Artikel
Inzichten in patiënten en behandelingen opnieuw vormgeven met RWE en AI
-
Derek Swiger, PharmD, MS
-
Ryan Fiano, Ph.D., MPH
De rol van real-world evidence (RWE) bij het informeren van besluitvorming in de gezondheidszorg wordt steeds groter. Met zijn potentieel om een bredere wetenschappelijke basis te ondersteunen, biedt RWE inzichten die een aanvulling vormen op traditionele klinische onderzoeken door patiëntervaringen, behandelingspatronen en resultaten in de praktijk vast te leggen.1,2 Aangezien belanghebbenden in de gezondheidszorg robuuster, tijdiger en bruikbaarder bewijs eisen, helpt kunstmatige intelligentie (AI) de manier waarop RWE wordt gegenereerd, geanalyseerd en toegepast te transformeren. AI wordt al op verschillende manieren gebruikt om RWE te ondersteunen en is veelbelovend voor bredere toepassingen in de toekomst. Niettemin moet voorzichtigheid worden betracht en moeten de beperkingen ervan worden begrepen.
Huidige toepassingen van AI bij RWE
Verbetering van codering en ontwikkeling van algoritmen
Een gebied waar AI een revolutie teweegbrengt in RWE-studies, is de coderingsworkflows die nodig zijn voor complexe algoritmen. We merken dat taken die ooit maanden duurden, nu in weken kunnen worden voltooid, dankzij het vermogen van AI om te helpen bij het ontwikkelen, verfijnen en valideren van code.
Ryan Fiano, PhD., een onderzoeker bij Cencora, legde uit dat door gebruik te maken van AI in een recent project, de tijd die nodig is voor het bouwen van complexe algoritmen voor behandelingspatronen daalde van enkele weken naar een week of minder. "De efficiëntie komt voort uit het weten hoe de AI moet worden gestimuleerd en eerdere ervaring met het omzetten van resultaten in bruikbare stappen", zei hij.
Deze specifieke expertise is van vitaal belang omdat het voorwerk dat nodig is om gemeenschappelijke retrospectieve uitkomsten te definiëren, zoals therapielijnen (LOT), persistentie of het wisselen van behandeling, zelden een gestandaardiseerd proces is; Definities variëren vaak aanzienlijk tussen onderzoeken. Door diepgaande domeinkennis te combineren met gerichte prompttechnieken, kunnen analisten AI uitrusten met gevalideerde interne codepatronen, waardoor het effectief wordt 'geleerd' om standaard 'coderings'-benaderingen toe te passen in verschillende onderzoeken. Door bijvoorbeeld het model precies te 'laten zien' hoe het team omgaat met typische regels, zoals overlappingen van medicatie en onvoorziene hiaten om LOT te definiëren, kunnen analisten ervoor zorgen dat complexere randgevallen slechts minimale refactoring vereisen.
We hebben ontdekt dat dit proces de "debug-lus" drastisch vermindert - waardoor wat ooit een meerdaagse cyclus van syntaxisproblemen was, wordt getransformeerd in een gestroomlijnd validatieproces waarbij analisten zich richten op het verifiëren van de klinische intentie in plaats van het corrigeren van de codestructuur.
Ryan Fiano, PhD., een onderzoeker bij Cencora, legde uit dat door gebruik te maken van AI in een recent project, de tijd die nodig is voor het bouwen van complexe algoritmen voor behandelingspatronen daalde van enkele weken naar een week of minder. "De efficiëntie komt voort uit het weten hoe de AI moet worden gestimuleerd en eerdere ervaring met het omzetten van resultaten in bruikbare stappen", zei hij.
Deze specifieke expertise is van vitaal belang omdat het voorwerk dat nodig is om gemeenschappelijke retrospectieve uitkomsten te definiëren, zoals therapielijnen (LOT), persistentie of het wisselen van behandeling, zelden een gestandaardiseerd proces is; Definities variëren vaak aanzienlijk tussen onderzoeken. Door diepgaande domeinkennis te combineren met gerichte prompttechnieken, kunnen analisten AI uitrusten met gevalideerde interne codepatronen, waardoor het effectief wordt 'geleerd' om standaard 'coderings'-benaderingen toe te passen in verschillende onderzoeken. Door bijvoorbeeld het model precies te 'laten zien' hoe het team omgaat met typische regels, zoals overlappingen van medicatie en onvoorziene hiaten om LOT te definiëren, kunnen analisten ervoor zorgen dat complexere randgevallen slechts minimale refactoring vereisen.
