EAMS-bevis: En nøkkelaktør i legemiddelverdiforslag og NICE-godkjenning?
Oversikt over EAMS
EAMS skaper mulighet for behandling med ulisensierte medisiner når ingen andre behandlingsalternativer er levedyktige og består av en 2-trinns evaluering av prosessen som beskrevet nedenfor. Denne ordningen regnes ikke som en erstatning for standard lisensruter; Men hvis forhåndsspesifiserte kriterier er oppfylt, kan pasienter potensielt få tilgang til legemidler opptil ett år før markedsføringstillatelse.
Den lovende betegnelsen for innovativ medisin (PIM)
PIM-søknader kan sendes inn når tidlig klinisk dokumentasjon viser at produktet gir potensiell nytte for pasienter med livstruende eller alvorlig svekkende tilstander med klare udekkede behov. Hvis det lykkes, gis PIM-betegnelsen vanligvis etter gjennomgang på et MHRA-møte.
EAMS vitenskapelige uttalelse (SO)
Ved positiv PIM-betegnelse vil MHRA evaluere forholdet mellom risiko og nytte for legemidlet basert på tilgjengelige data på tidspunktet for innsending av EAMS. Dette bidrar til å informere behandlingsbeslutningene til klinikeren og pasienten før legemidlet blir godkjent. Når en positiv SO er kommunisert, vil MHRA gi ut en offentlig vurderingsrapport (PAR) sammen med EAMS-behandlingsprotokollen. En positiv SO kan fornyes hvert år.
Etter disse to prosessene starter EAMS-perioden offisielt, hvor selskapet leverer legemidlet uten kostnad og samler inn bevis fra den virkelige verden inntil markedsføringstillatelse er gitt. Parallelt vil selskapet også forberede seg til NICE-teknologivurderingen. Pasienter som startet behandling i løpet av denne EAMS-perioden vil fortsette å motta medisinen uten kostnad for National Health Service (NHS) inntil en positiv anbefaling er utstedt.
Mål for retrospektiv analyse
Mens EAMS tilbyr legemiddelprodusenter en avgjørende mulighet til å gi behandling til pasienter før regulatorisk godkjenning, gjør det mulig for klinikere å få erfaring med produktet og begynner å generere bevis fra den virkelige verden, er virkningen av en positiv EAMS-uttalelse på sannsynligheten for å motta en positiv NICE-anbefaling fortsatt uklar. Som sådan gjennomførte vi en retrospektiv analyse for å vurdere alle EAMS-produkter og deres NICE-vurderingsresultater de siste 4 årene.
Alle produkter der EAMS SO utløp fra januar 2020 til desember 2023 og den tilsvarende NICE-anbefalingen, hvis tilgjengelig, ble analysert.
Resultater
Totalt 25 EAMS-produkter med en utløpt EAMS SO innen den angitte tidsperioden ble identifisert, hvorav 60 % (n=15) var onkologiske behandlinger. Av disse var gjennomsnittlig EAMS-periode 8,7 måneder (spredning: 1,2 måneder [remdesivir] til 39,7 måneder [raxone]; Figur 1). Dette var omtrent dobbelt så lenge som den gjennomsnittlige EAMS-perioden i perioden 2015 til 2019 (3,8 måneder). Selv om årsaken til denne trenden er uklar, kan den potensielle årsaken bak denne forsinkelsen være relatert til COVID-19. Covid-19-pandemien tvang omdirigering av regulatoriske ressurser for å håndtere den uforutsette folkehelsekrisen. Påvirkningen av Brexit og endringer i lisensveiene kan føre til godkjenningsforsinkelser, noe som potensielt kan forlenge EAMS-perioden. Dette mønsteret var tydelig i 2021, da MHRA godkjente færre nye legemidler sammenlignet med europeiske kolleger, selv om ingen av disse var EAMS-produkter. Likevel er det viktig å merke seg at Brexit kan ha påvirket andre EAMS-produkter og kan fortsette å gjøre det i fremtiden. Derfor er det nødvendig med ytterligere analyser for å få en helhetlig forståelse av virkningen.
