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Questions et réponses pour les innovateurs : Naviguer dans le monde réglementaire complexe des ATMP/CGT

Louis Cicchini, Ph.D.
Michael Day, Ph.D.
Joerg Schneider, Ph.D.

S’y retrouver dans les différences réglementaires et de définition entre les MTA dans l’UE et les thérapies cellulaires et géniques aux États-Unis

Au cours des dernières années, le nombre de thérapies cellulaires et géniques développées et mises sur le marché a augmenté rapidement. Connues sous le nom de médicaments de thérapie innovante (ATMP) en Europe et de thérapies cellulaires et géniques (TCG) aux États-Unis, ces innovations sont souvent développées par de petites sociétés de biotechnologie et des centres médicaux universitaires. Ces organisations auront probablement très peu de connaissances de l’environnement réglementaire et auront donc du mal à gérer les nuances entre les principaux organismes de réglementation.

Pour aborder certains des problèmes auxquels sont confrontés les innovateurs des petits centres biotechnologiques et universitaires, nous posons et répondons à des questions sur les différences réglementaires entre les principaux marchés et ce que cela signifie pour le développement des ATMP ou des CGT. Les questions illustrent les principes clés de ces produits complexes. Cependant, chaque produit est unique et nécessite donc une évaluation sur mesure.

En quoi les principales autorités réglementaires diffèrent-elles de la façon dont elles définissent les thérapies géniques ?

Bien que les ATMP soient largement équivalents aux CGT, il existe quelques différences notables. Bien qu’il y ait plus de chevauchements que de différences entre les autorités sanitaires, il y a des nuances qui pourraient potentiellement faire trébucher un promoteur.

Dans l’UE, les MTA se répartissent en quatre sous-types : les médicaments de thérapie génique (GTMP), les médicaments de thérapie cellulaire somatique (sCTMP), les produits issus de l’ingénierie tissulaire (TEP) et les MTI combinés (cATMP). 1 En vertu de la législation actuelle, l’UE est beaucoup plus précise dans sa délimitation des GTMP que les États-Unis. Cependant, la nouvelle législation européenne apportera des changements importants.

Aux États-Unis, les thérapies cellulaires et géniques sont le parapluie et les thérapies géniques humaines et les thérapies cellulaires somatiques. Il n’y a pas de catégorie distincte pour les PET.

Quel sera l’impact de la législation pharmaceutique européenne proposée sur les MTI ?

En avril 2023, la Commission européenne a adopté une proposition de nouvelle directive et de nouveau règlement, révisant la législation pharmaceutique existante.²

L’un des changements proposés dans le cadre de la nouvelle législation pharmaceutique de l’UE consiste à redéfinir le terme GTMP pour inclure les techniques d’édition du génome et les acides nucléiques synthétiques, qui ont été classés dans la catégorie des médicaments chimiques. Néanmoins, la catégorisation basée sur le mécanisme d’action continue de créer des différences qui peuvent être déroutantes pour les promoteurs.3 Par exemple, l’UE exclut ce qui serait autrement considéré comme un PGT s’il est destiné à être utilisé dans le traitement ou la prophylaxie des maladies infectieuses. Il est donc conseillé de demander conseil aux autorités de santé pour déterminer comment votre produit sera classé avant de se lancer dans un programme de développement clinique.

En juin 2025, le Conseil de l’UE a arrêté sa position sur le « paquet pharmaceutique » destiné à améliorer l’accès aux médicaments. Le paquet introduit l’article 56a, qui permet aux États membres d’exiger d’un titulaire d’autorisation de mise sur le marché (AMM) qu’il mette un produit à disposition en quantités suffisantes pour couvrir les besoins des patients dans ce pays. 4 Cela pourrait être problématique pour les ATMP pour plusieurs raisons, mais surtout en raison des exigences de stockage et de logistique de ces produits.