We hebben ontdekt dat dit proces de "debug-lus" drastisch vermindert - waardoor wat ooit een meerdaagse cyclus van syntaxisproblemen was, wordt getransformeerd in een gestroomlijnd validatieproces waarbij analisten zich richten op het verifiëren van de klinische intentie in plaats van het corrigeren van de codestructuur.
Verbetering van de validatie en kwaliteit van gegevens
Het waarborgen van de validiteit en kwaliteit van gegevens uit de echte wereld is van cruciaal belang voor het genereren van geloofwaardig bewijs. AI speelt een sleutelrol in dit proces door hiaten, inconsistenties en fouten in datasets te identificeren.
Dr. Fiano merkte bijvoorbeeld op dat zijn team in staat was om snelle sjablonen te gebruiken die waren afgeleid van gevestigde kwaliteitscontrolepraktijken om systematisch kwaliteitscontrolepunten te genereren die de output valideren en tegelijkertijd consistentie garanderen.
"Deze aanpak transformeert handmatige kwaliteitsborging in een schaalbaar, herhaalbaar proces dat naadloos is geïntegreerd in AI-workflows", merkte Dr. Fiano op.
Door deze validatieprocessen te automatiseren, stelt AI onderzoekers in staat zich te concentreren op taken met een hogere waarde, zoals onderzoeksontwerp en -interpretatie, met behoud van de nauwkeurigheid die vereist is voor het indienen van regelgeving en betalers.
Dr. Fiano merkte bijvoorbeeld op dat zijn team in staat was om snelle sjablonen te gebruiken die waren afgeleid van gevestigde kwaliteitscontrolepraktijken om systematisch kwaliteitscontrolepunten te genereren die de output valideren en tegelijkertijd consistentie garanderen.
"Deze aanpak transformeert handmatige kwaliteitsborging in een schaalbaar, herhaalbaar proces dat naadloos is geïntegreerd in AI-workflows", merkte Dr. Fiano op.
Door deze validatieprocessen te automatiseren, stelt AI onderzoekers in staat zich te concentreren op taken met een hogere waarde, zoals onderzoeksontwerp en -interpretatie, met behoud van de nauwkeurigheid die vereist is voor het indienen van regelgeving en betalers.
Uitdagingen en beperkingen van AI in RWE
Zorgen voor geldigheid en transparantie
Hoewel AI aanzienlijke efficiëntieverbeteringen biedt, brengt het ook uitdagingen met zich mee op het gebied van validiteit en transparantie. AI-modellen, met name grote taalmodellen (LLM's), functioneren als black-box-systemen, waardoor het moeilijk is om te begrijpen hoe bepaalde outputs worden gegenereerd.3
Derek Swiger, PharmD, MS, een expert in digitale innovatie bij Cencora, benadrukte het belang van het inbouwen van beveiligingen in workflows:
"Uiteindelijk zijn generatieve AI-tools zwarte dozen, dus we moeten creatief zijn met het inbouwen van controles in het proces die ervoor zorgen dat de output geldig is en is afgestemd op de behoeften van de klant."
Onderzoekers kunnen bijvoorbeeld door AI gegenereerde gegevens valideren door deze te vergelijken met bekende benchmarks of door zelfcontrolemechanismen te gebruiken om consistentie te garanderen. Deze waarborgen zijn essentieel om het vertrouwen in het AI-gestuurde RWE te behouden.
Derek Swiger, PharmD, MS, een expert in digitale innovatie bij Cencora, benadrukte het belang van het inbouwen van beveiligingen in workflows:
"Uiteindelijk zijn generatieve AI-tools zwarte dozen, dus we moeten creatief zijn met het inbouwen van controles in het proces die ervoor zorgen dat de output geldig is en is afgestemd op de behoeften van de klant."
