O privire asupra viitorului CGT-urilor cu Rita Johnson-Greene de la ARM

Cencora dorește să-i mulțumească doamnei Johnson-Greene pentru că s-a alăturat summitului și pentru că ne-a oferit informații și gânduri despre direcția în care se îndreaptă industria. 

Lung-I: Cred că putem spune cu încredere că 2023 a fost un an de referință pentru terapia genică. Pe măsură ce privim mai departe în ceea ce privește medicina genetică și tratamentele personalizate, ce vă entuziasmează cel mai mult? 

Rita: Sunt entuziasmat de diversitatea aprobărilor. Dacă ne gândim la cele opt aprobări anticipate în SUA în 2024, patru sunt terapii genetice, trei sunt terapii celulare și una este o terapie^{tisulară 1}. Acest lucru vorbește despre maturizarea domeniului medicinei regenerative. Un alt semn că domeniul se maturizează este competiția într-o stare de boală. A început cu două produse cu celule falciforme care au fost aprobate în decembrie 2023 – de la Vertex Pharmaceuticals și CRISPR Therapeutics (CASGEVY)™ și de la bluebird bio (LYFGENIA™). În ianuarie anul acesta, CASGEVY™ a fost aprobat și pentru beta talasemie. Terapia genică Pfizer pentru hemofilia B, BEQVEZ,™ a fost aprobată în aprilie, devenind al doilea produs de terapie genică pentru hemofilie B aprobat în SUA (după Hemgenix de la CSL Behring). Există potențialul ca Pfizer să obțină aprobarea pentru un produs pentru hemofilie A, ceea ce l-ar face și al doilea, cândva în 2025. Și există potențialul ca Abeona Therapeutics să obțină cel de-al doilea produs de epidermoliză buloasă distrofică recesivă (DEB) aprobat anul viitor (primul fiind Vyjuvek de la Krystal Biotech). Această competiție mă entuziasmează pentru că concurența alimentează diferențierea produselor, ceea ce promovează inovația. 

Urmează globalizarea. Produsul CRISPR/Vertex a fost aprobat în UE, Marea Britanie, SUA, Arabia Saudită și Bahrain, ceea ce este remarcabil dacă ne gândim la scurtul timp în care a fost pe piață. În cele din urmă, responsabilitatea noastră este să tratăm toți pacienții, iar acest lucru ne obligă să depunem eforturi pentru globalizare. 

Lung-I: Pornind de la punctul dvs. de vedere despre globalizare, una dintre provocările pe care le-am discutat este demonstrarea valorii acestor produse. Cum ne asigurăm noi, ca industrie, că valoarea este recunoscută cu efortul potrivit, astfel încât să putem îmbunătăți accesul pacienților? 

Rita: Știința avansează continuu și trebuie să îmbunătățim continuu modul în care comunicăm această valoare transformațională pacienților și societății. Primul pas este educația. Grupul de părți interesate care au întrebări despre terapia celulară și genică include nu numai pacienți, îngrijitori și autorități de reglementare, ci și plătitori, lideri religioși, bioeticieni, mediul academic, mass-media și investitori. Deci, trebuie să conducem conversația și să anticipăm întrebările pe care le vor avea. De exemplu, ARM a organizat recent o întâlnire cu liderii religioși la Vatican pentru a discuta despre editarea genetică.  

Trebuie, de asemenea, să prezentăm un caz clar și factual pentru valoare. Folosim analiza și datele noastre sectoriale pentru a susține narațiunea valorii. De exemplu, speranța medie de viață a pacienților cu boli rare care sunt vizați de terapiile genetice aprobate în prezent în SUA este mai mică de 40 de ani. Aceasta este jumătate din speranța medie de viață normală și vorbește despre natura devastatoare a acestor boli. Acestea sunt, de asemenea, costisitoare de tratat. Costul pe viață al hemofiliei B este de 21 de milioane^{de dolari 2}, iar siclemia severă este de 4 milioane de dolari până la 6 milioane de dolari³.  

