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Workshop beleuchtet wichtige statistische Fortschritte für die Biopharma-Industrie
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Lin Li
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Lira Pi
Statistische Fortschritte zur Lösung wichtiger Fragen rund um die Arzneimittelentwicklung und die Zulassungswissenschaft wurden während des jüngsten ASA Biopharmaceutical Section Regulatory-Industry Statistics Workshop (RISW) eingehend untersucht. Der Workshop, der vom 24. bis 26. September 2025 in Rockville, Maryland, stattfand, zog 1.000+ Statistiker aus Industrie, Regulierungsbehörden und Wissenschaft an.1
Gesamteindruck
Die statistische Wissenschaft wird im Rahmen der interdisziplinären Zusammenarbeit immer häufiger genutzt, einschließlich des Einsatzes von KI/ML, die die datengesteuerte Entscheidungsfindung in der biopharmazeutischen Industrie unterstützen.
- Das FDA-Papier "Artificial Intelligence & Medical Products" veranschaulicht beispielhaft, wie die verschiedenen Zentren der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zusammenarbeiten, um die Entwicklung und den Einsatz von KI über den gesamten Lebenszyklus von Medizinprodukten hinweg zu erforschen.2
- Das Thema der RISW-Konferenz, "Zukunft in der Statistik: Zusammenarbeit und Innovation im KI/ML-Zeitalter" ist ein Indikator für den neuen Trend, Statistiken mit KI zu integrieren. Dies wurde auf anderen prominenten Konferenzen wie den Joint Statistical Meetings 2025 zum Thema "Statistik, Datenwissenschaft und KI zur Bereicherung der Gesellschaft"3 aufgegriffen und wird voraussichtlich auf dem ENAR Biometrics Meeting 2026 mit dem Thema "Die Rolle der Statistik in einer KI-gestützten Welt"ganz oben auf der Tagesordnung stehen.4
Die wichtigsten Erkenntnisse von RISW
Statistik und KI/ML haben moderne klinische Studien in die Lage versetzt, externe Informationen rigoros zu nutzen, um klinische Nachweise zu erhalten, die für regulatorische Entscheidungen verwendet werden können. Randomisierte klinische Studien könnten mit Bayes'schen adaptiven Designs effizienter gestaltet werden. Dies könnte zu einer höheren statistischen Trennschärfe bei gleicher Stichprobengröße oder, unter der Annahme der gleichen Trennschärfe, zu einer kleineren erwarteten Stichprobengröße oder einer kürzeren erwarteten Dauer führen.
Das Ausleihen von Informationen aus externen Kontrollen, wie z. B. Naturgeschichte oder Real-World-Daten (RWD), könnte möglicherweise den Bedarf an großen Kontrollgruppen verringern, insbesondere bei seltenen Krankheiten oder wenn ein Placebo-Arm ethische Bedenken aufwirft. Geeignete statistische Ansätze machen ein einarmiges Studiendesign möglich und machbar. Darüber hinaus können statistische Rahmenwerke, die maschinelles Lernen und kausale Inferenz kombinieren, aus externen Informationen lernen und gleichzeitig Verzerrungen und Verzerrungen angemessen angehen. Solche Ansätze haben sich in klinischen Studien als vielversprechend erwiesen, um den Behandlungseffekt auf prinzipientreue, datenadaptive Weise abzuschätzen. Infolgedessen ist bei gleicher statistischer Aussagekraft ein kleinerer Versuch möglich.
Das Ausleihen von Informationen aus externen Kontrollen, wie z. B. Naturgeschichte oder Real-World-Daten (RWD), könnte möglicherweise den Bedarf an großen Kontrollgruppen verringern, insbesondere bei seltenen Krankheiten oder wenn ein Placebo-Arm ethische Bedenken aufwirft. Geeignete statistische Ansätze machen ein einarmiges Studiendesign möglich und machbar. Darüber hinaus können statistische Rahmenwerke, die maschinelles Lernen und kausale Inferenz kombinieren, aus externen Informationen lernen und gleichzeitig Verzerrungen und Verzerrungen angemessen angehen. Solche Ansätze haben sich in klinischen Studien als vielversprechend erwiesen, um den Behandlungseffekt auf prinzipientreue, datenadaptive Weise abzuschätzen. Infolgedessen ist bei gleicher statistischer Aussagekraft ein kleinerer Versuch möglich.
