Un vistazo al futuro de las CGT con Rita Johnson-Greene de ARM

Cencora desea agradecer a la Sra. Johnson-Greene por participar en la cumbre y proporcionar sus ideas y pensamientos sobre hacia dónde se dirige la industria. 

Pulmón-I: Creo que podemos decir con confianza que 2023 fue un año excepcional para la terapia génica. A medida que miramos hacia el futuro en términos de medicina genética y tratamientos personalizados, ¿qué es lo que más le entusiasma? 

Rita: Estoy entusiasmado con la diversidad de aprobaciones. Si piensa en las ocho aprobaciones previstas en EE. UU. en 2024, cuatro son terapias génicas, tres son terapias celulares y una es una terapia^{de tejidos 1}. Esto habla de la maduración del campo de la medicina regenerativa. Otra señal de que el campo está madurando es la competencia en un estado de enfermedad. Comenzó con dos productos de células falciformes que se aprobaron en diciembre de 2023: de Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics (CASGEVY)™ y de bluebird bio (LYFGENIA™). En enero de este año, CASGEVY™ también fue aprobado para la beta talasemia. La terapia génica de Pfizer para la hemofilia B, BEQVEZ,™ fue aprobada en abril, convirtiéndose en el segundo producto de terapia génica para la hemofilia B en ser aprobado en los EE. UU. (después de Hemgenix de CSL Behring). Existe la posibilidad de que Pfizer obtenga la aprobación para un producto para la hemofilia A, lo que también lo convertiría en el segundo, en algún momento de 2025. Y existe la posibilidad de que Abeona Therapeutics apruebe el segundo producto de epidermólisis bullosa distrófica recesiva (DEB) el próximo año (el primero es Vyjuvek de Krystal Biotech). Esa competencia me entusiasma porque la competencia alimenta la diferenciación del producto, lo que promueve la innovación. 

Lo siguiente es la globalización. El producto de células falciformes CRISPR/Vertex ha sido aprobado en la UE, el Reino Unido, los EE. UU., Arabia Saudita y Bahréin, lo cual es notable si se piensa en el poco tiempo que ha estado en el mercado. En última instancia, nuestra responsabilidad es tratar a todos los pacientes y eso requiere que nos esforcemos por la globalización. 

Pulmón-I: Sobre la base de su punto de vista sobre la globalización, uno de los desafíos que hemos estado discutiendo es demostrar el valor de estos productos. ¿Cómo nos aseguramos como industria de que se reconozca el valor con el esfuerzo adecuado para que podamos mejorar el acceso de los pacientes? 

Rita: La ciencia avanza continuamente y debemos mejorar continuamente la forma en que comunicamos ese valor transformador a los pacientes y a la sociedad. El primer paso es la educación. El grupo de partes interesadas que tienen preguntas sobre la terapia génica y celular incluye no solo a los pacientes, los cuidadores y los reguladores, sino también a los pagadores, los líderes religiosos, los especialistas en bioética, el mundo académico, los medios de comunicación y los inversores. Por lo tanto, debemos encabezar la conversación y anticiparnos a las preguntas que probablemente tendrán. Por ejemplo, ARM celebró recientemente una reunión con líderes religiosos en el Vaticano para discutir la edición genética.  

También tenemos que presentar un caso claro y fáctico a favor del valor. Utilizamos nuestros análisis y datos sectoriales para respaldar la narrativa de valor. Por ejemplo, la esperanza de vida media de los pacientes con enfermedades raras a las que se dirigen las terapias génicas actualmente aprobadas en Estados Unidos es inferior a 40 años. Eso es la mitad de la esperanza de vida promedio normal, y habla de la naturaleza devastadora de estas enfermedades. Estos también son costosos de tratar. El costo de por vida de la hemofilia B es de $21 millones², y el de la anemia falciforme grave es de $4 millones a $6 millones³.  

