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Q et R pour les innovateurs : Naviguer dans le monde réglementaire complexe des ATMP/CGT

Louis Cicchini, Ph.D.
Michael Day, Ph.D.
Joerg Schneider, Ph.D.

Naviguer dans les différences de réglementation et de définition entre les ATMP dans l’UE et les thérapies cellulaires et géniques aux États-Unis

Au cours des dernières années, le nombre de thérapies cellulaires et géniques développées et mises sur le marché a augmenté rapidement. Connues sous le nom de médicaments de thérapie avancée (ATMP) en Europe et de thérapies cellulaires et géniques (CGT) aux États-Unis, ces innovations sont souvent développées par de petites entreprises de biotechnologie et des centres médicaux universitaires. Ces organisations auront probablement très peu de connaissances sur l’environnement réglementaire et auront donc de la difficulté à composer avec les nuances entre les principaux organismes de réglementation.

Pour répondre à certains des problèmes auxquels sont confrontés les innovateurs des petits centres de biotechnologie et universitaires, nous posons et répondons à des questions sur les différences réglementaires entre les principaux marchés et ce qu’elles signifient pour le développement des ATMP ou CGT. Les questions illustrent les principes clés de ces produits complexes. Cependant, chaque produit est unique et nécessite donc une évaluation personnalisée.

En quoi les principales autorités réglementaires diffèrent-elles de la façon dont elles définissent les thérapies géniques?

Bien que les ATMP soient en grande partie équivalents aux CGT, il existe des différences notables. Bien qu’il y ait plus de chevauchements que de différences entre les autorités sanitaires, il y a des nuances qui pourraient potentiellement faire trébucher un promoteur.

Dans l’UE, les ATMP se répartissent en quatre sous-types : médicament de thérapie génique (GTMP), médicament de thérapie cellulaire somatique (sCTMP), produit d’ingénierie tissulaire (TEP) et ATMP combiné (cATMP).¹ En vertu de la législation actuelle, l’UE est beaucoup plus précise dans sa délimitation des PGGT que les États-Unis. Cependant, la nouvelle législation de l’UE apportera des changements importants.

Aux États-Unis, les thérapies cellulaires et géniques sont le parapluie et sous celles-ci se trouvent les thérapies géniques humaines et les thérapies cellulaires somatiques. Il n’y a pas de catégorie distincte pour les PTE.

Quel sera l’impact de la législation pharmaceutique européenne proposée sur les PGTI?

En avril 2023, la Commission européenne a adopté une proposition de nouvelle directive et de nouveau règlement, révisant la législation pharmaceutique existante.²

L’un des changements proposés dans le cadre de la nouvelle législation pharmaceutique de l’UE est de redéfinir le terme GTMP pour inclure les techniques d’édition du génome et les acides nucléiques synthétiques, qui ont été classés dans la catégorie des médicaments chimiques. Néanmoins, la catégorisation fondée sur le mécanisme d’action continue de créer des différences qui peuvent prêter à confusion pour les promoteurs.³Par exemple, l’UE exclut ce qui serait autrement considéré comme un PGT s’il est destiné à être utilisé dans le traitement ou la prophylaxie des maladies infectieuses. Il est donc conseillé de demander conseil aux autorités sanitaires pour déterminer comment votre produit sera classé avant de se lancer dans un programme de développement clinique.

En juin 2025, le Conseil de l’UE a adopté sa position sur le soi-disant « paquet pharmaceutique » conçu pour améliorer l’accès aux médicaments. Le paquet introduit l’article 56a, qui permet aux États membres d’exiger qu’un titulaire d’autorisation de mise sur le marché (DAMM) mette un produit à disposition en quantité suffisante pour couvrir les besoins des patients dans ce pays.⁴ Cela pourrait être problématique pour les ATMP pour plusieurs raisons, mais surtout en raison des exigences d’entreposage et de logistique de ces produits.

Une autre question est de savoir si un DAMM pourrait satisfaire aux exigences de la provision à court préavis. Par exemple, si un traitement personnalisé pour une maladie rare doit être fabriqué à proximité du site de soins et administré dans les heures suivant la fin de la fabrication, il faudrait un site de fabrication dans tous les États membres qui nécessiterait un accès. Sur une note positive, le forfait pharmaceutique prévoit des périodes d’exclusivité plus longues, en particulier pour les médicaments orphelins, qui bénéficieraient d’une exclusivité commerciale de 10 ans avec la possibilité de la prolonger à 12 ans.

Que dois-je faire si je ne suis pas certain de la classification de mon PGA?

