Articol
Depășirea provocărilor de dezvoltare timpurie: Concluzii din panoul BIO
-
Michael Day, Ph.D
Companiile de biotehnologie se confruntă cu provocări noi, precum și cu provocări de lungă durată – de la asigurarea unei finanțări suficiente la incertitudini de reglementare și politică, până la pregătirea pentru producție și alinierea strategiei globale de dezvoltare.
Prin colaborare și împărtășirea experiențelor, industria biotehnologică a găsit modalități de a depăși multe dintre aceste provocări și de a-și avansa inovațiile. Principalul loc pentru astfel de discuții a fost mult timp Convenția Internațională BIO. Anul acesta, BIO a avut loc la Boston, unde peste 17.000 de participanți din peste 2.300 de companii, reprezentând 68 de țări, s-au reunit pentru a relaționa, a colabora și a împărtăși informații de-a lungul întregului ciclu de viață al dezvoltării produselor.1
O revizuire și o analiză manuală a listei de delegați arată că participanții provin dintr-un amestec vibrant de dezvoltatori, cu aproximativ 18% de la dezvoltarea timpurie – adică preclinică până la faza 2; 40% din faza comercială și 37% neclasificate, reprezentând probabil firme de științe ale vieții de nișă.
Sesiuni care au explorat multe tendințe din industrie au avut loc pe parcursul evenimentului de patru zile, care a avut loc în perioada 16-19 iunie. O sesiune de panel, pe care am moderat-o, a aprofundat provocările de dezvoltare timpurie cu care se confruntă inovatorii din biotehnologie. În timp ce viteza de dezvoltare și, în cele din urmă, de piață este o prioritate, la fel de importante sunt secvențierea inteligentă, claritatea strategică și credibilitatea științifică în termene scurte și un control în creștere.
O revizuire și o analiză manuală a listei de delegați arată că participanții provin dintr-un amestec vibrant de dezvoltatori, cu aproximativ 18% de la dezvoltarea timpurie – adică preclinică până la faza 2; 40% din faza comercială și 37% neclasificate, reprezentând probabil firme de științe ale vieții de nișă.
Sesiuni care au explorat multe tendințe din industrie au avut loc pe parcursul evenimentului de patru zile, care a avut loc în perioada 16-19 iunie. O sesiune de panel, pe care am moderat-o, a aprofundat provocările de dezvoltare timpurie cu care se confruntă inovatorii din biotehnologie. În timp ce viteza de dezvoltare și, în cele din urmă, de piață este o prioritate, la fel de importante sunt secvențierea inteligentă, claritatea strategică și credibilitatea științifică în termene scurte și un control în creștere.
Discuția a explorat mai multe teme cheie cu care inovatorii trebuie să se confrunte. Acest articol aprofundează câteva întrebări cheie și concluzii din discuția grupului.
Abordarea supravegherii comune în dezvoltarea terapiei celulare și genice în stadiu incipient
Am văzut dezvoltatori care se luptă cu provocări legate de selecția donatorilor și, în special, cu CMC atunci când trec de la materiale de cercetare la materiale clinice, în special în ceea ce privește acordurile de calitate cu furnizorii.
Un panelist a identificat o tendință a startup-urilor de a trece cu vederea documentația fundamentală a terapiei celulare și genice, eligibilitatea donatorilor și planificarea comparabilității. Pentru a atenua potențialele probleme, este nevoie urgentă de parteneriate timpurii cu furnizori experimentați și de acorduri proactive privind calitatea.
Un panelist a identificat o tendință a startup-urilor de a trece cu vederea documentația fundamentală a terapiei celulare și genice, eligibilitatea donatorilor și planificarea comparabilității. Pentru a atenua potențialele probleme, este nevoie urgentă de parteneriate timpurii cu furnizori experimentați și de acorduri proactive privind calitatea.
Provocări legate de construirea unei strategii globale de dezvoltare a bolilor neurodegenerative
Orice program de dezvoltare globală necesită o strategie clară, dar există provocări unice de reglementare și operaționale care pot apărea cu programele pentru boli neurodegenerative. Pentru companiile mici și mijlocii, există o presiune tot mai mare pentru a poziționa în mod eficient strategii clinice timpurii pentru parteneriate globale și în pregătirea pentru dezvoltarea în stadiu avansat.
