Artikel
Uitdagingen op het gebied van vroege ontwikkeling doorbreken: Leerpunten van het BIO-paneel
-
Michael Day, Ph.D
Biotechnologiebedrijven worden geconfronteerd met nieuwe en al lang bestaande uitdagingen - van het veiligstellen van voldoende financiering tot onzekerheid over regelgeving en beleid tot productiegereedheid tot het afstemmen van de wereldwijde ontwikkelingsstrategie.
Door samen te werken en ervaringen te delen, heeft de biotech-industrie manieren gevonden om veel van deze uitdagingen te overwinnen en hun innovaties te bevorderen. De belangrijkste plaats voor dergelijke discussies is lange tijd de BIO International Convention geweest. Dit jaar werd BIO gehouden in Boston, waar meer dan 17.000 aanwezigen van meer dan 2.300 bedrijven, die 68 landen vertegenwoordigen, samenkwamen om te netwerken, samen te werken en inzichten te delen over de volledige levenscyclus van productontwikkeling.1
Een handmatige beoordeling en analyse van de deelnemerslijst laat zien dat de aanwezigen afkomstig waren uit een levendige mix van ontwikkelaars, met ongeveer 18 procent van vroege ontwikkeling - wat preklinisch tot fase 2 betekent; 40 procent van het commerciële stadium en 37 procent niet-geclassificeerd, wat waarschijnlijk stealth-mode of niche-life science-bedrijven vertegenwoordigt.
Tijdens het vierdaagse evenement, dat werd gehouden van 16 tot en met 19 juni, vonden sessies plaats waarin veel trends in de branche werden verkend. Een panelsessie, die ik modereerde, verdiepte zich in de uitdagingen voor vroege ontwikkeling waarmee biotechnologische innovators worden geconfronteerd. Hoewel snelheid van ontwikkeling en uiteindelijk van de markt een prioriteit is, zijn slimme sequencing, strategische duidelijkheid en wetenschappelijke geloofwaardigheid onder strakke tijdschema's en toenemende controle even belangrijk.
Een handmatige beoordeling en analyse van de deelnemerslijst laat zien dat de aanwezigen afkomstig waren uit een levendige mix van ontwikkelaars, met ongeveer 18 procent van vroege ontwikkeling - wat preklinisch tot fase 2 betekent; 40 procent van het commerciële stadium en 37 procent niet-geclassificeerd, wat waarschijnlijk stealth-mode of niche-life science-bedrijven vertegenwoordigt.
Tijdens het vierdaagse evenement, dat werd gehouden van 16 tot en met 19 juni, vonden sessies plaats waarin veel trends in de branche werden verkend. Een panelsessie, die ik modereerde, verdiepte zich in de uitdagingen voor vroege ontwikkeling waarmee biotechnologische innovators worden geconfronteerd. Hoewel snelheid van ontwikkeling en uiteindelijk van de markt een prioriteit is, zijn slimme sequencing, strategische duidelijkheid en wetenschappelijke geloofwaardigheid onder strakke tijdschema's en toenemende controle even belangrijk.
De discussie verkende verschillende belangrijke thema's waarmee innovators te maken krijgen. Dit artikel gaat dieper in op enkele belangrijke vragen en afhaalrestaurants uit de paneldiscussie.
Aanpak van gemeenschappelijk toezicht bij de ontwikkeling van cel- en gentherapie in een vroeg stadium
We hebben ontwikkelaars zien worstelen met uitdagingen met betrekking tot donorselectie en met name met CMC bij het overschakelen van materiaal van onderzoekskwaliteit naar klinische kwaliteit, met name rond kwaliteitsovereenkomsten met leveranciers.
Een panellid identificeerde een neiging van startups om fundamentele documentatie over cel- en gentherapie, geschiktheid van donoren en vergelijkbaarheidsplanning over het hoofd te zien. Om potentiële problemen te beperken, is er een kritieke behoefte aan vroege samenwerking met ervaren leveranciers en proactieve kwaliteitsovereenkomsten.
Een panellid identificeerde een neiging van startups om fundamentele documentatie over cel- en gentherapie, geschiktheid van donoren en vergelijkbaarheidsplanning over het hoofd te zien. Om potentiële problemen te beperken, is er een kritieke behoefte aan vroege samenwerking met ervaren leveranciers en proactieve kwaliteitsovereenkomsten.
Uitdagingen bij het ontwikkelen van een wereldwijde ontwikkelingsstrategie voor neurodegeneratieve ziekten
Elk wereldwijd ontwikkelingsprogramma vereist een duidelijke strategie, maar er zijn unieke regelgevende en operationele uitdagingen die zich kunnen voordoen bij programma's voor neurodegeneratieve ziekten. Voor kleine en middelgrote bedrijven is er een toenemende druk om vroege klinische strategieën effectief te positioneren voor wereldwijde partnerschappen en ter voorbereiding op latere ontwikkelingsfasen.