Collaborer avec les organismes de réglementation dès le début peut vous aider à naviguer dans l’incertitude entourant la classification des produits. La mobilisation initiale ciblée pour les réunions de conseil réglementaire (INTERACT) avec le CBER de la FDA peut offrir des interactions très précoces et peut être l’occasion de présenter votre concept. Cependant, les réunions préalables à l’IND sont le meilleur cadre pour trier votre classification avec la FDA et les promoteurs peuvent soumettre une demande officielle de désignation auprès de l’Office of Combination products.⁵

Dans l’UE, le Comité des thérapies avancées (CAT) formule des recommandations pour la classification et, dans certains cas, les autorités nationales compétentes le font.⁶Cependant, il convient de noter que, dans l’UE, si un produit est une combinaison d’une thérapie cellulaire et génique, comme les cellules CAR-T, il est toujours classé comme une thérapie génique.

Aux États-Unis, les entreprises peuvent s’engager auprès de l’Office of Therapeutic Products (OTP) en vertu du CBER qui réglemente toutes les CGT, y compris de nombreuses thérapies où la ligne de classification est floue, comme les cellules génétiquement modifiées.⁷

Que devez-vous savoir avant de parler aux organismes de réglementation?

Bien que les autorités sanitaires soient désireuses de soutenir les innovateurs, elles s’attendent à ce que les promoteurs aient une justification et une compréhension claires de leur médicament et des directives réglementaires avant de demander conseil. Il est donc important de faire d’abord preuve de diligence raisonnable. La FDA s’attend à ce que les demandeurs aient des questions précises et l’agence énumère des exemples, tels que « La FDA est-elle d’accord avec les tests de stabilité de la substance médicamenteuse et du produit pharmaceutique? »⁸ L’organisme s’attend à ce que le répondant comprenne et énonce son processus et fournit sa justification. Les demandeurs aux États-Unis soumettent une demande de désignation par l’intermédiaire de l’Office of Combination Products (OCP), qui fera une recommandation dans les 60 jours.⁹ Il est toutefois important que les demandeurs aient une justification pour leur demande.

Dans l’UE, les promoteurs peuvent soumettre une demande de classification ATMP directement au Comité des thérapies avancées (CAT) au moyen d’un formulaire, auquel le CAT répondra dans les 60 jours.¹⁰

Quelles sont les attentes de la FDA en matière de gestion du parcours CMC?

Aux États-Unis, les exigences pour la phase 1 sont qu’une installation est adaptée à l’usage, ce qui signifie que vous n’êtes pas enfermé dans des normes commerciales. L’accent est mis dans la phase 1 sur la sécurité des patients et l’assurance de la stérilité. À la phase 2, la cohérence du processus est attendue, et vous devez commencer à affiner vos paramètres critiques du processus, et à ce stade, vous devez commencer à resserrer vos spécifications et montrer la validation appropriée à la phase. La qualité des matériaux doit augmenter au fur et à mesure que vous avancez dans ces phases, puis au moment où vous arrivez à la phase trois, vous devez avoir des processus entièrement conformes aux BPF et validés et démontrer que vous êtes prêt pour l’approvisionnement commercial.

CMC reste l’un des plus grands défis auxquels sont confrontés les développeurs de CGT, la FDA signalant son intention d’examiner rigoureusement les stratégies et les processus de CMC.

En quoi les principaux organismes de réglementation diffèrent-ils en ce qui concerne les matières premières pour les thérapies géniques?

Bien que la FDA dispose de certaines autorisations pour les IND dirigés par les chercheurs, l’agence s’attend à des matériaux d’entrée de meilleure qualité que pour les petites molécules de phase précoce.¹¹ La FDA n’autorise pas les excipients ou les matières premières de qualité scientifique. Ils craignent qu’en raison de la nature des CGT, si les matières premières ne sont pas entièrement qualifiées, il pourrait y avoir un risque pour le patient. Cela impose un fardeau plus important à la CMC dans les CGT que dans les petites molécules traditionnelles, ce qui peut être une courbe d’apprentissage pour les petites entreprises et les innovateurs. Très souvent, dans le cas des IND initiées par les chercheurs, les chercheurs ont utilisé des matières de départ qui peuvent avoir un certain niveau de certification, mais qui n’est pas suffisant pour une IND commerciale.

Pour sa part, l’EMA exige la fabrication de produits médicaux expérimentaux de qualité BPF pour les premières études chez l’humain. L’EMA a mis à jour sa ligne directrice sur les exigences de qualité, non cliniques et cliniques pour les ATMP, en mettant l’accent sur le fait que les machines d’édition du génome ex vivo doivent être définies comme des matières premières.¹² Bien que cela ait déçu de nombreux développeurs qui avaient demandé une analyse fondée sur les risques et une classification potentielle comme matière première permettant une fabrication en dehors des principes des BPF, dans l’ensemble, la nouvelle ligne directrice fournit une certaine harmonisation quant à l’élaboration de PGTI pour les essais cliniques en Europe.

