Článek
EU HTAR – Rychlé dosažení širokého přístupu
Nařízení EU o posuzování zdravotnických technologií (EU HTAR) změnilo požadavky na uvádění inovativních léčivých přípravků na trh v Evropě. Od 12. ledna 2025 musí farmaceutičtí výrobci onkologických léčiv a léčivých přípravků pro moderní terapii (ATMP) dokončit nový proces společného klinického hodnocení (JCA) a dodržovat další ustanovení EU týkající se HTAR.1
Program EU HTAR, který vznikal několik let, má potenciál radikálně změnit hodnocení a schvalování inovací a jejich koncepci ve střednědobém horizontu. Vzhledem k mnoha změnám, které jsou ve hře, pomáhají odborníci společnosti Cencora výrobcům orientovat se ve složitosti vyvíjejícího se regulačního prostředí, včetně implementace procesu JCA a budoucích změn souvisejících s HTAR EU.2
Herbert Altmann, viceprezident společnosti Cencora pro přístup na trh a poradenství v oblasti zdravotní péče pro Evropu, nedávno moderoval panelovou diskusi o základních požadavcích a politikách systému zdravotní péče pro urychlení přístupu pacientů k průlomovým lékům v rámci programu EU HTAR na webináři pořádaném organizací The Evidence Base.
Herbert Altmann, viceprezident společnosti Cencora pro přístup na trh a poradenství v oblasti zdravotní péče pro Evropu, nedávno moderoval panelovou diskusi o základních požadavcích a politikách systému zdravotní péče pro urychlení přístupu pacientů k průlomovým lékům v rámci programu EU HTAR na webináři pořádaném organizací The Evidence Base.
"V současné době se vyvíjí několik předpisů, jako je obecná farmaceutická legislativa (GPL), která by měla být zavedena kolem roku 2028. Všechna tato nařízení EU jsou nějakým způsobem propojena a do značné míry založena na principu solidarity v Evropské unii. EU HTAR je na prvním místě," řekl Altmann.
Panelisté: Iga Lipska, předsedkyně představenstva, Institut zdravotní politiky Polsko; François Meyer, nezávislý konzultant; a Oriol Solà-Morales, generální ředitel Fundació HiTT, se připojili k Altmannovi v diskusi o tom, jak mohou inovativní léčiva uspět v rámci nového HTAR EU.
Výňatky z jejich diskuse jsou níže. Chcete-li se dozvědět více, poslechněte si celý webinář zde: "EU pro hodnocení zdravotnických technologií – rychlé dosažení širokého přístupu! Co je potřeba k tomu, aby inovativní léky uspěly?".
Panelisté: Iga Lipska, předsedkyně představenstva, Institut zdravotní politiky Polsko; François Meyer, nezávislý konzultant; a Oriol Solà-Morales, generální ředitel Fundació HiTT, se připojili k Altmannovi v diskusi o tom, jak mohou inovativní léčiva uspět v rámci nového HTAR EU.
Výňatky z jejich diskuse jsou níže. Chcete-li se dozvědět více, poslechněte si celý webinář zde: "EU pro hodnocení zdravotnických technologií – rychlé dosažení širokého přístupu! Co je potřeba k tomu, aby inovativní léky uspěly?".
Moderátor
Herbert Altmann
Viceprezident pro přístup na trh a poradenství v oblasti zdravotní péče pro Evropu, Cencora
Reproduktor
Iga Lipska
Předsedkyně představenstva, Institut pro zdravotní politiku Polsko
Reproduktor
François Meyer
Nezávislý konzultant
Reproduktor
Oriol Solà-Morales
Generální ředitel, Health Innovation Technology Transfer
Úspěšné řízení EU HTAR
"Byly schváleny důležité pokyny a byly zveřejněny prováděcí akty. Máme vše, co je nezbytné pro začátek pro první produkty předložené v rámci EU HTAR," řekl Meyer.
Systém EU HTAR byl vytvořen s cílem urychlit rovný přístup pacientů k inovativním produktům a zároveň dodržovat nejvyšší standardy kvality. Mezi hlavní cíle patří efektivní využívání zdrojů, posílení hodnocení zdravotnických technologií a zlepšení transparentnosti a inkluzivnosti.
"Musí být připraveny všechny zúčastněné strany, včetně farmaceutických společností, pacientů, lékařů a regulačních orgánů. Lidé také musí být otevřeni spolupráci a učení se od ostatních," řekla Lipská.
Pokud jde o zdroje, může být úspěšné řízení rámce EU HTAR stejně obtížné pro velké farmaceutické společnosti jako pro malé a střední podniky. I když velké společnosti mohou mít více zdrojů, včetně místních poboček s přehledem o každé zemi, nemusí být schopny se přizpůsobit tak rychle jako menší, hbitější společnosti, poznamenal Solà-Morales.