Ein weiterer wichtiger Schwerpunkt während des Workshops waren Patientenanreicherungsstrategien für klinische Studien. Die Diskussionen konzentrierten sich auf das Potenzial, das diese Strategien haben, um die Effizienz der Arzneimittelentwicklung zu steigern und die Präzisionsmedizin zu unterstützen.
Oft konzentrieren sich solche Strategien auf die Bewertung des heterogenen Behandlungseffekts und die Identifizierung von Patienten, die mit größerer Wahrscheinlichkeit von bestimmten Behandlungen profitieren (z. B. behandlungsrelevante Untergruppen). Das Potential Outcome Framework, ein Kernkonzept der kausalen Inferenz, wird zunehmend in die kausale ML integriert, um Muster in klinischen Studiendaten zu entdecken und Patientenuntergruppen zu identifizieren. Im Zusammenhang mit Biomarkern könnte dies zu einer gemeinsamen Entwicklung von Begleitdiagnostika und wichtigen statistischen und Designüberlegungen in Studien wie Bridging-Studien führen.
Oft konzentrieren sich solche Strategien auf die Bewertung des heterogenen Behandlungseffekts und die Identifizierung von Patienten, die mit größerer Wahrscheinlichkeit von bestimmten Behandlungen profitieren (z. B. behandlungsrelevante Untergruppen). Das Potential Outcome Framework, ein Kernkonzept der kausalen Inferenz, wird zunehmend in die kausale ML integriert, um Muster in klinischen Studiendaten zu entdecken und Patientenuntergruppen zu identifizieren. Im Zusammenhang mit Biomarkern könnte dies zu einer gemeinsamen Entwicklung von Begleitdiagnostika und wichtigen statistischen und Designüberlegungen in Studien wie Bridging-Studien führen.
Schlussfolgerungen des Workshops
Der Workshop warf wichtige Überlegungen zu statistischen Fortschritten auf, die durch KI/ML unterstützt werden, um viele der Fragen und Herausforderungen zu beantworten, mit denen klinische Studien und die Arzneimittelentwicklung konfrontiert sind. Durch die Nutzung statistischer Fortschritte können biopharmazeutische Unternehmen breitere und tiefere Erkenntnisse in die Planung und Durchführung klinischer Studien und in eine effizientere Arzneimittelentwicklung einbringen.
Über die Autoren:
Lin Li ist Leiter der Abteilung für klinische Statistik und Computerbiologie bei Cencora. Er bietet datengesteuerte und maßgeschneiderte Lösungen, die Biostatistik, Bioinformatik, Informatik und Biologie integrieren, um Herausforderungen in der Entdeckung und klinischen Entwicklung zu bewältigen.
Lira Pi ist stellvertretende Direktorin für Statistik bei Cencora. Sie ist eine statistische Methodikerin, die die Entwicklung und Anwendung neuartiger statistischer Ansätze wie KI/ML und Bayes'sche Methoden sowohl in nicht-klinischen als auch in klinischen Forschungsphasen leitet.
Lira Pi ist stellvertretende Direktorin für Statistik bei Cencora. Sie ist eine statistische Methodikerin, die die Entwicklung und Anwendung neuartiger statistischer Ansätze wie KI/ML und Bayes'sche Methoden sowohl in nicht-klinischen als auch in klinischen Forschungsphasen leitet.
Hinweis:
Die in diesem Artikel enthaltenen Informationen stellen keine Rechtsberatung dar. Cencora, Inc. empfiehlt den Lesern dringend, die verfügbaren Informationen zu den behandelten Themen zu lesen und sich bei diesbezüglichen Entscheidungen auf ihre eigene Erfahrung und ihr Fachwissen zu verlassen.
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Quellen
1. ASA Biopharmaceutical Section Regulatory-Industry Statistics Workshop. https://www.amstat.org/meetings/asa-biopharmaceutical-section-regulatory-industry-statistics-workshop
2. Künstliche Intelligenz und Medizinprodukte: Wie CBER, CDER, CDRH und OCP zusammenarbeiten, FDA. OMP CDER KI-Diskussionspapier
3. Gemeinsame statistische Treffen 2025, Nashville, TN, 2.-7. August 2025. https://ww2.amstat.org/meetings/jsm/2025/index.cfm
4. ENAR 2026 Frühjahrstagung, 15. bis 18. März, Indianapolis, IN. ENAR 2026 Frühjahrstagung: Tagungen - ENAR <cfoutput>2026</cfoutput> Frühjahrstagung