Un panelist a remarcat importanța găsirii alinierii între principalele autorități de sănătate atunci când se gestionează programele clinice pentru bolile neurodegenerative, ceea ce poate fi o provocare, având în vedere că astfel de programe au nevoie de obiective specifice regiunii, validarea biomarkerilor și modele de studii scalabile. O concluzie cheie este interacțiunea cu autoritățile sanitare din timp pentru a construi atât încrederea autorităților de reglementare, cât și a investitorilor.
Un panelist a remarcat importanța găsirii alinierii între principalele autorități de sănătate atunci când se gestionează programele clinice pentru bolile neurodegenerative, ceea ce poate fi o provocare, având în vedere că astfel de programe au nevoie de obiective specifice regiunii, validarea biomarkerilor și modele de studii scalabile. O concluzie cheie este interacțiunea cu autoritățile sanitare din timp pentru a construi atât încrederea autorităților de reglementare, cât și a investitorilor.
Conectarea punctelor dintre reglementare și strategia corporativă
Alături de nevoia de a gestiona cerințele globale de reglementare, este importanța alinierii acestor cerințe cu strategia corporativă încă de la început.
Din păcate, unele decizii de dezvoltare care sunt subestimate la început pot avea ramificații serioase mai târziu. Printre acestea, a remarcat un panelist, se numără strategia de investigație a noilor medicamente (IND), calendarul întâlnirii pre-IND și proiectarea protocolului global. Tranzițiile fără probleme de la perioada preclinică la cea clinică necesită o aliniere strânsă între liderii de program și echipele de reglementare.
Navigarea în mediul politic și de reglementare unic al Uniunii Europene
UE oferă atât o piață importantă, cât și una complexă, iar companiile de biotehnologie aflate la început de drum sunt sfătuite să se pregătească pentru schimbări de politică cât mai curând posibil.
Una dintre cele mai notabile este Evaluarea clinică comună (JCA), care este acum necesară în conformitate cu regulamentul privind evaluarea tehnologiilor medicale (HTA) pentru toate noile medicamente pentru terapii avansate (ATMP) și tratamente împotriva cancerului. Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) sprijină noul cadru de ETM și va furniza informații relevante din propriile evaluări de reglementare.2 EMA va colabora, de asemenea, cu Grupul de coordonare în domeniul ETM în consultări științifice comune paralele, demonstrând un parteneriat consolidat între procesul de ETM și procesul de reglementare.
Cu toate acestea, după cum a remarcat un panelist, JCA în evoluție și cadrele de dovezi din lumea reală necesită o planificare mai timpurie pentru endpoint-uri și comparatoare, iar alinierea EMA/HTA va influența locațiile de testare, designul și pregătirea pentru lansarea pe piață.
Una dintre cele mai notabile este Evaluarea clinică comună (JCA), care este acum necesară în conformitate cu regulamentul privind evaluarea tehnologiilor medicale (HTA) pentru toate noile medicamente pentru terapii avansate (ATMP) și tratamente împotriva cancerului. Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) sprijină noul cadru de ETM și va furniza informații relevante din propriile evaluări de reglementare.2 EMA va colabora, de asemenea, cu Grupul de coordonare în domeniul ETM în consultări științifice comune paralele, demonstrând un parteneriat consolidat între procesul de ETM și procesul de reglementare.
Cu toate acestea, după cum a remarcat un panelist, JCA în evoluție și cadrele de dovezi din lumea reală necesită o planificare mai timpurie pentru endpoint-uri și comparatoare, iar alinierea EMA/HTA va influența locațiile de testare, designul și pregătirea pentru lansarea pe piață.
Reducerea decalajului dintre dezvoltarea științifică timpurie și pregătirea comercială
O problemă cheie care apare este modul în care inovațiile se vor traduce în produse care pot fi comercializate pe piețele globale. Presiunile asupra prețurilor din partea unor politici precum Legea de reducere a inflației (IRA) și cea mai favorizată națiune (MFN) îi împing pe dezvoltatori să integreze strategia de acces și rambursare mai devreme, a subliniat un panelist. Semnalizarea comercială devine la fel de importantă ca și designul clinic.
O întâlnire a minților în dezvoltarea timpurie
Discuția de grup a oferit o mulțime de motive de reflecție, cu un mesaj cheie: Câștigurile timpurii ale dezvoltării nu vin doar din inovație, ci și din integrare – a strategiei, științei și previziunii.
