Článek
Provádění EU pro hodnocení zdravotnických technologií: Poznatky z prvního roku
-
Ruairi O'Donnell, PhD
Strategický pohled na nařízení EU o hodnocení zdravotnických technologií od prvního roku
Nařízení EU o hodnocení zdravotnických technologií (HTA), které vstoupilo v platnost v lednu 2025, představuje významný milník v harmonizaci hodnocení zdravotnických technologií v celé Evropě.i Její cíle jsou ambiciózní: zefektivnit hodnocení, minimalizovat nadbytečnost a urychlit přístup pacientů k inovativním terapiím. I když se nařízení setkalo s optimismem, jeho první rok poukázal jak na pokrok, tak na výzvy, které vyžadují strategickou adaptaci, zejména pro výrobce, kteří se v tomto novém systému orientují.
Během programu ISPOR Europe 2025 uspořádal tým společnosti Cencora rozhovory s klíčovými zúčastněnými stranami, které nabídly neocenitelné poznatky o prostředí EU pro hodnocení zdravotnických technologií:
- Niklas Hedberg (hlavní lékárník TLV a spolupředseda koordinační skupiny pro hodnocení zdravotnických technologií) se podělil o svůj pohled na vyvíjející se roli Švédska v rámci nařízení, pokrok v konsolidaci PICO a význam předvídatelných procesů pro členské státy.
- Antonella Cardone (generální ředitelka organizace Cancer Patients Europe) zdůraznila zásadní potřebu smysluplného zapojení pacientů do procesů HTA a zdůraznila iniciativy ke zlepšení zapojení pacientů, jako je včasná účast ve fázích definice PICO.
- Natalie Steck (vedoucí týmu EU HTA, ředitelka pro strategii a politiku HTA ve společnosti MSD) diskutovala o výzvách, kterým výrobci čelí při slaďování generování důkazů s požadavky PICO, a vyzvala k větší transparentnosti a formalizovanému zapojení průmyslu během stanovení rozsahu.
- Alexander Natz (generální tajemník, Evropská konfederace farmaceutických podnikatelů – EUCOPE) se zamyslel nad širšími důsledky EU HTA a nad potřebou účinného využívání zpráv JCA členskými státy s cílem snížit propouštění a podpořit inovace.
Jejich kombinované odborné znalosti poskytují cenné poznatky o pokroku, překážkách a příležitostech, které zúčastněné strany v systému EU pro hodnocení zdravotnických technologií čekají. Tento článek shrnuje klíčové poznatky z těchto diskusí a nabízí praktické pokyny pro výrobce a zúčastněné strany, které se připravují na úspěch v rámci nařízení.
Pokroku: První milníky při provádění hodnocení zdravotnických technologií v EU
V prvním roce implementace bylo dosaženo několika významných úspěchů:
Společná klinická hodnocení (JCA):
Klíčovými milníky bylo předložení prvních dokumentů JCA a konsolidace rámců PICO (populace, intervence, komparátor a výsledky).ii Tyto rámce vymezují rozsah posouzení a mají zásadní význam pro přípravu vysoce kvalitních dokumentací. Pro výrobce je sladění generování důkazů s požadavky PICO zásadní pro splnění očekávání orgánů pro hodnocení zdravotnických technologií napříč členskými státy.
Koordinace a budování kapacit:
Zlepšila se koordinace mezi členskými státy, přičemž zkušené orgány pro hodnocení zdravotnických technologií podporují méně zkušené protějšky prostřednictvím tandemových hodnocení, sítí podskupin a formálních vzdělávacích programů. Cílem tohoto úsilí je vybudovat kapacity ve všech 27 členských státech a zajistit jednotnou kvalitu hodnocení.
Zapojení zainteresovaných stran:
Mechanismy, jako je skupina EU pro síť mnohostranných stran v oblasti hodnocení zdravotnických technologií, podpořily spolupráci mezi pacienty, klinickými lékaři, subjekty zabývajícími se vývojem zdravotnických technologií a plátci. Navrhované iniciativy, jako jsou shrnutí dokumentace ve srozumitelném jazyce, mají za cíl učinit proces hodnocení zdravotnických technologií inkluzivnějším. iii Výrobcům pomáhá včasná spolupráce se zúčastněnými stranami zajistit, aby jejich výrobky řešily neuspokojené lékařské potřeby.
