Artículo
Enmarcar los pronósticos de cinco años con evidencia alemana del mundo real: Cambios recientes en las reglas de procedimiento de G-BA e implicaciones para el uso de datos de reclamaciones en los expedientes alemanes de AMNOG
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Kathrin Gerchow, MPH
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Timotheus Stremel, MSc
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Christian Jacob, PhD
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Sebastian Braun, PhD
¿Cómo pueden los fabricantes predecir el futuro utilizando la evidencia del mundo real en las evaluaciones de beneficios alemanas? Las compañías farmacéuticas ahora están obligadas a proporcionar estimaciones de tendencias prospectivas que se centren en los cambios esperados en el número de pacientes con seguro médico obligatorio dentro de la población objetivo del nuevo medicamento en los próximos cinco años.
Evaluación de tecnologías sanitarias en Alemania
La Ley de Reforma del Mercado de Medicamentos (AMNOG), introducida en 2011, ha transformado fundamentalmente el panorama de la Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS) en Alemania. Al exigir que las empresas farmacéuticas presenten expedientes de valor detallados al Comité Conjunto Federal (G-BA) en el momento de su lanzamiento al mercado, AMNOG introdujo un marco estructurado para evaluar el beneficio añadido de los nuevos medicamentos. Estos expedientes contribuyen a la asignación de recursos del seguro médico obligatorio (SHI) y tienen como objetivo mejorar la transparencia al hacer que las evaluaciones de beneficios sean accesibles al público en el sitio web de G-BA (www.g-ba.de).
El G-BA es una entidad legal pública que comprende organizaciones clave en el sistema de salud alemán, incluidas asociaciones de médicos, dentistas, hospitales y fondos de seguros de salud, con representantes de pacientes que participan en sesiones formales de toma de decisiones (reuniones donde se discuten y adoptan resoluciones sobre regulaciones de atención médica y evaluaciones de beneficios) sin derecho a voto. Establecido el 1 de enero de 2004, el G-BA reemplazó a los comités federales de atención médica anteriores y comenzó su quinto mandato el 1 de julio de 2024. Su trabajo se rige por el Código Social alemán, Libro Cinco (SGB V), que describe sus mandatos, nombramientos de miembros, participación de los pacientes y marco de procedimiento, con más detalles definidos en sus estatutos aprobados por el Ministerio Federal de Salud. El G-BA funciona bajo la supervisión del Ministerio Federal de Salud, que audita sus resoluciones antes de publicarlas en el Boletín Oficial de la Federación.
Un dossier alemán de AMNOG está estructurado en cinco módulos principales que cubren el resumen de las declaraciones en el expediente, la información general sobre el medicamento y las indicaciones aprobadas, la terapia comparativa adecuada, las poblaciones de pacientes y los costos, la evaluación de los beneficios médicos y terapéuticos y materiales de apoyo adicionales. En el Módulo 3, se debe describir el número de pacientes con un beneficio significativo, incluida la necesidad médica, la epidemiología de la enfermedad subyacente y la población diana del fármaco que se está investigando.
En 2024, el G-BA introdujo revisiones de los requisitos para el Módulo 3 de los expedientes AMNOG. Con respecto a la epidemiología de la enfermedad subyacente y la población objetivo, las compañías farmacéuticas ahora deben proporcionar estimaciones de tendencias que predigan los cambios esperados en el número de pacientes con SHI dentro de la población objetivo para el nuevo medicamento en los próximos cinco años. Este cambio de un enfoque en la epidemiología de la enfermedad subyacente al desarrollo del tamaño proyectado de la población objetivo proporcionará información más significativa para la toma de decisiones de atención médica.
Un dossier alemán de AMNOG está estructurado en cinco módulos principales que cubren el resumen de las declaraciones en el expediente, la información general sobre el medicamento y las indicaciones aprobadas, la terapia comparativa adecuada, las poblaciones de pacientes y los costos, la evaluación de los beneficios médicos y terapéuticos y materiales de apoyo adicionales. En el Módulo 3, se debe describir el número de pacientes con un beneficio significativo, incluida la necesidad médica, la epidemiología de la enfermedad subyacente y la población diana del fármaco que se está investigando.
