Approfondimenti dal settore farmaceutico 2025: Colmare le lacune: Come prosperare nel nuovo panorama dell'HTA dell'UE

Con l'entrata in vigore dell'HTAR dell'UE, le aziende di tutto il panorama farmaceutico si trovano in diverse fasi di preparazione. Mentre le grandi organizzazioni hanno adattato attivamente le loro strutture e processi interni, molte aziende di medie e piccole dimensioni sono ancora alle prese con ciò che l'HTAR dell'UE significa per loro. Secondo O'Donnell, "È un miscuglio... Le aziende più grandi si stanno concentrando su di esso da anni ormai, ma quelle più piccole e persino alcune di medie dimensioni stanno ancora arrivando a nuovo". 

Una sfida particolare sorge nell'area delle malattie rare. A causa delle popolazioni di pazienti più piccole e degli ostacoli unici della generazione di evidenze, le aziende che lavorano nelle malattie rare spesso devono affrontare limitazioni di risorse che limitano la loro capacità di partecipare alle prime consultazioni scientifiche congiunte (JSC). Ciò può portare a potenziali conflitti di interesse quando le aziende con risorse migliori dominano queste consultazioni, rischiando disuguaglianze nella valutazione e nell'accesso ai trattamenti. 

Queste incoerenze evidenziano la necessità di un sostegno su misura, in particolare per le imprese che non hanno familiarità con i meccanismi di valutazione clinica congiunta (JCA) e JSC al centro del nuovo quadro dell'UE in materia di HTA.

Uno dei punti salienti della discussione è stata l'importanza di integrare il pensiero HTA nello sviluppo del prodotto fin dalle prime fasi. "L'influenza dell'HTA sullo sviluppo clinico non è nuova, ma l'HTAR dell'UE l'ha amplificata in modo significativo", ha osservato O'Donnell. Le aziende stanno ora incorporando la strategia PICO landscaping e HTA già dalla Fase II per garantire che gli studi cardine siano ottimizzati per il nuovo panorama di valutazione europeo. 

Questo cambiamento richiede un cambiamento di mentalità, trattando l'HTA non come un ostacolo in fase avanzata, ma piuttosto come una componente fondamentale della pianificazione del mercato. "Stiamo vedendo i clienti introdurre la strategia HTA prima che mai. Sta diventando parte del loro pensiero fondamentale sul go-to-market". 

Poiché l'HTAR dell'UE è ancora nelle sue fasi iniziali, entrambi gli esperti hanno sottolineato l'importanza di creare un circolo vizioso tra produttori, autorità di regolamentazione e organismi di HTA. "Questo è un sistema di apprendimento", ha detto Altmann. "E avrà successo solo se ci sarà un dialogo aperto, esperienze condivise e un miglioramento continuo tra tutte le parti coinvolte". 

Il Centro di eccellenza di Cencora è posizionato non solo per supportare i clienti in questo processo di apprendimento, ma anche per contribuire in modo significativo alla sua evoluzione.

Con l'inizio dell'introduzione graduale del regolamento UE in materia di HTA, i prossimi anni saranno cruciali. Le aziende che si impegnano precocemente, pensano in modo strategico e costruiscono le giuste capacità saranno nella posizione migliore per navigare in questo ambiente complesso e trasformativo. Come evidenziato durante Pharma 2025, il regolamento non è solo un cambiamento procedurale, ma rappresenta un cambiamento di paradigma nel modo in cui l'innovazione raggiunge i pazienti in Europa.