Erkenntnisse aus dem AMCP Nexus: Navigieren durch Informationen vor der Zulassung Engagement in der Onkologie und bei seltenen Krankheiten

Was hat Sie zu dieser Forschung inspiriert?

Unsere Beratungsteams haben in den letzten fünf bis sechs Jahren die Nachfrage und den Bedarf an Informationsaustausch vor der Zulassung (PIE) zwischen Entscheidungsträgern im Gesundheitswesen untersucht. 

Im Jahr 2018 hat die FDA einen Leitfaden für Biopharmaunternehmen zum Austausch von Informationen über noch nicht zugelassene Produkte an HCDMs herausgegeben. Zu dieser Zeit zögerten Biopharma-Unternehmen jedoch, Informationen über ihre Produkte vor der Zulassung zu teilen, da es keine formelle Gesetzgebung gab. 

Im Dezember 2022 wurden Rechtsvorschriften kodifiziert, die einen sicheren Hafen für Biopharmaunternehmen in Kraft setzen, die daran interessiert sind, HCDMs mit PIE zu beauftragen. Mit Blick auf die robuste Medikamentenpipeline haben wir festgestellt, dass einige der verschiedenen therapeutischen Bereiche und Produktklassen für HCDMs in der Vorzulassungsphase von größerem Interesse sein könnten. 

Für dieses Interesse gibt es mehrere Gründe. Die Produkte können teurer sein. Die Verabreichung des Medikaments selbst kann komplex sein. Es kann ein infundiertes Medikament sein oder etwas, das direkt an eine Stelle verabreicht wird, um das Gen zu verändern. Es könnte sich um einen Krankheitszustand handeln, mit dem ein HCDM weniger vertraut ist. Es kann sich um eine seltene Krankheit handeln, oder es könnte sich um eine geschützte Klasse von Medikamenten wie Onkologie handeln. 

Wir wollten recherchieren, nach welcher Art von Informationen ein HCDM sucht und in welchem Zeitrahmen er diese Informationen benötigt. Das hat uns die Möglichkeit gegeben, zu sehen, welche Präferenzen HCDMs für bestimmte Produktkategorien haben. 

Diese Forschung begann im Frühjahr 2024. Wir haben eine Umfrage beim Cencora Managed Care-Netzwerk durchgeführt, einem Gremium von Führungskräften im Gesundheitswesen, darunter Apothekenleiter und medizinische Direktoren. Die 41 HCDMs, die gemeinsam geantwortet haben, sind für schätzungsweise 63 Millionen Versicherte verantwortlich. 

 

Was sind die wichtigsten Erkenntnisse aus Ihrer Forschung?

Eine der wichtigsten Erkenntnisse ist, dass etwa 50 Prozent der Personen, die an der Umfrage teilgenommen haben, angaben, dass PIE den Zeitpunkt des Patientenzugangs zu bestimmten Produktkategorien beeinflusst. Dies galt insbesondere für die drei Produktkategorien im Titel der Umfrage – Onkologieprodukte; Produkte für seltene Krankheiten; sowie Zell- und Gentherapien (CGT).  

Der Hof fragte auch, ob es einen Zeitpunkt gibt, an dem der Informationsaustausch vor der Zulassung zu spät ist. Unabhängig von der Produktkategorie gab etwa die Hälfte der befragten HCDMs an, dass ein Biopharma-Unternehmen PIE spätestens 6 oder 3 Monate vor der voraussichtlichen Zulassung weitergeben sollte. Biopharma-Unternehmen sollten nicht bis ein paar Wochen warten, bevor ihr Produkt zugelassen wird. Sie müssen rechtzeitig einen Plan erstellen, wie sie sich mit PIE beschäftigen wollen. 

Gibt es eine Möglichkeit, wie die FormularyDecisions-Plattform einen Einfluss auf die Bereitstellung von Informationen für Entscheidungsträger im Gesundheitswesen haben kann? 

FormularyDecisions ist ein Vehikel für Biopharma-Unternehmen, um Informationen über Produkte vor der Zulassung bereitzustellen. Sie können Informationen über Dossiers und PIE-Webinare austauschen, die wir in Zusammenarbeit mit AMCP exklusiv auf der Plattform veranstalten. Biopharma-Unternehmen können an einem Abonnement teilnehmen, bei dem sie über ein Resource Center verfügen, in dem sie Informationen zu ihren Produkten vor der Zulassung veröffentlichen können. Dabei kann es sich um Genehmigungszeitpläne, klinische Studienergebnisse und Studieninformationen sowie um Aufklärungsstücke zum Krankheitszustand handeln. Es hängt von der Art des Produkts ab, das ein biopharmazeutisches Unternehmen auf den Markt bringt, um zu bestimmen, welche Informationen am besten geeignet sind, um sie in einem Resource Center zu veröffentlichen. 

Aber natürlich gibt es mehrere Vehikel, die sie auf FormularyDecisions verwenden können, um Informationen vor der Genehmigung auszutauschen. Durch den bidirektionalen Informationsfluss über unsere digitale Plattform erleichtern wir es, Informationslücken für HCDMs zu schließen. 

 

Was sind die nächsten Schritte dieser Forschung? 

Wir wollen diese Forschung fortsetzen und uns Jahr für Jahr Themen ansehen, um zu sehen, welche Veränderungen es in den Markttrends und der Marktwahrnehmung gibt. PIE ist eines der Dinge, die wir weiter evaluieren werden, um besser zu verstehen, wie die Wahrnehmungen der HCDMs sind und ihre Präferenzen für die Beteiligung an PIE zu verstehen. 

Wir wollen auch weiter ermitteln, welche Auswirkungen dies auf den Patientenzugang hat. Im Idealfall sind HCDMs, wenn sie früher Informationen erhalten, besser geeignet, Entscheidungen zu treffen, damit Patienten schneller auf das Medikament zugreifen können. Wir versuchen, den Wert des PIE-Engagements zu unterstreichen und die Lücke zwischen dem, wonach HCDMs suchen, und dem, was tatsächlich von den Biopharma-Unternehmen angeboten wird, zu verringern.