Uno sguardo al futuro delle CGT con Rita Johnson-Greene di ARM

Cencora desidera ringraziare la signora Johnson-Greene per aver partecipato al vertice e per aver fornito le sue opinioni e pensieri sulla direzione che sta prendendo il settore. 

Polmone I: Penso che possiamo affermare con certezza che il 2023 è stato un anno eccezionale per la terapia genica. Guardando più avanti in termini di medicina genetica e trattamenti personalizzati, cosa ti entusiasma di più? 

Rita: Sono entusiasta della diversità delle approvazioni. Se si pensa alle otto approvazioni previste negli Stati Uniti nel 2024, quattro sono terapie geniche, tre sono terapie cellulari e una è una terapia^{tissutale 1}. Questo parla della maturazione del campo della medicina rigenerativa. Un altro segno che il campo sta maturando è la competizione in uno stato di malattia. Tutto è iniziato con due prodotti per l'anemia falciforme approvati nel dicembre 2023: di Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics (CASGEVY)™ e di bluebird bio (LYFGENIA™). Nel gennaio di quest'anno, CASGEVY™ è stato approvato anche per la beta talassemia. La terapia genica di Pfizer per l'emofilia B, BEQVEZ,™ è stata approvata ad aprile, diventando il secondo prodotto di terapia genica per l'emofilia B ad essere approvato negli Stati Uniti (dopo Hemgenix di CSL Behring). C'è la possibilità che Pfizer ottenga l'approvazione per un prodotto per l'emofilia A, che lo renderebbe anche il secondo, nel 2025. E c'è la possibilità che Abeona Therapeutics ottenga l'approvazione del secondo prodotto per l'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (DEB) il prossimo anno (il primo è stato Vyjuvek di Krystal Biotech). Questa competizione mi entusiasma perché la concorrenza alimenta la differenziazione dei prodotti, che promuove l'innovazione. 

Poi c'è la globalizzazione. Il prodotto per l'anemia falciforme CRISPR/Vertex è stato approvato nell'UE, nel Regno Unito, negli Stati Uniti, in Arabia Saudita e in Bahrain, il che è notevole se si pensa al breve periodo di tempo in cui è stato sul mercato. In definitiva, la nostra responsabilità è quella di curare tutti i pazienti e questo ci impone di impegnarci per la globalizzazione. 

Polmone I: Sulla base del suo punto di vista sulla globalizzazione, una delle sfide di cui abbiamo discusso è dimostrare il valore di questi prodotti. Come possiamo noi, come settore, garantire che il valore sia riconosciuto con il giusto impegno in modo da poter migliorare l'accesso per i pazienti? 

Rita: La scienza è in continua evoluzione e dobbiamo migliorare continuamente il modo in cui comunichiamo questo valore trasformativo ai pazienti e alla società. Il primo passo è l'educazione. Il pool di stakeholder che hanno domande sulla terapia cellulare e genica comprende non solo pazienti, caregiver e regolatori, ma anche soggetti pagatori, leader religiosi, bioeticisti, mondo accademico, media e investitori. Quindi, dobbiamo guidare la conversazione e anticipare le domande che probabilmente avranno. Ad esempio, ARM ha recentemente tenuto un incontro con i leader religiosi in Vaticano per discutere dell'editing genetico.  

Dobbiamo anche argomentare in modo chiaro e concreto il valore. Utilizziamo la nostra analisi settoriale e i nostri dati per supportare la narrativa del valore. Ad esempio, l'aspettativa di vita media dei pazienti affetti da malattie rare bersaglio delle terapie geniche attualmente approvate negli Stati Uniti è inferiore ai 40 anni. Si tratta della metà della normale aspettativa di vita media e la dice lunga sulla natura devastante di queste malattie. Questi sono anche costosi da trattare. Il costo della vita dell'emofilia B è di $ 21 milioni 2 e l'anemia falciforme grave è di $ 4 milioni a $ 6 milioni³.  

