplicará a las evaluaciones del acceso a los mercados y la comercialización. La pregunta clave para los patrocinadores no es si cada componente de la presentación está completo, sino si las piezas se refuerzan entre sí.
Para ello, los patrocinadores deben entender cómo la FDA y/o la EMA revisarán todo su programa y adoptar un posicionamiento estratégico común antes de presentarlo a los reguladores. El marco para una evaluación integrada de la propuesta debe abarcar todos los elementos del programa: alineación regulatoria estratégica; CMC y ejecución de calidad; y generación de evidencia clínica. Más adelante, este marco también se aplicará a las evaluaciones del acceso a los mercados y la comercialización. La pregunta clave para los patrocinadores no es si cada componente de la presentación está completo, sino si las piezas se refuerzan entre sí.
Alineación regulatoria estratégica
Al revisar una presentación, los reguladores buscan una narrativa coherente desde datos no clínicos, por ejemplo, datos toxicológicos, hasta cómo se tradujeron en la forma en que el patrocinador diseñó la dosis para estudios en humanos. Esto, a su vez, debe remitirse a la calidad del material utilizado en el estudio no clínico desde la perspectiva de la CMC. Por ejemplo, cuando se utilizan diferentes lotes del fármaco en estudios posteriores, ¿puede el patrocinador demostrar que cumplía con la misma pureza que el lote utilizado para la primera cohorte?
Los patrocinadores deben asegurarse de que no están adoptando un enfoque retrospectivo de sus estudios y de que han identificado todos los riesgos potenciales y las posibles lagunas científicas y estratégicas mucho antes de presentar la solicitud.
Al comprometerse de manera proactiva con las autoridades sanitarias, los patrocinadores pueden alinearse en torno a su programa antes de ir demasiado lejos en el camino del desarrollo. Además de las reuniones formales abiertas a los patrocinadores, en los EE. UU., por ejemplo, las reuniones de Tipo A, Tipo B, Tipo C, Tipo D3 y Compromiso Inicial Específico para el Asesoramiento Regulatorio sobre CDER y CBER ProducTs (INTERACT), también hay opciones para tener discusiones más improvisadas con los reguladores.
Los patrocinadores deben asegurarse de que no están adoptando un enfoque retrospectivo de sus estudios y de que han identificado todos los riesgos potenciales y las posibles lagunas científicas y estratégicas mucho antes de presentar la solicitud.
Al comprometerse de manera proactiva con las autoridades sanitarias, los patrocinadores pueden alinearse en torno a su programa antes de ir demasiado lejos en el camino del desarrollo. Además de las reuniones formales abiertas a los patrocinadores, en los EE. UU., por ejemplo, las reuniones de Tipo A, Tipo B, Tipo C, Tipo D3 y Compromiso Inicial Específico para el Asesoramiento Regulatorio sobre CDER y CBER ProducTs (INTERACT), también hay opciones para tener discusiones más improvisadas con los reguladores.
CMC y Ejecución de Calidad
Con la publicación en 2025 de más de 200 Cartas de Respuesta Completa (CRL) de la FDA, los patrocinadores pueden obtener información sobre cómo piensa la agencia y ver los tipos de problemas que están ocurriendo, incluidas las brechas en el control de procesos, los datos de estabilidad inadecuados, los métodos analíticos no validados y los problemas continuos después de las inspecciones de Buenas Prácticas de Fabricación (GMP).
La preparación para la fabricación es un problema común para los patrocinadores. Por ejemplo, a menudo vemos falta de preparación para el aumento de los estudios clínicos a la adopción en el mercado o patrocinadores con un solo sitio de fabricación que descubren barreras al intentar importar su producto a otro mercado.
Uno de los problemas más apremiantes a los que se enfrenta la CMC es la planificación de la comparabilidad, ya que los cambios a lo largo del desarrollo clínico o en los procesos de fabricación pueden afectar significativamente a las características y el rendimiento del producto. Para reducir el riesgo del proceso de revisión, los patrocinadores deben proporcionar un vínculo claro entre los datos de los ensayos clínicos tempranos y no clínicos y las fases posteriores para establecer una narrativa de comparabilidad a lo largo del desarrollo.
La incorporación de un enfoque holístico en la organización, desde el concepto hasta el desarrollo y la presentación del producto, puede ayudar a mitigar los problemas de CMC destacados en las CRL. Muchos de los problemas de CMC citados en las CRL reflejan la incertidumbre sobre si la narrativa de desarrollo del patrocinador es internamente coherente.
La preparación para la fabricación es un problema común para los patrocinadores. Por ejemplo, a menudo vemos falta de preparación para el aumento de los estudios clínicos a la adopción en el mercado o patrocinadores con un solo sitio de fabricación que descubren barreras al intentar importar su producto a otro mercado.