Une autre question est de savoir si un DAMM pourrait répondre aux exigences de fourniture à court terme. Par exemple, si un traitement personnalisé pour une maladie rare doit être fabriqué à proximité du site de soins et administré dans les heures suivant la fin de la fabrication, cela nécessiterait un site de fabrication dans tous les États membres qui nécessite un accès. Sur une note positive, le paquet pharmaceutique prévoit des périodes d’exclusivité plus longues, en particulier pour les médicaments orphelins, qui bénéficieraient de 10 ans d’exclusivité commerciale avec la possibilité de l’étendre à 12 ans.

Que dois-je faire si je ne suis pas sûr de la classification de mon ATMP ?

S’engager avec les régulateurs dès le début peut vous aider à naviguer dans l’incertitude sur la classification des produits. Les réunions d’engagement initial ciblé pour des conseils réglementaires (INTERACT) avec le CBER de la FDA peuvent offrir des interactions à un stade très précoce et peuvent être l’occasion de présenter votre concept. Cependant, les réunions pré-IND sont le meilleur cadre pour trier votre classification avec la FDA et les promoteurs peuvent soumettre une demande formelle de désignation auprès du Bureau des produits combinés.⁵

Dans l’UE, le Committee for Advanced Therapies (CAT) fournit des recommandations pour la classification et, dans certains cas, les autorités nationales compétentes le font.6 Cependant, il convient de noter que, dans l’UE, si un produit est une combinaison d’une thérapie cellulaire et génique, comme les cellules CAR-T, il est toujours classé comme une thérapie génique.

Aux États-Unis, les entreprises peuvent s’engager auprès de l’Office of Therapeutic Products (OTP) dans le cadre du CBER qui réglemente toutes les CGT, y compris de nombreuses thérapies où la ligne de classification est floue, comme les cellules génétiquement modifiées.⁷

Que devez-vous savoir avant de parler aux organismes de réglementation ?

Bien que les autorités sanitaires soient désireuses de soutenir les innovateurs, elles s’attendent à ce que les promoteurs aient une justification et une compréhension claires de leur médicament et des directives réglementaires avant de demander conseil. Il est donc important de faire d’abord preuve de diligence raisonnable. La FDA s’attend à ce que les demandeurs aient des questions spécifiques et l’agence énumère des exemples, tels que « La FDA est-elle d’accord avec les tests de stabilité de la substance médicamenteuse et du produit pharmaceutique ? » 8 L’agence s’attend à ce que le sponsor comprenne et énonce son processus et fournisse sa justification. Les demandeurs aux États-Unis soumettent une demande de désignation (RFD) par l’intermédiaire de l’Office of Combination Products (OCP), qui fera une recommandation dans les 60 jours. 9 Il importe, toutefois, que les demandeurs justifient leur demande.

Dans l’UE, les promoteurs peuvent soumettre une demande de classification ATMP directement au Committee for Advanced Therapies (CAT) par le biais d’un formulaire, auquel le CAT répondra dans les 60 jours.¹⁰

Quelles sont les attentes de la FDA en matière de gestion du parcours CMC ?

Aux États-Unis, les exigences de la phase 1 sont qu’une installation soit adaptée à l’usage, ce qui signifie que vous n’êtes pas lié aux normes commerciales. La phase 1 met l’accent sur la sécurité des patients et l’assurance de la stérilité. D’ici la phase 2, la cohérence du processus est attendue, et vous devriez commencer à affiner vos paramètres de processus critiques, et à ce stade, vous devez commencer à resserrer vos spécifications et montrer une validation appropriée à la phase. La qualité des matériaux doit augmenter au fur et à mesure que vous avancez dans ces phases, puis au moment où vous arrivez à la phase trois, vous devez avoir des processus validés entièrement conformes aux BPF et démontrer que vous êtes prêt pour l’approvisionnement commercial.

La CMC reste l’un des plus grands défis auxquels sont confrontés les développeurs de CGT, la FDA signalant son intention d’examiner rigoureusement les stratégies et les processus de CMC.