Riteniamo che il sistema sanitario statunitense sia in grado di assorbire questi costi. Se consideriamo che le terapie geniche dovrebbero costarci circa 7,5 miliardi di dollari nel 2030, ciò rappresenta 1/10 di punto percentuale della spesa sanitaria prevista negli Stati Uniti nel 2030⁴.  

Infine, come settore, dobbiamo aumentare continuamente l'impegno con i gruppi di pazienti in modo da poter comprendere l'onere delle malattie e i benefici delle terapie cellulari e geniche. Il nostro obiettivo è quello di portare gruppi di pazienti alle nostre conferenze per parlare e rafforzare la voce dei pazienti. 

Polmone I: Questo è il miglior argomento sui dati che ho sentito per la terapia cellulare e genica. Lei ha accennato ai soggetti pagatori. Come sappiamo, in Europa la Joint Clinical Assessment (JCA) dovrebbe entrare in vigore a gennaio 2025, a partire dai prodotti oncologici e dalle CGT, ovvero i medicinali per terapie avanzate (ATMP). ARM ha un'opinione sul JCA così com'è attualmente e su come dovrebbero pensare le aziende biofarmaceutiche per prepararsi a questo cambiamento? 

Rita: La JCA avrà un impatto sulla politica dei prezzi e dei rimborsi a livello nazionale valutando l'efficacia clinica relativa dei prodotti terapeutici. La valutazione informerà le modalità di rimborso da parte degli Stati membri, ma, se applicate senza eccezioni, le bozze di linee guida JCA non riconosceranno il pieno valore terapeutico e il beneficio delle terapie cellulari e geniche. La bozza delle linee guida afferma che gli studi di controllo non randomizzati, compresi gli studi a braccio singolo, possono essere insufficienti a dimostrare l'efficacia relativa, il che può richiedere agli Stati membri di eseguire la propria valutazione clinica e ciò crea duplicazioni. Riteniamo che ci siano tre opzioni. Uno è quello di modificare le linee guida in modo da non screditare le sperimentazioni a braccio singolo in alcuni casi, come le terapie cellulari e geniche per le malattie rare. Un altro sarebbe che il gruppo di coordinamento JCA e le valutazioni delle tecnologie sanitarie (HTA) degli Stati membri chiave accettassero le prove del mondo reale per colmare le lacune nei dati. Un terzo sarebbe che gli Stati membri dell'UE fossero flessibili nel risolvere le incertezze. 

Polmone I: Se pensiamo alla più ampia comunità cellulare e genica, come possiamo collaborare per far progredire l'empowerment dei pazienti? 

Rita: Il contributo multi-stakeholder garantisce che le raccomandazioni politiche di ARM siano attuabili e sostenute da tutte le parti. Un esempio dei nostri sforzi per sostenere una coalizione di advocacy più ampia è il nostro Congressional Fly-in, previsto per il 5luglio^{. Questa è un'opportunità per amplificare la nostra presenza a Capitol Hill riunendo membri provenienti da tutto il paese e dall'industria per sostenere questioni cruciali sulla medicina rigenerativa. Queste parti interessate includono sviluppatori, fornitori di servizi, istituzioni accademiche e gruppi di pazienti.} 

Polmone I: Può condividere alcune delle altre iniziative che ARM sta supportando o su cui sta lavorando dal punto di vista politico? 

Rita: Dato che alcune malattie rare, come l'anemia falciforme, hanno un impatto sproporzionato sulle comunità di colore, garantire l'accesso è essenziale per promuovere l'uguaglianza. Pertanto, sosteniamo politiche che garantiscano che tutti i pazienti, indipendentemente dalla loro assicurazione sanitaria o dalla loro area geografica, abbiano accesso tempestivo alle cure. Sosteniamo l'abilitazione di accordi di pagamento basati sul valore e sosteniamo accordi transfrontalieri con i fornitori per quei pazienti che devono attraversare i confini statali per accedere alle cure. Sosteniamo inoltre la legislazione che consente ai produttori di fornire supporto per la preservazione della fertilità ai pazienti sottoposti a terapia genica senza violare lo Statuto^{anti-tangenti 6}. ARM ha recentemente tenuto un briefing congressuale con l'Institute for Gene Therapies di Capitol Hill incentrato sulla fornitura ai pazienti dell'accesso alle CGT. Il briefing ha visto la partecipazione di relatori della comunità di difesa dei pazienti. Il contributo multi-stakeholder è fondamentale per implementare il cambiamento.  