Uno de los problemas más apremiantes a los que se enfrenta la CMC es la planificación de la comparabilidad, ya que los cambios a lo largo del desarrollo clínico o en los procesos de fabricación pueden afectar significativamente a las características y el rendimiento del producto. Para reducir el riesgo del proceso de revisión, los patrocinadores deben proporcionar un vínculo claro entre los datos de los ensayos clínicos tempranos y no clínicos y las fases posteriores para establecer una narrativa de comparabilidad a lo largo del desarrollo.
La incorporación de un enfoque holístico en la organización, desde el concepto hasta el desarrollo y la presentación del producto, puede ayudar a mitigar los problemas de CMC destacados en las CRL. Muchos de los problemas de CMC citados en las CRL reflejan la incertidumbre sobre si la narrativa de desarrollo del patrocinador es internamente coherente.
Estrategia clínica y de evidencia
Los reguladores buscan la alineación y la coherencia en el diseño de los ensayos clínicos y la generación de pruebas.
La solidez de los criterios de valoración significa diseñar criterios de valoración que sean científicamente válidos, clínicamente significativos y aceptables para los reguladores. No asuma que los reguladores aceptarán un punto final que no ha sido examinado. Cuando se utiliza un criterio de valoración indirecto, como un nuevo biomarcador o un resultado clínico intermedio, los promotores deben demostrar a los reguladores por qué es válido, tanto desde una perspectiva científica como regulatoria.4
Igual de importante en la estrategia general es un diseño de ensayo sostenible que considere el reclutamiento en el contexto del tamaño de la población de pacientes (p. ej., indicaciones raras y ultrarraras), si el estado de la enfermedad es más prevalente en una región que en otra, y si hay competidores que podrían afectar el reclutamiento de pacientes.
El etiquetado es otro elemento crucial en la estrategia clínica general, tanto desde el punto de vista regulatorio como comercial. Los criterios de inclusión/exclusión excesivamente restrictivos podrían tener un impacto negativo en la etiqueta reglamentaria y limitar potencialmente cómo y quién puede utilizarse, por ejemplo, la amplitud de la población (p. ej., "moderada a grave" frente a "grave") y la línea de tratamiento (p. ej., "tras el fracaso de ≥1 tratamiento previo")
La solidez de los criterios de valoración significa diseñar criterios de valoración que sean científicamente válidos, clínicamente significativos y aceptables para los reguladores. No asuma que los reguladores aceptarán un punto final que no ha sido examinado. Cuando se utiliza un criterio de valoración indirecto, como un nuevo biomarcador o un resultado clínico intermedio, los promotores deben demostrar a los reguladores por qué es válido, tanto desde una perspectiva científica como regulatoria.4
Igual de importante en la estrategia general es un diseño de ensayo sostenible que considere el reclutamiento en el contexto del tamaño de la población de pacientes (p. ej., indicaciones raras y ultrarraras), si el estado de la enfermedad es más prevalente en una región que en otra, y si hay competidores que podrían afectar el reclutamiento de pacientes.
El etiquetado es otro elemento crucial en la estrategia clínica general, tanto desde el punto de vista regulatorio como comercial. Los criterios de inclusión/exclusión excesivamente restrictivos podrían tener un impacto negativo en la etiqueta reglamentaria y limitar potencialmente cómo y quién puede utilizarse, por ejemplo, la amplitud de la población (p. ej., "moderada a grave" frente a "grave") y la línea de tratamiento (p. ej., "tras el fracaso de ≥1 tratamiento previo")
Acceso a los mercados y valor de la evidencia
La preparación para la presentación no termina con la aprobación; Se extiende a si la evidencia apoya la adopción en el mundo real. Más allá de la presentación y aprobación regulatoria, los patrocinadores deben buscar implementar un paquete de evidencia que respalde la adopción en el mundo real y optimice el acceso de los pacientes. Considere los datos que pueden ser necesarios para respaldar los requisitos específicos del mercado, la población de pacientes a la que se puede dirigirse y los canales de reembolso.
Paralelamente al paquete de evidencia de los ensayos clínicos, considere actividades de generación de evidencia más amplias, incluidas las revisiones sistemáticas de la literatura, las comparaciones indirectas de tratamientos, las evaluaciones de impacto presupuestario y los estudios de evidencia del mundo real (RWE). Determinar los comparadores que los organismos de evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) necesitarán como parte de su evaluación y determinar la mejor manera de proporcionar estas pruebas.
Considere cómo RWE podría ayudar a diferenciar un producto de sus competidores, por ejemplo, demostrando que el producto tiene resultados superiores para subpoblaciones específicas.
