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Domande e risposte per gli innovatori: Orientarsi nel complesso mondo normativo degli ATMP/CGT

Louis Cicchini, Ph.D.
Michael Day, Ph.D.
Joerg Schneider, Ph.D.

Affrontare le differenze normative e di definizione tra gli ATMP nell'UE e le terapie cellulari e geniche negli Stati Uniti

Negli ultimi anni si è assistito a un rapido aumento del numero di terapie cellulari e geniche sviluppate e immesse sul mercato. Conosciute come medicinali per terapie avanzate (ATMP) in Europa e terapie cellulari e geniche (CGT) negli Stati Uniti, queste innovazioni sono spesso sviluppate da piccole aziende biotecnologiche e centri medici accademici. Queste organizzazioni avranno probabilmente pochissima conoscenza del contesto normativo e quindi lotteranno con le sfumature tra le principali autorità di regolamentazione.

Per affrontare alcuni dei problemi che gli innovatori dei piccoli centri biotecnologici e accademici devono affrontare, poniamo e rispondiamo alle domande sulle differenze normative tra i principali mercati e su cosa significano per lo sviluppo di ATMP o CGT. Le domande illustrano i principi chiave di questi prodotti complessi. Tuttavia, ogni prodotto è unico e richiede quindi una valutazione su misura.

In che modo le principali autorità di regolamentazione differiscono nel modo in cui definiscono le terapie geniche?

Sebbene gli ATMP siano in gran parte equivalenti ai CGT, ci sono alcune differenze notevoli. Sebbene ci siano più sovrapposizioni che differenze tra le autorità sanitarie, ci sono sfumature che potrebbero potenzialmente far inciampare uno sponsor.

Nell'UE, gli ATMP rientrano in quattro sottotipi: medicinale per terapia genica (GTMP), medicinale per terapia cellulare somatica (sCTMP), prodotto di ingegneria tissutale (TEP) e ATMP combinato (cATMP). 1 In base alla legislazione vigente, l'UE è molto più precisa nel delineare i GTMP rispetto agli Stati Uniti. Tuttavia, la nuova legislazione dell'UE apporterà alcuni cambiamenti importanti.

Negli Stati Uniti, le terapie cellulari e geniche sono l'ombrello e sotto questo ci sono le terapie geniche umane e le terapie cellulari somatiche. Non esiste una categoria separata per i TEP.

Quale sarà l'impatto della proposta di legislazione farmaceutica europea sugli ATMP?

Nell'aprile 2023 la Commissione europea ha adottato una proposta di nuova direttiva e regolamento, che rivede la legislazione farmaceutica esistente.²

Una delle modifiche proposte dalla nuova legislazione farmaceutica dell'UE è quella di ridefinire il termine GTMP per includere le tecniche di editing del genoma e gli acidi nucleici sintetici, che sono stati classificati come medicinali chimici. Tuttavia, la categorizzazione basata sul meccanismo d'azione continua a creare differenze che possono creare confusione per gli sponsor.3 Ad esempio, l'UE esclude ciò che altrimenti sarebbe considerato un GTMP se è destinato a essere utilizzato nel trattamento o nella profilassi di malattie infettive. È quindi consigliabile chiedere consiglio alle autorità sanitarie per determinare come verrà classificato il prodotto prima di intraprendere un programma di sviluppo clinico.

Nel giugno 2025 il Consiglio dell'UE ha concordato la sua posizione sul cosiddetto "pacchetto farmaceutico" volto a migliorare l'accesso ai medicinali. Il pacchetto introduce l'articolo 56 bis, che consente agli Stati membri di richiedere al titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (MAH) di rendere disponibile un prodotto in quantità sufficienti a coprire le esigenze dei pazienti in quel paese. 4 Ciò potrebbe essere problematico per gli ATMP per diversi motivi, ma in particolare a causa dei requisiti di stoccaggio e logistica di questi prodotti.

