Un aperçu de l’avenir des CGT avec Rita Johnson-Greene d’ARM

Cencora tient à remercier Mme Johnson-Greene d’avoir participé au sommet et d’avoir fourni ses idées et réflexions sur la direction que prend l’industrie. 

Poumon-I : Je pense que nous pouvons affirmer avec certitude que 2023 a été une année record pour la thérapie génique. Alors que nous regardons vers l’avenir en termes de médecine génétique et de traitements personnalisés, qu’est-ce qui vous enthousiasme le plus ? 

Rita: Je suis enthousiasmé par la diversité des approbations. Si vous pensez aux huit approbations prévues aux États-Unis en 2024, quatre sont des thérapies géniques, trois sont des thérapies cellulaires et une est une thérapie^{tissulaire 1}. Cela témoigne de la maturation du domaine de la médecine régénérative. Un autre signe que le domaine est en train de mûrir est la compétition dans un état pathologique. Tout a commencé avec deux produits contre la drépanocytose qui ont été approuvés en décembre 2023 – de Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics (CASGEVY)™ et de bluebird bio (LYFGENIA™). En janvier de cette année, CASGEVY™ a également été approuvé pour le traitement de la bêta-thalassémie. La thérapie génique de Pfizer pour l'hémophilie B, BEQVEZ™, a été approuvée en avril, devenant ainsi le deuxième produit de thérapie génique de l'hémophilie B à être approuvé aux États-Unis (après Hemgenix de CSL Behring). Il est possible que Pfizer obtienne l’approbation d’un produit contre l’hémophilie A, ce qui en ferait également le deuxième, dans le courant de l’année 2025. Et il est possible qu'Abeona Therapeutics obtienne l'approbation du deuxième produit récessif contre l'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB) l'année prochaine (le premier étant Vyjuvek de Krystal Biotech). Cette compétition me passionne, car elle alimente la différenciation des produits, ce qui favorise l’innovation. 

Ensuite, il y a la mondialisation. Le produit CRISPR/Vertex contre la drépanocytose a été approuvé dans l’UE, au Royaume-Uni, aux États-Unis, en Arabie saoudite et à Bahreïn, ce qui est remarquable si l’on considère le peu de temps qu’il a passé sur le marché. En fin de compte, notre responsabilité est de traiter tous les patients, ce qui nous oblige à nous efforcer de nous mondialiser. 

Poumon-I : Pour faire suite à ce que vous avez dit au sujet de la mondialisation, l’un des défis dont nous avons discuté est de démontrer la valeur de ces produits. Comment pouvons-nous, en tant qu’industrie, nous assurer que la valeur est reconnue avec les efforts appropriés afin que nous puissions améliorer l’accès pour les patients ? 

Rita: La science progresse constamment, et nous devons continuellement améliorer la façon dont nous communiquons cette valeur transformationnelle aux patients et à la société. La première étape est l’éducation. Le groupe d’intervenants qui ont des questions sur la thérapie cellulaire et génique comprend non seulement les patients, les soignants et les organismes de réglementation, mais aussi les payeurs, les chefs religieux, les bioéthiciens, les universitaires, les médias et les investisseurs. Nous devons donc être le fer de lance de la conversation et anticiper les questions qu’ils sont susceptibles de se poser. À titre d’exemple, ARM a récemment tenu une réunion avec des chefs religieux au Vatican pour discuter de l’édition de gènes.  

Nous devons également présenter des arguments clairs et factuels en faveur de la valeur. Nous utilisons notre analyse sectorielle et nos données pour étayer le discours sur la valeur. Par exemple, l’espérance de vie moyenne des patients atteints de maladies rares ciblées par les thérapies géniques actuellement approuvées aux États-Unis est inférieure à 40 ans. C'est la moitié de l'espérance de vie moyenne normale, et cela témoigne de la nature dévastatrice de ces maladies. Ceux-ci sont également coûteux à traiter. Le coût à vie de l’hémophilie B est de 21 millions de dollars² et celui de la drépanocytose sévère de 4 à 6 millions de dollars³.  