Onderzoekers kunnen bijvoorbeeld door AI gegenereerde gegevens valideren door deze te vergelijken met bekende benchmarks of door zelfcontrolemechanismen te gebruiken om consistentie te garanderen. Deze waarborgen zijn essentieel om het vertrouwen in het AI-gestuurde RWE te behouden.
Van menselijke expertise naar AI-effectiviteit
De effectiviteit van AI bij RWE hangt sterk af van de expertise van de gebruikers. Het maken van nauwkeurige prompts en het interpreteren van door AI gegenereerde output vereist een diepgaand begrip van zowel de gegevens als de onderzoekscontext.
"De waarde van AI ligt op dit moment in het combineren van inhoudsexpertise met het vermogen om effectieve prompts te bouwen", legt Dr. Fiano uit. "Je moet weten hoe je de AI kunt begeleiden om zinvolle resultaten te krijgen en ervoor te zorgen dat die resultaten aansluiten bij de onderzoeksdoelstellingen."
Deze human-in-the-loop-benadering onderstreept het belang van het behoud van kritisch denken en domeinexpertise, zelfs nu AI veel aspecten van de RWE-generatie automatiseert.4,2
Hoewel menselijke expertise een integraal onderdeel is, geldt dat ook voor de toegang tot gegevens van hoge kwaliteit - een hardnekkig probleem gezien hoe vaak gegevens in silo's tussen instellingen worden opgeslagen of achter propriëtaire systemen worden opgesloten. Federated learning-modellen, waarmee gegevens gedecentraliseerd kunnen blijven en tegelijkertijd gezamenlijke analyse mogelijk zijn, bieden een mogelijke oplossing. De implementatie van deze modellen vereist echter het overwinnen van technische en regelgevende barrières.
"De waarde van AI ligt op dit moment in het combineren van inhoudsexpertise met het vermogen om effectieve prompts te bouwen", legt Dr. Fiano uit. "Je moet weten hoe je de AI kunt begeleiden om zinvolle resultaten te krijgen en ervoor te zorgen dat die resultaten aansluiten bij de onderzoeksdoelstellingen."
Deze human-in-the-loop-benadering onderstreept het belang van het behoud van kritisch denken en domeinexpertise, zelfs nu AI veel aspecten van de RWE-generatie automatiseert.4,2
Hoewel menselijke expertise een integraal onderdeel is, geldt dat ook voor de toegang tot gegevens van hoge kwaliteit - een hardnekkig probleem gezien hoe vaak gegevens in silo's tussen instellingen worden opgeslagen of achter propriëtaire systemen worden opgesloten. Federated learning-modellen, waarmee gegevens gedecentraliseerd kunnen blijven en tegelijkertijd gezamenlijke analyse mogelijk zijn, bieden een mogelijke oplossing. De implementatie van deze modellen vereist echter het overwinnen van technische en regelgevende barrières.
Toekomstige trends en kansen
Federated learning - en, meer in het algemeen, gefedereerde analyses - geeft RWE al een nieuwe vorm door samenwerking tussen meerdere instellingen mogelijk te maken zonder dat gegevens op patiëntniveau hoeven te worden gecentraliseerd.
Dr. Fiano deelde zijn perspectief op het potentieel van federated learning. "Gefedereerde frameworks maken de analyse van verspreide datasets mogelijk alsof ze op één plek zijn samengevoegd, waardoor een uniform virtueel cohort ontstaat dat de beperkingen van één instelling overwint zonder ooit gevoelige patiëntendossiers fysiek te centraliseren."
In plaats van identificeerbare records te bundelen, voeren federatieve architecturen gestandaardiseerde analytische query's lokaal uit bij elke gegevenspartner, waarbij alleen geaggregeerde resultaten of samenvattende statistieken worden geretourneerd. Het Europese DARWIN-EU-netwerk is hier een voorbeeld van. Vanaf december 2025 heeft het meer dan 100 onderzoeken gestart bij 32 datapartners met ongeveer 188 miljoen patiënten,6 allemaal gecoördineerd via een gefedereerde aanpak op basis van het OMOP Common Data Model (CDM).
