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Un atelier met en lumière les avancées statistiques importantes pour l’industrie biopharmaceutique
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Lin Li
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Lira Pi
Les progrès statistiques visant à résoudre des questions importantes concernant le développement de médicaments et la science réglementaire ont été explorés en profondeur lors du récent atelier sur les statistiques réglementaires-industrielles de la section biopharmaceutique de l’ASA. L’atelier, qui s’est tenu à Rockville, dans le Maryland, du 24 au 26 septembre 2025, a attiré 1 000+ statisticiens professionnels de l’industrie et des organismes de réglementation ainsi que du monde universitaire.1
Impression générale
La science statistique est mise à profit plus fréquemment dans le cadre de la collaboration interdisciplinaire, y compris l’utilisation de l’IA/ML qui éclaire la prise de décision basée sur les données dans l’industrie biopharmaceutique.
- Le document de la FDA intitulé « Intelligence artificielle et produits médicaux » illustre la façon dont les différents centres de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis travaillent ensemble pour explorer le développement et l’utilisation de l’IA tout au long du cycle de vie des produits médicaux.2
- Le thème de la conférence RISW, "L’avenir de la statistique : Collaboration et innovation à l’ère de l’IA/ML », est un indicateur de la nouvelle tendance à l’intégration des statistiques à l’IA. Cela a été repris lors d’autres conférences de premier plan telles que les Réunions statistiques conjointes de 2025, sur le thème « Statistiques, science des données et IA enrichissant la société »3, et devrait être au cœur des préoccupations de la réunion ENAR Biometrics 2026 sur le thème « Le rôle des statistiques dans un monde augmenté par l’IA »4.
Les points clés à retenir de RISW
Les statistiques et l’IA/ML ont permis aux essais cliniques modernes d’exploiter rigoureusement les informations externes pour obtenir des preuves cliniques pouvant être utilisées pour les décisions réglementaires. Les essais cliniques randomisés pourraient être rendus plus efficaces avec des plans adaptatifs bayésiens. Cela pourrait se traduire par une puissance statistique plus élevée avec la même taille d’échantillon ou, en supposant la même puissance, une taille d’échantillon attendue plus petite ou une durée attendue plus courte.
L’emprunt d’informations à des contrôles externes, tels que l’histoire naturelle ou les données du monde réel (RWD), pourrait potentiellement réduire le besoin de grands groupes de contrôle, en particulier dans les maladies rares ou lorsqu’un bras placebo présente des préoccupations éthiques. Des approches statistiques appropriées rendent possible et réalisable la conception d’essais à un seul bras. En outre, les cadres statistiques combinant l’apprentissage automatique et l’inférence causale peuvent apprendre d’informations externes tout en s’attaquant correctement aux facteurs de confusion et aux biais. De telles approches se sont révélées prometteuses dans les essais cliniques pour estimer l’effet du traitement d’une manière raisonnée et adaptative aux données. Par conséquent, un essai plus petit est possible avec la même puissance statistique.
L’emprunt d’informations à des contrôles externes, tels que l’histoire naturelle ou les données du monde réel (RWD), pourrait potentiellement réduire le besoin de grands groupes de contrôle, en particulier dans les maladies rares ou lorsqu’un bras placebo présente des préoccupations éthiques. Des approches statistiques appropriées rendent possible et réalisable la conception d’essais à un seul bras. En outre, les cadres statistiques combinant l’apprentissage automatique et l’inférence causale peuvent apprendre d’informations externes tout en s’attaquant correctement aux facteurs de confusion et aux biais. De telles approches se sont révélées prometteuses dans les essais cliniques pour estimer l’effet du traitement d’une manière raisonnée et adaptative aux données. Par conséquent, un essai plus petit est possible avec la même puissance statistique.
Un autre domaine d’intérêt important au cours de l’atelier était les stratégies d’enrichissement des patients pour les essais cliniques. Les discussions ont porté sur le potentiel de ces stratégies pour accroître l’efficacité du développement de médicaments et soutenir la médecine de précision.
Souvent, ces stratégies sont centrées sur l’évaluation de l’effet hétérogène du traitement et l’identification des patients les plus susceptibles de bénéficier de traitements spécifiques (par exemple, des sous-groupes sensibles au traitement). Le cadre des résultats potentiels, un concept central de l’inférence causale, est de plus en plus intégré à l’apprentissage automatique causal pour découvrir des modèles dans les données des essais cliniques et identifier les sous-groupes de patients. Dans le contexte des biomarqueurs, cela pourrait conduire à l’élaboration conjointe de diagnostics compagnons et à d’importantes considérations statistiques et de conception dans des études telles que les études de transition.
Souvent, ces stratégies sont centrées sur l’évaluation de l’effet hétérogène du traitement et l’identification des patients les plus susceptibles de bénéficier de traitements spécifiques (par exemple, des sous-groupes sensibles au traitement). Le cadre des résultats potentiels, un concept central de l’inférence causale, est de plus en plus intégré à l’apprentissage automatique causal pour découvrir des modèles dans les données des essais cliniques et identifier les sous-groupes de patients. Dans le contexte des biomarqueurs, cela pourrait conduire à l’élaboration conjointe de diagnostics compagnons et à d’importantes considérations statistiques et de conception dans des études telles que les études de transition.
Conclusions de l’atelier
L’atelier a soulevé d’importantes considérations sur les progrès statistiques, soutenus par l’IA/ML, pour répondre à de nombreuses questions et défis auxquels les essais cliniques et le développement de médicaments sont confrontés. En tirant parti des progrès statistiques, les sociétés biopharmaceutiques peuvent appliquer des connaissances plus larges et plus approfondies à la conception et à la conduite d’essais cliniques et au développement de médicaments plus efficaces.
À propos des auteurs :
Lin Li est responsable des statistiques cliniques et de la biologie computationnelle chez Cencora. Il fournit des solutions sur mesure et axées sur les données qui intègrent la biostatistique, la bioinformatique, l’informatique et la biologie pour relever les défis de la découverte et du développement clinique.
Lira Pi est directrice adjointe des statistiques chez Cencora. Elle est une méthodologiste statistique qui dirige le développement et l’application de nouvelles approches statistiques, telles que l’IA/ML et les méthodes bayésiennes, à travers les étapes non cliniques et cliniques de la recherche.
Lira Pi est directrice adjointe des statistiques chez Cencora. Elle est une méthodologiste statistique qui dirige le développement et l’application de nouvelles approches statistiques, telles que l’IA/ML et les méthodes bayésiennes, à travers les étapes non cliniques et cliniques de la recherche.
Clause de non responsabilité :
Les informations fournies dans cet article ne constituent pas des conseils juridiques. Cencora, Inc. encourage vivement les lecteurs à consulter les informations disponibles relatives aux sujets abordés et à s’appuyer sur leur propre expérience et expertise pour prendre des décisions à ce sujet.
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Sources
1. Atelier sur les statistiques réglementaires-industrielles de la section biopharmaceutique de l’ASA. https://www.amstat.org/meetings/asa-biopharmaceutical-section-regulatory-industry-statistics-workshop
2. Intelligence artificielle et produits médicaux : Comment le CBR, le CDER, le CDRH et l’OCP travaillent ensemble, FDA. Document de travail OMP CDER AI
3. Réunions statistiques conjointes 2025, Nashville, TN, 2-7 août 2025. https://ww2.amstat.org/meetings/jsm/2025/index.cfm
4. Réunion de printemps ENAR 2026, du 15 au 18 mars, Indianapolis, IN. Réunion de printemps ENAR 2026 : Réunions - Réunion de printemps ENAR <cfoutput>2026</cfoutput>
