Articolo
Il workshop fa luce su importanti progressi statistici per l'industria biofarmaceutica
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Lin Li
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Lira Pi
I progressi statistici per risolvere importanti questioni relative allo sviluppo dei farmaci e alla scienza normativa sono stati esplorati in modo approfondito durante il recente ASA Biopharmaceutical Section Regulatory-Industry Statistics Workshop (RISW). Il workshop, tenutosi a Rockville, nel Maryland, dal 24 al 26 settembre 2025, ha attirato 1,000+ professionisti statistici dell'industria e delle agenzie di regolamentazione, nonché del mondo accademico.1
Impressione generale
La scienza statistica viene sfruttata più frequentemente durante la collaborazione interdisciplinare, compreso l'uso di AI/ML che informa il processo decisionale basato sui dati nell'industria biofarmaceutica.
- Il documento della FDA "Artificial Intelligence & Medical Products" esemplifica come i diversi centri della Food and Drug Administration (FDA) statunitense lavorino insieme per esplorare lo sviluppo e l'uso dell'IA durante il ciclo di vita del prodotto medico.2
- Il tema della conferenza RISW, "Future in Statistics: Collaborazione e innovazione nell'era AI/ML", è un indicatore della nuova tendenza all'integrazione della statistica con l'IA. Ciò è stato ripreso in altre importanti conferenze come gli incontri statistici congiunti del 2025, sul tema "statistica, scienza dei dati e società che arricchisce l'intelligenza artificiale"3, e si prevede che sarà al centro dell'attenzione dell'ENAR Biometrics Meeting 2026 con il tema "Il ruolo della statistica in un mondo potenziato dall'intelligenza artificiale". 4
Concetti chiave della RISW
Le statistiche e l'intelligenza artificiale/apprendimento automatico hanno consentito agli studi clinici moderni di sfruttare rigorosamente le informazioni esterne per ottenere evidenze cliniche che possono essere utilizzate per le decisioni normative. Gli studi clinici randomizzati potrebbero essere resi più efficienti con i disegni adattivi bayesiani. Ciò potrebbe comportare una maggiore potenza statistica con la stessa dimensione del campione o, assumendo la stessa potenza, una dimensione del campione prevista più piccola o una durata prevista più breve.
Prendere in prestito informazioni da controlli esterni, come la storia naturale o i dati del mondo reale (RWD), potrebbe potenzialmente ridurre la necessità di grandi gruppi di controllo, specialmente nelle malattie rare o quando un braccio placebo presenta preoccupazioni etiche. Approcci statistici adeguati rendono possibile e fattibile il disegno dello studio a braccio singolo. Inoltre, i quadri statistici che combinano l'apprendimento automatico e l'inferenza causale possono apprendere da informazioni esterne affrontando correttamente la confusione e i pregiudizi. Tali approcci si sono dimostrati promettenti negli studi clinici per stimare l'effetto del trattamento in modo basato su principi e dati adattivi. Di conseguenza, è possibile uno studio più piccolo data la stessa potenza statistica.
Prendere in prestito informazioni da controlli esterni, come la storia naturale o i dati del mondo reale (RWD), potrebbe potenzialmente ridurre la necessità di grandi gruppi di controllo, specialmente nelle malattie rare o quando un braccio placebo presenta preoccupazioni etiche. Approcci statistici adeguati rendono possibile e fattibile il disegno dello studio a braccio singolo. Inoltre, i quadri statistici che combinano l'apprendimento automatico e l'inferenza causale possono apprendere da informazioni esterne affrontando correttamente la confusione e i pregiudizi. Tali approcci si sono dimostrati promettenti negli studi clinici per stimare l'effetto del trattamento in modo basato su principi e dati adattivi. Di conseguenza, è possibile uno studio più piccolo data la stessa potenza statistica.
Un'altra importante area di interesse durante il workshop sono state le strategie di arricchimento del paziente per gli studi clinici. Le discussioni si sono incentrate sul potenziale di queste strategie per aumentare l'efficienza dello sviluppo di farmaci e supportare la medicina di precisione.
Spesso tali strategie sono incentrate sulla valutazione dell'effetto eterogeneo del trattamento e sull'identificazione dei pazienti che hanno maggiori probabilità di beneficiare di trattamenti specifici (ad esempio, sottogruppi responsivi al trattamento). Il quadro dei potenziali risultati, un concetto fondamentale nell'inferenza causale, è sempre più integrato nel ML causale per scoprire modelli nei dati degli studi clinici e identificare i sottogruppi di pazienti. Nel contesto dei biomarcatori, ciò potrebbe portare al co-sviluppo di diagnostica di accompagnamento e a importanti considerazioni statistiche e di progettazione in studi come gli studi ponte.
Spesso tali strategie sono incentrate sulla valutazione dell'effetto eterogeneo del trattamento e sull'identificazione dei pazienti che hanno maggiori probabilità di beneficiare di trattamenti specifici (ad esempio, sottogruppi responsivi al trattamento). Il quadro dei potenziali risultati, un concetto fondamentale nell'inferenza causale, è sempre più integrato nel ML causale per scoprire modelli nei dati degli studi clinici e identificare i sottogruppi di pazienti. Nel contesto dei biomarcatori, ciò potrebbe portare al co-sviluppo di diagnostica di accompagnamento e a importanti considerazioni statistiche e di progettazione in studi come gli studi ponte.
Conclusioni del workshop
Il workshop ha sollevato importanti considerazioni sui progressi statistici, supportati da AI/ML, per affrontare molte delle domande e delle sfide che le sperimentazioni cliniche e lo sviluppo di farmaci devono affrontare. Sfruttando i progressi statistici, le aziende biofarmaceutiche possono applicare informazioni più ampie e approfondite alla progettazione e alla conduzione di sperimentazioni cliniche e a uno sviluppo di farmaci più efficiente.
Informazioni sugli autori:
Lin Li è Responsabile di statistica clinica e biologia computazionale presso Cencora. Fornisce soluzioni basate sui dati e su misura che integrano biostatistica, bioinformatica, informatica e biologia per affrontare le sfide della scoperta e dello sviluppo clinico.
Lira Pi è Direttore associato per le statistiche di Cencora. È una metodologa statistica che guida lo sviluppo e l'applicazione di nuovi approcci statistici, come AI/ML e metodi bayesiani, sia nelle fasi non cliniche che in quelle cliniche della ricerca.
Lira Pi è Direttore associato per le statistiche di Cencora. È una metodologa statistica che guida lo sviluppo e l'applicazione di nuovi approcci statistici, come AI/ML e metodi bayesiani, sia nelle fasi non cliniche che in quelle cliniche della ricerca.
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Fonti
1. Workshop sulle statistiche del settore normativo della sezione biofarmaceutica ASA. https://www.amstat.org/meetings/asa-biopharmaceutical-section-regulatory-industry-statistics-workshop
2. Intelligenza artificiale e prodotti medici: Come CBER, CDER, CDRH e OCP stanno lavorando insieme, FDA. OMP CDER Documento di discussione sull'intelligenza artificiale
3. Riunioni statistiche congiunte 2025, Nashville, TN, 2-7 agosto 2025. https://ww2.amstat.org/meetings/jsm/2025/index.cfm
4. Riunione di primavera ENAR 2026, 15-18 marzo, Indianapolis, IN. Riunione di primavera ENAR 2026: Riunioni - Riunione di primavera ENAR <cfoutput>2026</cfoutput>