Un'altra domanda è se un titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio possa soddisfare i requisiti di fornitura con breve preavviso. Ad esempio, se una terapia personalizzata per le malattie rare deve essere prodotta vicino al sito di cura e somministrata entro poche ore dal completamento della produzione, ciò richiederebbe un sito di produzione in tutti gli Stati membri che richiede l'accesso. Una nota positiva è che il pacchetto farmaceutico prevede periodi di esclusività più lunghi, in particolare per i farmaci orfani, che riceverebbero 10 anni di esclusiva di mercato con la possibilità di estenderla a 12 anni.

Cosa devo fare se non sono sicuro della classificazione del mio ATMP?

Interagire tempestivamente con le autorità di regolamentazione può aiutarti a gestire l'incertezza sulla classificazione dei prodotti. Un coinvolgimento iniziale mirato per gli incontri di consulenza normativa (INTERACT) con il CBER della FDA può offrire alcune interazioni in fase molto precoce e può essere un'opportunità per presentare il tuo concetto. Tuttavia, le riunioni pre-IND sono l'ambiente migliore per risolvere la classificazione con la FDA e gli sponsor possono presentare una richiesta formale di designazione all'Office of Combination products.⁵

Nell'UE, il Comitato per le terapie avanzate (CAT) fornisce raccomandazioni per la classificazione e, in alcuni casi, le autorità nazionali competenti lo fanno.6 Tuttavia, vale la pena notare che, nell'UE, se un prodotto è una combinazione di una terapia cellulare e genica, come le cellule CAR-T, è sempre classificato come terapia genica.

Negli Stati Uniti, le aziende possono collaborare con l'Office of Therapeutic Products (OTP) ai sensi del CBER che regola tutte le CGT, comprese molte terapie in cui la linea di classificazione è sfocata, come le cellule geneticamente modificate.⁷

Cosa devi sapere prima di parlare con le autorità di regolamentazione?

Sebbene le autorità sanitarie siano desiderose di sostenere gli innovatori, si aspettano che gli sponsor abbiano una chiara giustificazione e comprensione del loro farmaco e delle linee guida normative prima di chiedere consiglio. È quindi importante fare prima la due diligence. La FDA si aspetta che i richiedenti abbiano domande specifiche e l'agenzia elenca esempi, come "La FDA è d'accordo con i test di stabilità della sostanza farmaceutica e del prodotto farmaceutico?" 8 L'agenzia si aspetta che lo sponsor comprenda e dichiari il proprio processo e fornisca la propria giustificazione. I richiedenti negli Stati Uniti presentano una richiesta di designazione (RFD) tramite l'Office of Combination Products (OCP), che formulerà una raccomandazione entro 60 giorni. 9 È importante, tuttavia, che i richiedenti dispongano di una giustificazione per la loro domanda.

Nell'UE, gli sponsor possono presentare una richiesta di classificazione ATMP direttamente al Comitato per le terapie avanzate (CAT) tramite un modulo, a cui il CAT risponderà entro 60 giorni.¹⁰

Quali sono le aspettative della FDA per la gestione del percorso CMC?

Negli Stati Uniti, i requisiti per la Fase 1 sono che una struttura sia adatta allo scopo, il che significa che non si è vincolati a standard commerciali. L'enfasi nella Fase 1 è la sicurezza del paziente e la garanzia della sterilità. Entro la fase 2, è prevista la coerenza del processo e dovresti iniziare a perfezionare i parametri di processo critici, e a questo punto devi iniziare a restringere le tue specifiche e mostrare la convalida appropriata alla fase. La qualità dei materiali deve aumentare man mano che ci si sposta lungo queste fasi e poi, quando si arriva alla fase tre, è necessario disporre di processi convalidati e completamente conformi alle GMP e dimostrare di essere pronti per la fornitura commerciale.

La CMC rimane una delle maggiori sfide che gli sviluppatori di CGT devono affrontare, con la FDA che ha segnalato la sua intenzione di rivedere rigorosamente le strategie e i processi CMC.

In che modo le principali autorità di regolamentazione differiscono sui materiali di partenza per le terapie geniche?

