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Erschließung des Potenzials nordischer Realweltdaten für PICO-Bewertungen in europäischen HTA
Da die Komplexität von PICOs eine große Rolle im JCA-Prozess spielt, sollte der Nutzen der Verwendung von RWD, insbesondere aus den umfangreichen Registerdaten in den nordischen Ländern, zur Information von PICOs untersucht werden.
Der verstärkte Fokus auf PICOs
Ab 2025 hat sich die Europäische Union durch den Joint Clinical Assessment (JCA)-Prozess, der parallel zu den Regulierungsverfahren läuft, in Richtung eines zentralisierten Rahmens für die Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA) bewegt, der darauf abzielt, den Zugang zu Arzneimitteln und Medizinprodukten in den Mitgliedstaaten zu beschleunigen und zu standardisieren. Die ersten Kategorien, die JCA durchlaufen, sind Onkologieprodukte und Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs). Bisher werden derzeit mehrere Einreichungen im Rahmen des neuen Prozesses bewertet.
Das beabsichtigte Ergebnis von JCA ist es, die relative Wirksamkeit und Sicherheit einer neuen Gesundheitstechnologie im Vergleich zu neuen oder bestehenden Technologien zu ermitteln. Dies beginnt mit einem PICO-Scoping-Prozess (Population, Intervention, Comparator, Outcome), um zu informieren, welche Forschungsfragen im Einreichungspaket behandelt werden müssen, und folglich die angeforderten Daten zu bestimmen.
Das beabsichtigte Ergebnis von JCA ist es, die relative Wirksamkeit und Sicherheit einer neuen Gesundheitstechnologie im Vergleich zu neuen oder bestehenden Technologien zu ermitteln. Dies beginnt mit einem PICO-Scoping-Prozess (Population, Intervention, Comparator, Outcome), um zu informieren, welche Forschungsfragen im Einreichungspaket behandelt werden müssen, und folglich die angeforderten Daten zu bestimmen.
Die endgültigen PICOs werden auf der Grundlage der Beiträge der Mitgliedstaaten entwickelt, um sicherzustellen, dass die Forschungsfragen die nationale Politik widerspiegeln. Bemerkenswert ist, dass es weder einen Dialog zwischen Herstellern und Aufsichtsbehörden noch eine Berücksichtigung der verfügbaren Beweise während der PICO-Scoping-Phase gibt. Dies unterstreicht die Bedeutung einer proaktiven Evidenzgenerierung, um die endgültigen PICOs abzugleichen, bei denen Real-World-Daten (RWD) eine wichtige Rolle spielen können.
Nordische Gesundheitsregister erkunden PICOs
Die Möglichkeit, PICOs mit RWD zu untersuchen, könnte ein mächtiges Werkzeug sein. Die gesammelten Daten könnten Hersteller dabei unterstützen, regulatorische Anforderungen zu antizipieren und das Evidenzpaket zu rationalisieren, das für den Erfolg einer Einreichung im Rahmen von JCA von grundlegender Bedeutung ist.
Die nordischen Länder sind bekannt für ihre umfassenden, qualitativ hochwertigen und langfristigen Gesundheitsregister, die sich oft über Jahrzehnte erstrecken. Diese Register haben das Potenzial, als zentrale Quellen für RWD zu fungieren und PICO-Bewertungen sowohl für Arzneimittel als auch für Medizinprodukte zu unterstützen. Wichtig ist, dass die in den nordischen Ländern verwendete persönliche Identifikationsnummer eine nahtlose Integration von Daten über mehrere Quellen hinweg ermöglicht und multivariable Analysen auf individueller Ebene erleichtert.
Die nordischen Länder sind bekannt für ihre umfassenden, qualitativ hochwertigen und langfristigen Gesundheitsregister, die sich oft über Jahrzehnte erstrecken. Diese Register haben das Potenzial, als zentrale Quellen für RWD zu fungieren und PICO-Bewertungen sowohl für Arzneimittel als auch für Medizinprodukte zu unterstützen. Wichtig ist, dass die in den nordischen Ländern verwendete persönliche Identifikationsnummer eine nahtlose Integration von Daten über mehrere Quellen hinweg ermöglicht und multivariable Analysen auf individueller Ebene erleichtert.