Figur 1. EAMS-lengde per produkt mellom 2020 og 2023
Merk: Nivolumab er oppført to ganger ved forskjellige indikasjoner.
Kilde: Ringger D, Wissinger E. Undersøker virkningen av Early Access to Medicines Scheme (EAMS) på anbefalingene fra National Institute for Health and Care Excellence (NICE) de siste 4 årene. Poster presentert på: Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR) 2024-møte; mai 2024; Atlanta, GA.
Av de 19 EAMS-produktene som gjennomgikk enten én enkelt teknologi (n=18) eller høyt spesialisert teknologi (n=1) NICE-vurdering, fikk ca. 58 % (n=11) en positiv anbefaling, mens 32 % (n=6) fikk en optimalisert anbefaling (der teknologien anbefales til en mindre populasjon enn det som opprinnelig ble søkt av produsenten), og 11 % (n=2) ble ikke anbefalt. Til sammenligning ble 43 % (n=99) av de 232 ikke-EAMS-produktene vurdert av NICE mellom 2020 og 2023 gitt en positiv anbefaling, 48 % (n=111) ble optimalisert og 9 % (n=22) ble ikke anbefalt (figur 2). De sannsynlige årsakene til at EAMS-produkter har større sannsynlighet for å motta positive anbefalinger enn sine ikke-EAMS-kolleger, kan inkludere sterkere indikasjon på udekket behov, tilgjengeligheten av bevis fra den virkelige verden som viser fordeler for pasienter, og større kjennskap til produktet i EAMS-perioden.
Figur 2. NICE-vurderingsresultater mellom 2020 og 2023
Merk: Totaler kan ikke legges til 100 % på grunn av avrunding.
Kilde: Ringger D, Wissinger E. Undersøker virkningen av Early Access to Medicines Scheme (EAMS) på anbefalingene fra National Institute for Health and Care Excellence (NICE) de siste 4 årene. Poster presentert på: Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR) 2024-møte; mai 2024; Atlanta, GA.
Omtrent 58 % (n=11) av EAMS-produktene som gjennomgikk en NICE-vurdering siterte kvalitative og/eller kvantitative data samlet inn under EAMS-programmet som støtte for klinisk bevis; Disse dataene ble sendt inn av selskapet/produsenten og/eller andre interessenter, inkludert behandlende klinikere. Mesteparten av bevisene som ble samlet inn under EAMS og vurdert i NICE-vurderingen var kvalitative, for eksempel å fremheve det udekkede behovet og bekrefte plasseringen av produktet. Dataene generert under EAMS inkluderte sikkerhetsdata, infusjonstid og kortere diagnoseperioder.
- Opptak støtter udekket behov
- Observerte effekt- og sikkerhetsdata validerer fordelene som er demonstrert i studiene
- Bruk støtter produktposisjonering
- På grunn av EAMS behandler flere sentre pasienter, noe som reduserer tiden til diagnose
- Kliniske fordeler ble observert kort tid etter administrering
- Bekreftet infusjonstid
- Klinikere som har erfaring med produktet gjennom EAMS kan hjelpe til med å lære opp andre klinikere
- Kostnadsdata samlet inn under EAMS ble inkludert i de helseøkonomiske modellene
Konklusjon
Selv om varigheten av EAMS har doblet seg de siste fire årene, er det fortsatt usikkert om dette er en bredere trend eller om den ble påvirket av COVID-19-relaterte forsinkelser. Videre er varigheten av EAMS svært varierende, fra litt over en måned til over tre år. Men når man ekskluderer de tre produktene med de lengste EAMS-periodene (raxone, cipaglucosidase alfa, avalglucosidase alfa), var alle de resterende 22 produktene (88 % av totalen) tilgjengelige i ≤12 måneder, og reduserte dermed drastisk variasjonen med hensyn til lengden på EAMS. For raxone og cipaglucosidase alfa skyldtes den utvidede EAMS-perioden forsinkelser med NICE-vurderingene.