En quoi les principales autorités réglementaires diffèrent-elles sur les matières premières pour les thérapies géniques ?

Bien que la FDA ait certaines autorisations pour les IND dirigées par des chercheurs, l’agence s’attend à des matériaux d’entrée de meilleure qualité que pour les petites molécules de phase précoce.¹¹ La FDA n’autorise pas les excipients ou les matières premières de qualité recherche. Leur préoccupation est que, en raison de la nature des CGT, si les matières premières ne sont pas pleinement qualifiées, il pourrait y avoir un risque pour le patient. Cela place une plus grande charge sur la CMC dans les CGT que dans les petites molécules traditionnelles, et cela peut être une courbe d’apprentissage pour les petites entreprises et les innovateurs. Très souvent, avec les IND initiées par les chercheurs, les chercheurs ont utilisé des matières premières qui peuvent avoir un certain niveau de certification, mais qui ne sont pas suffisantes pour une IND commerciale.

Pour sa part, l’EMA exige la fabrication de produits médicaux expérimentaux de qualité BPF pour les premières études chez l’homme. L’EMA a mis à jour ses directives sur les exigences de qualité, non cliniques et cliniques pour les MTI, en soulignant que les mécanismes d’édition du génome ex vivo doivent être définis comme des matières premières.¹² Bien que cela ait déçu de nombreux développeurs qui avaient demandé une analyse basée sur les risques et une classification potentielle en tant que matière première permettant une fabrication en dehors des principes des BPF, dans l’ensemble, la nouvelle directive fournit une certaine harmonisation autour du développement des ATMP pour les essais cliniques en Europe.

Quels sont les éléments à prendre en compte si vous avez un médicament de thérapie génique fabriqué aux États-Unis et que vous souhaitez l’importer en Europe ?

L’importation en Europe nécessite que les entreprises aient leur certification BPF de l’UE.¹³ Le site doit être inspecté ou reconnu dans le cadre d’un accord de reconnaissance mutuelle. Ainsi, bien que le site américain puisse être conforme à la FDA, si vous n'avez pas de certification BPF de l'UE et de personnes qualifiées (QP) au sein de l'UE, vous ne pouvez pas légalement libérer ce lot en Europe.¹⁴

Une considération importante pour les entreprises américaines est le timing. Avant même de commencer à planifier la certification de l’UE, vous devez vous assurer que vous comprenez et que vous pouvez répondre aux exigences, sinon votre importation pourrait être retardée de plusieurs mois et vous devrez peut-être subir des inspections rigoureuses des installations.

Que signifie la législation européenne sur les SOHO pour mon essai clinique et mon produit final ?

La législation de l’UE sur les substances d’origine humaine, qui a été révisée en 2024 pour regrouper les produits sanguins, les tissus et les cellules sous un seul règlement, vise à mieux protéger les patients et les donneurs.¹⁵ La loi mise à jour étend les activités couvertes pour inclure l’enregistrement, la collecte et l’analyse des donneurs, ainsi que le stockage, la distribution, l’importation et l’exportation. Cela a un impact significatif sur les développeurs de MTA, car toutes les parties gérant l’une des activités SoHO, désormais connues sous le nom d’entités SoHO, doivent se conformer à la nouvelle réglementation SoHO.

Toute entité SoHO a jusqu’au 7 août 2027 pour se conformer aux exigences. Pour les développeurs d’ATMP, l’accent doit être mis sur la compréhension de la législation et de leur propre utilisation des SoHO.

Dans quelle mesure les régulateurs acceptent-ils les méthodologies d’analyse et précliniques alternatives ou complémentaires (par exemple, orthogonale, jumeau numérique, etc.) ?