Wie kann RWD jede PICO-Dimension unterstützen?
RWD hat das Potenzial, alle PICO-Dimensionen auf verschiedene Weise zu beeinflussen. Zusätzlich zur detaillierten Epidemiologie kann ein Verständnis des klinischen Managements (z. B. Patientenweg, Arzneimittelgebrauchsmuster, Komplikationen und Komorbiditäten) Erkenntnisse sowohl für die relevante (P)opulation als auch für den(C)omparator liefern. Wenn rechtzeitig auf RWD zugegriffen wird, um auf das Ergebnis zu reagieren, können die gesammelten Daten die Notwendigkeit und das Design zukünftiger Studien innerhalb des geplanten Studienprogramms oder von Zusatzstudien in Bezug auf beispielsweise relevante Endpunkte (z. (O)utcome). Für die (I)ntervention-Dimension kann RWD auch für Aktivitäten nach der Markteinführung verwendet werden (z. B. Evidenzstudien [RWE] aus der Praxis über die Auswirkungen der Implementierung der Therapie in der klinischen Routine und Folgestudien zur Wirksamkeit/Sicherheit, die von Regulierungs- und/oder Erstattungsstellen angefordert werden). Wichtig ist, dass die rechtzeitige Planung des Einsatzes von RWD während des Entwicklungsprozesses von entscheidender Bedeutung ist, insbesondere angesichts der potenziellen Verzögerung für den Zugriff auf Daten je nach Umfang und Umfang.
Wie nützlich ist Nordic RWD zur Unterstützung einer allgemeinen PICO-Bewertung?
Die nordischen Gesundheitsdatenregister sind weithin für ihre einzigartigen Möglichkeiten bekannt, registerbasierte Forschung durchzuführen, aber wie anwendbar wäre eine RWE-Studie auf der Grundlage der nordischen Länder, um PICOs für die JCA vorherzusagen? Nun, es gibt mehrere Aspekte, die belegen, dass eine nordische Studie tatsächlich sinnvoll sein könnte, um die Evidenzpakete zu verbessern, um sie mit den zentralen regulatorischen Erwartungen in Einklang zu bringen:
- Umfassende Abdeckung: Krankheitsspezifische Qualitätsregister, insbesondere in Schweden, unterstützen ein breites Spektrum therapeutischer Bereiche – von der Onkologie und Orthopädie bis hin zur Psychiatrie und Endokrinologie.
- Verlinkbarkeit: Die Verwendung persönlicher Identitätsnummern ermöglicht die Verknüpfung zwischen Registern und erhöht die Datentiefe und -zuverlässigkeit.
- Verallgemeinerbarkeit: Obwohl die Daten im nordischen Kontext verwurzelt sind, sind sie robust genug, um umfassendere europäische Bevölkerungsstudien zu unterstützen. Die nationalen Register und viele gemeinsame Register in den nordischen Ländern decken eine sehr große Gesamtbevölkerung ab (die nordische Gesamtbevölkerung beläuft sich auf fast 30.000.000 Menschen).
- Effizienz: Mit der Einrichtung von Datenquellen und einem RWD-Protokoll können PICOs mit minimalem Aufwand kontinuierlich aktualisiert werden, um eine kontinuierliche Anpassung an die aktuelle Evidenz zu gewährleisten.
- Der schiere Umfang und die Granularität krankheitsspezifischer Qualitätsregister (insbesondere in Schweden) liefern detaillierte Daten, die HTA-Bewertungen erheblich verbessern können, insbesondere für Medizinprodukte, bei denen Verwendungsmuster und Ergebnisse sehr unterschiedlich sind.
