Artikel

Q&A voor innovators: Navigeren door de complexe regelgevingswereld van ATMP's/CGT's

Louis Cicchini, Ph.D.
Michael Day, Ph.D.
Joerg Schneider, Ph.D.

Navigeren door verschillen in regelgeving en definitie tussen ATMP's in de EU en cel- en gentherapieën in de VS

De afgelopen jaren is het aantal cel- en gentherapieën dat wordt ontwikkeld en op de markt gebracht snel toegenomen. Deze innovaties, die in Europa bekend staan als geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP's) en in de Verenigde Staten als cel- en gentherapieën (CGT's), worden vaak ontwikkeld door kleine biotechbedrijven en academische medische centra. Deze organisaties zullen waarschijnlijk zeer weinig kennis hebben van de regelgeving en zullen daarom worstelen met de nuances tussen de belangrijkste regelgevende instanties.

Om enkele van de problemen aan te pakken waarmee innovators van kleine biotech- en academische centra worden geconfronteerd, stellen en beantwoorden we vragen over verschillen in regelgeving tussen de belangrijkste markten en wat deze betekenen voor de ontwikkeling van ATMP's of CGT's. De vragen illustreren de belangrijkste principes voor deze complexe producten. Elk product is echter uniek en vereist daarom een beoordeling op maat.

Hoe verschillen de belangrijkste regelgevende instanties van hoe ze gentherapieën definiëren?

Hoewel ATMP's grotendeels gelijk zijn aan CGT's, zijn er enkele opmerkelijke verschillen. Hoewel er meer overlap dan verschil is tussen de gezondheidsautoriteiten, zijn er nuances die een sponsor mogelijk kunnen laten struikelen.

In de EU vallen ATMP's onder vier subtypen: geneesmiddel voor gentherapie (GTMP), geneesmiddel voor somatische celtherapie (sCTMP), weefselmanipulatieproduct (TEP) en gecombineerd ATMP (cATMP). 1 Onder de huidige wetgeving is de EU veel nauwkeuriger in haar afbakening van GTMP's dan de VS. De nieuwe EU-wetgeving zal echter enkele belangrijke veranderingen met zich meebrengen.

In de VS zijn cellulaire en gentherapieën de paraplu en daaronder zijn menselijke gentherapieën en somatische celtherapieën genesteld. Er is geen aparte categorie voor TEP's.

Wat zal de impact zijn van de voorgestelde Europese farmaceutische wetgeving op ATMP's?

In april 2023 heeft de Europese Commissie een voorstel aangenomen voor een nieuwe richtlijn en verordening, waarmee de bestaande geneesmiddelenwetgeving wordt herzien.²

Een van de voorgestelde wijzigingen in het kader van de nieuwe farmaceutische wetgeving van de EU is het herdefiniëren van de term GTMP om genoombewerkingstechnieken en synthetische nucleïnezuren op te nemen, die werden gecategoriseerd als chemische geneesmiddelen. Desalniettemin blijft categorisering op basis van werkingsmechanismen verschillen creëren die verwarrend kunnen zijn voor sponsors.3 De EU sluit bijvoorbeeld uit wat anders als een GTMP zou worden beschouwd als het bedoeld is om te worden gebruikt bij de behandeling of profylaxe van infectieziekten. Het is daarom raadzaam om advies in te winnen bij de gezondheidsautoriteiten om te bepalen hoe uw product zal worden geclassificeerd voordat u aan een klinisch ontwikkelingsprogramma begint.

In juni 2025 heeft de Raad van de EU zijn standpunt bepaald over het zogenaamde "farmaceutische pakket" dat de toegang tot geneesmiddelen moet verbeteren. Het pakket introduceert artikel 56a, dat de lidstaten in staat stelt om van een houder van een vergunning voor het in de handel brengen (MAH) te eisen dat hij een product in voldoende hoeveelheden beschikbaar stelt om aan de behoeften van patiënten in dat land te voldoen. 4 Dit kan om verschillende redenen problematisch zijn voor ATMP's, maar met name vanwege de opslag- en logistieke vereisten voor deze producten.