Tyto první úspěchy ukazují potenciál pro harmonizaci procesů HTA, snížení neefektivity a zlepšení přístupu k pacientům. Stále je však třeba pracovat na zajištění dlouhodobého úspěchu a výrobci musí zůstat proaktivní při přizpůsobování se vyvíjejícím se požadavkům.
Výzvy: Hlavní překážky, které je třeba řešit
Navzdory dosaženému pokroku se objevilo několik problémů:
Složitost konsolidace PICO:
Jak se očekávalo, ukázalo se, že harmonizace různých vnitrostátních požadavků do jednotného evropského rámce PICO je náročná.iv Výrobci se často potýkají s nejistotou ohledně toho, jak jsou PICO formulovány a konsolidovány, což utváří rozsah předkládacího dokumentu, který musí připravit v rámci JCA. Ke zlepšení předvídatelnosti a sladění rozsahu jsou zapotřebí formalizované konzultace s HTD během procesu stanovení rozsahu.
Omezení kapacity:
Orgány pro hodnocení zdravotnických technologií i zúčastněné strany z odvětví se potýkají s omezenými zdroji, zejména při řízení zvýšené pracovní zátěže spojené se společnými poradními agenturami a společnými vědeckými konzultacemi. Menší společnosti mohou mít potíže s alokací dostatečných zdrojů pro efektivní navigaci v systému.
Zapojení pacientů a odborníků:
Přísné politiky střetu zájmů a omezené kapacity mohou vytvářet překážky pro smysluplné zapojení pacientů a klinických odborníků, zejména v oblastech vzácných onemocnění, kde je dostupnost odborníků omezená.v Pro výrobce to může zkomplikovat snahu zajistit, aby jejich produkty byly v souladu s potřebami pacientů a klinickými prioritami.
Tyto výzvy nejsou nepřekonatelné, ale jejich efektivní překonání vyžaduje neustálé zdokonalování a spolupráci mezi zúčastněnými stranami.
Příležitosti: Praktické kroky k posílení hodnocení zdravotnických technologií v EU
Vyvíjející se systém EU pro hodnocení zdravotnických technologií představuje pro výrobce několik příležitostí, jak optimalizovat své zapojení a přispět k jeho úspěchu:
Zvýšení transparentnosti a předvídatelnosti:
Klíčová je jasná komunikace, včasné aktualizace a formalizované možnosti konzultací pro HTD.iv Neustálé zlepšování procesů, jako jsou často kladené otázky a mechanismy zpětné vazby, mohou pomoci vybudovat důvěru a předvídatelnost v systému. Informovanost o změnách pomůže výrobcům lépe předvídat požadavky a účinně připravovat jejich dokumentaci.
Využití společných dohod pro rozhodování na vnitrostátní úrovni:
Úspěch bude záviset na tom, jak efektivně členské státy využijí zprávy JCA k zefektivnění procesů úhrad. Výrobci by měli úzce spolupracovat s orgány pro hodnocení zdravotnických technologií, aby zajistili, že jejich návrhy JCA budou v souladu s vnitrostátními potřebami, aby se zabránilo redundanci a maximalizovala se efektivita.
Rozšíření slotů JSC:
JSC poskytují výrobcům příležitost spolupracovat se subjekty pro hodnocení zdravotnických technologií již v rané fázi procesu vývoje a zajistit soulad s očekáváními v oblasti získávání důkazů a hodnocení. Prosazování většího počtu slotů JSC a upřednostňování včasného zapojení může výrobcům pomoci optimalizovat jejich strategie klinického vývoje.
Posílení zapojení pacientů:
Včasné zapojení pacientů během definičních fází PICO je klíčem k zajištění toho, aby produkty řešily neuspokojené lékařské potřeby. Výrobci by měli proaktivně spolupracovat s pacientskými organizacemi a podporovat iniciativy, jako jsou srozumitelné shrnutí dokumentací a zprávy JCA, aby byl proces inkluzivnější a transparentnější a byl přínosem pro všechny zúčastněné strany.
Díky těmto krokům se výrobci mohou stát klíčovými přispěvateli k úspěchu nařízení EU o hodnocení zdravotnických technologií a zároveň zajistit, aby jejich výrobky splňovaly potřeby pacientů a systémů zdravotní péče.
Ponaučení o zaměření na pacienta
Jedním z opakujících se témat rozhovorů byla důležitost začlenění názorů pacientů do procesu EU pro hodnocení zdravotnických technologií. Pacienti přinášejí jedinečné perspektivy zakořeněné v jejich životních zkušenostech s nemocemi a nabízejí cenné poznatky o neuspokojených léčebných potřebách, designu klinických studií a dodržování léčby.