Eine Studie zur Untersuchung der Verfügbarkeit und Kapazität nordischer Gesundheitsregister
Eine Überprüfung der verfügbaren Register in den fünf nordischen Ländern wurde für zwei hypothetische Produkte durchgeführt, um ihre Eignung zur Information jeder PICO-Dimension zu bewerten: ein Onkologiemedikament (Cenpicomab) und ein Hüftersatzgerät (Cenpicohip). Eine PICO-Vorhersageübung auf der Grundlage des hypothetischen Cenpicomab wurde zuvor durchgeführt und auf der ISPOR im Jahr 2024 vorgestellt, während Cenpicohip für diese Studie definiert wurde.
Allgemeine Ergebnisse
Alle bewerteten Register wurden nach therapeutischen Bereichen kategorisiert (alternativ alle Diagnosen/keine Diagnose/Sonstiges) (Abbildung 1).
Abbildung 1. Nordische Gesundheitsregister nach Therapiebereich
Abbildung 1. Nordische Gesundheitsregister nach Therapiebereich
Abbildung 2. Nordische Gesundheitsdatenregister nach Ländern
Abbildung 2. Nordische Gesundheitsdatenregister nach Ländern
Die Anzahl der Register pro bewertetem Fachgebiet wurde nach Ländern aggregiert. Dänemark und Schweden wiesen in allen therapeutischen Bereichen die höchste Repräsentation auf (Abbildung 2). Bemerkenswert ist, dass Schweden Register hatte, die alle bewerteten therapeutischen Bereiche abdeckten. Anschließend könnte eine mehrschichtige RWD-Studie wahrscheinlich von schwedischen Registern für die meisten Erkrankungen unterstützt werden.
Als nächstes wurden relevante Register auf ihre Fähigkeit hin bewertet, die Populationscharakterisierung, die Interventionsverfolgung, die Identifizierung von Vergleichspersonen und die Ergebnismessung für die beiden hypothetischen Therapien zu unterstützen.
In jedem der nordischen Länder wurden Quellen für Registerdaten identifiziert, die eine PICO-Bewertung sowohl für die fiktiven Onkologie- als auch für Medizinprodukteprodukte unterstützen. Für das Onkologieprodukt (Cenpicomab) gab es sieben relevante Register, von denen vier in allen nordischen Ländern und eines ein krankheitsspezifisches Qualitätsregister in drei Ländern verfügbar waren.
Für das Medizinprodukt (Cenpicohip) gab es vier einschlägige Register, von denen eines in allen Ländern verfügbar war und zwei Qualitätsregister speziell für den therapeutischen Bereich in drei Ländern verfügbar waren.
Als nächstes wurden relevante Register auf ihre Fähigkeit hin bewertet, die Populationscharakterisierung, die Interventionsverfolgung, die Identifizierung von Vergleichspersonen und die Ergebnismessung für die beiden hypothetischen Therapien zu unterstützen.
In jedem der nordischen Länder wurden Quellen für Registerdaten identifiziert, die eine PICO-Bewertung sowohl für die fiktiven Onkologie- als auch für Medizinprodukteprodukte unterstützen. Für das Onkologieprodukt (Cenpicomab) gab es sieben relevante Register, von denen vier in allen nordischen Ländern und eines ein krankheitsspezifisches Qualitätsregister in drei Ländern verfügbar waren.
Für das Medizinprodukt (Cenpicohip) gab es vier einschlägige Register, von denen eines in allen Ländern verfügbar war und zwei Qualitätsregister speziell für den therapeutischen Bereich in drei Ländern verfügbar waren.
Abbildung 2. Nordische Gesundheitsdatenregister nach Ländern
Nützlichkeit für die jeweiligen PICO-Dimensionen
(P)opulation
Um die Zielpopulation zu untersuchen, wurden Register wie das National Patient Registry (NPR), das Prescription Drug Registry (PDR) und verschiedene klinische Register (CRs) gefunden. Für Cenpicomab könnten zusätzliche Quellen wie Krebsregister, Lungenkrebs-CRs und CRs in der Palliativmedizin krankheitsspezifische Erkenntnisse liefern. Für Cenpicohip waren Hüftendoprothetik-CRs und medizinische Implantatregister wichtige Quellen.