Een andere vraag is of een MAH op korte termijn aan de voorzieningsvereisten kan voldoen. Als bijvoorbeeld een gepersonaliseerde therapie voor zeldzame ziekten dicht bij de zorglocatie moet worden vervaardigd en binnen enkele uren na voltooiing van de productie moet worden toegediend, zou dit een productielocatie in alle lidstaten vereisen die toegang vereist. Positief is dat het farmaceutische pakket voorziet in langere perioden van exclusiviteit, met name voor weesgeneesmiddelen, die 10 jaar marktexclusiviteit zouden krijgen met de mogelijkheid om dat te verlengen tot 12 jaar.

Wat moet ik doen als ik niet zeker ben van de classificatie van mijn ATMP?

Door in een vroeg stadium met de regelgevers in contact te komen, kunt u de onzekerheid over de productclassificatie het hoofd bieden. Initiële gerichte betrokkenheid bij vergaderingen over regelgevingsadvies (INTERACT) met de CBER van de FDA kan een aantal interacties in een zeer vroeg stadium opleveren en kan een gelegenheid zijn om uw concept te presenteren. Pre-IND-vergaderingen zijn echter de beste setting om uw classificatie met de FDA te regelen en sponsors kunnen een formeel verzoek om aanwijzing indienen bij het Office of Combination-producten.⁵

In de EU doet het Comité voor geavanceerde therapieën (CAT) aanbevelingen voor de classificatie en in sommige gevallen doen de nationale bevoegde autoriteiten dit.6 Het is echter vermeldenswaard dat als een product in de EU een combinatie is van een cel- en gentherapie, zoals CAR-T-cellen, het altijd wordt geclassificeerd als een gentherapie.

In de VS kunnen bedrijven samenwerken met het Office of Therapeutic Products (OTP) onder CBER dat alle CGT's reguleert, inclusief veel therapieën waarbij de classificatiegrens vervaagd is, zoals genetisch gemodificeerde cellen.⁷

Wat moet u weten voordat u met de toezichthouders spreekt?

Hoewel de gezondheidsautoriteiten innovators graag willen ondersteunen, verwachten ze dat sponsors een duidelijke rechtvaardiging en begrip hebben van hun medicijn en van regelgevende richtlijnen voordat ze advies inwinnen. Het is daarom belangrijk om eerst je due diligence te doen. De FDA verwacht van aanvragers dat ze specifieke vragen hebben en het bureau somt voorbeelden op, zoals "Is de FDA het eens met de stabiliteitstest van de stof en het geneesmiddel?" 8 Het bureau verwacht van de sponsor dat hij zijn proces begrijpt en vermeldt en zijn rechtvaardiging geeft. Aanvragers in de Verenigde Staten dienen een verzoek om aanwijzing (RFD) in via het Office of Combination Products (OCP), dat binnen 60 dagen een aanbeveling zal doen. 9 Het is echter belangrijk dat aanvragers een rechtvaardiging voor hun verzoek hebben.

In de EU kunnen sponsors een verzoek om een ATMP-classificatie rechtstreeks indienen bij het Committee for Advanced Therapies (CAT) via een formulier, waarop de CAT binnen 60 dagen zal reageren.¹⁰

Wat zijn de verwachtingen van de FDA voor het beheer van het CMC-traject?

In de VS zijn de vereisten voor fase 1 dat een faciliteit geschikt is voor het beoogde doel, wat betekent dat u niet vastzit aan commerciële normen. In fase 1 ligt de nadruk op patiëntveiligheid en steriliteitsborging. In fase 2 wordt procesconsistentie verwacht en moet u beginnen met het verfijnen van uw kritieke procesparameters, en op dit punt moet u beginnen met het aanscherpen van uw specificaties en fasematige validatie laten zien. De kwaliteit van materialen moet toenemen naarmate u deze fasen doorloopt, en tegen de tijd dat u bij fase drie komt, moet u volledig GMP-conforme, gevalideerde processen hebben en aantonen dat u klaar bent voor commerciële levering.

CMC blijft een van de grootste uitdagingen voor ontwikkelaars van CGT's, waarbij de FDA aangeeft dat ze van plan is CMC-strategieën en -processen grondig te herzien.

Hoe verschillen de belangrijkste regelgevende instanties over uitgangsmaterialen voor gentherapieën?

