Pohled do budoucnosti CGT s Ritou Johnson-Greene ze společnosti ARM
ARM je globální organizace, která prosazuje přínosy uměle vytvořených buněčných terapií a genetických léčiv pro pacienty, systémy zdravotní péče a společnost. Organizace se zasazuje prostřednictvím globálních setkání, dat a analýz, zapojením klíčových zúčastněných stran, jako jsou regulační orgány a tvůrci politik, prostřednictvím vědecké a průmyslové práce a prostřednictvím iniciativ veřejných záležitostí zaměřených na modernizaci systémů zdravotní péče.
Společnost Cencora by ráda poděkovala paní Johnson-Greene za to, že se summitu zúčastnila a poskytla své postřehy a myšlenky o tom, kam toto odvětví směřuje.
Lung-I: Myslím, že můžeme s jistotou říci, že rok 2023 byl pro genovou terapii vlajkovým rokem. Když se podíváme dále do budoucnosti, pokud jde o genetickou medicínu a personalizovanou léčbu, na co se nejvíce těšíte?
Rita: Jsem nadšený z rozmanitosti schválení. Pokud se zamyslíte nad osmi očekávanými schváleními v USA v roce 2024, čtyři jsou genové terapie, tři jsou buněčné terapie a jedna je tkáňová terapie1. To vypovídá o dozrávání oboru regenerativní medicíny. Další známkou toho, že obor dozrává, je konkurence v jednom chorobném stavu. Začalo to dvěma produkty ze srpkovité anémie, které byly schváleny v prosinci 2023 – od společností Vertex Pharmaceuticals a CRISPR Therapeutics (CASGEVY)™ a od bluebird bio (LYFGENIA™). V lednu tohoto roku byl přípravek CASGEVY™ schválen také pro léčbu beta talasémie. Genová terapie společnosti Pfizer pro hemofilii B, BEQVEZ,™ byla schválena v dubnu a stala se tak druhým produktem genové terapie hemofilie B, který byl schválen v USA (po přípravku Hemgenix společnosti CSL Behring). Existuje potenciál, že společnost Pfizer získá schválení pro produkt hemofilie A, což by z něj také udělalo druhý, někdy v roce 2025. A existuje potenciál pro Abeona Therapeutics, aby příští rok schválila druhý recesivní dystrofický produkt epidermolysis bullosa (DEB) (prvním je Vyjuvek od Krystal Biotech). Tato konkurence mě vzrušuje, protože konkurence podporuje diferenciaci produktů, což podporuje inovace.
Další je globalizace. Produkt CRISPR/Vertex se srpkovitou anémií byl schválen v EU, Velké Británii, USA, Saúdské Arábii a Bahrajnu, což je pozoruhodné, když si uvědomíte, jak krátkou dobu je na trhu. V konečném důsledku je naší odpovědností léčit všechny pacienty, a to vyžaduje, abychom usilovali o globalizaci.
Lung-I: Vycházíme-li z vašeho postřehu o globalizaci, jednou z výzev, o kterých diskutujeme, je prokázat hodnotu těchto produktů. Jak jako odvětví zajistíme, aby byla hodnota uznána správným úsilím, abychom mohli zlepšit přístup pro pacienty?
Rita: Věda se neustále vyvíjí a my musíme neustále zlepšovat způsob, jakým tuto transformační hodnotu sdělujeme pacientům a společnosti. Prvním krokem je vzdělávání. Skupina zainteresovaných stran, které mají otázky týkající se buněčné a genové terapie, zahrnuje nejen pacienty, pečovatele a regulační orgány, ale také plátce, náboženské vůdce, bioetiky, akademickou obec, média a investory. Musíme tedy vést konverzaci a předvídat otázky, které pravděpodobně budou mít. Jako příklad lze uvést, že ARM nedávno uspořádala setkání s náboženskými vůdci ve Vatikánu, aby diskutovali o editaci genů.
Musíme také jasně a věcně zdůvodnit hodnotu. Používáme naše sektorové analýzy a data k podpoře hodnotového narativu. Například průměrná délka života pacientů se vzácnými onemocněními, na něž se zaměřují genové terapie v současnosti schválené v USA, je méně než 40 let. To je polovina normální průměrné délky života a vypovídá to o ničivé povaze těchto nemocí. Jejich léčba je také nákladná. Celoživotní náklady na hemofilii B jsou 21 milionůdolarů 2 a těžká srpkovitá anémie je 4 miliony až 6 milionůdolarů 3.