En 2024, el G-BA introdujo revisiones de los requisitos para el Módulo 3 de los expedientes AMNOG. Con respecto a la epidemiología de la enfermedad subyacente y la población objetivo, las compañías farmacéuticas ahora deben proporcionar estimaciones de tendencias que predigan los cambios esperados en el número de pacientes con SHI dentro de la población objetivo para el nuevo medicamento en los próximos cinco años. Este cambio de un enfoque en la epidemiología de la enfermedad subyacente al desarrollo del tamaño proyectado de la población objetivo proporcionará información más significativa para la toma de decisiones de atención médica.
Evidencia del mundo real en los expedientes de AMNOG
La evidencia del mundo real (RWE, por sus siglas en inglés), derivada de fuentes como registros médicos electrónicos, datos de reclamaciones y registros de pacientes, ofrece información sobre el uso y los resultados de las intervenciones terapéuticas en el mundo real. En el contexto del Módulo 3 de los expedientes de AMNOG, la RWE puede servir como base empírica para la epidemiología de la enfermedad subyacente, el tamaño de la población objetivo y los análisis de tendencias relacionados. Estos análisis de tendencias suelen implicar el uso de varios años de afirmaciones históricas y datos epidemiológicos, complementados con proyecciones demográficas, para modelar y extrapolar los cambios previstos en la población de pacientes con SHI en los próximos cinco años. RWE puede proporcionar detalles adicionales y una comprensión específica del contexto de las poblaciones de pacientes, complementando los datos epidemiológicos tradicionales. Plataformas públicas como el Centro de Datos de Registro de Cáncer (ZfKD) y el Instituto para el Sistema de Remuneración Hospitalaria (InEK) han ganado recientemente más atención como fuentes de datos epidemiológicos sobre la enfermedad subyacente para las evaluaciones del Módulo 3. Ambos proporcionan navegadores de datos públicos, un medio rentable y eficiente para realizar análisis rápidos de datos, que generalmente se complementan con literatura para respaldar la cuantificación de poblaciones objetivo complejas. Sin embargo, el ZfKD también ofrece la opción de solicitudes formales de acceso a datos, lo que permite el acceso a conjuntos de datos altamente detallados más allá de lo que está disponible a través de su interfaz pública. Este enfoque es de particular valor cuando se estiman las poblaciones objetivo, donde la etiqueta del producto farmacéutico requiere enfoques personalizados. Por el contrario, ese acceso detallado a los datos no está disponible para InEK, que sigue limitado a sus ofertas de datos públicos agregados.
Un enfoque válido para integrar RWE
El análisis de los datos de las reivindicaciones alemanas de SHI para respaldar el Módulo 3 del expediente AMNOG también es un método utilizado con frecuencia. Todos los seguros de salud alemanes ofrecen el mismo paquete integral de prestaciones, ya que las prestaciones a reembolsar están establecidas en el Derecho Social. Los datos de reclamaciones de SHI incluyen información sobre todos los diferentes sectores de la salud, como pacientes hospitalizados, ambulatorios, el sector farmacéutico, remedios, dispositivos y ayudas, y proporciona información detallada sobre el uso de recursos y el costo de atención médica de los servicios prestados, incluida la incapacidad para trabajar y los pagos de licencia por enfermedad.
Los datos de las reclamaciones alemanas son una fuente de datos establecida y bien aceptada por el G-BA, especialmente las muestras de análisis ajustadas estructuradas para representar a la población alemana. Las bases de datos disponibles consisten en datos longitudinales de uno o más SHI diferentes con hasta 1,5 a 10 millones de vidas cubiertas, dependiendo de la base de datos. Los plazos típicos oscilan entre cuatro y diez años, con excepciones que proporcionan hasta 15 años de datos.
