Lærdommer fra Cencoras første toppmøte om celle- og genterapi

Cencora: Toppmøtet hadde veldig rike og brede sesjoner. Hva syntes du var mest overraskende eller bemerkelsesverdig med diskusjonene? 

Louis: Jeg starter med en positiv observasjon, som er det beundringsverdige nivået av samarbeid mellom utviklere i bransjen. Det var tydelig at de kjenner hverandre, møtes regelmessig og kommuniserer. Selv de som teknisk sett er konkurrenter har en holdning til å være i det sammen. På en mer kritisk måte er pasientreisen fortsatt overraskende full av kommunikasjonshull. Det er mye informasjon tilgjengelig i felten, men utfordringen er å samle den, tolke den, spre den på en måte som er fordøyelig for pasienten, og det er tydelig fra pasientundersøkelser at det er mye arbeid å gjøre.  

Lunge-I: Det som var spesielt viktig var det tilbakevendende temaet markedsadgang, som ikke bare ble diskutert i sesjonene dedikert til denne saken, men også i det kommersielle panelet som jeg modererte, i reguleringspanelet og andre sesjoner. Dette understreker viktigheten av pasienttilgang, et tema som er øverst i tankene for mange, og de ulike utfordringene det gir, inkludert geografiske begrensninger og de komplekse pris- og refusjonsdiskusjonene som er avgjørende for alle interessenter.  

 

Cencora: Det har tydeligvis vært mye fremgang i celle- og genterapiutvikling, som kom over på toppmøtet. Hva skilte seg ut for deg som den mest optimistiske utviklingen? 

Lunge-I: Kanskje mest bemerkelsesverdig er det Dr. Nicole Verdun (Super Office Director, CBER, FDA) snakket om angående veiledning rundt plattformteknologier. Dette var også et hett tema på BIO-kongressen (som ble holdt i San Diego fra 3.-6. juni). Det er spennende fordi det kan akselerere utviklingen av CGT-er i USA. Det vil tillate produsenter å utnytte data fra godkjente terapier for å iterere og forbedre teknologien raskere. Jeg ble oppmuntret av å se dette utvikle seg så raskt, siden det nettopp hadde dukket opp som et tema på farmasøytisk side for noen år siden.   

Louis: Feltet modnes raskt, med mye kunnskap og data tilgjengelig over hele linja. Det er diskusjoner om studiedesign og hvordan man kan optimalisere det, langsiktige oppfølgingsstrategier og bevis fra den virkelige verden. Det er også noen vellykkede pasienttjenesteløsninger som diskuteres og feires.  Med så mange ressurser for hånden, er fokuset nå å finne ut hvordan vi kan utnytte informasjonen best mulig for å bygge en sterk verdihistorie, forbedre pasientreisen og optimalisere legemiddelutviklingen. 

 

Cencora: La oss gå tilbake til økten med Dr. Verdun. Hva tar du med deg når det gjelder hva regulatorene gjør for å fremme utviklingen? 

Lunge-I: Bortsett fra plattformteknologiene, er FDA åpen for å snakke med og hjelpe produsenter.  Produsenter er noen ganger nølende fordi de er opptatt av å ha de perfekte dataene og få ordnet programmet før de møter byrået. Og ja, du vil gå til byrået med endene dine på rad, men det er bemerkelsesverdig at byrået er veldig samarbeidsvillig og villig til å samarbeide med bransjen.  

Louis: Jeg la merke til at selskaper i ulike utviklingsstadier har forskjellige syn på utviklingen av krav, spesielt når det gjelder elementer som CMC og produksjonshensyn. Derfor er det viktig å tenke helhetlig på disse programmene og starte med slutten i tankene, men forstå hva som kreves på hvert trinn. Når det gjelder regulatorene, er det en klar vilje til å snakke med produsenter tidlig og bidra til å eliminere noen av de ukjente og tette kommunikasjonshullene.  

 

Cencora: Hva skilte seg ut for deg som en stor bekymring for bransjen? 

Lunge-I: Det er fortsatt bekymringer rundt finansiering, spesielt for mindre selskaper som har måttet ta tøffe beslutninger. Forhåpentligvis har vi nådd bunnen, og det vil bli bedre herfra, men jeg tror finansiering er øverst i tankene, i hvert fall foreløpig. For større selskaper er det behov for å tenke på hvordan de vil vokse. Noen genterapiselskaper gjør det ganske bra, mens andre har flatet ut. For de store selskapene med produkter på markedet, må fokuset være på hvordan de kan vokse og i noen tilfeller konkurrere.  

 

Cencora: Hva tror du lærdommen fra toppmøtet betyr for interessenter generelt og hvor celle- og genterapier er på vei? 

Lunge-I: For meg er det kommunikasjon, samarbeid og konkurranse – de tre C-ene. Du må ha kommunikasjon for å lære og drive feltet. Vi snakket om samarbeid og hvordan det skjer i bransjen. Og så konkurranse – og da mener jeg vennlig konkurranse. For å forbedre pasienttilgangen må du ha flere behandlinger tilgjengelig. Det finnes maksimalt to behandlinger for en gitt indikasjon, men vi kan gjøre mye mer. Så vi må fokusere på disse områdene. En annen betydelig utvikling er bruken av teknologi for å strømlinjeforme produksjonsprosessen og ta flere manuelle skritt ut av denne prosessen for å få ned kostnadene og få fart på alt. Og konkurranse vil få disse teknologiutviklerne til å utvikle flere innovasjoner for å fremme produksjonen.  

Louis: Vi ser nye måter å produsere på og nye teknologier som visker ut grensen med celle- og genterapier. En ting som skilte seg ut for meg var Lung-Is peisprat med Rita Johnson-Greene fra Alliance for Regenerative Medicine, hvor de snakket om ulike typer teknologier innen ulike sykdomsområder. Så det er mange spennende ting i horisonten.  

 

Cencora: Hvordan vil du oppsummere den samlede opplevelsen fra det første Cell and Gene Therapy Summit? 

Lunge-I: Å se engasjementet og viljen til så mange til å snakke og spre kunnskap var flott. Og dette er unikt i bransjen. Celle og gen er et fellesskap, og de av oss som er i det ønsker alle å gjøre det vi kan for det samfunnet, noe som er flott å se. 

Louis: Med utgangspunkt i dette fellesskapstemaet slo det meg det enorme mangfoldet når det gjelder fagfelt. Vi dekket mange forskjellige områder innen legemiddelutvikling, kommersialisering, regulatorisk, pasientengasjement og tilgang. Publikum hørte diskusjoner og meninger de ikke nødvendigvis ville ha blitt utsatt for andre steder. Og det er viktig i et felt som celle- og genterapi der du må tenke helhetlig om programmet ditt for best sjanse til å lykkes. For meg var det en av de kraftigste lærdommene fra toppmøtet.  

 

Cencora oppfordrer leserne til å gjennomgå referansene som er gitt her og all tilgjengelig informasjon relatert til emnene som er nevnt her, og til å stole på sin egen erfaring og ekspertise i å ta beslutninger relatert til dette, da artikkelen kan inneholde markedsføringsuttalelser og ikke utgjør juridisk rådgivning.