Având în vedere că industria biotehnologică trece printr-o transformare suplimentară – evidențiată de numărul crescut de companii aflate în stadiu de dezvoltare timpurie care participă la BIO din acest an – importanța de a fi pregătit nu poate fi subliniată prea mult. Un mesaj constant în cadrul panelului a fost că companiile de biotehnologie caută mai mult decât execuția reglementărilor - caută parteneri strategici. Ei caută o integrare a previziunii de reglementare, a îndrumărilor tehnice CMC și a implicării autorităților globale de sănătate la începutul dezvoltării pentru a reduce riscurile și a îmbunătăți atât încrederea investitorilor, cât și a celor de reglementare.
Companiile aflate la început de drum nu mai pregătesc documente de reglementare doar pentru a satisface agențiile, ci le pregătesc pentru a inspira încrederea investitorilor. Angajamentul proactiv și credibil cu autoritățile globale de sănătate semnalează că o biotehnologie nu este doar solidă din punct de vedere al dezvoltării, ci și viabilă din punct de vedere comercial.
Având în vedere că industria biotehnologică trece printr-o transformare suplimentară – evidențiată de numărul crescut de companii aflate în stadiu de dezvoltare timpurie care participă la BIO din acest an – importanța de a fi pregătit nu poate fi subliniată prea mult. Un mesaj constant în cadrul panelului a fost că companiile de biotehnologie caută mai mult decât execuția reglementărilor - caută parteneri strategici. Ei caută o integrare a previziunii de reglementare, a îndrumărilor tehnice CMC și a implicării autorităților globale de sănătate la începutul dezvoltării pentru a reduce riscurile și a îmbunătăți atât încrederea investitorilor, cât și a celor de reglementare.
Companiile aflate la început de drum nu mai pregătesc documente de reglementare doar pentru a satisface agențiile, ci le pregătesc pentru a inspira încrederea investitorilor. Angajamentul proactiv și credibil cu autoritățile globale de sănătate semnalează că o biotehnologie nu este doar solidă din punct de vedere al dezvoltării, ci și viabilă din punct de vedere comercial.
Acest material are scopul de a comunica capacitățile Cencora, care sunt susținute de expertiza colaboratorilor. Cencora încurajează insistent cititorii să revizuiască toate informațiile disponibile legate de subiectele menționate, inclusiv orice referințe furnizate, și să se bazeze pe propria experiență și expertiză în luarea deciziilor legate de acestea, deoarece acest material poate conține anumite declarații de marketing și nu constituie consultanță juridică.
Luați legătura cu echipa noastră
Echipa noastră de experți în valoare este dedicată transformării dovezilor, informațiilor privind politicile și informațiilor de piață în strategii eficiente de acces la piața globală. Permiteți-ne să vă ajutăm să navigați cu încredere prin peisajul complex al asistenței medicale din ziua de azi. Contactați-ne pentru a afla în ce mod vă putem sprijini în atingerea obiectivelor.
Surse
1 Convenția internațională BIO. https://convention.bio.org/bio-2025
2 Intră în vigoare noile norme ale UE pentru evaluările tehnologiilor medicale, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/news/new-eu-rules-health-technology-assessments-become-effective
Cencora.com furnizează traduceri automate pentru a ajuta la citirea site-ului web în alte limbi decât engleza. În aceste traduceri, s-au depus eforturi rezonabile pentru a oferi o calitate corectă. Cu toate acestea, nicio traducere automată nu este perfectă și nici nu este destinată să înlocuiască traducătorii umani. Aceste traduceri sunt furnizate ca serviciu utilizatorilor site-ului Cencora.com și sunt furnizate „ca atare”. Nu se oferă nicio garanție de niciun fel, expresă sau implicită, cu privire la acuratețea, fiabilitatea sau corectitudinea oricăreia dintre aceste traduceri efectuate din limba engleză în orice altă limbă. Este posibil ca unele conținuturi (cum ar fi imagini, videoclipuri, Flash etc.) să nu fie traduse cu acuratețe din cauza limitărilor software-ului de traducere.
Orice discrepanțe sau diferențe create în traducerea acestui conținut din limba engleză într-o altă limbă nu au caracter contractual și nu au niciun efect juridic privind conformitatea, aplicarea sau orice alt scop. Dacă sunt identificate erori, vă rugăm să ne contactați . Dacă apar întrebări legate de acuratețea informațiilor conținute în aceste traduceri, vă rugăm să consultați versiunea în limba engleză a paginii.