Mediante el uso de los datos de las reclamaciones de SHI, las empresas farmacéuticas pueden implementar un enfoque personalizado para identificar la población objetivo de interés aplicando, por ejemplo, la Clasificación Estadística Internacional de Enfermedades y Problemas de Salud Relacionados, 10ª Revisión, Modificación Alemana (CIE-10-GM), el sistema de clasificación de Productos Químicos Terapéuticos Anatómicos (ATC) o los códigos de Clave de Operaciones y Procedimientos (OPS) para identificar a los pacientes con un diagnóstico respectivo en combinación con prescripciones específicas. tratamientos, intervenciones y ayudas.
Los datos de las reclamaciones alemanas son una fuente de datos establecida y bien aceptada por el G-BA, especialmente las muestras de análisis ajustadas estructuradas para representar a la población alemana. Las bases de datos disponibles consisten en datos longitudinales de uno o más SHI diferentes con hasta 1,5 a 10 millones de vidas cubiertas, dependiendo de la base de datos. Los plazos típicos oscilan entre cuatro y diez años, con excepciones que proporcionan hasta 15 años de datos.
Mediante el uso de los datos de las reclamaciones de SHI, las empresas farmacéuticas pueden implementar un enfoque personalizado para identificar la población objetivo de interés aplicando, por ejemplo, la Clasificación Estadística Internacional de Enfermedades y Problemas de Salud Relacionados, 10ª Revisión, Modificación Alemana (CIE-10-GM), el sistema de clasificación de Productos Químicos Terapéuticos Anatómicos (ATC) o los códigos de Clave de Operaciones y Procedimientos (OPS) para identificar a los pacientes con un diagnóstico respectivo en combinación con prescripciones específicas. tratamientos, intervenciones y ayudas.
Implicaciones para los expedientes AMNOG
Para las empresas farmacéuticas, los requisitos revisados presentan tanto desafíos como oportunidades. La integración de RWE y el enfoque en las poblaciones objetivo de SHI pueden requerir inversiones adicionales en infraestructura de datos y capacidades analíticas. Sin embargo, al alinear sus expedientes con las directrices actualizadas de G-BA, las empresas pueden posicionar mejor sus productos para tomar decisiones exitosas de acceso al mercado y reembolso.
La fase de transición observada a finales de 2024 y principios de 2025 pone de relieve los retos y oportunidades asociados a las directrices actualizadas. Si bien algunas empresas han adoptado plenamente las nuevas normas, otras continúan siguiendo las antiguas directrices durante la fase de transición (véase la Figura 1).
Figura 1. Distribución del Módulo 3 por período de presentación y pautas aplicadas
La fase de transición observada a finales de 2024 y principios de 2025 pone de relieve los retos y oportunidades asociados a las directrices actualizadas. Si bien algunas empresas han adoptado plenamente las nuevas normas, otras continúan siguiendo las antiguas directrices durante la fase de transición (véase la Figura 1).
Figura 1. Distribución del Módulo 3 por período de presentación y pautas aplicadas
De cara al futuro
De cara al futuro, la elección de las bases de datos para los futuros expedientes dependerá también de la indicación específica, como se indica a continuación:
Indicaciones oncológicas: Datos de ZfKD
- Para consultas básicas: Las herramientas gratuitas en línea disponibles en el sitio web de ZfKD se pueden utilizar para realizar análisis sencillos.
- Para tareas complejas: Se puede acceder a conjuntos de datos completos a través de solicitudes formales de datos, que son particularmente útiles para tareas más avanzadas, como la definición de poblaciones objetivo complejas.
Indicaciones no oncológicas: Datos de reclamaciones de SHI
- SHI afirma que los datos siguen siendo una fuente de datos probada si se desea un enfoque detallado para las indicaciones no oncológicas.