Quels sont les facteurs à prendre en considération si vous avez un médicament de thérapie génique fabriqué aux États-Unis et que vous voulez l’importer en Europe?

L’importation en Europe exige que les entreprises aient leur certification européenne BPF.¹³ Le lieu doit être inspecté ou reconnu en vertu d’un accord de reconnaissance mutuelle. Ainsi, bien que le site américain puisse être conforme à la FDA, si vous n'avez pas de certification européenne BPF et de personnes qualifiées (QP) au sein de l'UE, vous ne pouvez pas légalement libérer ce lot en Europe.¹⁴

Une considération importante pour les entreprises américaines est le timing. Avant même de commencer à planifier la certification de l’UE, vous devez vous assurer que vous comprenez et que vous pouvez répondre aux exigences, sinon votre importation pourrait être retardée de plusieurs mois, et vous devrez peut-être vous soumettre à des inspections rigoureuses des installations.

Que signifiera la législation européenne sur les SOHO pour mon essai clinique et mon produit final?

La législation de l’UE sur les substances d’origine humaine (SoHO), qui a été révisée en 2024 pour soumettre les produits sanguins, les tissus et les cellules à une seule réglementation, vise à offrir une meilleure protection aux patients et aux donneurs.¹⁵ La législation mise à jour élargit les activités couvertes pour inclure l’enregistrement, la collecte et l’analyse des donneurs, ainsi que l’entreposage, la distribution, l’importation et l’exportation. Cela a un impact important sur les développeurs de SOHO, car toutes les parties qui s’occupent de l’une des activités de SoHO, maintenant connues sous le nom d’entités SoHO, doivent se conformer au nouveau règlement sur les SoHO.

Toute entité SoHO a jusqu’au 7 août 2027 pour passer aux exigences. Pour les développeurs d’ATMP, l’accent doit être mis sur la compréhension de la législation et leur propre utilisation des SoHO.

Dans quelle mesure les organismes de réglementation acceptent-ils les méthodologies d’essais analytiques et précliniques alternatives ou complémentaires (p. ex., orthogonaux, jumeaux numériques, etc.)?

La FDA a fait preuve d’ouverture à l’acceptation de méthodes alternatives, lorsque cela est possible et justifiable.¹⁶ L’EMA a également clarifié sa position sur les méthodes de rechange, démontrant un engagement accru à l’égard des méthodes qui pourraient être plus appropriées pour l’évaluation de l’ATMP. Il s’agit notamment de :

Méthodes orthogonales

La FDA encourage généralement l’utilisation de tests orthogonaux (c.-à-d. des méthodes utilisant des principes scientifiques différents pour mesurer le même attribut) pour renforcer la confiance dans les attributs critiques de qualité (CQA). Par exemple, les tests d’identité, de puissance et de pureté dans les programmes de thérapie génique nécessitent souvent au moins deux méthodes complémentaires (p. ex., qPCR et séquençage de nouvelle génération (NGS) pour l’intégrité du génome du vecteur, ou test d’infectiosité en plus de l’évaluation du nombre de copies). Cette attente est conforme aux soumissions de phase 1 et aux soumissions de phase ultérieure, et les examinateurs de la FDA se demandent souvent comment les méthodes orthogonales ont été utilisées dans la qualification et la validation des essais.

Exigences relatives aux analyses

La FDA applique une lentille « appropriée à la phase ». Pour les phases précoces (IND), les tests doivent être qualifiés (pas encore entièrement validés), mais doivent être fiables, reproductibles et suffisamment sensibles pour appuyer les décisions en matière de sécurité. D’ici la phase 3 et dans les actifs à l’étape de pré-enregistrement, une validation complète est requise en vertu de l’ICH Q2(R2), y compris l’exactitude, la précision, la spécificité, la linéarité, la portée et la robustesse. Il est important de noter que les tests d’activité sont souvent désignés comme la déficience en CMC la plus courante dans les programmes de CGT – la FDA s’attend à des tests fonctionnels et biologiquement pertinents.

Lignes directrices de l’EMA

Les lignes directrices de l’EMA pour les PGTI expérimentaux (en vigueur en juillet 2025) stipulent spécifiquement que les méthodes orthogonales doivent être envisagées pour les tests analytiques afin d’assurer la robustesse et la fiabilité des résultats liés à la qualité du produit, en particulier en cas d’absence d’étalons de référence, de méthodes validées ou d’essais normalisés. Cette ligne directrice s’harmonise avec l’évolution plus large vers la convergence réglementaire avec la FDA en matière de principes d’analyse et de comparabilité.

