Cencora'nın ilk Hücre ve Gen Tedavisi Zirvesi'nden çıkarımlar

Cencora: Zirve çok zengin ve geniş oturumlara sahne oldu. Tartışmalarda en şaşırtıcı veya dikkate değer bulduğunuz şey neydi? 

Louis: Sektördeki geliştiriciler arasındaki takdire şayan işbirliği seviyesi olan olumlu bir gözlemle başlayacağım. Birbirlerini tanıdıkları, düzenli olarak buluştukları ve iletişim kurdukları açıktı. Teknik olarak rakip olanlar bile birlikte olma tavrına sahiptir. Daha kritik bir kayda göre, hasta yolculuğu şaşırtıcı bir şekilde iletişim boşluklarıyla dolu olmaya devam ediyor. Sahada çok fazla bilgi var, ancak zorluk bunları toplamak, yorumlamak, hasta tarafından sindirilebilecek bir şekilde yaymak ve hasta anketlerinden yapılacak çok iş olduğu açık.  

Akciğer-I: Özellikle önemli olan, yalnızca bu konuya adanmış oturumlarda değil, aynı zamanda moderatörlüğünü yaptığım ticari panelde, düzenleyici panelde ve diğer oturumlarda da tartışılan yinelenen pazara erişim temasıydı. Bu, birçok kişi için en önemli konu olan hasta erişiminin önemini ve coğrafi sınırlamalar ve tüm paydaşlar için çok önemli olan karmaşık fiyatlandırma ve geri ödeme tartışmaları dahil olmak üzere sunduğu çeşitli zorlukların altını çiziyor.  

 

Cencora: Zirvede karşımıza çıkan hücre ve gen terapisi geliştirmede açıkça çok ilerleme kaydedildi. Sizin için en iyimser gelişmeler olarak öne çıkan şey neydi? 

Akciğer-I: Belki de en dikkate değer olanı, Dr. Nicole Verdun'un (Süper Ofis Direktörü, CBER, FDA) platform teknolojileriyle ilgili rehberlik hakkında konuştuğu şeydir. Bu aynı zamanda BIO Konvansiyonu'nda (3-6 Haziran tarihleri arasında San Diego'da düzenlenen) sıcak bir konuydu. Heyecan verici çünkü ABD'de CGT'lerin gelişimini hızlandırabilir. Üreticilerin, teknolojiyi daha hızlı yinelemek ve geliştirmek için onaylanmış tedavilerden elde edilen verilerden yararlanmasına olanak tanıyacak. Bunun bu kadar hızlı ilerlediğini görmek beni cesaretlendirdi, çünkü birkaç yıl önce ilaç tarafında bir konu olarak ortaya çıkmıştı.   

Louis: Alan, yönetim kurulu genelinde çok sayıda bilgi ve veri ile hızla olgunlaşıyor. Çalışma tasarımı ve bunun nasıl optimize edileceği, uzun vadeli takip stratejileri ve gerçek dünya kanıtları hakkında tartışmalar var. Ayrıca tartışılan ve kutlanan bazı başarılı hasta hizmetleri çözümleri de var.  Parmaklarımızın ucundaki bu kadar çok kaynak varken, şimdi odak noktamız, güçlü bir değer hikayesi oluşturmak, hasta yolculuğunu iyileştirmek ve ilaç geliştirmeyi optimize etmek için bilgilerden en iyi şekilde nasıl yararlanacağımızı bulmaktır. 

 

Cencora: Dr. Verdun ile oturuma geri dönelim. Düzenleyicilerin kalkınmayı ilerletmek için neler yaptığına dair çıkarımınız nedir? 

Akciğer-I: Platform teknolojilerinin yanı sıra FDA, üreticilerle konuşmaya ve onlara yardım etmeye açıktır.  Üreticiler bazen tereddüt ederler çünkü ajansla görüşmeden önce mükemmel verilere sahip olma ve programlarını sıralama konusunda endişe duyarlar. Ve evet, arka arkaya ördeklerinizle ajansa gitmek istiyorsunuz, ancak ajansın çok işbirlikçi ve sektörle çalışmaya istekli olması dikkat çekici.  