- Sin embargo, la identificación de enfermedades huérfanas dentro de las bases de datos de reclamaciones de menor cuantía puede ser difícil debido a su limitada cobertura de la población de IHS. En estos casos, el nuevo Laboratorio de Datos de Salud (HDL; La base de datos Forschungsdatenzentrum Gesundheit, www.forschungsdatenzentrum-gesundheit.de/en/) puede servir como alternativa. El HDL proporciona una cobertura completa de los datos de reclamaciones de SHI en Alemania y representa el mayor conjunto de datos de SHI en Europa.
Consideraciones para HDL frente a SHI único o bases de datos de reclamaciones agrupadas:
- Base de datos HDL: Si bien ofrece datos completos de toda la población alemana de SHI, HDL tiene ciertas limitaciones. Es un recurso relativamente nuevo con flujos de trabajo cambiantes, alta demanda y un proceso de acceso que requiere mucho tiempo.
- Bases de datos de reclamaciones de SHI únicas/mancomunadas: Estos tienen ventajas debido a sus procesos de aprobación más rápidos, flujos de trabajo bien establecidos y la capacidad de permitir un análisis rápido.
Dado el potencial de RWE para informar las evaluaciones de beneficios de nuevas terapias en el sistema sanitario alemán, la selección cuidadosa de una fuente de datos adecuada puede ser crucial para un lanzamiento exitoso al mercado en este mercado clave.
Fuentes que se enumeran a continuación.
Descargo de responsabilidad:
Este artículo resume la comprensión de Cencora sobre el tema basándose en la información disponible públicamente en el momento de escribir este artículo (véanse las fuentes enumeradas) y la experiencia de los autores en esta área. Es posible que las recomendaciones proporcionadas en el artículo no sean aplicables a todas las situaciones y no constituyan asesoramiento legal; Los lectores no deben confiar en el artículo para tomar decisiones relacionadas con los temas tratados.
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Fuentes
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Nutzenbewertung von Arzneimitteln gemäß § 35a SGB V. Consultado el 13 de febrero de 2026. https://www.g-ba.de/themen/arzneimittel/arzneimittel-richtlinie-anlagen/nutzenbewertung-35a/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). El Comité Mixto Federal: Quiénes somos y qué hacemos. Consultado el 13 de febrero de 2026. https://www.g-ba.de/english/structure/
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Anlage II.5: Módulo 3. Dokumentvorlage, Versión de noviembre de 2025. Consultado el 13 de febrero de 2026. https://www.g-ba.de/downloads/17-98-4824/2025-11-18_Anl2_5_Modul3.pdf
- Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Beschluss Verfahrensordnung: Änderung der Anlage II zum 5. Kapitel (Modul 3), Beschlussdatum: 4 de abril de 2024. Consultado el 13 de febrero de 2026. https://www.g-ba.de/beschluesse/6547/
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA353 Utilización de evidencia del mundo real (RWE) en los expedientes AMNOG después de la revisión G-BA de 2024 de los requisitos del Módulo 3. Valora la salud. 2025; 28(12):S475.
- Ehlert D, Ehrentraut M, ten Thoren C, Schwalm A, Mostardt S, Verwendung von Routinedaten in der Dossierbewertung 2024. https://www.mhh.de/fileadmin/mhh/medizinische-soziologie/downloads/AGENS2024/AGENS_2024_F21_Ehlert.pdf
- Seidel K, Schnaidt S, Viering T, Löpmeier JF, Borchert K, Jacob C. HTA92 10 años de AMNOG: importancia de los estudios de evidencia del mundo real en el proceso alemán de evaluación de beneficios. Valora la salud. 2022; 25(12):S314.
- Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Patientenzahlen in Dossiers lassen sich mit Versorgungsdaten validieren. Consultado el 13 de febrero de 2026. https://www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_9889.html
- Gerchow K, Viering TC, Stremel T, Seidel K, Jacob C. HTA22 adaptación al cambio: análisis de la estimación de tendencias en los expedientes AMNOG bajo las directrices G-BA revisadas. Valora la salud. 2025; 28(12):S404.