Nous pensons que le système de santé américain peut absorber ces coûts. Si l’on considère que les thérapies géniques devraient nous coûter environ 7,5 milliards de dollars en 2030, cela représente 1/10e de pour cent des dépenses de santé prévues aux États-Unis en 2030⁴.  

Enfin, en tant que secteur, nous devons continuellement accroître notre engagement auprès des groupes de patients afin que nous puissions comprendre le fardeau des maladies et les avantages des thérapies cellulaires et géniques. C’est ce que nous visons à faire en invitant des groupes de patients à nos conférences pour qu’ils puissent s’exprimer et faire entendre la voix des patients. 

Poumon-I : C’est le meilleur argument de données que j’ai entendu en faveur de la thérapie cellulaire et génique. Vous avez parlé des payeurs. Comme on le sait, en Europe, l’évaluation clinique commune (JCA) doit entrer en vigueur en janvier 2025, en commençant par les produits d’oncologie et les CGT, ou médicaments de thérapie innovante (MTI). ARM a-t-elle un point de vue sur le JCA tel qu’il est actuellement et comment les sociétés biopharmaceutiques devraient-elles envisager de se préparer à ce changement ? 

Rita: Le JCA influencera la politique de tarification et de remboursement au niveau national en évaluant l’efficacité clinique relative des produits thérapeutiques. L’évaluation déterminera la manière dont les États membres rembourseront, mais, s’ils sont appliqués sans exception, les projets de lignes directrices de la JCA ne reconnaîtront pas toute la valeur thérapeutique et les avantages des thérapies cellulaires et géniques. Le projet de lignes directrices stipule que les essais contrôlés non randomisés, y compris les essais à un seul bras, peuvent être insuffisants pour prouver l’efficacité relative, ce qui peut obliger les États membres à effectuer leur propre évaluation clinique, ce qui crée des doublons. Nous pensons qu’il y a trois options. L’une d’entre elles consiste à modifier les lignes directrices afin de ne pas discréditer les essais à bras unique dans certains cas, tels que les thérapies cellulaires et géniques pour les maladies rares. Une autre solution consisterait à ce que le groupe de coordination de la JCA et les principales évaluations des technologies de la santé (ETS) des États membres acceptent des preuves du monde réel pour combler les lacunes en matière de données. Troisièmement, les États membres de l’UE devraient faire preuve de souplesse dans la résolution des incertitudes. 

Poumon-I : Si nous pensons à la communauté cellulaire et génique au sens large, comment pouvons-nous collaborer pour faire progresser l’autonomisation des patients ? 

Rita: La contribution de plusieurs parties prenantes garantit que les recommandations politiques d'ARM sont réalisables et soutenues par toutes les parties. Un exemple de nos efforts pour soutenir une coalition de plaidoyer plus large est notre Fly-in du Congrès, qui est prévu pour le 5juillet^{. Il s’agit d’une occasion d’amplifier notre présence au Capitole en rassemblant des membres de partout au pays et de l’industrie pour défendre des questions cruciales sur la médecine régénérative. Ces parties prenantes comprennent les développeurs, les fournisseurs de services, les établissements d’enseignement et les groupes de patients.} 

Poumon-I : Pouvez-vous nous parler d’autres initiatives qu’ARM soutient ou sur lesquelles elle travaille d’un point de vue politique ? 

Rita: Étant donné que certaines maladies rares, telles que la drépanocytose, ont un impact disproportionné sur les communautés de couleur, il est essentiel de garantir l’accès pour faire progresser l’égalité. C’est pourquoi nous plaidons en faveur de politiques qui garantissent que tous les patients, quelle que soit leur assurance maladie ou leur situation géographique, ont un accès rapide au traitement. Nous soutenons la mise en place d’accords de paiement basés sur la valeur et soutenons les accords transfrontaliers avec les fournisseurs pour les patients qui doivent traverser les frontières des États pour accéder au traitement. Nous soutenons également la législation qui permet aux fabricants de fournir un soutien à la préservation de la fertilité aux patients sous thérapie génique sans enfreindre la loi^{anti-corruption 6}. ARM a récemment tenu une séance d’information au Congrès avec l’Institut de thérapies géniques au Capitole, axée sur l’accès des patients aux CGT. La séance d’information comprenait des conférenciers de la communauté de défense des droits des patients. La contribution de plusieurs parties prenantes est essentielle à la mise en œuvre du changement.  