La FDA a fait preuve d’une ouverture à l’acceptation de méthodes alternatives, lorsque cela est possible et justifiable.¹⁶ L’EMA a également clarifié sa position sur les méthodes alternatives, démontrant un engagement accru envers des méthodes qui pourraient être plus appropriées pour l’évaluation des MTA. Il s’agit notamment de :

Méthodes orthogonales

La FDA encourage généralement l’utilisation de tests orthogonaux (c’est-à-dire des méthodes utilisant des principes scientifiques différents pour mesurer le même attribut) pour renforcer la confiance dans les attributs de qualité critiques (CQA). Par exemple, les tests d’identité, de puissance et de pureté dans les programmes de thérapie génique nécessitent souvent au moins deux méthodes complémentaires (par exemple, qPCR et séquençage de nouvelle génération (NGS) pour l’intégrité du génome du vecteur, ou test d’infectivité en plus de l’évaluation du nombre de copies). Cette attente est cohérente avec les soumissions de phase 1 IND et de phase ultérieure, et les examinateurs de la FDA demandent souvent comment les méthodes orthogonales ont été exploitées dans la qualification/validation des tests.

Exigences en matière d’analyse

La FDA applique une lentille « adaptée à la phase ». Pour la phase précoce (IND), les tests doivent être qualifiés (pas encore entièrement validés), mais doivent être fiables, reproductibles et suffisamment sensibles pour justifier les décisions de sécurité. À la phase 3 et dans les actifs à l’étape du pré-enregistrement, une validation complète est requise en vertu de la ligne directrice Q2(R2) de l’ICH, y compris l’exactitude, la précision, la spécificité, la linéarité, la portée et la robustesse. Il est important de noter que les tests de puissance sont souvent considérés comme la déficience CMC la plus courante dans les programmes CGT - la FDA s’attend à des tests fonctionnels et biologiquement pertinents.

Directives de l’EMA

Les directives de l’EMA pour les MTA expérimentales (en vigueur en juillet 2025) indiquent spécifiquement que les méthodes orthogonales doivent être envisagées pour les tests analytiques afin de garantir la robustesse et la fiabilité des résultats liés à la qualité des produits, en particulier en l’absence d’étalons de référence, de méthodes validées ou d’essais normalisés. Cette directive s’aligne sur l’évolution plus large vers la convergence réglementaire avec la FDA en matière de principes d’analyse et de comparabilité.

Pour le matériel d’essai clinique, des méthodes d’analyse validées sont encouragées, mais pas strictement requises pour les phases précoces ; Les tests orthogonaux renforcent la confiance dans les données lorsque la validation complète n’est pas possible.

Intégration d’alternatives/NAM

La loi sur la modernisation de la FDA a ouvert la porte à des méthodologies de nouvelle approche (NAM), telles que in silico ou organ-on-chip, pour compléter ou, dans certains cas, remplacer certaines études in vivo.¹⁷ Cependant, la FDA a clairement indiqué que l’acceptation se fait au cas par cas et que les promoteurs doivent fournir une justification scientifique solide et une corrélation avec la biologie humaine. Par exemple, des modèles à base d’organoïdes ou de puces peuvent être utilisés pour explorer la biodistribution ou les effets hors cible, mais la FDA peut encore exiger un certain niveau d’évaluation de l’innocuité in vivo jusqu’à ce que les NAM soient validés davantage. En avril 2025, le projet pilote ISTAND ne répertorie que huit NAM acceptés dans le programme. Parmi ceux-ci, un seul est passé à l’étape du plan de qualification (la deuxième étape du processus). De plus, une seule technologie de puce tissulaire est répertoriée, et elle réside toujours dans la phase initiale de la lettre d’intention. Cette lenteur des progrès met en évidence l’immense défi et le besoin urgent d’accélérer le développement et la mise en œuvre à plus grande échelle.¹⁸

EMA

Pour l'EMA, un NAM largement accepté par la réglementation est le test in vitro du micronoyau (MNvit) pour l'évaluation de la génotoxicité, qui a reçu un avis de qualification formel du CHMP de l'EMA pour des contextes d'utilisation spécifiques comme alternative à certains essais de génotoxicité in vivo.¹⁹ Les développeurs peuvent se référer à ces avis de qualification publiés par l’EMA pour guider leur utilisation du test dans les soumissions réglementaires pour l’évaluation de la sécurité des médicaments, y compris les MTI.