Věříme, že americký zdravotnický systém dokáže tyto náklady absorbovat. Pokud vezmeme v úvahu, že se očekává, že genové terapie nás budou v roce 2030 stát asi 7,5 miliardy dolarů, představuje to 1/10 procenta předpokládaných výdajů na zdravotní péči v USA v roce 20304.
A konečně, jako sektor musíme neustále zvyšovat angažovanost skupin pacientů, abychom pochopili zátěž nemocí a přínosy buněčných a genových terapií. Snažíme se toho dosáhnout tím, že na naše konference přivádíme skupiny pacientů, aby přednášely a posilovaly hlas pacientů.
Lung-I: To je nejlepší argument pro data, jaký jsem kdy slyšel pro buněčnou a genovou terapii. Dotkl jste se plátců. Jak víme, v Evropě má v lednu 2025 vstoupit v platnost společné klinické hodnocení (JCA), počínaje onkologickými přípravky a CGT nebo léčivými přípravky pro moderní terapii (ATMP). Má ARM názor na JCA v současné podobě a jak by měly biofarmaceutické společnosti přemýšlet o přípravě na tuto změnu?
Rita: JCA bude mít dopad na cenovou a úhradovou politiku na vnitrostátní úrovni tím, že posoudí relativní klinickou účinnost terapeutických přípravků. Na základě tohoto hodnocení budou členské státy hradit náklady, ale pokud budou uplatňovány bez výjimky, nebudou navrhované pokyny JCA uznávat plnou terapeutickou hodnotu a přínos buněčných a genových terapií. V návrhu pokynů se uvádí, že nerandomizované kontrolní studie, včetně jednoramenných studií, nemusí být dostatečné k prokázání relativní účinnosti, což může vyžadovat, aby členské státy provedly vlastní klinické hodnocení, což vytváří duplicitu. Věříme, že existují tři možnosti. Jedním z nich je úprava pokynů tak, aby v určitých případech, jako jsou buněčné a genové terapie vzácných onemocnění, nezdiskreditovaly jednoramenné studie. Dalším případem by bylo, aby koordinační skupina JCA a klíčové členské státy pro hodnocení zdravotnických technologií (HTA) přijímaly důkazy z reálného světa s cílem řešit mezery v údajích. Třetí by bylo, aby členské státy EU byly flexibilní při řešení nejistot.
Lung-I: Zamyslíme-li se nad širší buněčnou a genovou komunitou, jak můžeme spolupracovat, abychom podpořili posílení postavení pacientů?
Rita: Vstup více zúčastněných stran zajišťuje, že politická doporučení ARM jsou proveditelná a podporovaná všemi stranami. Jedním z příkladů našich snah o podporu širší advokační koalice je naše kongresové setkání, které je naplánováno na 5. července. Je to příležitost posílit naši přítomnost na Capitol Hill tím, že spojíme členy z celé země a průmyslu, aby se zasadili o klíčové otázky regenerativní medicíny. Mezi tyto zúčastněné strany patří vývojáři, poskytovatelé služeb, akademické instituce a skupiny pacientů.
Rita: Vzhledem k tomu, že některá vzácná onemocnění, jako je srpkovitá anémie, neúměrně postihují barevné komunity, je zajištění přístupu nezbytné pro pokrok v rovnosti. Proto se zasazujeme o politiku, která zajistí, aby všichni pacienti bez ohledu na jejich zdravotní pojištění nebo zeměpisnou polohu měli včasný přístup k léčbě. Podporujeme umožnění platebních dohod založených na hodnotě a podporujeme přeshraniční dohody s poskytovateli pro ty pacienty, kteří musí překračovat státní hranice, aby získali přístup k léčbě. Podporujeme také legislativu, která výrobcům umožňuje poskytovat podporu zachování plodnosti pacientům s genovou terapií, aniž by došlo k porušení zákonaproti úplatkářství 6. ARM nedávno uspořádala kongresový brífink s Institutem pro genové terapie na Capitol Hill zaměřený na zajištění přístupu pacientů k CGT. Na briefingu vystoupili řečníci z komunity obhájců pacientů. Vstup více zúčastněných stran je pro implementaci změn zásadní. Rita: Jak jsem již řekl, věřím, že konkurence v této oblasti povede k inovacím, které povedou k nižším cenám léků a také k rozšíření přístupu pacientů. Druhým je globalizace. Pokud se zamyslíte nad přípravkem Zolgensma (pro spinální svalovou atrofii), je nyní schválen ve více než 50 zemích7. Některé větší společnosti tedy dělají pokroky po celém světě. Třetí prioritou bude industrializace s cílem rozšířit přístup. Některé hnací síly industrializace jsou umělá inteligence, digitalizace, rozvoj pracovní síly a také lepší automatizace. A konečně, schopnost vyrábět ve velkém. Jsme svědky flexibilních výrobních platforem, které umožňují bezproblémový přechod od výzkumu a vývoje (R&D) až po správnou výrobní praxi (GMP), což umožní široký přístup k pacientům a bude dodávat produkty, které jsou cenově dostupné. Celkově inovativní technologie pomohou vědcům optimalizovat jejich procesy a dodávat tyto život zachraňující a život měnící léky ve velkém měřítku.
