Articolo
Superare le prime sfide di sviluppo: Takeaway del panel BIO
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Michael Day, Ph.D
Le aziende biotecnologiche devono affrontare sfide nuove e consolidate, dall'ottenimento di finanziamenti sufficienti all'incertezza normativa e politica, dalla preparazione alla produzione all'allineamento della strategia di sviluppo globale.
Collaborando e condividendo esperienze, l'industria biotecnologica ha trovato il modo di superare molte di queste sfide e far progredire le proprie innovazioni. La sede principale per tali discussioni è stata a lungo la BIO International Convention. Quest'anno, BIO si è tenuto a Boston, dove più di 17.000 partecipanti provenienti da oltre 2.300 aziende, in rappresentanza di 68 paesi, si sono riuniti per fare rete, collaborare e condividere informazioni sull'intero ciclo di vita dello sviluppo del prodotto.1
Una revisione e un'analisi manuale dell'elenco dei delegati mostra che i partecipanti provenivano da un vivace mix di sviluppatori, con circa il 18% dallo sviluppo iniziale, ovvero dalla fase preclinica alla fase 2; il 40% dalla fase commerciale e il 37% non classificato, probabilmente rappresentando aziende di scienze della vita in modalità stealth o di nicchia.
Durante i quattro giorni dell'evento, che si è tenuto dal 16 al 19 giugno, si sono svolte sessioni che hanno esplorato molte tendenze del settore. Una sessione del panel, che ho moderato, ha approfondito le prime sfide di sviluppo che gli innovatori biotecnologici devono affrontare. Sebbene la velocità di sviluppo e, in ultima analisi, il mercato sia una priorità, di pari importanza sono il sequenziamento intelligente, la chiarezza strategica e la credibilità scientifica in tempi stretti e con un controllo crescente.
Una revisione e un'analisi manuale dell'elenco dei delegati mostra che i partecipanti provenivano da un vivace mix di sviluppatori, con circa il 18% dallo sviluppo iniziale, ovvero dalla fase preclinica alla fase 2; il 40% dalla fase commerciale e il 37% non classificato, probabilmente rappresentando aziende di scienze della vita in modalità stealth o di nicchia.
Durante i quattro giorni dell'evento, che si è tenuto dal 16 al 19 giugno, si sono svolte sessioni che hanno esplorato molte tendenze del settore. Una sessione del panel, che ho moderato, ha approfondito le prime sfide di sviluppo che gli innovatori biotecnologici devono affrontare. Sebbene la velocità di sviluppo e, in ultima analisi, il mercato sia una priorità, di pari importanza sono il sequenziamento intelligente, la chiarezza strategica e la credibilità scientifica in tempi stretti e con un controllo crescente.
La discussione ha esplorato diversi temi chiave che gli innovatori devono affrontare. Questo articolo approfondisce alcune domande chiave e i punti salienti della tavola rotonda.
Affrontare la supervisione comune con lo sviluppo di terapie cellulari e geniche in fase iniziale
Abbiamo visto gli sviluppatori lottare con le sfide relative alla selezione dei donatori e, in particolare, con CMC quando si passa dal materiale di livello di ricerca a quello di livello clinico, in particolare per quanto riguarda gli accordi di qualità con i fornitori.
Uno dei relatori ha identificato una tendenza per le startup a trascurare la documentazione di base della terapia cellulare e genica, l'idoneità dei donatori e la pianificazione della comparabilità. Per mitigare i potenziali problemi, è fondamentale collaborare tempestivamente con fornitori esperti e accordi di qualità proattivi.
Uno dei relatori ha identificato una tendenza per le startup a trascurare la documentazione di base della terapia cellulare e genica, l'idoneità dei donatori e la pianificazione della comparabilità. Per mitigare i potenziali problemi, è fondamentale collaborare tempestivamente con fornitori esperti e accordi di qualità proattivi.
Sfide nella costruzione di una strategia di sviluppo globale per le malattie neurodegenerative
Qualsiasi programma di sviluppo globale richiede una strategia chiara, ma ci sono sfide normative e operative uniche che possono verificarsi con i programmi per le malattie neurodegenerative. Per le piccole e medie imprese, vi è una crescente pressione per posizionare efficacemente strategie cliniche precoci per partnership globali e in preparazione per lo sviluppo in fase successiva.
Un relatore ha sottolineato l'importanza di trovare un allineamento tra le principali autorità sanitarie nella gestione dei programmi clinici per le malattie neurodegenerative, il che può essere difficile dato che tali programmi richiedono endpoint specifici per regione, convalida dei biomarcatori e disegni di sperimentazione scalabili. Un aspetto chiave è interagire con le autorità sanitarie fin dall'inizio per creare fiducia sia nelle normative che negli investitori.
Un relatore ha sottolineato l'importanza di trovare un allineamento tra le principali autorità sanitarie nella gestione dei programmi clinici per le malattie neurodegenerative, il che può essere difficile dato che tali programmi richiedono endpoint specifici per regione, convalida dei biomarcatori e disegni di sperimentazione scalabili. Un aspetto chiave è interagire con le autorità sanitarie fin dall'inizio per creare fiducia sia nelle normative che negli investitori.
Unire i puntini tra strategia normativa e aziendale
Oltre alla necessità di gestire i requisiti normativi globali, c'è l'importanza di allineare tali requisiti alla strategia aziendale fin dall'inizio.