Polmone I: Nella mia ultima domanda, guardando al futuro, quali strategie o innovazioni ritiene saranno determinanti per ampliare l'accesso dei pazienti alle terapie cellulari e geniche? 

Rita: Come ho detto prima, credo che la concorrenza nel settore guiderà l'innovazione che si tradurrà in prezzi più bassi dei farmaci e anche in un maggiore accesso da parte dei pazienti. L'altro è la globalizzazione. Se si pensa allo Zolgensma (per l'atrofia muscolare spinale), è ora approvato in più di 50 paesi⁷. Quindi, alcune aziende più grandi stanno facendo passi da gigante in tutto il mondo. Una terza priorità sarà l'industrializzazione per ampliare l'accesso. Alcuni driver per l'industrializzazione sono l'intelligenza artificiale, la digitalizzazione, lo sviluppo della forza lavoro e il miglioramento dell'automazione. Infine, la capacità di produrre su larga scala. Stiamo assistendo a piattaforme di produzione flessibili che consentono una traduzione senza soluzione di continuità dalla ricerca e sviluppo (R&S) alle buone pratiche di fabbricazione (GMP), e questo consentirà un ampio accesso da parte dei pazienti e fornirà prodotti a prezzi accessibili. Nel complesso, le tecnologie innovative aiuteranno gli scienziati a ottimizzare i loro processi e a fornire questi farmaci salvavita e in grado di cambiare la vita su larga scala. 

Cencora incoraggia i lettori a esaminare i riferimenti forniti nel presente documento e tutte le informazioni disponibili relative agli argomenti menzionati nel presente documento e a fare affidamento sulla propria esperienza e competenza nel prendere decisioni in merito, poiché l'articolo può contenere dichiarazioni di marketing e non costituisce una consulenza legale.

Risorse

1 Alleanza per la Medicina Rigenerativa. Istantanea del settore. Aprile 2024. https://alliancerm.org/wp-content/uploads/2024/05/Sector-Snapshot-4.30.2024.pdf 

2 Costo della gestione dell'emofilia B negli adulti negli Stati Uniti: prospettive del pagatore e della società da un modello di analisi delle decisioni, Journal of Medical Economics, marzo 2021. https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/13696998.2021.1891088 

3 Si prevede che le approvazioni di terapie geniche aumenteranno nel 2024 a causa delle sfide legate alla produzione e ai costi, gennaio 2024. https://www.biospace.com/article/gene-therapy-approvals-to-ramp-up-in-2024-amid-manufacturing-cost-challenges/ 

4 Centri per i servizi Medicare e Medicaid. L'Ufficio dell'Attuario CMS pubblica le proiezioni 2021-2030 delle spese sanitarie nazionali. https://www.cms.gov/newsroom/press-releases/cms-office-actuary-releases-2021-2030-projections-national-health-expenditures 

5 Cell & Gene Congressional Fly-In, ARM. https://alliancerm.org/arm-event/dcforum/#:~:text=The%20ARM%20Congressional%20Fly%2DIn,to%20cell%20and%20gene%20therapies. 

6 Leggi in materia di frodi e abusi, Office of Inspector General, HHS. https://oig.hhs.gov/compliance/physician-education/fraud-abuse-laws 

7 Novartis presenta nuovi dati sulla sicurezza e l'efficacia di Zolgensma, compresi i traguardi motori mantenuti e migliorati nei bambini più grandi e più pesanti affetti da SMA, Novartis, marzo 2024. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-presents-new-data-safety-and-efficacy-zolgensma-including-maintained-and-improved-motor-milestones-older-and-heavier-children-sma