U výrobců léčiv závisí úspěch do značné míry na včasném zapojení do fáze společných vědeckých konzultací (JSC), na přípravě na proces JSC, na interním vybavení pro potenciální složku PICO (populace, intervence, komparátor, výsledek) a na práci s vnitrostátními procesy "delta dossier" a tvorby cen a úhrad, které jsou stále v kompetenci členských států.
"Možnost společné vědecké konzultace (JSC) by měla výrazně usnadnit práci všem, včetně orgánů pro hodnocení zdravotnických technologií a vývojářů špičkových zdravotnických technologií, protože farmaceutické společnosti získají užitečný přehled o tom, jaké budou PICO, až předloží dokumentaci o několik let později," řekl Meyer.
Altmann řekl: "Proces JSC by měl být proveden před zahájením fáze 3 klinických studií. Díky tomu interní klinický tým lépe porozumí externím požadavkům a požadavkům na úspěšné absolvování registračního a JCA procesu, který bude v určitém okamžiku zahájen paralelně. Po dokončení schvalování agenturou EMA by měla být nejpozději do 30 dnů obdržena zpráva JCA od koordinační skupiny EU pro hodnocení zdravotnických technologií, která bude zahrnuta do vnitrostátního procesu "dokumentace k deltě" všech členských států."
Systém EU HTAR byl vytvořen s cílem urychlit rovný přístup pacientů k inovativním produktům a zároveň dodržovat nejvyšší standardy kvality. Mezi hlavní cíle patří efektivní využívání zdrojů, posílení hodnocení zdravotnických technologií a zlepšení transparentnosti a inkluzivnosti.
"Musí být připraveny všechny zúčastněné strany, včetně farmaceutických společností, pacientů, lékařů a regulačních orgánů. Lidé také musí být otevřeni spolupráci a učení se od ostatních," řekla Lipská.
Pokud jde o zdroje, může být úspěšné řízení rámce EU HTAR stejně obtížné pro velké farmaceutické společnosti jako pro malé a střední podniky. I když velké společnosti mohou mít více zdrojů, včetně místních poboček s přehledem o každé zemi, nemusí být schopny se přizpůsobit tak rychle jako menší, hbitější společnosti, poznamenal Solà-Morales.
U výrobců léčiv závisí úspěch do značné míry na včasném zapojení do fáze společných vědeckých konzultací (JSC), na přípravě na proces JSC, na interním vybavení pro potenciální složku PICO (populace, intervence, komparátor, výsledek) a na práci s vnitrostátními procesy "delta dossier" a tvorby cen a úhrad, které jsou stále v kompetenci členských států.
"Možnost společné vědecké konzultace (JSC) by měla výrazně usnadnit práci všem, včetně orgánů pro hodnocení zdravotnických technologií a vývojářů špičkových zdravotnických technologií, protože farmaceutické společnosti získají užitečný přehled o tom, jaké budou PICO, až předloží dokumentaci o několik let později," řekl Meyer.
Altmann řekl: "Proces JSC by měl být proveden před zahájením fáze 3 klinických studií. Díky tomu interní klinický tým lépe porozumí externím požadavkům a požadavkům na úspěšné absolvování registračního a JCA procesu, který bude v určitém okamžiku zahájen paralelně. Po dokončení schvalování agenturou EMA by měla být nejpozději do 30 dnů obdržena zpráva JCA od koordinační skupiny EU pro hodnocení zdravotnických technologií, která bude zahrnuta do vnitrostátního procesu "dokumentace k deltě" všech členských států."
Využití zpráv JCA
Až bude zpráva JCA hotová, rozešle ji pracovní skupina EU pro hodnocení zdravotnických technologií do všech jednotlivých zemí EU. Vzhledem k tomu, že každá země může interpretovat a používat zprávu JCA na základě svých konkrétních procesů a priorit, měli by výrobci při interakci s jinou zemí využít zkušeností získaných z jedné země.
Vnitrostátní rozdíly v systémech zdravotní péče a léčebných pokynech by nakonec mohly vést například k rozsáhlým kritériím PICO v rámci procesu JCA. Adaptace z jedné země do druhé může výrobci pomoci rychleji vstoupit na více trhů.
Vnitrostátní rozdíly v systémech zdravotní péče a léčebných pokynech by nakonec mohly vést například k rozsáhlým kritériím PICO v rámci procesu JCA. Adaptace z jedné země do druhé může výrobci pomoci rychleji vstoupit na více trhů.