Sfortunatamente, alcune decisioni di sviluppo che vengono sottovalutate all'inizio possono avere gravi conseguenze in seguito. I principali tra questi, ha osservato un relatore, sono la strategia sperimentale per i nuovi farmaci (IND), la tempistica delle riunioni pre-IND e la progettazione del protocollo globale. Le transizioni senza soluzione di continuità tra preclinica e clinica richiedono uno stretto allineamento tra i responsabili del programma e i team normativi.
Orientarsi nel contesto politico e normativo unico dell'Unione europea
L'UE offre sia un mercato importante che uno complesso, e si consiglia alle aziende biotecnologiche in fase iniziale di prepararsi ai cambiamenti politici il prima possibile.
Uno dei più importanti è la valutazione clinica congiunta (JCA), che ora è richiesta dal regolamento sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) per tutti i nuovi medicinali per terapie avanzate (ATMP) e i trattamenti antitumorali. L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) è favorevole al nuovo quadro di valutazione delle tecnologie sanitarie e fornirà informazioni pertinenti tratte dalle proprie valutazioni normative. 2 L'EMA collaborerà inoltre con il gruppo di coordinamento HTA in consultazioni scientifiche congiunte (JSC) parallele, dimostrando una maggiore partnership tra il processo di HTA e il processo normativo.
Tuttavia, come ha osservato uno dei relatori, l'evoluzione della JCA e dei quadri delle evidenze del mondo reale richiedono una pianificazione anticipata per endpoint e comparatori e l'allineamento EMA/HTA influenzerà le sedi degli studi, la progettazione e la preparazione per il go-to-market.
Uno dei più importanti è la valutazione clinica congiunta (JCA), che ora è richiesta dal regolamento sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) per tutti i nuovi medicinali per terapie avanzate (ATMP) e i trattamenti antitumorali. L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) è favorevole al nuovo quadro di valutazione delle tecnologie sanitarie e fornirà informazioni pertinenti tratte dalle proprie valutazioni normative. 2 L'EMA collaborerà inoltre con il gruppo di coordinamento HTA in consultazioni scientifiche congiunte (JSC) parallele, dimostrando una maggiore partnership tra il processo di HTA e il processo normativo.
Tuttavia, come ha osservato uno dei relatori, l'evoluzione della JCA e dei quadri delle evidenze del mondo reale richiedono una pianificazione anticipata per endpoint e comparatori e l'allineamento EMA/HTA influenzerà le sedi degli studi, la progettazione e la preparazione per il go-to-market.
Tenendo conto del divario tra lo sviluppo scientifico precoce e la prontezza commerciale
Una questione chiave che sta emergendo è come le innovazioni si tradurranno in prodotti che possono essere commercializzati nei mercati globali. Le pressioni sui prezzi derivanti da politiche come l'Inflation Reduction Act (IRA) e la Most Favored Nation (MFN) stanno spingendo gli sviluppatori a integrare prima la strategia di accesso e rimborso, ha sottolineato un relatore. La segnalazione commerciale sta diventando critica quanto il design clinico.
Un incontro di menti durante lo sviluppo iniziale
La tavola rotonda ha offerto molti spunti di riflessione con un messaggio chiave: I primi successi nello sviluppo non derivano solo dall'innovazione, ma dall'integrazione – di strategia, scienza e lungimiranza.
Con l'industria biotecnologica in fase di ulteriore trasformazione, evidenziata dall'aumento del numero di aziende in fase di sviluppo iniziale che partecipano al BIO di quest'anno, l'importanza di essere preparati non può essere sottovalutata. Un messaggio coerente in tutto il panel è stato che le aziende biotecnologiche stanno cercando qualcosa di più dell'esecuzione normativa: stanno cercando partner strategici. Sono alla ricerca di un'integrazione tra previsione normativa, linee guida tecniche CMC e coinvolgimento delle autorità sanitarie globali nelle prime fasi dello sviluppo per ridurre i rischi dei programmi e migliorare la fiducia sia delle normative che degli investitori.
Le aziende in fase iniziale non preparano più i documenti normativi solo per soddisfare le agenzie, ma li preparano per ispirare la fiducia degli investitori. Un impegno proattivo e credibile con le autorità sanitarie globali segnala che una biotecnologia non è solo solida dal punto di vista dello sviluppo, ma anche commercialmente fattibile.
Con l'industria biotecnologica in fase di ulteriore trasformazione, evidenziata dall'aumento del numero di aziende in fase di sviluppo iniziale che partecipano al BIO di quest'anno, l'importanza di essere preparati non può essere sottovalutata. Un messaggio coerente in tutto il panel è stato che le aziende biotecnologiche stanno cercando qualcosa di più dell'esecuzione normativa: stanno cercando partner strategici. Sono alla ricerca di un'integrazione tra previsione normativa, linee guida tecniche CMC e coinvolgimento delle autorità sanitarie globali nelle prime fasi dello sviluppo per ridurre i rischi dei programmi e migliorare la fiducia sia delle normative che degli investitori.
Le aziende in fase iniziale non preparano più i documenti normativi solo per soddisfare le agenzie, ma li preparano per ispirare la fiducia degli investitori. Un impegno proattivo e credibile con le autorità sanitarie globali segnala che una biotecnologia non è solo solida dal punto di vista dello sviluppo, ma anche commercialmente fattibile.
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Fonti
1 Convenzione Internazionale BIO. https://convention.bio.org/bio-2025
2 Entrano in vigore le nuove norme dell'UE per le valutazioni delle tecnologie sanitarie, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/news/new-eu-rules-health-technology-assessments-become-effective
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