Denne analysen avslører også at EAMS-produkter har større sannsynlighet for å motta en positiv NICE-anbefaling enn produkter vurdert via standard lisensieringsveier (henholdsvis 58 % mot 43 %). Bevis samlet inn under EAMS kan støtte et produkts verdiforslag, selv om dataene bare er kvalitative. Når de forbereder seg til EAMS, er det derfor avgjørende for produsenter å grundig vurdere dataene som kan samles inn for å håndtere usikkerheter og komme fremtidige utfordringer med markedstilgang i forkjøpet.
Kilder
Foreningen for den britiske farmasøytiske industrien (ABPI). Ordningen for tidlig tilgang til legemidler. Åpnet april 2024. https://www.abpi.org.uk/media/dfikg1ka/early_access_to_medicines_scheme.pdf
Imperial College Business School. Medisingodkjenninger etter Brexit: hva vi vet. Åpnet april 2024. https://www.imperial.ac.uk/business-school/ib-knowledge/health/post-brexit-medicine-approvals-what-we-know/
Legemidler og helseprodukter Regulatory Agency (MHRA). Søk om ordningen for tidlig tilgang til legemidler (EAMS). Åpnet april 2024. https://www.gov.uk/guidance/apply-for-the-early-access-to-medicines-scheme-eams
National Institute for Health and Care Excellence Centre for Health Technology Evaluation. Merk for å beskrive prosedyrer ved NICE for å støtte ordningen for tidlig tilgang til medisiner. Åpnet april 2024. https://www.nice.org.uk/Media/Default/About/Who-we-are/Policies-and-procedures/eams-process-jan-16.pdf
National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Veiledning, NICE-råd og kvalitetsstandarder. Åpnet januar 2024. https://www.nice.org.uk/guidance/published?sp=on
Ringger D, Wissinger E. Undersøker virkningen av Early Access to Medicines Scheme (EAMS) på anbefalingene fra National Institute for Health and Care Excellence (NICE) de siste 4 årene. Poster presentert på: Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR) 2024-møte; mai 2024; Atlanta, GA.
Denne artikkelen oppsummerer Cencoras forståelse av emnet basert på offentlig tilgjengelig informasjon i skrivende stund (se oppførte kilder) og forfatternes ekspertise på dette området. Eventuelle anbefalinger gitt i artikkelen gjelder kanskje ikke for alle situasjoner og utgjør ikke juridisk rådgivning; Lesere bør ikke stole på artikkelen når de tar avgjørelser knyttet til temaene som diskuteres.
Cencora.com tilbyr automatiserte oversettelser for å hjelpe deg med å lese nettstedet på andre språk enn engelsk. Mye arbeid er lagt ned i disse oversettelsene for å gjøre dem nøyaktige, men ingen automatisert oversettelse er perfekt, og slike oversettelser er heller ikke ment å erstatte menneskelige oversettere. Disse oversettelsene leveres som en tjeneste til brukere av Cencora.com og leveres «som de er». Det gis ingen garanti av noe slag, verken uttrykt eller underforstått, med hensyn til nøyaktigheten, påliteligheten eller riktigheten av noen av disse oversettelsene som er gjort fra engelsk til andre språk. Det kan hende at noen typer innhold (som bilder, videoer, Flash osv.) er unøyaktig oversatt på grunn av begrensningene i oversettelsesprogramvaren.
Eventuelle avvik eller forskjeller som oppstår ved oversettelse av dette innholdet fra engelsk til et annet språk, er ikke bindende og har ingen juridisk virkning for samsvar, håndhevelse eller andre formål. Kontakt oss dersom du oppdager feil. Se den engelske versjonen av siden dersom du er i tvil om hvorvidt informasjonen i disse oversettelsene er nøyaktig.