Artikel
Workshop werpt licht op belangrijke statistische vooruitgang voor de biofarmaceutische industrie
-
Lin Li
-
Lira Pi
Statistische vooruitgang om belangrijke vragen rond geneesmiddelenontwikkeling en regelgevingswetenschap op te lossen, werd diepgaand onderzocht tijdens de recente ASA Biopharmaceutical Section Regulatory-Industry Statistics Workshop (RISW). De workshop, gehouden in Rockville, Maryland van 24 tot 26 september 2025, trok 1,000+ statistici-professionals uit de industrie en regelgevende instanties, evenals de academische wereld.1
Algemene indruk
Statistische wetenschap wordt steeds vaker gebruikt tijdens interdisciplinaire samenwerking, waaronder het gebruik van AI/ML die datagestuurde besluitvorming in de biofarmaceutische industrie informeert.
- Het FDA-document "Artificial Intelligence & Medical Products" illustreert hoe de verschillende centra van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) samenwerken om de ontwikkeling en het gebruik van AI gedurende de levenscyclus van medische producten te onderzoeken.2
- Het thema van de RISW-conferentie, "Future in Statistics: Samenwerking en innovatie in het AI/ML-tijdperk", is een indicator van de nieuwe trend om statistieken te integreren met AI. Dat is herhaald op andere prominente conferenties, zoals de Joint Statistical Meetings van 2025, met als thema "statistiek, datawetenschap en AI-verrijkende samenleving"3, en zal naar verwachting top of mind zijn op de ENAR Biometrics Meeting 2026 met als thema "De rol van statistiek in een AI-augmented wereld."4
Belangrijkste leerpunten van RISW
Statistieken en AI/ML hebben moderne klinische onderzoeken in staat gesteld om rigoureus gebruik te maken van externe informatie om klinisch bewijs te verkrijgen dat kan worden gebruikt voor regelgevende beslissingen. Gerandomiseerde klinische onderzoeken kunnen efficiënter worden gemaakt met Bayesiaanse adaptieve ontwerpen. Dit kan resulteren in een hoger statistisch vermogen bij dezelfde steekproefomvang of, uitgaande van hetzelfde vermogen, een kleinere verwachte steekproefomvang of een kortere verwachte duur.
Het lenen van informatie van externe controles, zoals natuurlijke historie of real-world data (RWD), zou mogelijk de behoefte aan grote controlegroepen kunnen verminderen, vooral bij zeldzame ziekten of wanneer een placebo-arm ethische bezwaren oplevert. De juiste statistische benaderingen maken het ontwerp van een eenarmige studie mogelijk en haalbaar. Bovendien kunnen statistische kaders die machine learning en causale inferentie combineren, leren van externe informatie en tegelijkertijd verstorende en vooringenomenheid op de juiste manier aanpakken. Dergelijke benaderingen zijn veelbelovend gebleken in klinische onderzoeken om het behandelingseffect op een principiële, gegevensadaptieve manier te schatten. Als gevolg hiervan is een kleinere proef mogelijk bij dezelfde statistische kracht.
Het lenen van informatie van externe controles, zoals natuurlijke historie of real-world data (RWD), zou mogelijk de behoefte aan grote controlegroepen kunnen verminderen, vooral bij zeldzame ziekten of wanneer een placebo-arm ethische bezwaren oplevert. De juiste statistische benaderingen maken het ontwerp van een eenarmige studie mogelijk en haalbaar. Bovendien kunnen statistische kaders die machine learning en causale inferentie combineren, leren van externe informatie en tegelijkertijd verstorende en vooringenomenheid op de juiste manier aanpakken. Dergelijke benaderingen zijn veelbelovend gebleken in klinische onderzoeken om het behandelingseffect op een principiële, gegevensadaptieve manier te schatten. Als gevolg hiervan is een kleinere proef mogelijk bij dezelfde statistische kracht.
Een ander belangrijk aandachtsgebied tijdens de workshop waren verrijkingsstrategieën voor patiënten voor klinische onderzoeken. De discussies spitsten zich toe op het potentieel van deze strategieën om de efficiëntie van de ontwikkeling van geneesmiddelen te verhogen en precisiegeneeskunde te ondersteunen.