Paralelamente al paquete de evidencia de los ensayos clínicos, considere actividades de generación de evidencia más amplias, incluidas las revisiones sistemáticas de la literatura, las comparaciones indirectas de tratamientos, las evaluaciones de impacto presupuestario y los estudios de evidencia del mundo real (RWE). Determinar los comparadores que los organismos de evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) necesitarán como parte de su evaluación y determinar la mejor manera de proporcionar estas pruebas.
Considere cómo RWE podría ayudar a diferenciar un producto de sus competidores, por ejemplo, demostrando que el producto tiene resultados superiores para subpoblaciones específicas.
El papel de la estadística, la ciencia de datos y la IA en la preparación para la presentación
Los datos generados durante los ensayos clínicos deben producir resultados creíbles, incertidumbre explícita y una conclusión que sea sólida frente a explicaciones alternativas razonables. Esto es lo que hacen las estadísticas y los enfoques cuantitativos a través de la inferencia defendible, y es clave para reducir el riesgo de la presentación regulatoria.
Las estadísticas y los enfoques cuantitativos se aprovechan cada vez más para convertir los "datos" en "pruebas", caracterizando los beneficios netos después de tener en cuenta el riesgo y las medidas de mitigación de riesgos, y corroborando la coherencia de la calidad.
La estadística ha sido necesaria durante mucho tiempo para el diseño del estudio y la preespecificación adecuada que minimice el sesgo, cuantifique la incertidumbre y determine si los resultados son concluyentes para respaldar las hipótesis. En los ensayos clínicos, el pensamiento estimado con análisis de sensibilidad ayuda a garantizar que los objetivos del ensayo sean precisos y transparentes al definir claramente los objetivos del ensayo. Esto se abordó mediante una adenda (R1) a la guía original ICH E9 (Principios estadísticos para ensayos clínicos).6
Con herramientas avanzadas, existen oportunidades para reducir el riesgo del ciclo de revisión de la presentación regulatoria aprovechando la inteligencia artificial para aprovechar el modelado estadístico mediante la identificación de características clave y la cuantificación de los posibles resultados (cuál podría ser ese resultado, qué tan probable es y cuál es la incertidumbre). Por ejemplo, al observar los materiales de presentación, el modelado estadístico combinado con la IA podría ayudar a resaltar las inconsistencias entre los módulos, detectar vínculos débiles de comparabilidad o señalar áreas que probablemente generen preguntas de revisión importantes basadas en patrones observados en comentarios regulatorios anteriores.
La estadística y la ciencia cuantitativa pueden considerarse el tejido conectivo en el desarrollo de fármacos para respaldar el éxito normativo mediante la conexión de la farmacología clínica, no clínica y clínica, los asuntos normativos, la farmacovigilancia, el acceso al mercado y más allá.
Las estadísticas y los enfoques cuantitativos se aprovechan cada vez más para convertir los "datos" en "pruebas", caracterizando los beneficios netos después de tener en cuenta el riesgo y las medidas de mitigación de riesgos, y corroborando la coherencia de la calidad.
La estadística ha sido necesaria durante mucho tiempo para el diseño del estudio y la preespecificación adecuada que minimice el sesgo, cuantifique la incertidumbre y determine si los resultados son concluyentes para respaldar las hipótesis. En los ensayos clínicos, el pensamiento estimado con análisis de sensibilidad ayuda a garantizar que los objetivos del ensayo sean precisos y transparentes al definir claramente los objetivos del ensayo. Esto se abordó mediante una adenda (R1) a la guía original ICH E9 (Principios estadísticos para ensayos clínicos).6
Con herramientas avanzadas, existen oportunidades para reducir el riesgo del ciclo de revisión de la presentación regulatoria aprovechando la inteligencia artificial para aprovechar el modelado estadístico mediante la identificación de características clave y la cuantificación de los posibles resultados (cuál podría ser ese resultado, qué tan probable es y cuál es la incertidumbre). Por ejemplo, al observar los materiales de presentación, el modelado estadístico combinado con la IA podría ayudar a resaltar las inconsistencias entre los módulos, detectar vínculos débiles de comparabilidad o señalar áreas que probablemente generen preguntas de revisión importantes basadas en patrones observados en comentarios regulatorios anteriores.
La estadística y la ciencia cuantitativa pueden considerarse el tejido conectivo en el desarrollo de fármacos para respaldar el éxito normativo mediante la conexión de la farmacología clínica, no clínica y clínica, los asuntos normativos, la farmacovigilancia, el acceso al mercado y más allá.
Los beneficios de una segunda opinión independiente
Es muy fácil que los patrocinadores se sumerjan en un proyecto y pasen por alto los problemas regulatorios y las preguntas que probablemente surjan. Contratar a un tercero independiente para que revise el expediente reglamentario antes de la presentación y realice un análisis de deficiencias, tal vez aprovechando la ciencia de datos y la IA para respaldar la revisión, puede ayudar a reducir el riesgo del proceso de presentación y mejorar las probabilidades de aprobación en el primer ciclo. Puede dar a los patrocinadores visibilidad de cualquier desalineación entre funciones que pueda señalar un problema con la presentación general.