Creemos que el sistema sanitario estadounidense puede absorber estos costes. Si tenemos en cuenta que se espera que las terapias génicas nos cuesten alrededor de $ 7.5 mil millones en 2030, eso representa 1/10 de un porcentaje del gasto en atención médica proyectado en los EE. UU. en 2030⁴.  

Por último, como sector, debemos aumentar continuamente el compromiso con los grupos de pacientes para poder comprender la carga de las enfermedades y los beneficios de las terapias celulares y génicas. Nuestro objetivo es lograrlo trayendo grupos de pacientes a nuestras conferencias para hablar y reforzar la voz de los pacientes. 

Pulmón-I: Ese es el mejor argumento de datos que he escuchado a favor de la terapia celular y génica. Ha hablado de los pagadores. Como sabemos, en Europa, la Evaluación Clínica Conjunta (JCA, por sus siglas en inglés) entrará en vigor en enero de 2025, empezando por los productos oncológicos y los CGT, o medicamentos de terapia avanzada (ATMP, por sus siglas en inglés). ¿Tiene ARM una opinión sobre la JCA tal y como está ahora mismo y cómo deberían pensar las empresas biofarmacéuticas en prepararse para este cambio? 

Rita: La JCA influirá en la política de precios y reembolsos a nivel nacional mediante la evaluación de la eficacia clínica relativa de los productos terapéuticos. La evaluación informará cómo los Estados miembros reembolsarán el dinero, pero, si se aplica sin excepción, el borrador de las directrices de la JCA no reconocerá todo el valor terapéutico y el beneficio de las terapias celulares y génicas. El borrador de las directrices establece que los ensayos controlados no aleatorizados, incluidos los ensayos de un solo brazo, pueden ser insuficientes para demostrar la eficacia relativa, lo que puede requerir que los Estados miembros realicen su propia evaluación clínica, y eso crea duplicación. Creemos que hay tres opciones. Una de ellas es modificar las directrices para no desacreditar los ensayos de un solo brazo en determinados casos, como las terapias celulares y génicas para enfermedades raras. Otra sería que el Grupo de Coordinación de la JCA y las Evaluaciones de Tecnologías Sanitarias (HTA, por sus siglas en inglés) de los estados miembros clave acepten la evidencia del mundo real para abordar las brechas en los datos. Un tercero sería que los Estados miembros de la UE fueran flexibles a la hora de resolver las incertidumbres. 

Pulmón-I: Si pensamos en la comunidad celular y genética más amplia, ¿cómo podemos colaborar para avanzar en el empoderamiento de los pacientes? 

Rita: Los aportes de múltiples partes interesadas garantizan que las recomendaciones de políticas de ARM sean viables y estén respaldadas por todas las partes. Un ejemplo de nuestros esfuerzos para apoyar una coalición de defensa más amplia es nuestro Vuelo al Congreso, que está programado para el 5de julio^{. Esta es una oportunidad para amplificar nuestra presencia en el Capitolio al reunir a miembros de todo el país y de la industria para defender asuntos fundamentales sobre la medicina regenerativa. Estas partes interesadas incluyen desarrolladores, proveedores de servicios, instituciones académicas y grupos de pacientes.} 

Pulmón-I: ¿Puede compartir algunas de las otras iniciativas que ARM está apoyando o en las que está trabajando desde una perspectiva política? 

Rita: Dado que algunas enfermedades raras, como la anemia falciforme, afectan de manera desproporcionada a las comunidades de color, garantizar el acceso es esencial para avanzar en la igualdad. Por lo tanto, abogamos por políticas que garanticen que todos los pacientes, independientemente de su seguro médico o su geografía, tengan acceso oportuno al tratamiento. Apoyamos la habilitación de acuerdos de pago basados en el valor y apoyamos los acuerdos de proveedores transfronterizos para aquellos pacientes que tienen que cruzar las fronteras estatales para acceder al tratamiento. También apoyamos la legislación que permite a los fabricantes proporcionar apoyo para la preservación de la fertilidad a los pacientes con terapia génica sin infringir el Estatuto^{Antisoborno 6}. ARM celebró recientemente una sesión informativa con el Congreso con el Instituto de Terapias Génicas en Capitol Hill centrada en proporcionar a los pacientes acceso a CGT. La sesión informativa incluyó oradores de la comunidad de defensa del paciente. La participación de múltiples partes interesadas es fundamental para implementar el cambio.  