Sebbene la FDA abbia alcune concessioni per gli IND guidati dai ricercatori, l'agenzia si aspetta materiali di input di qualità superiore rispetto a quelli previsti per le piccole molecole in fase iniziale.¹¹ La FDA non consente eccipienti o materiali di partenza per la ricerca. La loro preoccupazione è che, a causa della natura delle CGT, se i materiali di partenza non sono pienamente qualificati potrebbe esserci un rischio per il paziente. Ciò pone un onere maggiore sulla CMC nelle CGT rispetto alle piccole molecole tradizionali e questa può essere una curva di apprendimento per le piccole aziende e gli innovatori. Molto spesso con gli IND avviati dallo sperimentatore, i ricercatori hanno utilizzato materiali di partenza che possono avere un certo livello di certificazione, ma che non è sufficiente per un IND commerciale.

Da parte sua, l'EMA richiede la produzione di grado GMP di prodotti medici sperimentali per studi first-in-human. L'EMA ha aggiornato le sue linee guida sui requisiti di qualità, non clinici e clinici per gli ATMP, sottolineando che i macchinari di editing genomico ex vivo devono essere definiti come materiali di partenza.¹² Sebbene ciò abbia deluso molti sviluppatori che avevano richiesto un'analisi basata sul rischio e una potenziale classificazione come materia prima che consentirebbe la produzione al di fuori dei principi GMP, nel complesso la nuova linea guida fornisce una certa armonizzazione sullo sviluppo di ATMP per le sperimentazioni cliniche in Europa.

Quali sono le considerazioni da fare se si dispone di un medicinale per terapia genica prodotto negli Stati Uniti e si desidera importarlo in Europa?

L'importazione in Europa richiede alle aziende di avere la certificazione GMP dell'UE.¹³ Il sito deve essere ispezionato o riconosciuto in base a un accordo di mutuo riconoscimento. Quindi, mentre il sito statunitense potrebbe essere conforme alla FDA, se non si dispone della certificazione GMP dell'UE e di persone qualificate (QP) all'interno dell'UE, non è possibile rilasciare legalmente quel lotto in Europa.¹⁴

Una grande considerazione per le aziende statunitensi è la tempistica. Anche prima di iniziare a pianificare la certificazione UE, è necessario assicurarsi di aver compreso e di poter soddisfare i requisiti, altrimenti l'importazione potrebbe essere ritardata di molti mesi e potrebbe essere necessario sottoporsi a rigorose ispezioni della struttura.

Cosa significherà la legislazione dell'UE in materia di SOHO per la mia sperimentazione clinica e il mio prodotto finale?

La legislazione dell'UE per le sostanze di origine umana (SoHO), che è stata rivista nel 2024 per riunire emoderivati, tessuti e cellule sotto un unico regolamento, cerca di fornire una maggiore protezione ai pazienti e ai donatori.¹⁵ La legislazione aggiornata estende le attività coperte per includere la registrazione, la raccolta e l'analisi dei donatori, nonché lo stoccaggio, la distribuzione, l'importazione e l'esportazione. Ciò ha un impatto significativo sugli sviluppatori ATMP poiché tutte le parti che gestiscono una qualsiasi delle attività SoHO, ora note come entità SoHO, devono rispettare il nuovo regolamento SoHO.

Qualsiasi ente SoHO ha tempo fino al 7 agosto 2027 per passare ai requisiti. Per gli sviluppatori ATMP, l'accento deve essere posto sulla comprensione della legislazione e sul proprio uso delle SoHO.

Quanto sono accettate le autorità di regolamentazione di metodologie di test analitiche e precliniche alternative o complementari (ad es. ortogonale, gemello digitale, ecc.)?

