Articol
Atelierul de lucru face lumină asupra progreselor statistice importante pentru industria biofarmaceutică
-
Lin Li
-
Lira Pi
Progresele statistice pentru a rezolva întrebări importante legate de dezvoltarea medicamentelor și știința de reglementare au fost explorate în profunzime în timpul recentului atelier de statistică al secțiunii biofarmaceutice ASA (RISW). Atelierul, desfășurat în Rockville, Maryland, în perioada 24-26 septembrie 2025, a atras 1.000+ profesioniști statisticieni din industrie și agenții de reglementare, precum și din mediul academic.1
Impresie generală
Știința statistică este folosită mai frecvent în timpul colaborării interdisciplinare, inclusiv utilizarea AI/ML care informează luarea deciziilor bazate pe date în industria biofarmaceutică.
- Lucrarea FDA "Inteligență artificială și produse medicale" exemplifică modul în care diferitele centre de la Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) lucrează împreună pentru a explora dezvoltarea și utilizarea IA pe parcursul ciclului de viață al produselor medicale.2
- Tema conferinței RISW, "Viitorul în statistică: Colaborarea și inovația în era AI/ML", este un indicator al noii tendințe de integrare a statisticilor cu AI. Acest lucru a fost repetat la alte conferințe importante, cum ar fi Întâlnirile statistice comune din 2025, cu tema "statistici, știința datelor și societatea care îmbogățește IA"3 și se așteaptă să fie în centrul atenției la reuniunea ENAR Biometrics din 2026 cu tema "Rolul statisticilor într-o lume augmentată de IA". 4
Concluzii-cheie RISW
Statisticile și AI/ML au permis studiilor clinice moderne să valorifice riguros informații externe pentru a obține dovezi clinice care pot fi utilizate pentru deciziile de reglementare. Studiile clinice randomizate ar putea fi făcute mai eficiente cu modele adaptative bayesiene. Acest lucru ar putea duce la o putere statistică mai mare cu aceeași dimensiune a eșantionului sau, presupunând aceeași putere, o dimensiune mai mică a eșantionului așteptată sau o durată preconizată mai scurtă.
Împrumutul de informații de la mijloace de control externe, cum ar fi istoria naturală sau datele din lumea reală (RWD), ar putea reduce nevoia de grupuri mari de control, în special în bolile rare sau atunci când un braț placebo prezintă preocupări etice. Abordările statistice adecvate fac posibilă și fezabilă proiectarea studiului cu un singur braț. În plus, cadrele statistice care combină învățarea automată și inferența cauzală pot învăța din informații externe, abordând în același timp confuzia și prejudecățile în mod corespunzător. Astfel de abordări s-au dovedit promițătoare în studiile clinice pentru a estima efectul tratamentului într-un mod principial, adaptabil la date. Ca urmare, un studiu mai mic este posibil având aceeași putere statistică.
Împrumutul de informații de la mijloace de control externe, cum ar fi istoria naturală sau datele din lumea reală (RWD), ar putea reduce nevoia de grupuri mari de control, în special în bolile rare sau atunci când un braț placebo prezintă preocupări etice. Abordările statistice adecvate fac posibilă și fezabilă proiectarea studiului cu un singur braț. În plus, cadrele statistice care combină învățarea automată și inferența cauzală pot învăța din informații externe, abordând în același timp confuzia și prejudecățile în mod corespunzător. Astfel de abordări s-au dovedit promițătoare în studiile clinice pentru a estima efectul tratamentului într-un mod principial, adaptabil la date. Ca urmare, un studiu mai mic este posibil având aceeași putere statistică.
Un alt domeniu important de interes în timpul atelierului a fost strategiile de îmbogățire a pacienților pentru studiile clinice. Discuțiile s-au concentrat pe potențialul acestor strategii pentru creșterea eficienței dezvoltării medicamentelor și sprijinirea medicinei de precizie.