Lung-I: Můžete se podělit o některé další iniciativy, které ARM podporuje nebo na kterých pracuje z politického hlediska?
Lung-I: Na závěr bych se vás zeptal, jaké strategie nebo inovace podle vás pomohou rozšířit přístup pacientů k buněčným a genovým terapiím?
Společnost Cencora doporučuje čtenářům, aby si prostudovali zde uvedené odkazy a všechny dostupné informace týkající se zde uvedených témat a aby se při rozhodování v této souvislosti spoléhali na své vlastní zkušenosti a odborné znalosti, protože článek může obsahovat marketingová prohlášení a nepředstavuje právní poradenství.
Zdroje
1 Aliance pro regenerativní medicínu. Snímek sektoru. Duben 2024. https://alliancerm.org/wp-content/uploads/2024/05/Sector-Snapshot-4.30.2024.pdf
2 Celoživotní náklady dospělých na léčbu hemofilie B v USA: plátce a společenské perspektivy z rozhodovacího analytického modelu, Journal of Medical Economics, březen 2021. https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/13696998.2021.1891088
3 Očekává se, že schválení genové terapie se zvýší v roce 2024 uprostřed výroby, problémy s náklady, leden 2024. https://www.biospace.com/article/gene-therapy-approvals-to-ramp-up-in-2024-amid-manufacturing-cost-challenges/
4 centra pro služby Medicare a Medicaid. CMS Office of the Actuary zveřejňuje projekce národních výdajů na zdravotnictví na období 2021–2030. https://www.cms.gov/newsroom/press-releases/cms-office-actuary-releases-2021-2030-projections-national-health-expenditures
5 Buněčný a genový kongresový průlet, ARM. https://alliancerm.org/arm-event/dcforum/#:~:text=The%20ARM%20Congressional%20Fly%2DIn,to%20cell%20and%20gene%20therapies.
6 Zákony proti podvodům a zneužívání, Úřad generálního inspektora, HHS. https://oig.hhs.gov/compliance/physician-education/fraud-abuse-laws
7 Společnost Novartis prezentuje nové údaje o bezpečnosti a účinnosti přípravku Zolgensma, včetně udržovaných a zlepšených motorických milníků u starších a těžších dětí se SMA, Novartis, březen 2024. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-presents-new-data-safety-and-efficacy-zolgensma-including-maintained-and-improved-motor-milestones-older-and-heavier-children-sma
Cencora.com poskytuje automatické překlady, které pomáhají při čtení webových stránek v jiných jazycích než v angličtině. U těchto překladů jsme vynaložili značné úsilí k zajištění jejich přesného znění, nicméně žádný automatizovaný překlad není dokonalý ani není určen k tomu, aby nahradil osobu překladatele. Tyto překlady jsou poskytovány jako služba uživatelům stránek Cencora.com a jsou poskytovány „tak, jak jsou“. Není poskytována žádná záruka jakéhokoli druhu, ani výslovná, ani předpokládaná, ohledně přesnosti, spolehlivosti nebo správnosti jakéhokoli z těchto překladů z angličtiny do jiného jazyka. Některý obsah (například obrázky, videa, Flash atd.) nemusí být přesně přeložen kvůli omezeným možnostem překladatelského softwaru.
Jakékoli nesrovnalosti nebo rozdíly vzniklé při překladu tohoto obsahu z angličtiny do jiného jazyka nejsou závazné a nemají žádný právní účinek pro dodržování předpisů, vymáhání nebo jakýkoli jiný účel. Pokud zjistíte nějaké chyby, kontaktujte nás. Pokud budete mít jakékoli dotazy týkající se přesnosti informací obsažených v těchto překladech, podívejte se na anglickou verzi stránky.