La FDA ha dimostrato un'apertura all'accettazione di metodi alternativi, ove fattibile e giustificabile.¹⁶ L'EMA ha anche chiarito la sua posizione sui metodi alternativi, dimostrando un maggiore impegno verso i metodi che potrebbero essere più appropriati per la valutazione dell'ATMP. Questi includono:

Metodi ortogonali

La FDA generalmente incoraggia l'uso di saggi ortogonali (cioè metodi che utilizzano principi scientifici diversi per misurare lo stesso attributo) per creare fiducia negli attributi critici di qualità (CQA). Ad esempio, i saggi di identità, potenza e purezza nei programmi di terapia genica spesso richiedono almeno due metodi complementari (ad esempio, qPCR e sequenziamento di nuova generazione (NGS) per l'integrità del genoma del vettore o saggio di infettività oltre alla valutazione del numero di copie). Questa aspettativa è coerente sia con l'IND di Fase 1 che con le presentazioni della fase successiva e i revisori della FDA spesso chiedono come sono stati sfruttati i metodi ortogonali nella qualifica/convalida del saggio.

Requisiti del test

La FDA applica una lente "appropriata alla fase". Per la fase iniziale (IND), i saggi devono essere qualificati (non ancora completamente convalidati) ma devono essere affidabili, riproducibili e sufficientemente sensibili da supportare le decisioni di sicurezza. Entro la fase 3 e nelle risorse della fase di pre-registrazione, è richiesta una convalida completa ai sensi dell'ICH Q2(R2), inclusi accuratezza, precisione, specificità, linearità, intervallo e robustezza. È importante sottolineare che i test di potenza sono spesso individuati come il deficit CMC più comune nei programmi CGT: la FDA si aspetta test funzionali e biologicamente rilevanti.

Linee guida dell'EMA

Le linee guida dell'EMA per gli ATMP sperimentali (in vigore da luglio 2025) affermano specificamente che i metodi ortogonali dovrebbero essere presi in considerazione per i test analitici per garantire la robustezza e l'affidabilità dei risultati relativi alla qualità del prodotto, in particolare quando mancano standard di riferimento, metodi convalidati o saggi standardizzati. Questa linea guida è in linea con il più ampio passo verso la convergenza normativa con la FDA nei principi analitici e di comparabilità.

Per i materiali delle sperimentazioni cliniche, i metodi analitici convalidati sono incoraggiati ma non strettamente richiesti per le fasi iniziali; I test ortogonali rafforzano la fiducia nei dati quando la convalida completa non è fattibile.

Integrazione alternativa/NAM

Il Modernization Act della FDA ha aperto la porta alle metodologie di nuovo approccio (NAM), come quelle in silico o organ-on-chip, per integrare o, in alcuni casi, sostituire alcuni studi in vivo.¹⁷ Tuttavia, la FDA è stata chiara sul fatto che l'accettazione è caso per caso e gli sponsor devono fornire una forte giustificazione scientifica e correlazione con la biologia umana. Ad esempio, i modelli basati su organoidi o chip possono essere utilizzati per esplorare la biodistribuzione o gli effetti fuori bersaglio, ma la FDA potrebbe ancora richiedere un certo livello di valutazione della sicurezza in vivo fino a quando i NAM non saranno ulteriormente convalidati. Ad aprile 2025, il progetto pilota ISTAND elenca solo otto NAM accettati nel programma. Di questi, solo uno è passato alla fase del Piano di Qualificazione (la seconda fase del processo). Inoltre, è elencata solo una tecnologia di chip di tessuto e risiede ancora nella fase iniziale della lettera di intenti. Questo lento progresso evidenzia l'immensa sfida e l'urgente necessità di uno sviluppo accelerato e di un'implementazione più ampia.¹⁸

EMA

Per l'EMA, un importante NAM accettato dalle normative è il test del micronucleo in vitro (MNvit) per la valutazione della genotossicità, che ha ricevuto un parere formale di qualificazione dal CHMP dell'EMA per specifici contesti d'uso come alternativa a determinati saggi di genotossicità in vivo.¹⁹ Gli sviluppatori possono fare riferimento a questi pareri di qualificazione pubblicati dall'EMA per guidare il loro uso del test nelle presentazioni normative per la valutazione della sicurezza dei medicinali, compresi gli ATMP.