Existe-t-il des voies d’accès anticipé que les développeurs ATMP/CGT peuvent envisager et comment les sponsors peuvent-ils s’y retrouver ?

Les autorités sanitaires offrent une variété de voies pour aider les développeurs d’ATMP ou de CGT à accélérer le développement de produits. Aux États-Unis, les programmes comprennent la désignation^{Fast Track 20}, la désignation^{Breakthrough Therapy 21} et la désignation^{Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) 22}. Dans l’UE, les innovateurs peuvent tirer parti de la désignation^{PRIME (Priority Medicines) 23} de l’EMA, tandis que l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) dispose de l’Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP).²⁴

En septembre 2025, la FDA a publié un projet de directives sur les conceptions innovantes pour les essais cliniques de CGT dans de petites populations, fournissant des recommandations sur la planification, la conception, la conduite et l’analyse des essais CGT pour soutenir l’évaluation de l’efficacité du produit.²⁵

Conclusion

Compte tenu de la nature complexe et en constante évolution des CGT/ATMP, les innovateurs doivent rester vigilants et s’engager de manière proactive auprès des autorités réglementaires. Comprendre les différences nuancées entre les cadres réglementaires entre les régions est essentiel pour naviguer dans les complexités de ces thérapies passionnantes.

Une interaction précoce avec les autorités sanitaires permet non seulement de clarifier les classifications des produits, mais aussi d’aligner les stratégies de développement sur les attentes réglementaires. En favorisant une communication ouverte et en sollicitant les conseils des organismes de réglementation et des experts externes, les promoteurs peuvent mieux se positionner pour surmonter les défis et faciliter le développement et la commercialisation réussis de leurs thérapies innovantes.

*Sources continued below

À propos des auteurs :

Louis Cicchini, Ph.D., est directeur des affaires scientifiques pour la thérapie cellulaire et génique (TCG) chez Cencora. Il se spécialise dans la planification stratégique des thérapies avancées, en se concentrant sur le développement et la mise en œuvre de stratégies de commercialisation interfonctionnelles qui améliorent l’accès aux CGT.

Michael Day, Ph.D., est directeur principal de la stratégie réglementaire et du CMC chez Cencora. Mike apporte plus de 25 ans d’expérience dans les domaines de la réglementation, de la CMC et de la qualité, y compris des interactions directes avec la FDA sur les CRL et les soumissions BLA dans les thérapies cellulaires et géniques.

Joerg Schneider, Ph.D., est directeur et consultant principal chez Cencora. Joerg est un expert biopharmaceutique translationnel avec plus de 23 ans d’expérience. Son expertise couvre un large éventail de technologies et de classes de produits, notamment les CGT, les adjuvants vaccinaux, les vaccins glycoconjugués, les anticorps monoclonaux et les médicaments d’échafaudage sans anticorps.