Dr. Fiano deelde zijn perspectief op het potentieel van federated learning. "Gefedereerde frameworks maken de analyse van verspreide datasets mogelijk alsof ze op één plek zijn samengevoegd, waardoor een uniform virtueel cohort ontstaat dat de beperkingen van één instelling overwint zonder ooit gevoelige patiëntendossiers fysiek te centraliseren."
In plaats van identificeerbare records te bundelen, voeren federatieve architecturen gestandaardiseerde analytische query's lokaal uit bij elke gegevenspartner, waarbij alleen geaggregeerde resultaten of samenvattende statistieken worden geretourneerd. Het Europese DARWIN-EU-netwerk is hier een voorbeeld van. Vanaf december 2025 heeft het meer dan 100 onderzoeken gestart bij 32 datapartners met ongeveer 188 miljoen patiënten,6 allemaal gecoördineerd via een gefedereerde aanpak op basis van het OMOP Common Data Model (CDM).
Dit model wordt rechtstreeks mogelijk gemaakt door de AI-gestuurde harmonisatie via privacybeschermende tokenisatie die koppelingen tussen ongelijksoortige datasets (claims, EPD, mortaliteit, genomica) mogelijk maakt zonder identificeerbare informatie bloot te leggen. Bovendien verminderen semantische schema-uitlijning en geautomatiseerde CDM-toewijzing de traditionele ETL-belasting (extractie-, transformatie- en belastingslast) van meerdere maanden tot weken.
Een eerder initiatief was het European Health Data & Evidence Network (EHDEN), dat zich richtte op het verzamelen van brede inzichten en bewijs uit klinische gegevens uit de praktijk. Het project is sindsdien overgedragen aan de in Nederland gevestigde EHDEN Foundation, die zich richt op het bouwen van de infrastructuur voor een gefedereerd netwerk in heel Europa.7
In de Verenigde Staten valideert de recente beleidswijziging van de Food and Drug Administration (FDA) om geanonimiseerde RWE te accepteren voor bepaalde regelgevende indieningen, gefedereerd bewijs verder als een geloofwaardig alternatief voor gecentraliseerde datawarehouses.8
Voor zeldzame ziekten of nichepopulaties waar afzonderlijke instellingen geen statistische kracht hebben, stelt federatieve analyse onderzoekers in staat om robuust vergelijkend effectiviteitsbewijs te genereren met behoud van strikt gegevensbeheer: elke instelling behoudt de bewaring van zijn gegevens en het risico op heridentificatie wordt beperkt door architecturale controles die tokens scheiden van quasi-identificatoren. 9 Gefedereerde query's kunnen nu bijvoorbeeld genomische gegevens, claims en sterfteregisters van meerdere instellingen koppelen om behandelingspatronen en langetermijnresultaten te bestuderen bij uiterst zeldzame ziekten waarbij individuele locaties mogelijk minder dan 50 patiënten hebben, maar het gefedereerde netwerk collectief steekproefgroottes bereikt die voldoende zijn voor causale gevolgtrekkingen en bewijs van regelgevende kwaliteit.10
Een eerder initiatief was het European Health Data & Evidence Network (EHDEN), dat zich richtte op het verzamelen van brede inzichten en bewijs uit klinische gegevens uit de praktijk. Het project is sindsdien overgedragen aan de in Nederland gevestigde EHDEN Foundation, die zich richt op het bouwen van de infrastructuur voor een gefedereerd netwerk in heel Europa.7
In de Verenigde Staten valideert de recente beleidswijziging van de Food and Drug Administration (FDA) om geanonimiseerde RWE te accepteren voor bepaalde regelgevende indieningen, gefedereerd bewijs verder als een geloofwaardig alternatief voor gecentraliseerde datawarehouses.8
Voor zeldzame ziekten of nichepopulaties waar afzonderlijke instellingen geen statistische kracht hebben, stelt federatieve analyse onderzoekers in staat om robuust vergelijkend effectiviteitsbewijs te genereren met behoud van strikt gegevensbeheer: elke instelling behoudt de bewaring van zijn gegevens en het risico op heridentificatie wordt beperkt door architecturale controles die tokens scheiden van quasi-identificatoren. 9 Gefedereerde query's kunnen nu bijvoorbeeld genomische gegevens, claims en sterfteregisters van meerdere instellingen koppelen om behandelingspatronen en langetermijnresultaten te bestuderen bij uiterst zeldzame ziekten waarbij individuele locaties mogelijk minder dan 50 patiënten hebben, maar het gefedereerde netwerk collectief steekproefgroottes bereikt die voldoende zijn voor causale gevolgtrekkingen en bewijs van regelgevende kwaliteit.10
Conclusie
AI hervormt het landschap van RWE fundamenteel en biedt ongekende efficiëntie op het gebied van gegevensconsolidatie, codering, validatie en onderzoeksontwerp. Hoewel er uitdagingen blijven bestaan met betrekking tot gegevensvaliditeit, transparantie en toegang, zijn de kansen die worden geboden door federated learning en AI-enabled studieontwerp enorm.