Pour les essais cliniques, les méthodes analytiques validées sont encouragées, mais pas strictement requises pour les premières phases; Les tests orthogonaux renforcent la confiance dans les données lorsqu’une validation complète n’est pas possible.

Intégration des solutions de rechange et des MNA

La loi sur la modernisation de la FDA a ouvert la porte à de nouvelles méthodologies d’approche (NAM), comme in silico ou organe sur puce, pour compléter ou, dans certains cas, remplacer certaines études in vivo.¹⁷ Cependant, la FDA a clairement indiqué que l’acceptation se fait au cas par cas et que les promoteurs doivent fournir une justification scientifique solide et une corrélation avec la biologie humaine. Par exemple, des modèles d’organoïdes ou de puces peuvent être utilisés pour explorer la biodistribution ou les effets hors cible, mais la FDA peut encore exiger un certain niveau d’évaluation de l’innocuité in vivo jusqu’à ce que les MNA soient validés. En avril 2025, le projet pilote de l’ISTAND ne répertorie que huit MNA acceptés dans le programme. Parmi ceux-ci, un seul est passé à la phase du plan de qualification (la deuxième étape du processus). De plus, une seule technologie de puce tissée est répertoriée, et elle en est toujours à la phase initiale de la lettre d’intention. Cette lenteur des progrès met en évidence l’immense défi et le besoin urgent d’un développement accéléré et d’une mise en œuvre plus large.¹⁸

EMA

Pour l'EMA, l'essai in vitro sur micronoyaux (MNvit) pour l'évaluation de la génotoxicité, qui a reçu un avis officiel de qualification du CHMP de l'EMA pour des contextes d'utilisation particuliers comme solution de rechange à certains essais de génotoxicité in vivo.¹⁹ Les développeurs peuvent se référer à ces avis de qualification publiés par l’EMA pour orienter leur utilisation de l’essai dans les présentations réglementaires pour l’évaluation de l’innocuité des médicaments, y compris les ATMP.

Existe-t-il des voies d’accès anticipé à considérer pour les développeurs d’ATMP/CGT et comment les promoteurs peuvent-ils s’y retrouver?

Les autorités sanitaires offrent une variété de voies pour aider les développeurs d’ATMP ou CGT à accélérer le développement de produits. Aux États-Unis, les programmes comprennent la désignation^{Fast Track 20}, la désignation^{Breakthrough Therapy 21} et la désignation^{Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) 22}. Dans l’UE, les innovateurs peuvent tirer parti de la désignation²³ des médicaments prioritaires (PRIME) de l’EMA, tandis que l’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé du Royaume-Uni (MHRA) dispose de l’Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP).²⁴

En septembre 2025, la FDA a publié une ébauche de directives sur les conceptions innovantes pour les essais cliniques de CGT dans de petites populations, fournissant des recommandations sur la planification, la conception, la conduite et l’analyse des essais de CGT pour soutenir l’évaluation de l’efficacité du produit.²⁵

Conclusion

Compte tenu de la nature complexe et en constante évolution des CGT et des ATMP, les innovateurs doivent rester vigilants et collaborer de manière proactive avec les autorités réglementaires. Il est essentiel de comprendre les différences nuancées dans les cadres réglementaires entre les régions pour naviguer dans la complexité de ces thérapies passionnantes.

L’interaction précoce avec les autorités sanitaires aide non seulement à clarifier les classifications des produits, mais aussi à harmoniser les stratégies de développement avec les attentes réglementaires. En favorisant une communication ouverte et en demandant des conseils aux organismes de réglementation et aux experts externes en la matière, les promoteurs peuvent mieux se positionner pour surmonter les défis et faciliter le développement et la commercialisation réussis de leurs thérapies novatrices.

*Sources continued below

À propos des auteurs :

Louis Cicchini, Ph.D., est directeur des affaires scientifiques pour la thérapie cellulaire et génique (CGT) chez Cencora. Il se spécialise dans la planification stratégique des thérapies avancées, en se concentrant sur le développement et la mise en œuvre de stratégies de commercialisation interfonctionnelles qui améliorent l’accès aux CGT.

Michael Day, Ph.D., est directeur principal de la stratégie réglementaire et CMC chez Cencora. Mike apporte plus de 25 ans d’expérience en matière de réglementation, de CMC et de qualité, y compris des interactions directes avec la FDA sur les LCR et les soumissions de BLA dans les thérapies cellulaires et géniques.

Joerg Schneider, Ph.D., est directeur et consultant principal chez Cencora. Joerg est un expert en biopharmacie translationnelle avec plus de 23 ans d’expérience. Son expertise couvre un large éventail de technologies et de classes de produits, y compris les CGT, les adjuvants vaccinaux, les vaccins glycoconjugués, les anticorps monoclonaux et les médicaments d’échafaudage sans anticorps.

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Bibliographie

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