Louis: Gelişimin çeşitli aşamalarındaki şirketlerin, özellikle CMC ve üretim hususları gibi unsurlarla ilgili olarak, gereksinimlerin gelişimi konusunda farklı görüşlere sahip olduğunu fark ettim. Bu nedenle, bu programları bütünsel olarak düşünmek ve sonunu göz önünde bulundurarak başlamak, ancak her aşamada neyin gerekli olduğunu anlamak önemlidir. Düzenleyiciler söz konusu olduğunda, üreticilerle erkenden konuşmak ve bazı bilinmeyenleri ortadan kaldırmaya ve iletişim boşluklarını kapatmaya yardımcı olmak için açık bir isteklilik var.  

 

Cencora: Sektör için büyük bir endişe kaynağı olarak dikkatinizi çeken şey neydi? 

Akciğer-I: Özellikle zor kararlar almak zorunda kalan küçük şirketler için finansman konusunda hala endişeler var. Umarım dibe vurduk ve buradan daha iyi olacak, ancak en azından şimdilik finansmanın en önemli şey olduğunu düşünüyorum. Daha büyük şirketler için, nasıl büyüyeceklerini düşünmek gerekir. Bazı gen terapisi şirketleri oldukça iyi durumdayken, diğerleri plato yaptı. Piyasada ürünleri olan büyük şirketler için, nasıl büyüyeceklerine ve bazı durumlarda rekabet edeceklerine odaklanılmalıdır.  

 

Cencora: Zirveden öğrenilenlerin genel olarak paydaşlar için ne anlama geldiğine ve hücre ve gen tedavilerinin nereye gittiğine inanıyorsunuz? 

Akciğer-I: Bana göre iletişim, işbirliği ve rekabet - üç C. Alanı öğrenmek ve ilerletmek için iletişim kurmanız gerekir. İşbirliğinden ve bunun sektörde nasıl gerçekleştiğinden bahsettik. Ve sonra rekabet - bununla dostça rekabeti kastediyorum. Hasta erişimini artırmak için daha fazla tedaviye sahip olmanız gerekir. Herhangi bir endikasyon için en fazla iki tedavi vardır, ancak çok daha fazlasını yapabiliriz. Bu nedenle, bu alanlara odaklanmamız gerekiyor. Bir diğer önemli gelişme, üretim sürecini kolaylaştırmak ve maliyetleri düşürmek ve her şeyi hızlandırmak için bu süreçten daha fazla manuel adım atmak için teknolojinin kullanılmasıdır. Ve rekabet, bu teknoloji geliştiricilerini üretimi ilerletmek için daha fazla yenilik geliştirmeye teşvik edecektir.  

Louis: Hücre ve gen terapileri ile çizgiyi bulanıklaştıran yeni üretim yolları ve yeni teknolojiler görüyoruz. Benim için göze çarpan bir şey, Lung-I'in Alliance for Regenerative Medicine'den Rita Johnson-Greene ile çeşitli hastalık alanlarındaki farklı teknoloji türleri hakkında konuştukları ocak başı sohbetiydi. Yani, ufukta pek çok heyecan verici şey var.  

 

Cencora: İlk Hücre ve Gen Terapisi Zirvesi'ndeki genel deneyimi nasıl özetlersiniz? 

Akciğer-I: Bu kadar çok kişinin konuşmaya ve bilgiyi yaymaya olan bağlılığını ve istekliliğini görmek harikaydı. Ve bu sektörde benzersizdir. Hücre ve gen bir topluluktur ve içindeki bizler bu topluluk için elimizden geleni yapmaya çalışıyoruz, ki bunu görmek harika. 

Louis: Bu topluluk temasından yola çıkarak, beni etkileyen şey, uzmanlık alanları açısından büyük çeşitlilikti. İlaç geliştirme, ticarileştirme, mevzuat, hasta katılımı ve erişim gibi birçok farklı alanı ele aldık. İzleyicilerimiz, başka bir yerde maruz kalmayacakları tartışmaları ve görüşleri duydular. Ve bu, en iyi başarı şansı için programınız hakkında bütünsel olarak düşünmeniz gereken hücre ve gen terapisi gibi bir alanda önemlidir. Benim için bu, zirveden en güçlü çıkarımlardan biriydi.  

 

Cencora, makalenin pazarlama beyanları içerebileceği ve yasal tavsiye niteliği taşımadığı için, okuyucuları burada verilen referansları ve burada belirtilen konularla ilgili mevcut tüm bilgileri incelemeye ve bunlarla ilgili karar verirken kendi deneyim ve uzmanlıklarına güvenmeye teşvik eder.