Een panellid merkte op hoe belangrijk het is om afstemming te vinden tussen de belangrijkste gezondheidsautoriteiten bij het beheer van klinische programma's voor neurodegeneratieve ziekten, wat een uitdaging kan zijn, aangezien dergelijke programma's regiospecifieke eindpunten, validatie van biomarkers en schaalbare proefontwerpen nodig hebben. Een belangrijke conclusie is om in een vroeg stadium contact op te nemen met gezondheidsautoriteiten om zowel het vertrouwen van de regelgeving als van investeerders op te bouwen.
Een panellid merkte op hoe belangrijk het is om afstemming te vinden tussen de belangrijkste gezondheidsautoriteiten bij het beheer van klinische programma's voor neurodegeneratieve ziekten, wat een uitdaging kan zijn, aangezien dergelijke programma's regiospecifieke eindpunten, validatie van biomarkers en schaalbare proefontwerpen nodig hebben. Een belangrijke conclusie is om in een vroeg stadium contact op te nemen met gezondheidsautoriteiten om zowel het vertrouwen van de regelgeving als van investeerders op te bouwen.
Regelgeving en bedrijfsstrategie met elkaar verbinden
Naast de noodzaak om wereldwijde wettelijke vereisten te beheren, is het belangrijk om deze vereisten vanaf een vroeg stadium af te stemmen op de bedrijfsstrategie.
Helaas kunnen sommige ontwikkelingsbeslissingen die in het begin worden onderschat, later ernstige gevolgen hebben. De belangrijkste hiervan, merkte een panellid op, zijn de strategie voor het onderzoeken van nieuwe geneesmiddelen (IND), de timing van pre-IND-vergaderingen en het ontwerp van wereldwijde protocollen. Naadloze overgangen tussen preklinisch en klinisch vereisen een nauwe afstemming tussen programmaleiders en regelgevende teams.
Navigeren door het unieke beleids- en regelgevingsklimaat van de Europese Unie
De EU biedt zowel een belangrijke als een complexe markt, en biotechbedrijven in een vroeg stadium wordt geadviseerd zich zo snel mogelijk voor te bereiden op beleidsverschuivingen.
Een van de meest opvallende is de Joint Clinical Assessment (JCA), die nu vereist is op grond van de Health Technology Assessment (HTA)-verordening voor alle nieuwe geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP's) en kankerbehandelingen. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) steunt het nieuwe EGT-kader en zal relevante informatie verstrekken uit zijn eigen regelgevingsbeoordelingen. 2 Het EMA zal ook samenwerken met de EGT-coördinatiegroep in parallel gezamenlijk wetenschappelijk overleg (JSC's), waaruit blijkt dat er een intensiever partnerschap bestaat tussen het EGT-proces en het regelgevingsproces.
Zoals een panellid opmerkte, vereisen de evoluerende JCA en real-world evidence-frameworks echter een eerdere planning voor eindpunten en comparatoren en zal EMA/HTA-afstemming van invloed zijn op proeflocaties, ontwerp en gereedheid voor go-to-market.
Een van de meest opvallende is de Joint Clinical Assessment (JCA), die nu vereist is op grond van de Health Technology Assessment (HTA)-verordening voor alle nieuwe geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP's) en kankerbehandelingen. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) steunt het nieuwe EGT-kader en zal relevante informatie verstrekken uit zijn eigen regelgevingsbeoordelingen. 2 Het EMA zal ook samenwerken met de EGT-coördinatiegroep in parallel gezamenlijk wetenschappelijk overleg (JSC's), waaruit blijkt dat er een intensiever partnerschap bestaat tussen het EGT-proces en het regelgevingsproces.
Zoals een panellid opmerkte, vereisen de evoluerende JCA en real-world evidence-frameworks echter een eerdere planning voor eindpunten en comparatoren en zal EMA/HTA-afstemming van invloed zijn op proeflocaties, ontwerp en gereedheid voor go-to-market.
Aandacht voor de kloof tussen vroege wetenschappelijke ontwikkeling en commerciële gereedheid
Een belangrijk probleem dat naar voren komt, is hoe innovaties zich zullen vertalen in producten die op de wereldmarkten kunnen worden gecommercialiseerd. Prijsdruk van beleid zoals de Inflation Reduction Act (IRA) en Most Favored Nation (MFN) dwingt ontwikkelaars om de toegangs- en terugbetalingsstrategie eerder te integreren, merkte een panellid op. Commerciële signalering wordt net zo belangrijk als klinisch ontwerp.
Een ontmoeting van geesten in de vroege ontwikkeling
De paneldiscussie bood veel stof tot nadenken met één kernboodschap: Vroege ontwikkelingswinsten komen niet alleen voort uit innovatie, maar ook uit integratie - van strategie, wetenschap en vooruitziendheid.