Credem că sistemul de sănătate din SUA poate absorbi aceste costuri. Dacă luăm în considerare că terapiile genetice ne vor costa aproximativ 7,5 miliarde de dolari în 2030, aceasta reprezintă 1/10 din procentul cheltuielilor de sănătate proiectate în SUA în 2030⁴.  

În cele din urmă, ca sector, trebuie să creștem continuu angajamentul cu grupurile de pacienți, astfel încât să putem înțelege povara bolilor și beneficiile terapiilor celulare și genetice. Ne propunem să facem acest lucru aducând grupuri de pacienți la conferințele noastre pentru a vorbi și a susține vocea pacienților. 

Lung-I: Acesta este cel mai bun argument de date pe care l-am auzit pentru terapia celulară și genică. Ați atins plătitorii. După cum știm, în Europa, evaluarea clinică comună (JCA) urmează să intre în vigoare în ianuarie 2025, începând cu produsele oncologice și CGT sau medicamentele pentru terapii avansate (ATMP). Are ARM o opinie despre JCA așa cum este acum și cum ar trebui să se gândească companiile biofarmaceutice la pregătirea pentru această schimbare? 

Rita: JCA va avea un impact asupra politicii de stabilire a prețurilor și a rambursărilor la nivel național prin evaluarea eficacității clinice relative a produselor terapeutice. Evaluarea va informa modul în care statele membre vor rambursa, dar, dacă este aplicat fără excepție, proiectul de ghid JCA nu va recunoaște întreaga valoare terapeutică și beneficiul terapiilor celulare și genice. Proiectul de linii directoare afirmă că studiile de control nerandomizate, inclusiv studiile cu un singur braț, pot fi insuficiente pentru a dovedi eficacitatea relativă, ceea ce poate cere statelor membre să efectueze propria evaluare clinică, ceea ce creează duplicări. Credem că există trei opțiuni. Unul este de a modifica liniile directoare pentru a nu discredita studiile cu un singur braț în anumite cazuri, cum ar fi terapiile celulare și genetice pentru boli rare. Un alt lucru ar fi ca Grupul de coordonare JCA și evaluările tehnologiilor medicale (HTA) ale statelor membre cheie să accepte dovezi din lumea reală pentru a aborda lacunele în date. Un al treilea ar fi ca statele membre ale UE să fie flexibile în rezolvarea incertitudinilor. 

Lung-I: Dacă ne gândim la comunitatea mai largă de celule și gene, cum putem colabora pentru a promova împuternicirea pacienților? 

Rita: Contribuția mai multor părți interesate asigură că recomandările de politică ale ARM sunt viabile și susținute de toate părțile. Un exemplu al eforturilor noastre de a sprijini o coaliție mai largă de advocacy este Congressional Fly-in, care este programat pentru 5 iulie^{. Aceasta este o oportunitate de a ne amplifica prezența la Capitol Hill, reunind membri din întreaga țară și industrie pentru a susține chestiuni esențiale privind medicina regenerativă. Aceste părți interesate includ dezvoltatori, furnizori de servicii, instituții academice și grupuri de pacienți.} 

Lung-I: Puteți împărtăși câteva dintre celelalte inițiative pe care ARM le sprijină sau la care lucrează din perspectivă politică? 

Rita: Având în vedere că unele boli rare, cum ar fi anemia falciformă, afectează în mod disproporționat comunitățile de culoare, asigurarea accesului este esențială pentru promovarea egalității. Așadar, pledăm pentru politici care să asigure că toți pacienții, indiferent de asigurarea lor de sănătate sau de zona lor geografică, au acces în timp util la tratament. Susținem permiterea acordurilor de plată bazate pe valoare și sprijinim acordurile transfrontaliere ale furnizorilor pentru acei pacienți care trebuie să treacă granițele statului pentru a avea acces la tratament. De asemenea, susținem legislația care permite producătorilor să ofere asistență pentru conservarea fertilității pacienților cu terapie genică fără a încălca Statutul 6 privind combaterea comisioanelor ilegale. ARM a organizat recent un briefing în Congres cu Institutul de Terapii Genice din Capitol Hill, axat pe furnizarea pacienților cu acces la CGT. Briefingul a inclus vorbitori din comunitatea de susținere a pacienților. Contribuția mai multor părți interesate este esențială pentru implementarea schimbării.  