Adesea, astfel de strategii sunt centrate pe evaluarea efectului eterogen al tratamentului și pe identificarea pacienților cu mai multe șanse de a beneficia de tratamente specifice (de exemplu, subgrupuri care răspund la tratament). Cadrul potențialului rezultat, un concept de bază în inferența cauzală, este din ce în ce mai integrat în ML cauzal pentru a descoperi modele în datele studiilor clinice și pentru a identifica subgrupurile de pacienți. În contextul biomarkerilor, acest lucru ar putea duce la dezvoltarea în comun a diagnosticelor însoțitoare și la considerații statistice și de proiectare importante în studii precum studiile de punte.
Adesea, astfel de strategii sunt centrate pe evaluarea efectului eterogen al tratamentului și pe identificarea pacienților cu mai multe șanse de a beneficia de tratamente specifice (de exemplu, subgrupuri care răspund la tratament). Cadrul potențialului rezultat, un concept de bază în inferența cauzală, este din ce în ce mai integrat în ML cauzal pentru a descoperi modele în datele studiilor clinice și pentru a identifica subgrupurile de pacienți. În contextul biomarkerilor, acest lucru ar putea duce la dezvoltarea în comun a diagnosticelor însoțitoare și la considerații statistice și de proiectare importante în studii precum studiile de punte.
Concluziile atelierului
Atelierul a ridicat considerații importante despre progresele statistice, susținute de AI/ML, pentru a aborda multe dintre întrebările și provocările cu care se confruntă studiile clinice și dezvoltarea de medicamente. Folosind progresele statistice, companiile biofarmaceutice pot aplica perspective mai largi și mai profunde la proiectarea și desfășurarea studiilor clinice și la dezvoltarea mai eficientă a medicamentelor.
Despre autori:
Lin Li este șeful secției de statistică clinică și biologie computațională la Cencora. El oferă soluții bazate pe date și personalizate care integrează biostatistica, bioinformatica, informatica și biologia pentru a aborda provocările în descoperire și dezvoltare clinică.
Lira Pi este director asociat pentru statistică la Cencora. Este un metodolog statistic care conduce dezvoltarea și aplicarea de noi abordări statistice, cum ar fi AI/ML și metodele bayesiene, atât în etapele non-clinice, cât și în cele clinice ale cercetării.
Lira Pi este director asociat pentru statistică la Cencora. Este un metodolog statistic care conduce dezvoltarea și aplicarea de noi abordări statistice, cum ar fi AI/ML și metodele bayesiene, atât în etapele non-clinice, cât și în cele clinice ale cercetării.
Precizare:
Informațiile furnizate în acest articol nu constituie consultanță juridică. Cencora, Inc. încurajează insistent cititorii să revizuiască informațiile disponibile legate de subiectele discutate și să se bazeze pe propria experiență și expertiză în luarea deciziilor legate de acestea.
Luați legătura cu echipa noastră
Echipa noastră de experți în valoare este dedicată transformării dovezilor, informațiilor privind politicile și informațiilor de piață în strategii eficiente de acces la piața globală. Permiteți-ne să vă ajutăm să navigați cu încredere prin peisajul complex al asistenței medicale din ziua de azi. Contactați-ne pentru a afla în ce mod vă putem sprijini în atingerea obiectivelor.
Surse
1. Secțiunea biofarmaceutică ASA Atelier de statistică de reglementare-industrie. https://www.amstat.org/meetings/asa-biopharmaceutical-section-regulatory-industry-statistics-workshop
2. Inteligența artificială și produsele medicale: Cum colaborează CBER, CDER, CDRH și OCP, FDA. Document de discuție OMP CDER AI
3. Reuniuni statistice comune 2025, Nashville, TN, 2-7 august 2025. https://ww2.amstat.org/meetings/jsm/2025/index.cfm
4. Întâlnirea de primăvară ENAR 2026, 15-18 martie, Indianapolis, IN. Întâlnirea de primăvară 2026 a ENAR: Întâlniri - Întâlnirea de primăvară a ENAR <cfoutput>2026</cfoutput>