Vaak zijn dergelijke strategieën gericht op het beoordelen van heterogene behandelingseffecten en het identificeren van patiënten die meer kans hebben om baat te hebben bij specifieke behandelingen (bijv. behandelingsresponsieve subgroepen). Het potentiële uitkomstraamwerk, een kernconcept in causale inferentie, wordt in toenemende mate geïntegreerd in causale ML om patronen in klinische onderzoeksgegevens te ontdekken en subgroepen van patiënten te identificeren. In de context van biomarkers kan dit leiden tot gezamenlijke ontwikkeling van companion diagnostics en belangrijke statistische en ontwerpoverwegingen in studies zoals overbruggingsstudies.
Vaak zijn dergelijke strategieën gericht op het beoordelen van heterogene behandelingseffecten en het identificeren van patiënten die meer kans hebben om baat te hebben bij specifieke behandelingen (bijv. behandelingsresponsieve subgroepen). Het potentiële uitkomstraamwerk, een kernconcept in causale inferentie, wordt in toenemende mate geïntegreerd in causale ML om patronen in klinische onderzoeksgegevens te ontdekken en subgroepen van patiënten te identificeren. In de context van biomarkers kan dit leiden tot gezamenlijke ontwikkeling van companion diagnostics en belangrijke statistische en ontwerpoverwegingen in studies zoals overbruggingsstudies.
Conclusies van de workshop
De workshop bracht belangrijke overwegingen naar voren over statistische vooruitgang, ondersteund door AI/ML, om veel van de vragen en uitdagingen aan te pakken waarmee klinische onderzoeken en de ontwikkeling van geneesmiddelen worden geconfronteerd. Door gebruik te maken van statistische vooruitgang kunnen biofarmaceutische bedrijven bredere en diepere inzichten toepassen op het ontwerp en de uitvoering van klinische onderzoeken en op een efficiëntere ontwikkeling van geneesmiddelen.
Over de auteurs:
Lin Li is hoofd Klinische Statistiek en Computationele Biologie bij Cencora. Hij biedt datagestuurde en op maat gemaakte oplossingen die biostatistiek, bio-informatica, informatica en biologie integreren om uitdagingen op het gebied van ontdekking en klinische ontwikkeling aan te pakken.
Lira Pi is adjunct-directeur statistiek bij Cencora. Ze is een statistisch methodoloog die leiding geeft aan de ontwikkeling en toepassing van nieuwe statistische benaderingen, zoals AI/ML en Bayesiaanse methoden, in zowel niet-klinische als klinische onderzoeksfasen.
Lira Pi is adjunct-directeur statistiek bij Cencora. Ze is een statistisch methodoloog die leiding geeft aan de ontwikkeling en toepassing van nieuwe statistische benaderingen, zoals AI/ML en Bayesiaanse methoden, in zowel niet-klinische als klinische onderzoeksfasen.
Disclaimer:
De informatie in dit artikel vormt geen juridisch advies. Cencora, Inc. raadt lezers ten zeerste aan om de beschikbare informatie met betrekking tot de besproken onderwerpen door te nemen en te vertrouwen op hun eigen ervaring en expertise bij het nemen van beslissingen met betrekking tot deze onderwerpen.
Neem contact op met ons team
Ons ervaren team van waarde-experts creëert op basis van bewijsmateriaal, beleidsinzichten en marktinformatie effectieve strategieën voor toegang tot wereldwijde markten. We maken u wegwijs in de complexe wereld van de gezondheidszorg in verschillende delen van de wereld. Neem contact op om te ontdekken hoe we uw doelen kunnen ondersteunen.
Bronnen
1. ASA Biofarmaceutische Sectie Regelgeving-Industrie Statistieken Workshop. https://www.amstat.org/meetings/asa-biopharmaceutical-section-regulatory-industry-statistics-workshop
2. Kunstmatige intelligentie en medische producten: Hoe CBER, CDER, CDRH en OCP samenwerken, FDA. OMP CDER AI-discussienota
3. Gezamenlijke statistische vergaderingen 2025, Nashville, TN, 2-7 augustus 2025. https://ww2.amstat.org/meetings/jsm/2025/index.cfm
4. Voorjaarsbijeenkomst ENAR 2026, 15-18 maart, Indianapolis, IN. Voorjaarsbijeenkomst ENAR 2026: Vergaderingen - ENAR <cfoutput>2026</cfoutput> Voorjaarsvergadering