Hoewel de FDA enkele vergoedingen heeft voor door onderzoekers geleide IND's, verwacht het bureau inputmaterialen van hogere kwaliteit dan voor kleine moleculen in de vroege fase.¹¹ De FDA staat geen hulpstoffen of uitgangsmaterialen van onderzoekskwaliteit toe. Hun zorg is dat, vanwege de aard van CGT's, als de uitgangsmaterialen niet volledig gekwalificeerd zijn, er een risico voor de patiënt kan zijn. Dit legt een grotere druk op CMC in CGT's dan in traditionele kleine moleculen, en dit kan een leercurve zijn voor kleine bedrijven en innovators. Heel vaak hebben onderzoekers bij door onderzoekers geïnitieerde IND's uitgangsmaterialen gebruikt die weliswaar een bepaald certificeringsniveau hebben, maar die niet voldoende zijn voor een commerciële IND.

EMA van zijn kant vereist GMP-productie van medische onderzoeksproducten voor eerste studies bij mensen. EMA heeft zijn richtlijn over kwaliteit, niet-klinische en klinische vereisten voor ATMP's geactualiseerd en benadrukt dat ex vivo genoombewerkingsmachines als uitgangsmateriaal moeten worden gedefinieerd.¹² Hoewel dit veel ontwikkelaars heeft teleurgesteld die hadden gevraagd om een op risico's gebaseerde analyse en mogelijke classificatie als grondstof die productie buiten GMP-principes mogelijk zou maken, biedt de nieuwe richtlijn over het algemeen enige harmonisatie rond de ontwikkeling van ATMP's voor klinische proeven in Europa.

Wat zijn de overwegingen als u een gentherapiegeneesmiddel in de VS laat produceren en dat in Europa wilt importeren?

Import naar Europa vereist dat bedrijven hun EU GMP-certificering hebben.¹³ De site moet worden geïnspecteerd of erkend in het kader van een overeenkomst inzake wederzijdse erkenning. Dus hoewel de Amerikaanse site misschien FDA-compatibel is, kunt u die batch niet legaal in Europa vrijgeven als u geen EU GMP-certificering en gekwalificeerde personen (QP) binnen de EU heeft.¹⁴

Een grote overweging voor Amerikaanse bedrijven is timing. Zelfs voordat u begint met het plannen van EU-certificering, moet u ervoor zorgen dat u de vereisten begrijpt en eraan kunt voldoen, anders kan uw invoer vele maanden vertraging oplopen en moet u mogelijk strenge inspecties van de faciliteit ondergaan.

Wat betekent de EU-wetgeving voor SOHO voor mijn klinische proef en eindproduct?

De EU-wetgeving voor stoffen van menselijke oorsprong, die in 2024 is herzien om bloedproducten, weefsels en cellen onder één verordening te brengen, heeft tot doel patiënten en donoren meer bescherming te bieden.¹⁵ De bijgewerkte wetgeving breidt de activiteiten uit met donorregistratie, verzameling en testen, evenals opslag, distributie, import en export. Dit heeft een aanzienlijke impact op de ATMP-ontwikkelaars, aangezien alle partijen die een van de SoHO-activiteiten afhandelen, nu bekend als SoHO-entiteiten, moeten voldoen aan de nieuwe SoHO-regelgeving.

Elke SoHO-entiteit heeft tot 7 augustus 2027 de tijd om over te stappen op de vereisten. Voor ATMP-ontwikkelaars moet de nadruk liggen op het begrijpen van de wetgeving en hun eigen gebruik van SoHO's.

Hoe accepterend zijn de regulatoren van alternatieve of complementaire analytische en preklinische testmethoden (bijv. orthogonaal, digital twin, enz.)?

De FDA heeft laten zien open te staan voor het accepteren van alternatieve methoden, waar haalbaar en gerechtvaardigd.¹⁶ Het EMA heeft ook zijn standpunt over alternatieve methoden verduidelijkt en blijk gegeven van een grotere inzet voor methoden die wellicht geschikter zijn voor ATMP-evaluatie. Deze omvatten:

Orthogonale methoden

De FDA moedigt over het algemeen het gebruik van orthogonale assays aan (d.w.z. methoden die verschillende wetenschappelijke principes gebruiken om hetzelfde kenmerk te meten) om vertrouwen op te bouwen in kritische kwaliteitskenmerken (CQA's). Voor identiteits-, potentie- en zuiverheidstesten in gentherapieprogramma's zijn bijvoorbeeld vaak ten minste twee complementaire methoden vereist (bijv. qPCR en next generation sequencing (NGS) voor de integriteit van het vectorgenoom, of infectiviteitstest naast de beoordeling van het aantal kopieën). Deze verwachting komt overeen met zowel fase 1 IND als latere fase-indieningen, en FDA-beoordelaars zullen vaak vragen hoe orthogonale methoden werden gebruikt bij de kwalificatie/validatie van tests.