Pacientské organizace se však často potýkají s problémy při budování kapacit a schopností potřebných k efektivní účasti. Iniciativy, jako jsou ad-hoc školicí programy, sice pomáhají menším pacientským organizacím připravit se na zapojení, avšak k zajištění smysluplného zapojení jsou zapotřebí systematičtější přístupy. Výrobci mohou hrát roli při podpoře zapojení pacientů tím, že budou spolupracovat s organizacemi, poskytovat zdroje pro školení a zajistit, aby jejich produkty byly v souladu s prioritami pacientů.
Mezi slibný vývoj patří zřízení specializované pracovní skupiny Evropské komise pro nábor pacientů a uzavírání smluv. To ukazuje ochotu naslouchat zpětné vazbě a spoluvytvářet řešení, což je důležité pro začlenění hlasů pacientů do celého procesu hodnocení zdravotnických technologií.
Pacientské organizace se však často potýkají s problémy při budování kapacit a schopností potřebných k efektivní účasti. Iniciativy, jako jsou ad-hoc školicí programy, sice pomáhají menším pacientským organizacím připravit se na zapojení, avšak k zajištění smysluplného zapojení jsou zapotřebí systematičtější přístupy. Výrobci mohou hrát roli při podpoře zapojení pacientů tím, že budou spolupracovat s organizacemi, poskytovat zdroje pro školení a zajistit, aby jejich produkty byly v souladu s prioritami pacientů.
Mezi slibný vývoj patří zřízení specializované pracovní skupiny Evropské komise pro nábor pacientů a uzavírání smluv. To ukazuje ochotu naslouchat zpětné vazbě a spoluvytvářet řešení, což je důležité pro začlenění hlasů pacientů do celého procesu hodnocení zdravotnických technologií.
Výhled do budoucna:
Jak vypadá úspěch
Očekává se, že do roku 2028 bude nařízení EU o hodnocení zdravotnických technologií obsahovat podstatný soubor zpráv JCA a JSC, které poskytnou jasnější představu o dopadu na životní cyklus. Úspěch bude měřen podle:
Pro výrobce úspěch znamená zajistit, aby jejich výrobky byly posuzovány efektivně a spravedlivě, přičemž JCA a JSC umožňují rychlejší přístup na trhy v celé Evropě. Aby toho výrobci dosáhli, musí zůstat proaktivní při řešení problémů, spolupráci se zúčastněnými stranami a prosazování neustálého zlepšování systému.
- Lepší přístup pacientů k inovativním terapiím v celé Evropě
- Snížení rozdílů mezi členskými státy
- Zjednodušené procesy proplácení, které minimalizují byrokracii a nadbytečnost
Pro výrobce úspěch znamená zajistit, aby jejich výrobky byly posuzovány efektivně a spravedlivě, přičemž JCA a JSC umožňují rychlejší přístup na trhy v celé Evropě. Aby toho výrobci dosáhli, musí zůstat proaktivní při řešení problémů, spolupráci se zúčastněnými stranami a prosazování neustálého zlepšování systému.
Závěrem
Nařízení EU o hodnocení zdravotnických technologií představuje transformační příležitost k harmonizaci hodnocení zdravotnických technologií v celé Evropě. I když bylo během prvního roku dosaženo významného pokroku, problémy přetrvávají, zejména v oblastech, jako je konsolidace PICO, kapacitní omezení a smysluplné zapojení zúčastněných stran.
Pro výrobce je pochopení vyvíjejícího se systému, řešení výzev a využití příležitostí zásadní pro zajištění úspěchu podle nového nařízení. Tím, že se zúčastněné strany zaměří na transparentnost, spolupráci a zaměření na pacienta, mohou přispět k úspěchu hodnocení zdravotnických technologií EU, zajistit lepší výsledky pro pacienty, podpořit udržitelné systémy zdravotní péče a podpořit inovace v celé Evropě.
Vzhledem k tomu, že se hodnocení zdravotnických technologií EU vyvíjí, bude mít spolupráce a odborná podpora i nadále zásadní význam pro realizaci jeho plného potenciálu. Spolupráce se zkušeným partnerem může výrobcům poskytnout odborné znalosti a zdroje potřebné k orientaci ve složitosti hodnocení zdravotnických technologií EU. Centrum excelence EU HTA společnosti Cencora podporuje výrobce při optimalizaci JCA a přípravě na implementaci na národní úrovni, a to díky rozsáhlým znalostem HTA a odborným schopnostem . Společnost Cencora nabízí kapacity a strategické vedení, které jsou nezbytné pro úspěch v tomto vyvíjejícím se prostředí, od počátečního plánování důkazů až po realizaci po uzavření dohody JCA.