Lung-I: În ultima întrebare pe care ți-o adresez, privind în perspectivă, ce strategii sau inovații crezi că vor fi esențiale în extinderea accesului pacienților la terapiile celulare și genetice? 

Rita: După cum am spus mai devreme, cred că concurența în domeniu va stimula inovația care va duce la prețuri mai mici la medicamente și, de asemenea, la un acces extins al pacienților. Cealaltă este globalizarea. Dacă vă gândiți la Zolgensma (pentru atrofie musculară spinală), acum este aprobat în peste 50 de țări⁷. Deci, unele companii mai mari fac pași pe tot globul. O a treia prioritate va fi industrializarea pentru a extinde accesul. Unii factori de industrializare sunt inteligența artificială, digitalizarea, dezvoltarea forței de muncă, precum și automatizarea îmbunătățită. În cele din urmă, capacitatea de a produce la scară largă. Vedem platforme de producție flexibile care permit o transloție perfectă de la cercetare și dezvoltare (R&D) la bune practici de fabricație (GMP), iar acest lucru va permite accesul pe scară largă al pacienților și va livra produse la prețuri accesibile. În general, tehnologiile inovatoare vor ajuta oamenii de știință să-și optimizeze procesele și să livreze aceste medicamente care salvează și schimbă vieți, la scară largă. 

Cencora încurajează cititorii să revizuiască referințele furnizate aici și toate informațiile disponibile legate de subiectele menționate aici și să se bazeze pe propria experiență și expertiză în luarea deciziilor legate de acestea, deoarece articolul poate conține declarații de marketing și nu constituie consultanță juridică.

Resurse

¹ Alianța pentru Medicină Regenerativă. Instantaneu sector. Aprilie 2024. https://alliancerm.org/wp-content/uploads/2024/05/Sector-Snapshot-4.30.2024.pdf 

² Costul pe viață al managementului hemofiliei B la adulți în SUA: perspective ale plătitorului și ale societății dintr-un model analitic decizional, Journal of Medical Economics, martie 2021. https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/13696998.2021.1891088 

³ Aprobările de terapie genică se așteaptă să crească în 2024 pe fondul provocărilor legate de producție și costuri, ianuarie 2024. https://www.biospace.com/article/gene-therapy-approvals-to-ramp-up-in-2024-amid-manufacturing-cost-challenges/ 

⁴ Centre pentru Servicii Medicare și Medicaid. Biroul Actuarului CMS publică proiecțiile 2021-2030 ale cheltuielilor naționale de sănătate. https://www.cms.gov/newsroom/press-releases/cms-office-actuary-releases-2021-2030-projections-national-health-expenditures 

⁵ Cell & Gene Congressional Fly-In, ARM. https://alliancerm.org/arm-event/dcforum/#:~:text=The%20ARM%20Congressional%20Fly%2DIn,to%20cell%20and%20gene%20therapies. 

⁶ Legile privind fraudele și abuzurile, Biroul Inspectorului General, HHS. https://oig.hhs.gov/compliance/physician-education/fraud-abuse-laws 

⁷ Novartis prezintă noi date privind siguranța și eficacitatea Zolgensma, inclusiv menținerea și îmbunătățirea obiectivelor motorii la copiii mai mari și mai grei cu SMA, Novartis, martie 2024. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-presents-new-data-safety-and-efficacy-zolgensma-including-maintained-and-improved-motor-milestones-older-and-heavier-children-sma