Vereisten voor analyse

FDA past een "fase-geschikte" lens toe. Voor de vroege fase (IND) moeten tests gekwalificeerd zijn (nog niet volledig gevalideerd), maar moeten ze betrouwbaar, reproduceerbaar en gevoelig genoeg zijn om veiligheidsbeslissingen te ondersteunen. In fase 3 en in de preregistratiefase is volledige validatie vereist onder ICH Q2(R2), inclusief nauwkeurigheid, precisie, specificiteit, lineariteit, bereik en robuustheid. Belangrijk is dat potentietests vaak worden uitgekozen als de meest voorkomende CMC-deficiëntie in CGT-programma's - de FDA verwacht functionele, biologisch relevante tests.

Richtlijnen van het EMA

In de richtlijnen van het EMA voor ATMP's voor onderzoek (van kracht vanaf juli 2025) staat specifiek dat orthogonale methoden moeten worden overwogen voor analytische tests om de robuustheid en betrouwbaarheid van resultaten met betrekking tot productkwaliteit te waarborgen, met name wanneer referentiestandaarden, gevalideerde methoden of gestandaardiseerde tests ontbreken. Deze richtlijn sluit aan bij de bredere verschuiving naar convergentie van de regelgeving met de FDA op het gebied van analytische en vergelijkbaarheidsprincipes.

Voor klinische onderzoeksmaterialen worden gevalideerde analysemethoden aangemoedigd, maar niet strikt vereist voor vroege fasen; Orthogonaal testen versterkt het vertrouwen in de gegevens wanneer volledige validatie niet haalbaar is.

Alternatieve/NAM-integratie

De FDA Modernization Act opende de deur voor New Approach Methodologies (NAM's), zoals in silico of organ-on-chip, om bepaalde in vivo onderzoeken aan te vullen of, in sommige gevallen, te vervangen.¹⁷ De FDA is echter duidelijk geweest dat acceptatie van geval tot geval is en dat sponsors een sterke wetenschappelijke rechtvaardiging en correlatie met de menselijke biologie moeten bieden. Organoïde of chipgebaseerde modellen kunnen bijvoorbeeld worden gebruikt om biodistributie of off-target effecten te onderzoeken, maar de FDA kan nog steeds een zekere mate van in vivo veiligheidsbeoordeling vereisen totdat NAM's verder zijn gevalideerd. Vanaf april 2025 vermeldt de ISTAND-pilot slechts acht NAM's die tot het programma zijn toegelaten. Hiervan is er slechts één doorgegaan naar de fase van het kwalificatieplan (de tweede fase van het proces). Verder wordt slechts één weefselchiptechnologie vermeld en deze bevindt zich nog steeds in de eerste fase van de intentieverklaring. Deze trage vooruitgang benadrukt de enorme uitdaging en de dringende behoefte aan versnelde ontwikkeling en bredere implementatie.¹⁸

EMA

Voor het EMA is een prominente door de regelgeving geaccepteerde NAM de in vitro micronucleustest (MNvit) voor genotoxiciteitsbeoordeling, die een formeel kwalificatieadvies heeft gekregen van het CHMP van het EMA voor specifieke gebruikscontexten als alternatief voor bepaalde in vivo genotoxiciteitstesten.¹⁹ Ontwikkelaars kunnen deze door het EMA gepubliceerde kwalificatieadviezen gebruiken als leidraad voor hun gebruik van de test in bij regelgevende instanties ingediende aanvragen voor de veiligheidsbeoordeling van geneesmiddelen, waaronder ATMP's.

Zijn er paden naar vroege toegang voor ATMP/CGT-ontwikkelaars om te overwegen en hoe kunnen sponsors deze navigeren?