(I)ntervention
Die Aktivitäten nach dem Start könnten durch NPR, CRs und PDRs informiert werden. Für das Onkologiemedikament waren Lungenkrebs-CRs besonders relevant, während die hochwertigen Hüftendoprothesen- und Implantatregister für das Hüftersatzgerät relevant waren.
(C)omparator
Um geeignete Vergleichspersonen zu identifizieren, liefern dieselben Register, die für eine Population gelten, Daten zur Arzneimittelnutzung und zum klinischen Management.
(O)utcome
Eine Bewertung relevanter Ergebnisse würde erfordern, dass die Register relevante Daten melden. Für Cenpicomab konnten Ergebnisdaten aus NPR-, PDR-, CaR-, Lungenkrebs-CRs, Todesursachenregistern und Pathologieregistern abgerufen werden. Für Cenpicohip waren überlappende Quellen relevant (NPR, PDR und CRs), aber für die Beurteilung spezifischer Ergebnisse sind CRs für die Hüftendoprothetik geeignet.
Schlussbemerkungen
Die nordischen Länder setzen weiterhin den Goldstandard für RWD-Infrastruktur. Ihre Gesundheitsregister bieten eine beispiellose Tiefe, Abdeckung und Verknüpfbarkeit und sind damit ideal für PICO-Bewertungen in HTA-Prozessen. Da sich Europa auf eine stärkere Harmonisierung durch JCA zubewegt, könnte die Bereitschaft zur Erfüllung der Nachweispflicht zu einem schnellen und effektiven Prozess führen. Letztendlich trägt dies zu einem verbesserten Zugang der Patienten zu innovativen Therapien und Geräten in ganz Europa bei, was in der Tat die eigentliche Absicht des neuen Verfahrens ist.
Dieser Artikel fasst das Verständnis von Cencora zu diesem Thema auf der Grundlage öffentlich zugänglicher Informationen zum Zeitpunkt der Erstellung dieses Artikels (siehe aufgeführte Quellen) und der Expertise der Autoren in diesem Bereich zusammen. Die in diesem Artikel enthaltenen Empfehlungen sind möglicherweise nicht auf alle Situationen anwendbar und stellen keine Rechtsberatung dar. Die Leser sollten sich nicht auf den Artikel verlassen, wenn sie Entscheidungen in Bezug auf die besprochenen Themen treffen.
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Quellen
- Generaldirektion Gesundheit und Lebensmittelsicherheit. Aktualisierte: Liste der laufenden gemeinsamen klinischen Bewertungen. https://health.ec.europa.eu/latest-updates/updated-list-ongoing-joint-clinical-assessments-2025-09-02_en
- Europäische Kommission. Gemeinsame klinische Bewertungen. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
- Joline Schmidt K, Konstanski M, Sauer A-K et al. Scoping-Anforderungen an die gemeinsame klinische Bewertung in der Onkologie verstehen: Ergebnisse einer schnellen PICO-Vorhersageübung über ein internes Expertennetzwerk. https://www.ispor.org/docs/default-source/euro2024/isporeurope24hta200posterfinal145403-pdf.pdf?sfvrsn=323db99a_0
- Laugesen K, Ludvigsson JF, Schmidt M, et al. Nordische Gesundheitsregister-basierte Forschung: eine Überprüfung der Gesundheitssysteme und der wichtigsten Register. Clin Epidemiol. 2021;533-554.
- Koordinierungsgruppe der Mitgliedstaaten für HTA (HTACG). 2024. Anleitung zum Scoping-Prozess.
- Nordforsk. Gemeinsame nordische Register und Biobanken: eine Goldgrube für die Gesundheits- und Wohlfahrtsforschung. https://www.nordforsk.org/2014/joint-nordic-registers-and-biobanks-goldmine-health-and-welfare-research
- Der schwedische Forschungsrat (n.d.). Guide till register- och hälsodata. https://dataguiden.se/
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