Ci sono percorsi per l'accesso anticipato da prendere in considerazione per gli sviluppatori ATMP/CGT e come possono affrontarli gli sponsor?

Le autorità sanitarie offrono una varietà di percorsi per assistere gli sviluppatori di ATMP o CGT nell'accelerare lo sviluppo del prodotto. Negli Stati Uniti, i programmi includono la designazione^{Fast Track 20}, la designazione^{Breakthrough Therapy 21} e la designazione^{Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) 22}. Nell'UE, gli innovatori possono trarre vantaggio dalla designazione²³ dell'EMA per i farmaci prioritari (PRIME), mentre l'Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari del Regno Unito (MHRA) ha l'Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP).²⁴

Nel settembre 2025, la FDA ha pubblicato una bozza di linee guida sui progetti innovativi per le sperimentazioni cliniche delle terapie cellulari e geniche in piccole popolazioni, fornendo raccomandazioni sulla pianificazione, la progettazione, la conduzione e l'analisi delle sperimentazioni sulle terapie cellulari e geniche a supporto della valutazione dell'efficacia del prodotto.²⁵

Conclusione

Data la natura complessa e in continua evoluzione delle CGT/ATMP, gli innovatori devono rimanere vigili e impegnarsi in modo proattivo con le autorità di regolamentazione. Comprendere le differenze sfumate nei quadri normativi tra le regioni è fondamentale per affrontare le complessità di queste entusiasmanti terapie.

L'interazione precoce con le autorità sanitarie non solo aiuta a chiarire le classificazioni dei prodotti, ma aiuta anche ad allineare le strategie di sviluppo con le aspettative normative. Promuovendo una comunicazione aperta e richiedendo indicazioni alle autorità di regolamentazione e agli esperti esterni in materia, gli sponsor possono posizionarsi meglio per superare le sfide e facilitare il successo dello sviluppo e della commercializzazione delle loro terapie innovative.

*Sources continued below

Informazioni sugli autori:

Louis Cicchini, Ph.D., è Direttore degli affari scientifici per la terapia cellulare e genica (CGT) presso Cencora. È specializzato in pianificazione strategica per terapie avanzate, concentrandosi sullo sviluppo e l'implementazione di strategie di commercializzazione interfunzionali che migliorano l'accesso alle CGT.

Michael Day, Ph.D., è Direttore senior della strategia normativa e CMC di Cencora. Mike vanta oltre 25 anni di esperienza in ambito normativo, CMC e di qualità, comprese le interazioni dirette con la FDA su richieste di LCR e BLA nelle terapie cellulari e geniche.

Joerg Schneider, Ph.D., è Direttore, Consulente principale di Cencora. Joerg è un esperto di biofarmaceutica traslazionale con oltre 23 anni di esperienza. La sua esperienza copre un'ampia gamma di tecnologie e classi di prodotti, tra cui CGT, adiuvanti per vaccini, vaccini glicoconiugati, anticorpi monoclonali e farmaci per impalcature non anticorpali.