Gezondheidsautoriteiten bieden verschillende trajecten om ontwikkelaars van ATMP's of CGT's te helpen bij het versnellen van productontwikkeling. In de Verenigde Staten omvatten programma's Fast Track-aanduiding²⁰, Breakthrough Therapy-aanduiding²¹ en Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) aanduiding²². In de EU kunnen innovators profiteren van de EMA's prioriteitsgeneesmiddelen (PRIME) aanduiding²³, terwijl de UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) de Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) heeft.²⁴

In september 2025 heeft de FDA ontwerprichtlijnen uitgebracht voor innovatieve ontwerpen voor klinische proeven met CGT's in kleine populaties, met aanbevelingen voor de planning, het ontwerp, de uitvoering en de analyse van CGT-onderzoeken ter ondersteuning van de beoordeling van de effectiviteit van het product.²⁵

Conclusie

Gezien de complexe en voortdurend evoluerende aard van CGT's/ATMP's, moeten innovators waakzaam blijven en proactief samenwerken met regelgevende instanties. Inzicht in de genuanceerde verschillen in regelgevingskaders tussen regio's is essentieel om door de complexiteit van deze opwindende therapieën te navigeren.

Vroegtijdige interactie met gezondheidsautoriteiten helpt niet alleen bij het verduidelijken van productclassificaties, maar helpt ook bij het afstemmen van ontwikkelingsstrategieën op de verwachtingen van de regelgeving. Door open communicatie te bevorderen en advies in te winnen bij regelgevers en externe deskundigen, kunnen sponsors zich beter positioneren om uitdagingen te overwinnen en de succesvolle ontwikkeling en commercialisering van hun innovatieve therapieën te vergemakkelijken.

*Sources continued below

Over de auteurs:

Louis Cicchini, Ph.D., is directeur Wetenschappelijke Zaken voor cel- en gentherapie (CGT) bij Cencora. Hij is gespecialiseerd in strategische planning voor geavanceerde therapieën, met de nadruk op de ontwikkeling en implementatie van cross-functionele commercialiseringsstrategieën die de toegang tot CGT's verbeteren.

Michael Day, Ph.D., is Senior Director of Regulatory Strategy en CMC bij Cencora. Mike heeft meer dan 25 jaar ervaring op het gebied van regelgeving, CMC en kwaliteit, waaronder directe interacties met de FDA op het gebied van CRL's en BLA-inzendingen in cel- en gentherapieën.

Joerg Schneider, Ph.D., is directeur, hoofdconsultant bij Cencora. Joerg is een translationeel biofarmaceutisch expert met meer dan 23 jaar ervaring. Zijn expertise omvat een breed scala aan technologieën en productklassen, waaronder CGT's, vaccinadjuvantia, glycoconjugaatvaccins, monoklonale antilichamen en niet-antilichaamsteigergeneesmiddelen.

Disclaimer:
The information provided in this article does not constitute legal advice. Cencora, Inc., strongly encourages readers to review available information related to the topics discussed and to rely on their own experience and expertise in making decisions related thereto.

Neem contact op met ons team

Ons ervaren team van waarde-experts creëert op basis van bewijsmateriaal, beleidsinzichten en marktinformatie effectieve strategieën voor toegang tot wereldwijde markten. We maken u wegwijs in de complexe wereld van de gezondheidszorg in verschillende delen van de wereld. Neem contact op om te ontdekken hoe we uw doelen kunnen ondersteunen.