Ačkoli se proces hodnocení zdravotnických technologií může na jednotlivých trzích lišit, bude zde také určitá konzistentnost. "Dojde ke splynutí různých zemí, které stojí za JCA," řekl Solà-Morales.
"Dojde k velké harmonizaci metod, což většina zemí uvítá. Je to výhodné nejen pro země, ale také pro výrobce, protože budou moci předvídat, co je třeba připravit," pokračoval.
Spolupráce zvyšuje efektivitu výrobců, členských států, systémů zdravotní péče a zúčastněných stran v oboru." Pokud se jedná pouze o proces shora dolů, bude vnímán jako vnucený proces. Ale s přístupem zdola nahoru se lidé mohou cítit zmocněni spolupracovat a diskutovat o problémech se svými kolegy a širším establishmentem," řekla Solà-Moralesová a poukázala na konzistenci, kterou mohou rozhovory mezi výrobci a agenturami HTA vytvořit například mezi zeměmi.
Systém EU HTAR byl navržen tak, aby se inovativní léčivé přípravky dostaly k pacientům rychleji a spravedlivěji – a mohl by tak učinit. "HTA postupuje rychle kupředu. Proto je velmi důležité být aktivní ve všech procesech," řekla Lipská.
Výrobci léčiv mohou pomoci většímu počtu pacientů dříve, pokud se přizpůsobí vyvíjejícímu se regulačnímu prostředí. Začíná to pochopením transformačního posunu ve způsobu hodnocení a schvalování léčivých přípravků, který HTAR EU přinesl.
Další informace o tom, jak dosáhnout širokého přístupu k inovativním léčivům, naleznete zde: "EU pro hodnocení zdravotnických technologií – rychlé dosažení širokého přístupu! Co je potřeba k tomu, aby inovativní léky uspěly?".
"Dojde k velké harmonizaci metod, což většina zemí uvítá. Je to výhodné nejen pro země, ale také pro výrobce, protože budou moci předvídat, co je třeba připravit," pokračoval.
Spolupráce zvyšuje efektivitu výrobců, členských států, systémů zdravotní péče a zúčastněných stran v oboru." Pokud se jedná pouze o proces shora dolů, bude vnímán jako vnucený proces. Ale s přístupem zdola nahoru se lidé mohou cítit zmocněni spolupracovat a diskutovat o problémech se svými kolegy a širším establishmentem," řekla Solà-Moralesová a poukázala na konzistenci, kterou mohou rozhovory mezi výrobci a agenturami HTA vytvořit například mezi zeměmi.
Systém EU HTAR byl navržen tak, aby se inovativní léčivé přípravky dostaly k pacientům rychleji a spravedlivěji – a mohl by tak učinit. "HTA postupuje rychle kupředu. Proto je velmi důležité být aktivní ve všech procesech," řekla Lipská.
Výrobci léčiv mohou pomoci většímu počtu pacientů dříve, pokud se přizpůsobí vyvíjejícímu se regulačnímu prostředí. Začíná to pochopením transformačního posunu ve způsobu hodnocení a schvalování léčivých přípravků, který HTAR EU přinesl.
Další informace o tom, jak dosáhnout širokého přístupu k inovativním léčivům, naleznete zde: "EU pro hodnocení zdravotnických technologií – rychlé dosažení širokého přístupu! Co je potřeba k tomu, aby inovativní léky uspěly?".
Zdroje
1 Společná klinická hodnocení. Evropská komise Veřejné zdraví. K dispozici online na https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/implementation-regulation-health-technology-assessment/joint-clinical-assessments_en
2 Walker, Joanne. Evropská unie zahajuje novou éru hodnocení zdravotnických technologií, protože vstupuje v platnost nové nařízení. 13. ledna 2025. K dispozici online na https://becarispublishing.com/digital-content/blog-post/european-union-ushers-new-era-health-technology-assessment-new-regulation-comes-into
Veškeré názory vyjádřené v tomto článku jsou výhradně názory účastníků panelu a mohou obsahovat marketingová prohlášení. Společnost Cencora důrazně doporučuje čtenářům, aby si přečetli zde uvedené informace a všechny dostupné informace týkající se zmíněných témat a aby se při rozhodování v této souvislosti spoléhali na vlastní zkušenosti a odborné znalosti. Materiál obsažený v tomto článku dále nepředstavuje právní radu.
Spojte se s odborníkem
Obraťte se ještě dnes na naše Centrum excelence EU pro hodnocení zdravotnických technologií a zjistěte, jak vám naši specialisté mohou poskytnout podporu a poradenství na míru. Vybavte svůj tým poznatky a odbornými znalostmi potřebnými k úspěchu v tomto vyvíjejícím se prostředí.
