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Un taller arroja luz sobre importantes avances estadísticos para la industria biofarmacéutica
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Lin Li
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Lira Pi
Los avances estadísticos para resolver preguntas importantes en torno al desarrollo de medicamentos y la ciencia regulatoria se exploraron en profundidad durante el reciente Taller de Estadísticas Regulatorias de la Industria (RISW) de la Sección Biofarmacéutica de la ASA. El taller, celebrado en Rockville, Maryland, del 24 al 26 de septiembre de 2025, atrajo a 1.000+ profesionales estadísticos de la industria y las agencias reguladoras, así como del mundo académico.1
Impresión general
La ciencia estadística se está aprovechando con mayor frecuencia durante la colaboración interdisciplinaria, incluido el uso de IA/ML que informa la toma de decisiones basada en datos en la industria biofarmacéutica.
- El documento de la FDA "Inteligencia artificial y productos médicos" ejemplifica cómo los diferentes centros de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) trabajan juntos para explorar el desarrollo y el uso de la IA en todo el ciclo de vida de los productos médicos.2
- El tema de la conferencia de la RISW, "El futuro de las estadísticas: Colaboración e innovación en la era de la IA/ML", es un indicador de la nueva tendencia de integración de las estadísticas con la IA. Esto se ha repetido en otras conferencias destacadas, como las Reuniones Estadísticas Conjuntas de 2025, con el tema "Las estadísticas, la ciencia de datos y la IA enriquecen a la sociedad"3, y se espera que sean lo más importante en la Reunión de Biometría de ENAR de 2026 con el tema "El papel de las estadísticas en un mundo aumentado por la IA". 4
Conclusiones clave de RISW
La estadística y la IA/ML han permitido que los ensayos clínicos modernos aprovechen rigurosamente la información externa para obtener evidencia clínica que se pueda utilizar para tomar decisiones regulatorias. Los ensayos clínicos aleatorizados podrían ser más eficientes con diseños adaptativos bayesianos. Esto podría dar lugar a una mayor potencia estadística con el mismo tamaño de muestra o, suponiendo la misma potencia, a un menor tamaño de muestra esperado o a una duración esperada más corta.
Tomar prestada información de controles externos, como la historia natural o los datos del mundo real (RWD, por sus siglas en inglés), podría reducir la necesidad de grandes grupos de control, especialmente en enfermedades raras o cuando un grupo de placebo presenta problemas éticos. Los enfoques estadísticos adecuados hacen posible y factible el diseño de ensayos de un solo brazo. Además, los marcos estadísticos que combinan el aprendizaje automático y la inferencia causal pueden aprender de la información externa y, al mismo tiempo, abordar adecuadamente los factores de confusión y los sesgos. Estos enfoques se han mostrado prometedores en los ensayos clínicos para estimar el efecto del tratamiento de una manera basada en principios y adaptada a los datos. Como resultado, es posible realizar un ensayo más pequeño con el mismo poder estadístico.
Tomar prestada información de controles externos, como la historia natural o los datos del mundo real (RWD, por sus siglas en inglés), podría reducir la necesidad de grandes grupos de control, especialmente en enfermedades raras o cuando un grupo de placebo presenta problemas éticos. Los enfoques estadísticos adecuados hacen posible y factible el diseño de ensayos de un solo brazo. Además, los marcos estadísticos que combinan el aprendizaje automático y la inferencia causal pueden aprender de la información externa y, al mismo tiempo, abordar adecuadamente los factores de confusión y los sesgos. Estos enfoques se han mostrado prometedores en los ensayos clínicos para estimar el efecto del tratamiento de una manera basada en principios y adaptada a los datos. Como resultado, es posible realizar un ensayo más pequeño con el mismo poder estadístico.
Otra área de enfoque importante durante el taller fueron las estrategias de enriquecimiento de pacientes para ensayos clínicos. Los debates se centraron en el potencial que tienen estas estrategias para aumentar la eficiencia del desarrollo de fármacos y apoyar la medicina de precisión.
A menudo, estas estrategias se centran en la evaluación del efecto heterogéneo del tratamiento y en la identificación de los pacientes con más probabilidades de beneficiarse de tratamientos específicos (p. ej., subgrupos que responden al tratamiento). El marco de resultados potenciales, un concepto central en la inferencia causal, se integra cada vez más en el aprendizaje automático causal para descubrir patrones en los datos de los ensayos clínicos e identificar subgrupos de pacientes. En el contexto de los biomarcadores, esto podría conducir al desarrollo conjunto de diagnósticos complementarios e importantes consideraciones estadísticas y de diseño en estudios como los estudios puente.
A menudo, estas estrategias se centran en la evaluación del efecto heterogéneo del tratamiento y en la identificación de los pacientes con más probabilidades de beneficiarse de tratamientos específicos (p. ej., subgrupos que responden al tratamiento). El marco de resultados potenciales, un concepto central en la inferencia causal, se integra cada vez más en el aprendizaje automático causal para descubrir patrones en los datos de los ensayos clínicos e identificar subgrupos de pacientes. En el contexto de los biomarcadores, esto podría conducir al desarrollo conjunto de diagnósticos complementarios e importantes consideraciones estadísticas y de diseño en estudios como los estudios puente.
Conclusiones del taller
El taller planteó consideraciones importantes sobre los avances estadísticos, respaldados por la IA y el aprendizaje automático, para abordar muchas de las preguntas y desafíos a los que se enfrentan los ensayos clínicos y el desarrollo de fármacos. Al aprovechar los avances estadísticos, las empresas biofarmacéuticas pueden aplicar conocimientos más amplios y profundos al diseño y la realización de ensayos clínicos y al desarrollo de fármacos más eficientes.
Sobre los autores:
Lin Li es jefe de Estadística Clínica y Biología Computacional en Cencora. Proporciona soluciones personalizadas y basadas en datos que integran la bioestadística, la bioinformática, la informática y la biología para abordar los desafíos del descubrimiento y el desarrollo clínico.
Lira Pi es directora asociada de Estadística en Cencora. Es una metodóloga estadística que lidera el desarrollo y la aplicación de nuevos enfoques estadísticos, como IA/ML y métodos bayesianos, tanto en las etapas clínicas como no clínicas de la investigación.
Lira Pi es directora asociada de Estadística en Cencora. Es una metodóloga estadística que lidera el desarrollo y la aplicación de nuevos enfoques estadísticos, como IA/ML y métodos bayesianos, tanto en las etapas clínicas como no clínicas de la investigación.
Descargo de responsabilidad:
La información proporcionada en este artículo no constituye asesoramiento legal. Cencora, Inc. recomienda encarecidamente a los lectores que revisen la información disponible relacionada con los temas tratados y que confíen en su propia experiencia y conocimientos para tomar decisiones al respecto.
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Fuentes
1. Taller de Estadísticas Regulatorias de la Industria de la Sección Biofarmacéutica de ASA. https://www.amstat.org/meetings/asa-biopharmaceutical-section-regulatory-industry-statistics-workshop
2. Inteligencia artificial y productos médicos: Cómo el CBER, CDER, CDRH y OCP están trabajando juntos, FDA. Documento de debate sobre IA del CDER de la OMP
3. Reuniones Estadísticas Conjuntas 2025, Nashville, TN, 2-7 de agosto de 2025. https://ww2.amstat.org/meetings/jsm/2025/index.cfm
4. Reunión de primavera de ENAR 2026, del 15 al 18 de marzo, Indianápolis, IN. Reunión de primavera de ENAR 2026: Reuniones - Reunión de primavera de ENAR <cfoutput>2026</cfoutput>