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Sources

1. Document de réflexion sur la classification des médicaments de thérapie innovante, EMA, 2015. https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/reflection-paper-classification-advanced-therapy-medicinal-products_en.pdf-0
2. Réforme de la législation pharmaceutique de l’UE, Commission européenne. https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/legal-framework-governing-medicinal-products-human-use-eu/reform-eu-pharmaceutical-legislation_en
3. Définir les médicaments de thérapie génique dans les perspectives scientifiques et réglementaires de l’UE, Forum mondial DIA, https://globalforum.diaglobal.org/issue/march-2024/defining-gene-therapy-medicinal-products-in-the-eu/
4. Le Conseil de l’UE adopte une position de compromis sur les réformes pharmaceutiques, Regulatory Focus, juin 2025. https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2025/6/eu-council-adopts-compromise-position-on-pharma-re
5. Réunions pré-IND du BdP, FDA. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/otp-pre-ind-meetings
6. Classification des thérapies avancées, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/marketing-authorisation/advanced-therapies-marketing-authorisation/advanced-therapy-classification
7.Création de l’Office des produits thérapeutiques, FDA. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/establishment-office-therapeutic-products
8. Réunions pré-IND du BdP, FDA. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/otp-pre-ind-meetings
9. Comment rédiger une demande de désignation (RFD), FDA. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/how-write-request-designation-rfd
10. Avis sur la procédure concernant la formulation d’une recommandation scientifique sur la classification des thérapies innovantes
médicaments, EMA, 2021. https://www.ema.europa.eu/system/files/documents/regulatory-procedural-guideline/scientific_recommendation_on_classification_of_atmps_rev2_en.pdf
11. Considérations relatives à l’utilisation de matériaux d’origine humaine et animale dans la fabrication de thérapies cellulaires et géniques et de produits médicaux issus de l’ingénierie tissulaire, FDA, 2024. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-use-human-and-animal-derived-materials-manufacture-cell-and-gene-therapy-and-tissue#:~:text=We%2C%20FDA%2C%20are%20providing%20you,3).
12. Lignes directrices sur les exigences qualitatives, non cliniques et cliniques pour les médicaments expérimentaux de thérapie innovante dans les essais cliniques, EMA, 2025. https://www.ema.europa.eu/en/guideline-quality-non-clinical-clinical-requirements-investigational-advanced-therapy-medicinal-products-clinical-trials-scientific-guideline
13. Lignes directrices sur les bonnes pratiques de fabrication et les bonnes pratiques de distribution : Questions et réponses, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/compliance-research-development/good-manufacturing-practice/guidance-good-manufacturing-practice-good-distribution-practice-questions-answers
14. Annexe au guide des bonnes pratiques de fabrication des médicaments :
Certification par une personne qualifiée et libération des lots, Commission européenne. https://health.ec.europa.eu/document/download/0d97da0d-ea5d-4920-a0d0-5dd1e99070ac_en?filename=gmpbr_200001_en.pdf
15. Nouvelles règles de l’UE sur les substances d’origine humaine, Commission européenne. https://health.ec.europa.eu/blood-tissues-cells-and-organs/soho-regulation/new-eu-rules-substances-human-origin_en
16. Feuille de route pour réduire les tests sur les animaux dans les études de sécurité précliniques, FDA. https://www.fda.gov/files/newsroom/published/roadmap_to_reducing_animal_testing_in_preclinical_safety_studies.pdf
17. FDA annonce son intention d’éliminer progressivement l’exigence de tests sur les animaux pour les anticorps monoclonaux et d’autres médicaments, FDA, avril 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-plan-phase-out-animal-testing-requirement-monoclonal-antibodies-and-other-drugs
18. De la feuille de route à la réalité : Validation des NAM pour le plan de la FDA visant à éliminer progressivement les tests sur les animaux, le programme de politique toxicologique de Johns Hopkins. https://www.jhutoxicologypolicyresearch.org/tox-blog/blog45
19. Opinions et lettres de soutien sur la qualification de nouvelles méthodologies pour le développement de médicaments, EMA. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/scientific-advice-protocol-assistance/opinions-letters-support-qualification-novel-methodologies-medicine-development
20. Voie rapide. https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/fast-track. Consulté le 12 février 2025
21. Thérapie révolutionnaire. https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Consulté le 12 février 2025
22. Désignation de thérapie avancée en médecine régénérative. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/regenerative-medicine-advanced-therapy-designation. Consulté le 12 février 2025
23. PRIME : médicaments prioritaires. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines. Consulté le 12 février 2025
24. Voie innovante de licence et d’accès (ILAP). https://www.gov.uk/guidance/innovative-licensing-and-access-pathway. Consulté le 12 février 2025
25. Conceptions innovantes pour les essais cliniques de produits de thérapie cellulaire et génique dans de petites populations, Draft guidance for industry, FDA, septembre 2025. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/innovative-designs-clinical-trials-cellular-and-gene-therapy-products-small-populations

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