AI zal een steeds belangrijkere rol spelen bij de ontwikkeling van RWE-oplossingen, aangezien bedrijven proberen te navigeren door de complexiteit van het genereren van bewijsmateriaal en hun doelstellingen op het gebied van markttoegang te bereiken.
AI zal een steeds belangrijkere rol spelen bij de ontwikkeling van RWE-oplossingen, aangezien bedrijven proberen te navigeren door de complexiteit van het genereren van bewijsmateriaal en hun doelstellingen op het gebied van markttoegang te bereiken.
*Bronnen worden hieronder vervolgd
Disclaimer:
De informatie in dit artikel vormt geen juridisch advies. Cencora, Inc. raadt lezers ten zeerste aan om de beschikbare informatie met betrekking tot de besproken onderwerpen door te nemen en te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen met betrekking tot deze onderwerpen.
Neem contact op met ons team
Ons ervaren team van waarde-experts creëert op basis van bewijsmateriaal, beleidsinzichten en marktinformatie effectieve strategieën voor toegang tot wereldwijde markten. We maken u wegwijs in de complexe wereld van de gezondheidszorg in verschillende delen van de wereld. Neem contact op om te ontdekken hoe we uw doelen kunnen ondersteunen.
Bronnen
1. Op weg naar verantwoorde kunstmatige intelligentie in de gezondheidszorg - reëel worden over real-world data en bewijsmateriaal. J Am Med Inform Assoc., november 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
2. Kansen en uitdagingen voor op AI gebaseerde analyse van RWD in farmaceutische R&D: Een praktisch perspectief, Künstliche Intelligenz, oktober 2023. https://link.springer.com/article/10.1007/s13218-023-00809-6#:~:text=analysis%20approach,illustrate%20challenges%20and%20methodological%20considerations
3. Wat is black box AI? IBM, oktober 2024. https://www.ibm.com/think/topics/black-box-ai
4. Op weg naar verantwoorde kunstmatige intelligentie in de gezondheidszorg - echt worden over real-world gegevens en bewijsmateriaal, J Am Med Inform Assoc., november 2025. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12626219/
5. Darwin EU. https://www.darwin-eu.org/
6. Hoogtepunten big data, EMA, december 2025. https://ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/70356
7. Europees netwerk voor gezondheidsgegevens en -bewijs (EHDEN): Vormgeven aan de toekomst van gezondheidsgegevens in Europa, Europese Unie. https://data.europa.eu/en/news-events/news/european-health-data-and-evidence-network-ehden-shaping-future-health-data-europe
8. FDA neemt belangrijke barrière weg voor het gebruik van real-world bewijs in beoordelingen van geneesmiddelen en hulpmiddelen, FDA, december 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-eliminates-major-barrier-using-real-world-evidence-drug-and-device-application-reviews
9. Tokenisatietechnieken voor privacybeschermende gezondheidsgegevens: tokenisatie-moeren en -bouten., Front Drug Saf Regul., december 2025. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41488932/
10. Privacy-by-Design met Federated Learning zal toekomstig onderzoek naar zeldzame ziekten stimuleren, Journal of Neuromuscular Diseases, december 2024. https://journals.sagepub.com/doi/10.1177/22143602241296276