Nu de biotech-industrie een verdere transformatie ondergaat - wat blijkt uit het toegenomen aantal bedrijven in de vroege ontwikkelingsfase dat dit jaar de BIO bijwoont - kan het belang van voorbereiding niet genoeg worden benadrukt. Een consistente boodschap in het panel was dat biotechbedrijven meer zoeken dan de uitvoering van de regelgeving: ze zijn op zoek naar strategische partners. Ze zijn op zoek naar een integratie van regelgevende vooruitziendheid, technische CMC-richtlijnen en betrokkenheid van wereldwijde gezondheidsautoriteiten in een vroeg stadium van de ontwikkeling om programma's te verminderen en zowel het vertrouwen van de regelgeving als van investeerders te verbeteren.
Beginnende bedrijven bereiden niet langer regelgevende dossiers voor om agentschappen tevreden te stellen - ze bereiden hen voor om het vertrouwen van investeerders te wekken. Proactieve, geloofwaardige betrokkenheid bij wereldwijde gezondheidsautoriteiten geeft aan dat een biotech niet alleen ontwikkelingsgezond is, maar ook commercieel levensvatbaar.
Nu de biotech-industrie een verdere transformatie ondergaat - wat blijkt uit het toegenomen aantal bedrijven in de vroege ontwikkelingsfase dat dit jaar de BIO bijwoont - kan het belang van voorbereiding niet genoeg worden benadrukt. Een consistente boodschap in het panel was dat biotechbedrijven meer zoeken dan de uitvoering van de regelgeving: ze zijn op zoek naar strategische partners. Ze zijn op zoek naar een integratie van regelgevende vooruitziendheid, technische CMC-richtlijnen en betrokkenheid van wereldwijde gezondheidsautoriteiten in een vroeg stadium van de ontwikkeling om programma's te verminderen en zowel het vertrouwen van de regelgeving als van investeerders te verbeteren.
Beginnende bedrijven bereiden niet langer regelgevende dossiers voor om agentschappen tevreden te stellen - ze bereiden hen voor om het vertrouwen van investeerders te wekken. Proactieve, geloofwaardige betrokkenheid bij wereldwijde gezondheidsautoriteiten geeft aan dat een biotech niet alleen ontwikkelingsgezond is, maar ook commercieel levensvatbaar.
Dit materiaal is bedoeld om de capaciteiten van Cencora te communiceren, die worden ondersteund door de expertise van de bijdragers. Cencora raadt lezers ten zeerste aan om alle beschikbare informatie met betrekking tot de genoemde onderwerpen door te nemen, inclusief eventuele referenties, en om te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen met betrekking tot deze onderwerpen, aangezien dit materiaal bepaalde marketingverklaringen kan bevatten en geen juridisch advies vormt.
Neem contact op met ons team
Ons ervaren team van waarde-experts creëert op basis van bewijsmateriaal, beleidsinzichten en marktinformatie effectieve strategieën voor toegang tot wereldwijde markten. We maken u wegwijs in de complexe wereld van de gezondheidszorg in verschillende delen van de wereld. Neem contact op om te ontdekken hoe we uw doelen kunnen ondersteunen.
Bronnen
1 Internationaal BIO-verdrag. https://convention.bio.org/bio-2025
2 Nieuwe EU-regels voor de evaluatie van gezondheidstechnologie worden van kracht, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/news/new-eu-rules-health-technology-assessments-become-effective
Cencora.com biedt geautomatiseerde vertalingen om te helpen bij het lezen van de website in andere talen dan het Engels. Voor deze vertalingen zijn redelijke inspanningen geleverd om een nauwkeurige vertaling te leveren, maar geen enkele geautomatiseerde vertaling is perfect en is ook niet bedoeld om menselijke vertalers te vervangen. Deze vertalingen worden aangeboden als een service aan gebruikers van Cencora.com en worden geleverd 'in de huidige staat'. Er wordt geen enkele garantie gegeven, expliciet of impliciet, met betrekking tot de nauwkeurigheid, betrouwbaarheid of juistheid van deze vertalingen die vanuit het Engels in een andere taal zijn gemaakt. Sommige inhoud (zoals afbeeldingen, video's, Flash, enz.) wordt mogelijk niet nauwkeurig vertaald vanwege de beperkingen van de vertaalsoftware.
Eventuele discrepanties of verschillen die ontstaan bij het vertalen van deze inhoud van het Engels naar een andere taal zijn niet bindend en hebben geen rechtsgevolgen voor naleving, handhaving of enig ander doel. Als er fouten worden vastgesteld, neem dan contact met ons op . Als er vragen rijzen met betrekking tot de juistheid van de informatie in deze vertalingen, raadpleeg dan de Engelse versie van de pagina.