Pro výrobce je pochopení vyvíjejícího se systému, řešení výzev a využití příležitostí zásadní pro zajištění úspěchu podle nového nařízení. Tím, že se zúčastněné strany zaměří na transparentnost, spolupráci a zaměření na pacienta, mohou přispět k úspěchu hodnocení zdravotnických technologií EU, zajistit lepší výsledky pro pacienty, podpořit udržitelné systémy zdravotní péče a podpořit inovace v celé Evropě.
Vzhledem k tomu, že se hodnocení zdravotnických technologií EU vyvíjí, bude mít spolupráce a odborná podpora i nadále zásadní význam pro realizaci jeho plného potenciálu. Spolupráce se zkušeným partnerem může výrobcům poskytnout odborné znalosti a zdroje potřebné k orientaci ve složitosti hodnocení zdravotnických technologií EU. Centrum excelence EU HTA společnosti Cencora podporuje výrobce při optimalizaci JCA a přípravě na implementaci na národní úrovni, a to díky rozsáhlým znalostem HTA a odborným schopnostem . Společnost Cencora nabízí kapacity a strategické vedení, které jsou nezbytné pro úspěch v tomto vyvíjejícím se prostředí, od počátečního plánování důkazů až po realizaci po uzavření dohody JCA.
*Zdroje pokračují níže
O autorovi:
Ruairi O'Donnell je viceprezidentem pro přístup na evropský trh a vedoucím hodnocení zdravotnických technologií pro EU ve společnosti Cencora. Ruairi, 20letý veterán v oblasti přístupu na globální trh a poradenských služeb HEOR, zastával řadu vedoucích pozic v předních globálních poradenských organizacích se silným zázemím v oblasti hodnotové strategie, vývoje důkazů a cest přístupu na trh.
Zřeknutí se odpovědnosti:
Informace uvedené v tomto článku nepředstavují právní radu. Společnost Cencora, Inc. důrazně doporučuje čtenářům, aby si prostudovali dostupné informace týkající se probíraných témat a při rozhodování s nimi se spoléhali na vlastní zkušenosti a odborné znalosti.
Spojte se s naším týmem
Náš tým špičkových odborníků se zaměřuje na přetváření důkazů, poznatků z analýz politik a informací o trhu v účinné strategie přístupu na globální trh. Dovolte nám, abychom vám pomohli s jistotou se orientovat v dnešním složitém prostředí zdravotní péče. Ozvěte se nám a zjistěte, jak můžeme podpořit dosažení vašich cílů.
Zdroje:
I. Evropské unie. Nařízení Evropského parlamentu a Rady (EU) 2021/2282 ze dne 15. prosince 2021 o hodnocení zdravotnických technologií a o změně směrnice 2011/24/EU (Text s významem pro EHP). Přístup 28. listopadu 2025. https://eur-lex.europa.eu/eli/reg/2021/2282/oj/eng
Ii. Evropská komise. Pokyny k procesu stanovení rozsahu. Přístup 28. listopadu 2025. https://health.ec.europa.eu/publications/guidance-scoping-process_en
Iii. Evropské fórum pacientů. 10 klíčových doporučení pacientských organizací ke společným klinickým hodnocením podle nařízení EU o hodnocení zdravotnických technologií. Přístup 28. listopadu 2025. 20240610-10-key-recommendations-from-patient-organisations-on-jcas---disclaimer.pdf
Iv. EFPIA – Evropská federace farmaceutického průmyslu a asociací. Od pokynů k implementaci: Úvahy EFPIA o vymezení rozsahu EU v oblasti hodnocení zdravotnických technologií a cvičení PICO. Přístup 28. listopadu 2025. https://www.efpia.eu/news-events/the-efpia-view/blog-articles/from-guidance-to-implementation-efpia-s-reflections-on-eu-hta-scoping-pico-exercises/
v. Evropská komise. Hodnocení zdravotnických technologií – procesní pravidla pro posuzování a řízení střetů zájmů - Zpětná vazba od: Onkologičtí pacienti v Evropě. Přístup 28. listopadu 2025. https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/13751-Health-technology-assessment-procedural-rules-for-assessing-and-managing-conflicts-of-interest/F3470140_en