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Fonti

1. Documento di riflessione sulla classificazione dei medicinali per terapie avanzate, EMA, 2015. https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/reflection-paper-classification-advanced-therapy-medicinal-products_en.pdf-0
2. Riforma della legislazione farmaceutica dell'UE, Commissione europea. https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/legal-framework-governing-medicinal-products-human-use-eu/reform-eu-pharmaceutical-legislation_en
3. Definizione di medicinali per terapia genica nelle prospettive scientifiche e normative dell'UE, DIA Global Forum, https://globalforum.diaglobal.org/issue/march-2024/defining-gene-therapy-medicinal-products-in-the-eu/
4. Il Consiglio dell'UE adotta una posizione di compromesso sulle riforme farmaceutiche, Focus normativo, giugno 2025. https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2025/6/eu-council-adopts-compromise-position-on-pharma-re
5. Riunioni pre-IND OTP, FDA. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/otp-pre-ind-meetings
6. Classificazione delle terapie avanzate, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/marketing-authorisation/advanced-therapies-marketing-authorisation/advanced-therapy-classification
7. Istituzione dell'Ufficio per i prodotti terapeutici, FDA. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/establishment-office-therapeutic-products
8. Riunioni pre-IND OTP, FDA. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/otp-pre-ind-meetings
9. Come scrivere una richiesta di designazione (RFD), FDA. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/how-write-request-designation-rfd
10. Consulenza procedurale sulla fornitura di raccomandazioni scientifiche sulla classificazione della terapia avanzata
medicinali, EMA, 2021. https://www.ema.europa.eu/system/files/documents/regulatory-procedural-guideline/scientific_recommendation_on_classification_of_atmps_rev2_en.pdf
11. Considerazioni sull'uso di materiali di origine umana e animale nella produzione di terapie cellulari e geniche e prodotti medici di ingegneria tissutale, FDA, 2024. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-use-human-and-animal-derived-materials-manufacture-cell-and-gene-therapy-and-tissue#:~:text=We%2C%20FDA%2C%20are%20providing%20you,3).
12. Linee guida sui requisiti di qualità, non clinici e clinici per i medicinali sperimentali per terapia avanzata nelle sperimentazioni cliniche, EMA, 2025. https://www.ema.europa.eu/en/guideline-quality-non-clinical-clinical-requirements-investigational-advanced-therapy-medicinal-products-clinical-trials-scientific-guideline
13. Orientamenti sulle buone pratiche di fabbricazione e sulle buone pratiche di distribuzione: Domande e risposte, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/compliance-research-development/good-manufacturing-practice/guidance-good-manufacturing-practice-good-distribution-practice-questions-answers
14. Allegato alla guida alle buone prassi di fabbricazione dei medicinali:
Certificazione da parte di una persona qualificata e rilascio del lotto, Commissione Europea. https://health.ec.europa.eu/document/download/0d97da0d-ea5d-4920-a0d0-5dd1e99070ac_en?filename=gmpbr_200001_en.pdf
15. Nuove norme UE sulle sostanze di origine umana, Commissione europea. https://health.ec.europa.eu/blood-tissues-cells-and-organs/soho-regulation/new-eu-rules-substances-human-origin_en
16. Tabella di marcia per ridurre i test sugli animali negli studi preclinici sulla sicurezza, FDA. https://www.fda.gov/files/newsroom/published/roadmap_to_reducing_animal_testing_in_preclinical_safety_studies.pdf
17. La FDA annuncia l'intenzione di eliminare gradualmente l'obbligo di sperimentazione animale per gli anticorpi monoclonali e altri farmaci, FDA, aprile 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-plan-phase-out-animal-testing-requirement-monoclonal-antibodies-and-other-drugs
18. Dalla roadmap alla realtà: Convalida dei NAM per il piano della FDA di eliminare gradualmente i test sugli animali, The Johns Hopkins Toxicology Policy Program. https://www.jhutoxicologypolicyresearch.org/tox-blog/blog45
19. Pareri e lettere di sostegno sulla qualificazione di nuove metodologie per lo sviluppo di farmaci, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/scientific-advice-protocol-assistance/opinions-letters-support-qualification-novel-methodologies-medicine-development
20. Corsia preferenziale. https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/fast-track. Accesso effettuato il 12 febbraio 2025
21. Terapia rivoluzionaria. https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Accesso effettuato il 12 febbraio 2025
22. Designazione della terapia avanzata di medicina rigenerativa. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/regenerative-medicine-advanced-therapy-designation. Accesso effettuato il 12 febbraio 2025
23. PRIME: farmaci prioritari. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines. Accesso effettuato il 12 febbraio 2025
24. Percorso innovativo di licenza e accesso (ILAP). https://www.gov.uk/guidance/innovative-licensing-and-access-pathway. Accesso effettuato il 12 febbraio 2025
25. Progetti innovativi per sperimentazioni cliniche di prodotti per terapie cellulari e geniche in piccole popolazioni, bozza di linee guida per l'industria, FDA, settembre 2025. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/innovative-designs-clinical-trials-cellular-and-gene-therapy-products-small-populations

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