Contact opnemen

Bronnen

1. Discussienota over de classificatie van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, EMA, 2015. https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/reflection-paper-classification-advanced-therapy-medicinal-products_en.pdf-0
2. Hervorming van de EU-geneesmiddelenwetgeving, Europese Commissie. https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/legal-framework-governing-medicinal-products-human-use-eu/reform-eu-pharmaceutical-legislation_en
3. Definitie van geneesmiddelen voor gentherapie in de wetenschappelijke en regelgevende perspectieven van de EU, DIA Global Forum, https://globalforum.diaglobal.org/issue/march-2024/defining-gene-therapy-medicinal-products-in-the-eu/
4. EU-Raad neemt compromisstandpunt aan over farmaceutische hervormingen, Regulatory Focus, juni 2025. https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2025/6/eu-council-adopts-compromise-position-on-pharma-re
5. OTP Pre-IND-vergaderingen, FDA. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/otp-pre-ind-meetings
6. Geavanceerde therapieclassificatie, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/marketing-authorisation/advanced-therapies-marketing-authorisation/advanced-therapy-classification
7. Oprichting van het Office of Therapeutic Products, FDA. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/establishment-office-therapeutic-products
8. OTP Pre-IND-vergaderingen, FDA. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/otp-pre-ind-meetings
9. Hoe schrijf je een verzoek om aanwijzing (RFD), FDA. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/how-write-request-designation-rfd
10. Procedureel advies over het geven van wetenschappelijke aanbevelingen over de classificatie van geavanceerde therapie
geneesmiddelen, EMA, 2021. https://www.ema.europa.eu/system/files/documents/regulatory-procedural-guideline/scientific_recommendation_on_classification_of_atmps_rev2_en.pdf
11. Overwegingen voor het gebruik van materialen van menselijke en dierlijke oorsprong bij de vervaardiging van cel- en gentherapie en weefselgemanipuleerde medische producten, FDA, 2024. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-use-human-and-animal-derived-materials-manufacture-cell-and-gene-therapy-and-tissue#:~:text=We%2C%20FDA%2C%20are%20providing%20you,3).
12. Richtlijn inzake kwaliteit, niet-klinische en klinische vereisten voor geneesmiddelen voor geavanceerde therapie in klinische onderzoeken, EMA, 2025. https://www.ema.europa.eu/en/guideline-quality-non-clinical-clinical-requirements-investigational-advanced-therapy-medicinal-products-clinical-trials-scientific-guideline
13. Richtsnoeren voor goede praktijken bij het vervaardigen en bij distributie toepassen: Vragen en antwoorden, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/compliance-research-development/good-manufacturing-practice/guidance-good-manufacturing-practice-good-distribution-practice-questions-answers
14. Bijlage bij de Gids inzake goede praktijken bij het vervaardigen van geneesmiddelen:
Certificering door een gekwalificeerd persoon en vrijgave van partijen, Europese Commissie. https://health.ec.europa.eu/document/download/0d97da0d-ea5d-4920-a0d0-5dd1e99070ac_en?filename=gmpbr_200001_en.pdf
15. Nieuwe EU-regels voor stoffen van menselijke oorsprong, Europese Commissie. https://health.ec.europa.eu/blood-tissues-cells-and-organs/soho-regulation/new-eu-rules-substances-human-origin_en
16. Stappenplan voor het verminderen van dierproeven in preklinische veiligheidsstudies, FDA. https://www.fda.gov/files/newsroom/published/roadmap_to_reducing_animal_testing_in_preclinical_safety_studies.pdf
17. FDA kondigt plan aan om dierproeven voor monoklonale antilichamen en andere geneesmiddelen geleidelijk af te schaffen, FDA, april 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-plan-phase-out-animal-testing-requirement-monoclonal-antibodies-and-other-drugs
18. Van roadmap naar realiteit: Valideren van NAM's voor het plan van de FDA om dierproeven geleidelijk af te schaffen, het Johns Hopkins Toxicology Policy Program. https://www.jhutoxicologypolicyresearch.org/tox-blog/blog45
19. Adviezen en ondersteuningsbrieven over de kwalificatie van nieuwe methodologieën voor de ontwikkeling van geneesmiddelen, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/scientific-advice-protocol-assistance/opinions-letters-support-qualification-novel-methodologies-medicine-development
20. Snel spoor. https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/fast-track. Geraadpleegd op 12 februari 2025
21. Doorbraaktherapie. https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Geraadpleegd op 12 februari 2025
22. Regeneratieve geneeskunde Aanduiding geavanceerde therapie. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/regenerative-medicine-advanced-therapy-designation. Geraadpleegd op 12 februari 2025
23. PRIME: prioritaire geneesmiddelen. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines. Geraadpleegd op 12 februari 2025
24. Innovatief licentie- en toegangstraject (ILAP). https://www.gov.uk/guidance/innovative-licensing-and-access-pathway. Geraadpleegd op 12 februari 2025
25. Innovatieve ontwerpen voor klinische proeven met cellulaire en gentherapieproducten bij kleine populaties, ontwerprichtlijnen voor de industrie, FDA, september 2025. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/innovative-designs-clinical-trials-cellular-and-gene-therapy-products-small-populations

Gerelateerde bronnen

Artikel

Waarom een sterke overgangsovereenkomst van vitaal belang is voor het beheer van de levenscyclus van producten

Meer informatie

Artikel

De drijfveren en voordelen van de wijziging van de Britse verordening inzake klinische proeven

Meer informatie

Artikel

Workshop werpt licht op belangrijke statistische vooruitgang voor de biofarmaceutische industrie

Meer informatie