Pulmón-I: En mi última pregunta, de cara al futuro, ¿qué estrategias o innovaciones cree que serán fundamentales para ampliar el acceso de los pacientes a las terapias celulares y génicas? 

Rita: Como dije antes, creo que la competencia en este campo impulsará la innovación, lo que se traducirá en precios más bajos de los medicamentos y también en un mayor acceso de los pacientes. El otro es la globalización. Si piensas en Zolgensma (para la atrofia muscular espinal), ahora está aprobado en más de 50 países⁷. Por lo tanto, algunas empresas más grandes están avanzando en todo el mundo. Una tercera prioridad será la industrialización para ampliar el acceso. Algunos impulsores de la industrialización son la inteligencia artificial, la digitalización, el desarrollo de la fuerza laboral y la mejora de la automatización. Por último, la capacidad de fabricar a escala. Estamos viendo plataformas de fabricación flexibles que permiten una traducción perfecta de la Investigación y el Desarrollo (R&D) a las Buenas Prácticas de Fabricación (GMP), y esto permitirá un acceso generalizado del paciente y ofrecerá productos asequibles. En general, las tecnologías innovadoras ayudarán a los científicos a optimizar sus procesos y a suministrar a gran escala estos medicamentos que salvan y cambian vidas. 

Cencora anima a los lectores a revisar las referencias proporcionadas en este documento y toda la información disponible relacionada con los temas mencionados en este documento y a confiar en su propia experiencia y conocimientos para tomar decisiones relacionadas con los mismos, ya que el artículo puede contener declaraciones de marketing y no constituye asesoramiento legal.

Recursos

1 Alianza para la Medicina Regenerativa. Instantánea del sector. Abril de 2024. https://alliancerm.org/wp-content/uploads/2024/05/Sector-Snapshot-4.30.2024.pdf 

2 Costo de por vida en adultos del tratamiento de la hemofilia B en los EE. UU.: perspectivas del pagador y de la sociedad a partir de un modelo analítico de decisiones, Journal of Medical Economics, marzo de 2021. https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/13696998.2021.1891088 

3 Se espera que las aprobaciones de terapia génica aumenten en 2024 en medio de desafíos de fabricación y costos, enero de 2024. https://www.biospace.com/article/gene-therapy-approvals-to-ramp-up-in-2024-amid-manufacturing-cost-challenges/ 

4 Centros de Servicios de Medicare y Medicaid. La Oficina del Actuario de los CMS publica las proyecciones 2021-2030 de los gastos nacionales en salud. https://www.cms.gov/newsroom/press-releases/cms-office-actuary-releases-2021-2030-projections-national-health-expenditures 

5 Cell & Gene Congressional Fly-In, ARM. https://alliancerm.org/arm-event/dcforum/#:~:text=The%20ARM%20Congressional%20Fly%2DIn,to%20cell%20and%20gene%20therapies. 

6 Leyes contra el Fraude y el Abuso, Oficina del Inspector General, HHS. https://oig.hhs.gov/compliance/physician-education/fraud-abuse-laws 

7 Novartis presenta nuevos datos sobre la seguridad y eficacia de Zolgensma, incluidos los hitos motores mantenidos y mejorados en niños mayores y más pesados con AME, Novartis, marzo de 2024. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-presents-new-data-safety-and-efficacy-zolgensma-including-maintained-and-improved-motor-milestones-older-and-heavier-children-sma