El objetivo es presentar un expediente regulatorio con la confianza de que se han abordado los problemas potenciales y una solución más rápida si surgen preguntas. Más allá de la aprobación regulatoria, el objetivo es contar con una estrategia que respalde la comercialización, incluido el reembolso y la adopción por parte de médicos y pacientes.
El objetivo es presentar un expediente regulatorio con la confianza de que se han abordado los problemas potenciales y una solución más rápida si surgen preguntas. Más allá de la aprobación regulatoria, el objetivo es contar con una estrategia que respalde la comercialización, incluido el reembolso y la adopción por parte de médicos y pacientes.
Imitación de los reguladores con un enfoque integrado
Dado que los reguladores se centran cada vez más en la solidez de extremo a extremo de la presentación de un producto, es importante que los patrocinadores adopten un enfoque interdisciplinario similar para sus programas. Para navegar con éxito por el ciclo de revisión, los patrocinadores deben integrar la estrategia regulatoria con el desarrollo clínico, el análisis de seguridad, la ejecución de CMC, la adopción de ciencia y análisis de datos y la información sobre el acceso al mercado. Es mucho más probable que los patrocinadores que reflejan internamente este enfoque integrado naveguen con éxito el primer ciclo de revisión, no porque hayan evitado las impugnaciones, sino porque las abordaron antes de la presentación.
*Fuentes que continúan a continuación
Sobre los autores:
Michael Day, Ph.D., es director sénior de Estrategia Regulatoria y CMC en Cencora. Mike aporta más de 25 años de experiencia en regulación, CMC y calidad, incluidas las interacciones directas con la FDA sobre las presentaciones de CRL y BLA en terapias celulares y génicas.
Lin Li, Ph.D., es jefe de Estadística Clínica e IA Predictiva en Cencora. Proporciona soluciones personalizadas y basadas en datos que integran la bioestadística, la bioinformática, la informática y la biología para abordar los desafíos del descubrimiento y el desarrollo clínico.
Lin Li, Ph.D., es jefe de Estadística Clínica e IA Predictiva en Cencora. Proporciona soluciones personalizadas y basadas en datos que integran la bioestadística, la bioinformática, la informática y la biología para abordar los desafíos del descubrimiento y el desarrollo clínico.
Descargo de responsabilidad:
La información proporcionada en este artículo no constituye asesoramiento legal. Cencora, Inc. recomienda encarecidamente a los lectores que revisen la información disponible relacionada con los temas tratados y que confíen en su propia experiencia y conocimientos para tomar decisiones al respecto.
Conecte con nuestro equipo
Nuestro equipo de expertos líderes en valor se dedica a transformar las pruebas, los conocimientos sobre políticas y la inteligencia de mercado en estrategias efectivas de acceso al mercado global. Permítanos ayudarle a navegar con confianza por el complejo panorama de la atención sanitaria actual. Póngase en contacto con nosotros para descubrir cómo podemos ayudarle en sus objetivos.
Fuentes
1. Programas acelerados para afecciones graves | Medicamentos y productos biológicos, FDA, mayo de 2014. Consultado el 10 de marzo de 2026. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/expedited-programs-serious-conditions-drugs-and-biologics
2. Evaluación acelerada, EMA. Consultado el 10 de marzo de 2026. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/marketing-authorisation/accelerated-assessment. Consultado el 10 de marzo de 2026.
3. Reuniones formales entre la FDA y los patrocinadores o solicitantes de productos PDUFA, FDA, septiembre de 2023. Consultado el 10 de marzo de 2026. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/formal-meetings-between-fda-and-sponsors-or-applicants-pdufa-products
4. O. Ciani, A.M. Manyara, P. Davies, et al. Un marco para la definición e interpretación del uso de criterios de valoración sustitutos en ensayos intervencionistas, eClinicalMedicine, noviembre de 2023. Consultado el 10 de marzo de 2026. https://www.thelancet.com/journals/eclinm/article/PIIS2589-5370(23)00460-1/texto completo
5. T.P. Clark, B.C. Kahan, A. Phillips et al. Estimands: aportar claridad y enfoque a las preguntas de investigación en ensayos clínicos, BMJ Open, enero de 2022. Consultado el 10 de marzo de 2026. https://bmjopen.bmj.com/content/12/1/e052953
6. Adenda sobre estimaciones y análisis de sensibilidad en ensayos clínicos a la guía sobre principios estadísticos para ensayos clínicos, E9 (R1), ICH, noviembre de 2019. Consultado el 10 de marzo de 2026. https://database.ich.org/sites/default/files/E9-R1_Step4_Guideline_2019_1203.pdf