Poumon-I : Pour ma dernière question, en ce qui concerne l’avenir, quelles sont les stratégies ou les innovations qui, selon vous, contribueront à élargir l’accès des patients aux thérapies cellulaires et géniques ? 

Rita: Comme je l’ai dit plus tôt, je crois que la concurrence dans le domaine stimulera l’innovation qui se traduira par une baisse du prix des médicaments et un accès élargi pour les patients. L’autre est la mondialisation. Si vous pensez à Zolgensma (pour l’amyotrophie spinale), il est maintenant approuvé dans plus de 50 pays⁷. Ainsi, certaines grandes entreprises font des progrès à travers le monde. Une troisième priorité sera l’industrialisation pour élargir l’accès. Certains moteurs de l’industrialisation sont l’intelligence artificielle, la numérisation, le développement de la main-d’œuvre, ainsi que l’amélioration de l’automatisation. Enfin, la capacité à fabriquer à grande échelle. Nous voyons apparaître des plateformes de fabrication flexibles qui permettent une traduction transparente de la recherche et du développement (R&D) aux bonnes pratiques de fabrication (BPF), ce qui permettra aux patients d’avoir un accès généralisé et de fournir des produits abordables. Dans l’ensemble, les technologies innovantes aideront les scientifiques à optimiser leurs processus et à fournir ces médicaments qui sauvent et changent des vies, à grande échelle. 

Cencora encourage les lecteurs à consulter les références fournies dans le présent document et toutes les informations disponibles relatives aux sujets mentionnés dans le présent document et à se fier à leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à ce sujet, car l’article peut contenir des déclarations marketing et ne constitue pas un avis juridique.

Ressources

1 Alliance for Regenerative Medicine. Aperçu du secteur. Avril 2024. https://alliancerm.org/wp-content/uploads/2024/05/Sector-Snapshot-4.30.2024.pdf 

2 Coût de la prise en charge de l’hémophilie B chez l’adulte aux États-Unis : perspectives du payeur et de la société à partir d’un modèle d’analyse décisionnelle, Journal of Medical Economics, mars 2021. https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/13696998.2021.1891088 

3 Les approbations de thérapie génique devraient s’accélérer en 2024 dans un contexte de problèmes de fabrication et de coûts, janvier 2024. https://www.biospace.com/article/gene-therapy-approvals-to-ramp-up-in-2024-amid-manufacturing-cost-challenges/ 

4 Centres pour les services Medicare et Medicaid. Le Bureau de l’actuaire de la SMC publie les projections des dépenses nationales de santé pour 2021-2030. https://www.cms.gov/newsroom/press-releases/cms-office-actuary-releases-2021-2030-projections-national-health-expenditures 

5 Cell & Gene Congressional Fly-In, ARM. https://alliancerm.org/arm-event/dcforum/#:~:text=The%20ARM%20Congressional%20Fly%2DIn,to%20cell%20and%20gene%20therapies. 

6 Lois sur la fraude et les abus, Bureau de l’inspecteur général, HHS. https://oig.hhs.gov/compliance/physician-education/fraud-abuse-laws 

7 Novartis présente de nouvelles données sur l’innocuité et l’efficacité de Zolgensma, y compris le maintien et l’amélioration des étapes motrices chez les enfants plus âgés et plus lourds atteints d’amyotrophie spinale, Novartis, mars 2024. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-presents-new-data-safety-and-efficacy-zolgensma-including-maintained-and-improved-motor-milestones-older-and-heavier-children-sma